Kongressberichte

Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi) und BCL2-Inhbitoren sind heute Standard in der Erstlinientherapie der CLL. Für die zeitlich limitierte Therapie mit Ibrutinib plus Venetoclax liegen positive Daten aus klinischen und Real-world-Studien vor.

Viele Menschen mit Multiplem Myelom haben beim ersten Rezidiv bereits Therapien mit Anti-CD38-Antikörpern und Lenalidomid hinter sich. Dies begrenzt die Zahl weiterer Behandlungsoptionen. Ein neues Therapieprinzip öffnet in dieser Situation neue Chancen.

Entscheidend für die Wahl der Erstlinientherapie bei CLL sind der IGHV-Status der Patient:innen sowie das Vorliegen einer del(17p)/TP53-Mutation bzw. eines komplexen Karyotyps. Bei einem Symposium erläuterte Prof. Dr. Othman Al-Sawaf, Köln, den Stellenwert der derzeit empfohlenen Therapieregime im Lichte aktueller Studiendaten.

In Deutschland erkranken jährlich rund 6.500 Menschen neu am Multiplen Myelom (MM). Trotz therapeutischer Fortschritte bleibt die Erkrankung unheilbar und durch Rezidive geprägt. Seit April 2025 ist Linvoseltamab nach mindestens drei Vortherapien zugelassen. Für eine sichere Anwendung sind engmaschige Überwachung und Infektionsprophylaxe entscheidend.

Bei Einsatz moderner T-zellbasierter Therapien entwickeln Betroffene mit hämatologischen Neoplasien häufig sekundäre Immundefekte mit stark erhöhter Infektanfälligkeit. Wichtig sind daher Monitoring des IgG-Spiegels, suffizienter Impfstatus, antivirale Prophylaxe und ggf. Substitution von Immunglobulinen.

Bispezifische Antikörper erzielen beim rezidivierten oder refraktären Multiplen Myelom hohe Ansprechraten. Die meist stationäre Aufdosierung bindet jedoch Krankenhauskapazitäten und belastet Betroffene. Für eine sichere Verlagerung in die Praxis sind laut Prof. Peter Paschka, Ludwigshafen und Dr. Daniel Debatin, Heidelberg sorgfältige Patientenselektion, klare Kommunikation und eine enge Zusammenarbeit zwischen Klinik und Praxis entscheidend.

Seit Februar 2024 ist Exagamglogen-Autotemcel (Casgevy) als erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der EU zugelassen. Die potenziell kurative Therapie bietet Betroffenen ab zwölf Jahren ohne geeigneten verwandten Stammzellspender eine neue Behandlungsoption.

Das Immunsystem gezielt beeinflussen, ohne zusätzliche Risiken aus dem Blick zu verlieren: Dafür braucht es individualisierte Therapiestrategien, die Wirksamkeit und mögliche Komplikationen berücksichtigen. Aktuelle Daten zur Immunthrombozytopenie (ITP) und zu sekundären Immundefekten unterstreichen, wie wichtig die Einschätzung von Risikofaktoren, eine frühzeitige Diagnostik und gezielte Infektionsprävention ist.

Beim Multiplen Myelom gewinnen bei zunehmenden Resistenzen gegen etablierte Therapien neue Wirkmechanismen an Bedeutung. Seit Juli 2025 steht mit Belantamab-Mafodotin ein BCMA-gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat ab dem ersten Rezidiv zur Verfügung. Neue Analysen beleuchten Gesamtüberleben und Infektionsrisiko im indirekten Therapievergleich sowie die Wirksamkeit T-Zell-umlenkender Therapien nach Belantamab-Mafodotin.

Seit Juni 2026 ist die vollständig orale Kombination aus Decitabin/Cedazuridin und Venetoclax in der EU zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen, für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht infrage kommt. Die Behandlung kann Klinikbesuche reduzieren und die Lebensqualität verbessern, stellt aber höhere Anforderungen an Adhärenz, Aufklärung und Kommunikation.

Beim diesjährigen Meeting der International Myeloma Society (IMS) wurden Langzeitdaten zum Multiplen Myelom vorgestellt. In der Phase-III-Studie PERSEUS zeigte sich bei transplantationsgeeigneten NDMM-Patient:innen nach fast sieben Jahren unter Daratumumab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (DVRd), gefolgt von einer Daratumumab-Lenalidomid-(DR)-Erhaltung, ein signifikant verlängertes progressionsfreies Überleben gegenüber der Vergleichstherapie [1]. In der CEPHEUS-Studie blieb die MRD-Negativität bei auswertbaren Patient:innen auch nach sechs Jahren erhalten [2]. Und in der Phase-II-Studie CARTITUDE-2 Cohorte A profitierten RRMM-Patient:innen nach frühem Einsatz von Ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel) über mehr als fünf Jahre von tiefen Remissionen ohne weitere Myelomtherapie, ohne dass neue Sicherheitssignale auftraten [3]. Die vorgestellten Daten verdeutlichen, dass die Grundlage für eine langfristige Krankheitskontrolle beim Multiplen Myelom bereits früh im Verlauf der Erkrankung gelegt werden kann.

