Kongressberichte

Bei Patient:innen, die sich einer allogenen und autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo- und autoSCT) unterziehen, ist das Risiko einer Reaktivierung des Varicella-Zoster-Virus (VZV) erhöht, wobei die Herpes Zoster(HZ)-Inzidenz bei beiden Transplantationsarten ähnlich ist. Es wird daher eine Prophylaxe mit Aciclovir für mehr als 12 Monate nach alloSCT empfohlen, jedoch variiert die  Prophylaxedauer innerhalb der einzelnen Transplantationszentren, sodass die HZ-Inzidenz in dieser Population hoch ist. Trotz erweiterter Aciclovir-Prophylaxe beträgt die Inzidenz einer VZV-Reaktivierung 2 Jahre nach der alloSCT 4-9%. Die Impfung mit einem adjuvantierten rekombinanten Totimpfstoff kann eine Option sein, HZ zu verhindern und das Risiko einer Reaktivierung von VZV bei den Betroffenen zu reduzieren.

Anti-CD19-CAR-T-Zellen (CART19) werden bei B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) erfolgreich eingesetzt. Eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) nach CART19 ist darüber hinaus eine valide Strategie, um das Rezidivrisiko zu reduzieren, zeigt eine auf dem EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) präsentierte Studie (1).

Die DKMS Stiftung Leben Spenden hat Prof. Chiara Bonini, Mailand, mit dem DKMS Mechthild Harf Wissenschaftspreis 2025 ausgezeichnet. Chiara Bonini gilt als Vorreiterin in der klinischen Anwendung genetisch veränderter T-Zellen bei der Stammzelltransplantation. „Chiara Bonini ist eine der weltweit renommiertesten Wissenschaftlerinnen auf dem Gebiet der Zell- und Gentherapie zur Behandlung von Krebs. Sie ist führend in der klinischen Anwendung genetisch veränderter T-Zellen bei der Stammzelltransplantation und hat den Grundstein für innovative, lebensrettende Therapien gelegt“, sagte Prof. Dr. Katharina Fleischhauer, Essen, bei der Verleihung des mit 10.000 Euro dotierten Wissenschaftspreises. „Ihre Arbeit trug zur Entwicklung des ersten von der EMA zugelassenen, gentechnisch veränderten, zellbasierten Arzneimittels für Krebspatient:innen bei und ebnete den Weg für eine neue Ära der Präzisionsmedizin und transformativer Behandlungen für Patient:innen weltweit.“ Mit dem Preis würdigt die DKMS die herausragenden Leistungen international renommierter Mediziner:innen und Wissenschaftler:innen im Bereich der Stammzelltransplantation und zellulären Therapien. Bonini nahm den Preis im Rahmen der 51. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2025 in Florenz entgegen. Außerdem verlieh die DKMS den hoch dotierten DKMS John Hansen Research Grant 2025 und erstmalig den DKMS Special Grant an exzellente junge Wissenschaftler:innen.

Der Status der minimalen Resterkrankung (MRD) kann als Prädiktor für das Therapieansprechen bei Patient:innen mit akuter myeloider Leukämie (AML) herangezogen werden. Er sollte jedoch im Kontext des Therapiesettings betrachtet werden, um seine Aussagekraft zu verstehen, erklärte die Transplantationsmedizinerin PD Dr. Gesine Bug vom Universitätsklinikum Frankfurt.

Die Chemotherapie-freie und zielgerichtete Therapie mit All-trans-Retinsäure (ATRA) und Arsentrioxid (ATO) bleibt bei Patient:innen mit akuter Promyelozytenleukämie (APL) die Therapie der Wahl im Zusammenspiel mit prognostischen Faktoren. Prof. Dr. Maria Teresa Voso von der Universität Tor Vergata in Rom, Italien, präsentierte die Ergebnisse der Langzeitstudie HARMONY auf dem ISAL XIX 2025.

Die Kombination aus Venetoclax plus Azacitidin (Ven-Aza) hat sich bei der Behandlung von Patient:innen mit unbehandelter, akuter myeloischer Leukämie (AML), die nicht für eine intensive Chemotherapie und/oder eine allogene Stammzelltransplantation (alloHSZT) in Frage kommen, bewährt. Weitere Therapie-Kombinationen werden aktuell untersucht, um die Therapie für verschiedene Patienten-Subgruppen zu verbessern, wie Prof. Dr. Charles Craddock, Birmingham, UK, vorstellte.

Die Immunthrombozytopenie oder idiopathische thrombozytopenische Purpura (ITP) gehört zu den seltenen Erkrankungen (Orphan Diseases); jährlich erkranken in Deutschland ca. 1.000 Personen daran, wobei im jüngeren Alter vermehrt Frauen im gebärfähigen Alter betroffen sind. Die ITP kann entsprechend eine Ursache für Thrombozytopenie im ersten und zweiten Trimester der Schwangerschaft sein. Die Erkrankung kann hier erstmals auftreten, oder eine bereits bestehende Erkrankung kann sich verschlechtern. In der Schwangerschaft stellt die ITP eine besondere Herausforderung dar, da sowohl das maternale als auch das fetale Risiko berücksichtigt werden müssen. Die Diagnose und das Management der ITP in der Schwangerschaft erfordern daher einen multidisziplinären Ansatz.

Um die Krankheitsaktivität zu bestimmen und Therapieergebnisse bei Hämophilie zu optimieren, ist die Erfassung von Blutungen und Gelenkschäden essenziell. In einer Fortbildungssitzung gaben Expert:innen einen Überblick über die Vor- und Nachteile unterschiedlicher Ansätze und Tools.

