Kongressberichte

Seit Februar 2024 ist Exagamglogen-Autotemcel (Casgevy) als erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der EU zugelassen. Die potenziell kurative Therapie bietet Betroffenen ab zwölf Jahren ohne geeigneten verwandten Stammzellspender eine neue Behandlungsoption.

Das Immunsystem gezielt beeinflussen, ohne zusätzliche Risiken aus dem Blick zu verlieren: Dafür braucht es individualisierte Therapiestrategien, die Wirksamkeit und mögliche Komplikationen berücksichtigen. Aktuelle Daten zur Immunthrombozytopenie (ITP) und zu sekundären Immundefekten unterstreichen, wie wichtig die Einschätzung von Risikofaktoren, eine frühzeitige Diagnostik und gezielte Infektionsprävention ist.

Beim Multiplen Myelom gewinnen bei zunehmenden Resistenzen gegen etablierte Therapien neue Wirkmechanismen an Bedeutung. Seit Juli 2025 steht mit Belantamab-Mafodotin ein BCMA-gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat ab dem ersten Rezidiv zur Verfügung. Neue Analysen beleuchten Gesamtüberleben und Infektionsrisiko im indirekten Therapievergleich sowie die Wirksamkeit T-Zell-umlenkender Therapien nach Belantamab-Mafodotin.

Seit Juni 2026 ist die vollständig orale Kombination aus Decitabin/Cedazuridin und Venetoclax in der EU zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen, für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht infrage kommt. Die Behandlung kann Klinikbesuche reduzieren und die Lebensqualität verbessern, stellt aber höhere Anforderungen an Adhärenz, Aufklärung und Kommunikation.

Beim diesjährigen Meeting der International Myeloma Society (IMS) wurden Langzeitdaten zum Multiplen Myelom vorgestellt. In der Phase-III-Studie PERSEUS zeigte sich bei transplantationsgeeigneten NDMM-Patient:innen nach fast sieben Jahren unter Daratumumab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (DVRd), gefolgt von einer Daratumumab-Lenalidomid-(DR)-Erhaltung, ein signifikant verlängertes progressionsfreies Überleben gegenüber der Vergleichstherapie [1]. In der CEPHEUS-Studie blieb die MRD-Negativität bei auswertbaren Patient:innen auch nach sechs Jahren erhalten [2]. Und in der Phase-II-Studie CARTITUDE-2 Cohorte A profitierten RRMM-Patient:innen nach frühem Einsatz von Ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel) über mehr als fünf Jahre von tiefen Remissionen ohne weitere Myelomtherapie, ohne dass neue Sicherheitssignale auftraten [3]. Die vorgestellten Daten verdeutlichen, dass die Grundlage für eine langfristige Krankheitskontrolle beim Multiplen Myelom bereits früh im Verlauf der Erkrankung gelegt werden kann.

Zu dem gegen den Chemokininrezeptor 4 (CCR4) gerichteten Antikörper Mogamulizumab liegen mittlerweile aus dem klinischen Alltag Therapieerfahrungen über 6 Jahre bei kutanen T-Zell-Lymphomen (CTCL) vor.

Auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2026 in Paris wurden neue Studiendaten zu Efanesoctocog alfa und Eftrenonacog alfa vorgestellt. Sie betreffen unter anderem den Langzeit- und perioperativen Einsatz sowie den Schutz vor Gelenkveränderungen. Rund zwei Jahre nach der EMA-Zulassung von Efanesoctocog alfa zeigt sich damit auch im klinischen Alltag die Weiterentwicklung der Faktortherapie.

Was ist das therapeutische Potenzial von CAR-T-Zelltherapien bei Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ab der Zweitlinie? Das diskutierten Fachärzt:innen der Hämatoonkologie anlässlich der 52. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Madrid, Spanien. Als kritische Faktoren für einen kurativ intendierten Behandlungsansatz mit etwa Axicabtagen ciloleucel nannten die Expert:innen unter anderem eine sorgfältige Patientenselektion, einen möglichst frühzeitigen Therapiestart sowie ein strukturiertes Management möglicher Nebenwirkungen. So seien mittlerweile laut Einschätzung von Dr. Birte Friedrichs, Düsseldorf, beispielsweise CAR-T-bedingte, höhergradige Toxizitäten größtenteils mit proaktiven Managementstrategien beherrschbar.

Bei der Behandlung von Patient:innen mit Hämophilie A geht es heutzutage um mehr als nur das Blutungsrisiko zu minimieren. Die zur Verfügung stehenden Medikamente ermöglichen den Patient:innen, aktiv und ohne Einschränkungen am täglichen Leben teilzunehmen – und das bei deutlich geringerer Belastung durch die Therapie. Dadurch fühlen sich viele Patient:innen auch mental weniger belastet [1, 2].

Anlässlich des 31. EHA in Stockholm (Schweden) erläuterten Fachmediziner, unter anderem wie effektive Regime zur Überbrückung der Zeit bis zur CAR-T-Zelltherapie-Infusion (Bridging-Therapy), die Behandlungsergebnisse in Bezug auf Wirksamkeit und Sicherheit beim rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (R/R LBCL) zugunsten eines höheren Ansprechens und weniger Toxizität beeinflussen könnten [1].