Zu dem gegen den Chemokininrezeptor 4 (CCR4) gerichteten Antikörper Mogamulizumab liegen mittlerweile aus dem klinischen Alltag Therapieerfahrungen über 6 Jahre bei kutanen T-Zell-Lymphomen (CTCL) vor.

Auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2026 in Paris wurden neue Studiendaten zu Efanesoctocog alfa und Eftrenonacog alfa vorgestellt. Sie betreffen unter anderem den Langzeit- und perioperativen Einsatz sowie den Schutz vor Gelenkveränderungen. Rund zwei Jahre nach der EMA-Zulassung von Efanesoctocog alfa zeigt sich damit auch im klinischen Alltag die Weiterentwicklung der Faktortherapie.

Was ist das therapeutische Potenzial von CAR-T-Zelltherapien bei Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ab der Zweitlinie? Das diskutierten Fachärzt:innen der Hämatoonkologie anlässlich der 52. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Madrid, Spanien. Als kritische Faktoren für einen kurativ intendierten Behandlungsansatz mit etwa Axicabtagen ciloleucel nannten die Expert:innen unter anderem eine sorgfältige Patientenselektion, einen möglichst frühzeitigen Therapiestart sowie ein strukturiertes Management möglicher Nebenwirkungen. So seien mittlerweile laut Einschätzung von Dr. Birte Friedrichs, Düsseldorf, beispielsweise CAR-T-bedingte, höhergradige Toxizitäten größtenteils mit proaktiven Managementstrategien beherrschbar.

Bei der Behandlung von Patient:innen mit Hämophilie A geht es heutzutage um mehr als nur das Blutungsrisiko zu minimieren. Die zur Verfügung stehenden Medikamente ermöglichen den Patient:innen, aktiv und ohne Einschränkungen am täglichen Leben teilzunehmen – und das bei deutlich geringerer Belastung durch die Therapie. Dadurch fühlen sich viele Patient:innen auch mental weniger belastet [1, 2].

Anlässlich des 31. EHA in Stockholm (Schweden) erläuterten Fachmediziner, unter anderem wie effektive Regime zur Überbrückung der Zeit bis zur CAR-T-Zelltherapie-Infusion (Bridging-Therapy), die Behandlungsergebnisse in Bezug auf Wirksamkeit und Sicherheit beim rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (R/R LBCL) zugunsten eines höheren Ansprechens und weniger Toxizität beeinflussen könnten [1].

Am Beispiel von Liso-cel (Lisocabtagene maraleucel) diskutierten Fachmediziner anlässlich des 31. EHA in Stockholm (Schweden), Unterschiede in den Nebenwirkungsprofilen von chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapien und präsentierten eindrückliche Ansprechraten aus der Phase-II-Studie TRASCEND FL.

Neue Konzepte jenseits von TCRTs (T-Cell redirecting therapies), wie ein niedermolekular-induzierter, zielgerichteter Proteinabbau (TPD, targeted protein degradation) zum Beispiel mit Golcadomid, haben das Potenzial den wirkstofftauglichen (druggable) Strukturraums und die therapeutischen Möglichkeiten beim großzelligem B-Zell-Lymphom (LBCL) zu erweitern, schilderte Prof. Dr. Eliza Hawkes, Fachärztin im Bereich Hämatologie und Onkologe in Melbourne (Australien) anlässlich des 31. EHA in Stockholm.

Moderne Quadruplet-Therapien unter Einbeziehen eine Anti-CD38-Antikörpers werden heute sowohl bei Erkrankten mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM) eingesetzt, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) geeignet sind (TE) als auch bei jenen, die Transplantations-ungeeignet (TI) sind – ein echter Paradigmenwechsel in der ersten Therapielinie. Wie groß der klinische Nutzen einer Vierfachtherapie aus dem Anti-CD38-Antikörper Daratumumab mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (Dara-VRd) speziell für TI-Erkrankte ist, bestätigten die finalen Daten der Phase-III-Studie CEPHEUS für diese Population, die beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vorgestellt wurden [1].