Die Inzidenz splanchnischer Venenthrombosen (SVT) ist in den letzten 20 Jahren um das Dreifache gestiegen. Wegen ihrer schweren Symptomatik sind SVT bis heute ein klinisches Problem. Ein Experte gab auf dem GTH 2025 in Lausanne, Schweiz, einen Überblick.

Für Patient:innen mit Hämophilie A oder B und Hemmkörpern (HK) wurde mit Concizumab erstmals eine subkutan applizierte Prophylaxe mit innovativem Wirkmechanismus in der EU zugelassen: Der humanisierte monoklonale Antikörper blockiert den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) und ermöglicht somit wieder die Ausbildung stabiler Wundverschlüsse.

Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene, potenziell lebensbedrohliche thrombotische Mikroangiopathie, die durch unzureichende Aktivität der Metalloprotease ADAMTS13 gekennzeichnet ist. Neben den klassischen Symptomen wie Thrombozytopenie, Gerinnselbildungen in den kleinen Blutgefäßen mit mikroangiopathischer hämolytischer Anämie, Fieber, Nierenfunktionsstörungen sind auch neurologische, kognitive und psychische Beeinträchtigungen klinisch relevante Folgen. Prof. Marie Scully, London, erörterte die neurologischen und psychologischen Auffälligkeiten der TTP und stellte Maßnahmen vor, die dazu beitragen können, kognitive Defizite und Depressionen bei Patient:innen mit TTP zu vermeiden.

Die Versorgung von Patient:innen mit Blutprodukten sollte evidenzbasiert und multidisziplinär erfolgen, um Betroffene optimal zu versorgen, allogene Bluttransfusionen zu reduzieren und die Verfügbarkeit allogener Blutprodukte sicherzustellen. Expert:innen diskutierten diese Aspekte in einer Session auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) in Lausanne.

Moderne Therapien haben die Prognose der Hämophilie erheblich verbessert. Dennoch bleibt der Umgang mit der angeborenen Blutgerinnungsstörung eine lebenslange Herausforderung, die sowohl eine intensive medizinische Betreuung als auch psychosoziale Anpassungen erfordert. Das primäre Ziel der Behandlung besteht in der Prävention von Blutungsereignissen sowie in der Kontrolle von akuten Blutungen. Auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) 2025 erörterten Expert:innen die Bedeutung einer effektiven Prophylaxe in jedem Lebensabschnitt für Patient:innen mit Hämophilie.  

Die randomisierte Phase-III-Studie AQUILA zeigte, dass Daratumumab subkutan (SC) bei Patient:innen mit hohem Risiko das Fortschreiten des smoldering Myeloms (SMM) zu einem aktiven multiplen Myelom (MM) signifikant verzögert und das progressionsfreie Überleben (PFS) sowie das Gesamtüberleben (OS) im Vergleich zum derzeitigen Behandlungsstandard, der aktiven Überwachung, verlängert (1). Die Ergebnisse wurden auf der diesjährigen Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) präsentiert.

Die Zugabe einer Dosis des gegen das CD33-Antigen gerichteten Antikörper-Toxin-Konjugats Gemtuzumab Ozogamicin (GO) kann bei Kindern mit akuter myeloischer Leukämie (AML) das ereignisfreie Überleben verlängern, bei Erwachsenen verbessert die Zugabe von 3 fraktionierten Dosen sogar das Gesamtüberleben. In der globalen pädiatrischen Phase-III-Studie MyeChild 01, die Brenda Gibson, Glasgow, bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) vorstellte, wurde randomisiert die Gabe von 1 vs. 3 Dosen des Immuntoxins zusätzlich zu einer intensiven Induktionstherapie untersucht.

 

Ob auf lange Sicht eine Dosisreduktion der direkten oralen Antikoagulanzien (DOAK) für Menschen mit venöser Thromboembolie (VTE) und hohem Rückfallrisiko wirklich sicher ist, ist bislang nicht klar, betonte der Referent Prof. Dr. Francis Couturaud, Brest, Frankreich, auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) (1). Er legte dar, worin die Probleme bisheriger Daten bestanden und erklärte, welche Schlüsse sich trotz des verfehlten primären Endpunktes aus der RENOVE Studie ziehen lassen.

Der hochselektive, nicht-kovalent bindende Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib wurde in den USA auf Basis der Phase-I/II-Studie BRUIN-18001 zur Behandlung von Patient:innen mit fortgeschrittenem Mantelzell-Lymphom (MCL) ab der Drittlinie nach Vortherapie mit einem kovalenten BTKi zugelassen. Aktuelle Beobachtungsdaten zeigen den Einsatz von Pirtobrutinib in dieser Patientenpopulation in Real-World-Settings (1).

Im Rezidiv eines Hodgkin-Lymphoms (HL) ist eine autologe Stammzelltransplantation im Anschluss an eine Zweitlinientherapie gebräuchlich. Eine Phase-II-Studie, die Alison Moskowitz, New York, bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in San Diego vorstellte, nährt die Hoffnung, dass nach Erreichen einer kompletten Remission eine Erhaltungstherapie mit einem Immuncheckpoint-Inhibitor den Verzicht auf die Transplantation gestattet.

Aktuelle Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit der Dreifachkombination Pirtobrutinib, Venetoclax und Obinutuzumab bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) stellte Prof. Dr. Nitin Jain, Houston, USA, auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2024 vor (1).