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Myeloproliferative Neoplasien (MPN) zählen zu den chronischen Blutkrebserkrankungen, bei denen es zu einer unkontrollierten Vermehrung von Blutzellen im Knochenmark kommt. Der JAK2-Hemmer Ruxolitinib wird zur symptomatischen Behandlung eingesetzt und verbessert die Lebensqualität der Betroffenen erheblich. Trotz dieser klinischen Erfolge ist die zytoreduktive Wirkung des Medikaments begrenzt – ein Umstand, der seit Langem Gegenstand wissenschaftlicher Untersuchungen ist.

Neue nicht-faktorbasierte Medikamente und Gentherapien erweitern derzeit deutlich das therapeutische Spektrum der Hämophilie-Behandlung. Ergänzt werden diese Ansätze durch bispezifische Antikörper mit verlängerter Halbwertszeit. Ludovic Helfgott, Executive Vice President und Leiter des Bereichs Rare Disease bei Novo Nordisk, über die neuen Möglichkeiten einer individualisierten Therapie von Patienten mit Hämophilie.

In einem Symposium im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) wurde die in der aktuellen Onkopedia-Leitlinie vorgestellte potenzielle neue Stadieneinteilung der Immunthrombozytopenie (ITP) diskutiert. Dies könnte v.a. in der Zweitlinie mehr Flexibilität bieten. Zudem wurden Ergebnisse aus verschiedenen Registern und Real-World-Studien präsentiert, die u.a. die Ergebnisse aus der Avatrombopag-Zulassungsstudie untermauern.

Blutgerinnsel sind Hauptverursacher schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse wie Schlaganfälle, Herzinfarkte und Lungenembolien. Immunzellen galten bislang primär als Treiber thrombotischer Prozesse. Ein Team des LMU Klinikums München und des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) hat nun jedoch eine bisher unbekannte Funktion dieser Zellen aufgedeckt: Sie können aktiv zur Auflösung von Thromben beitragen. Diese Erkenntnisse wurden jetzt in Immunity veröffentlicht und könnten neue therapeutische Strategien begründen (1).

Schnell an Arzttermine zu kommen, ist für Kassenpatient:innen oft nicht leicht. Losgehen kann das schon bei der Anfrage, wenn in der Praxis das Telefon dauernd besetzt ist oder nur der Anrufbeantworter anspringt. Teils lassen sich Termine per E-Mail vereinbaren. Und Gesundheitseinrichtungen setzen zusehends auch auf externe Portale. Die Verbraucherzentralen warnen aber vor einem generellen Verlagern von Terminbuchungen zu kommerziellen Internet-Anbietern. Auch Krankenkassen und Ärzt:innen machen sich dafürstark, flexible Terminsuchen für Patient:innen weiter auszubauen.

Jede 2. Arzneimittelpackung, die in Apotheken verkauft wird, ist nicht verschreibungspflichtig. Der bedeutende Markt der Selbstmedikation (OTC) wird ständig wichtiger, das zeigen auch die neuen „OTC-Daten 2025“ des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI). „Die Menschen vertrauen auf hochwertige nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel. Im Jahr 2024 wurden 1,03 Milliarden Packungen OTC-Arzneimittel vertrieben. Das entlastet auch das Gesundheitssystem und die gesetzlichen Krankenkassen massiv“, sagt Dr. Kai Joachimsen, BPI-Hauptgeschäftsführer.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bei erwachsenen Patient:innen ausgesprochen (1). Die Erkrankung ist durch eine rasche Progression und eine hohe Krankheitslast gekennzeichnet, bei gleichzeitig begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Vutrisiran ist in der Europäischen Union bislang für die Therapie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen.

Wie der Hersteller bekannt gab, hat das Komitee für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Indikationserweiterung für Damoctocog alfa pegol ausgesprochen. Der Wirkstoff wird darin für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei zuvor behandelten Patienten ab 7 Jahren mit Hämophilie A empfohlen. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die Genehmigung wird in Kürze erwartet.

Im Rahmen eines virtuellen Pressegesprächs wurden aktuelle Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudil präsentiert. Die Ergebnisse der retrospektiven Real-World-Studie ROCKreal waren zuvor auf der 51. EBMT-Jahrestagung in Florenz vorgestellt worden. „Die Daten zeigen, dass Belumosudil in einem realen klinischen Umfeld höhere Ansprechraten im Vergleich zu den bisher verfügbaren Therapieoptionen erzielen kann“, sagte Prof. Dr. Daniel Wolff, Regensburg. „Und sie sprechen dafür, dass sich die positiven US-Daten auch auf europäische cGvHD-Patient:innen übertragen lassen.“

Der Widerspruch bei Versicherten gegen die elektronische Patientenakte (ePA) hält sich nach Angaben des scheidenden Bundesgesundheitsministers Karl Lauterbach in Grenzen. Man gehe davon aus, dass die breite Nutzung sich sehr schnell entwickeln werde, sagte der SPD-Politiker am Tag vor dem bundesweiten Hochlauf der ePA vor Journalisten in Berlin. „Es haben nur etwa 5% der Nutzung widersprochen, seitens der Patienten.“

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) wird zur Behandlung von hämatologischen Malignomen, insbesondere bei akuter Leukämie, eingesetzt. Doch trotz der Fortschritte dieser Therapie ist eine alloSCT mit enormen psychosozialen Problemen assoziiert. Psychotherapeutische Hilfestellungen könnten dazu beitragen, sich besser mit den durch eine alloSCT hervorgerufenen emotionalen Situationen auseinanderzusetzen.

Bei Patient:innen, die sich einer allogenen und autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo- und autoSCT) unterziehen, ist das Risiko einer Reaktivierung des Varicella-Zoster-Virus (VZV) erhöht, wobei die Herpes Zoster(HZ)-Inzidenz bei beiden Transplantationsarten ähnlich ist. Es wird daher eine Prophylaxe mit Aciclovir für mehr als 12 Monate nach alloSCT empfohlen, jedoch variiert die  Prophylaxedauer innerhalb der einzelnen Transplantationszentren, sodass die HZ-Inzidenz in dieser Population hoch ist. Trotz erweiterter Aciclovir-Prophylaxe beträgt die Inzidenz einer VZV-Reaktivierung 2 Jahre nach der alloSCT 4-9%. Die Impfung mit einem adjuvantierten rekombinanten Totimpfstoff kann eine Option sein, HZ zu verhindern und das Risiko einer Reaktivierung von VZV bei den Betroffenen zu reduzieren.

Anti-CD19-CAR-T-Zellen (CART19) werden bei B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) erfolgreich eingesetzt. Eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) nach CART19 ist darüber hinaus eine valide Strategie, um das Rezidivrisiko zu reduzieren, zeigt eine auf dem EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) präsentierte Studie (1).

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Millionen Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Zu spät entdeckte Krankheiten, verkehrte Medikamente oder falsche Schnitte bei Operationen: Ärztefehler werden für tausende Patient:innen in Deutschland jedes Jahr zum Problem. Selbst wenn Gutachten einen Fehler als Ursache für weitereoder neue Leiden bestätigen, drohe vielen Geschädigten ein jahrelanger Rechtsstreit, so der Vorstand der Deutschen Stiftung Patientenschutz, Eugen Brysch. Die neue schwarz-rote Koalition solle Opfern von Behandlungsfehlern daher künftig schneller zu ihrem Geld verhelfen.