Am Beispiel von Liso-cel (Lisocabtagene maraleucel) diskutierten Fachmediziner anlässlich des 31. EHA in Stockholm (Schweden), Unterschiede in den Nebenwirkungsprofilen von chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapien und präsentierten eindrückliche Ansprechraten aus der Phase-II-Studie TRASCEND FL.

Neue Konzepte jenseits von TCRTs (T-Cell redirecting therapies), wie ein niedermolekular-induzierter, zielgerichteter Proteinabbau (TPD, targeted protein degradation) zum Beispiel mit Golcadomid, haben das Potenzial den wirkstofftauglichen (druggable) Strukturraums und die therapeutischen Möglichkeiten beim großzelligem B-Zell-Lymphom (LBCL) zu erweitern, schilderte Prof. Dr. Eliza Hawkes, Fachärztin im Bereich Hämatologie und Onkologe in Melbourne (Australien) anlässlich des 31. EHA in Stockholm.

Moderne Quadruplet-Therapien unter Einbeziehen eine Anti-CD38-Antikörpers werden heute sowohl bei Erkrankten mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM) eingesetzt, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) geeignet sind (TE) als auch bei jenen, die Transplantations-ungeeignet (TI) sind – ein echter Paradigmenwechsel in der ersten Therapielinie. Wie groß der klinische Nutzen einer Vierfachtherapie aus dem Anti-CD38-Antikörper Daratumumab mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (Dara-VRd) speziell für TI-Erkrankte ist, bestätigten die finalen Daten der Phase-III-Studie CEPHEUS für diese Population, die beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vorgestellt wurden [1].

Sowohl Post-Transplant Cyclophosphamide (PTCy) als auch Anti T-Lymphozyten-Globulin (ATLG) oder Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)– gewonnen aus Blut von Kaninchen, die mit der Jurkat-T-Zelllinie bzw. humanen Thymozyten immunisiert wurden – werden im Kontext einer allogenen Stammzelltransplantation (allo-SCT) zur Prophylaxe einer Graft-versus-host-Erkrankung (GvHD) bei HLA-kompatiblen nicht-verwandten oder verwandten Spender:innen eingesetzt. Erstmals wurden nun beide Strategien in einer großen Phase-III-Studie mit Nicht-Unterlegenheits-Design direkt miteinander verglichen, und zwar im Hinblick auf Überlebensparameter und ihre Fähigkeit, der GvHD vorzubeugen. Prof. Johannes Schetelig von der Bereichsleitung Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Carl Gustav Carus in Dresden, stellte die Daten, die mit ATG/ATLG einen Sieger hervorbrachten, beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vor [1].

Beim EHA-Kongress 2026 vorgestellte gepoolte Daten aus den Phase-III-Studien BRUIN CLL-313 und BRUIN CLL-314 zeigen bei therapienaiven Patient:innen mit CLL/SLL unter Pirtobrutinib eine hohe Gesamtansprechrate und anhaltende Wirksamkeit nach 24 Monaten. Zugleich waren Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse selten.

Die Ergebnisse aus der bisher größten europäischen und französischen Beobachtungsstudie NAOS zur Behandlung von Patient:innen mit CLL in der Erstlinie (1L) sowie nach 2 oder mehr Vortherapien (≥2L) bei refraktärer/rezidivierender (rr) Erkrankung mit dem Bruton-Tyrosinkinase (BTKi) Acalabrutinib unterstützen die Ergebnisse randomisierter kontrollierter Studien (RCT). Die Ergebnisse von NAOS mit einem Follow-up von 3 Jahren wurden im Rahmen eines Posters auf dem EHA-kongress präsentiert [1].

Die Komplementinhibitor-Therapie (Ci-Therapie) hat den natürlichen Verlauf der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinämie (PNH) verändert. Sowohl proximale (C3-Inhibitoren) als auch terminale (C5-Inhibitoren) Ci haben in der Behandlung der PNH ihren festen Platz, gehen jedoch jeweils mit spezifischen Vor- und Nachteilen einher. Unter terminaler Ci-Therapie wird die intravaskuläre Hämolyse (IVH) zwar gut kontrolliert, allerdings ist das Risiko für eine extravaskuläre Hämolyse (EVH) erhöht. Eine engmaschige Nachsorge ist daher unerlässlich. Welche Bedeutung die Durchflusszytometrie (HSFC) in diesem Zusammenhang hat und worauf dabei zu achten ist, zeigte eine beim EHA vorgestellte Fallkontrollstudie [1].

Bei stark vorbehandelten Patient:innen mit fortgeschrittener Philadelphia-Chromosom-positiver (Ph+) akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), die im Rahmen eines Managment Access Programms den Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Asciminib allein oder in Kombination erhielten, erreichten rund ein Drittel der Betroffenen innerhalb von 3 Monaten eine hämatologische Remission (vollständig oder partiell) im peripheren Blut. Die Ergebnisse dieser nicht-interventionellen retrospektiven Datenanalyse wurden im Rahmen eines Posters auf dem EHA-Kongress vorgestellt [1].

Die einjährige Behandlung mit Venetoclax-Obinutuzumab (Ven-Obi) gehört bei zuvor unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) inzwischen zum Versorgungsstandard. Grundlage dafür waren die Ergebnisse der randomisierten CLL14-Studie [1]. Auf dem EHA-Kongress wurden nun die finalen Studiendaten vorgestellt, die neue Erkenntnisse zu den Langzeitergebnissen fast zehn Jahre nach Therapieende liefern.