Kongressberichte

Neue Leitlinien-Updates zum Multiplen Myelom (MM) und zur Myelofibrose bringen relevante Änderungen für die klinische Praxis. Auch aktuelle Empfehlungen zum Impfen bei hämato-onkologischen Erkrankungen wurden beim Deutschen Krebskongress 2026 vorgestellt.

In einem effektiven Behandlungsmanagement der Hämophilie ist die Verhinderung von Blutungen lediglich der erste Schritt. Ebenso wichtig ist die Gesunderhaltung der Gelenke, Vermeidung von Gelenkveränderungen sowie Schmerzen, sodass eine Teilhabe gesichert ist. Als erster Vertreter einer neuen FVIII-Klasse steht mit Efanesoctocog alfa eine Therapieoption mit verlängerter Halbwertszeit zur Verfügung, die signifikant auf die Lebensqualität der Betroffenen einzahlt.

Mit der steigenden Verfügbarkeit von CAR-T-Zelltherapien wächst auch das Interesse an den beobachteten Nutzen-Risiko-Profilen aus der Versorgungsforschung. Da klinische Head-to-Head-Studien fehlen, können Real-World-Daten wichtige Einblicke für Therapieentscheidungen liefern, so die Einschätzung von Dr. med. Gabriel Brisou, Hämatologe in Marseille, Frankreich.

Pirtobrutinib ist seit April 2025 als erster nicht-kovalenter Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Erkrankter mit rezidivierter oder refraktärer CLL (r/r CLL) nach BTKi-Vorbehandlung zugelassen. In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 hatte die Substanz bei Erkrankten mit r/r CLL nach BTKi-Vortherapie das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Zeit bis zur nächsten Therapie gegenüber einer Vergleichstherapie signifikant verlängert – bei guter Verträglichkeit [1].

Seit einem Jahr steht Marstacimab zur Routineprophylaxe bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab 12 Jahren in Deutschland zur Verfügung. Mittlerweile werden bereits 30 Patient:innen mit dem monoklonalen Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) behandelt. Er wird einmal wöchentlich mittels Fertigpen in fixer Dosierung subkutan injiziert und hat damit das Potenzial, die Behandlungslast der Betroffenen zu verringern.

Im Dezember 2025 wurde die Kombination aus Tafasitamab, einem humanisierten, CD19-gerichteten monoklonalen Antikörper, mit Lenalidomid und Rituximab (R²) für erwachsene Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL), Grad 1-3a, nach mindestens einer Vortherapie zugelassen. Grundlage war die Phase-III-Studie inMIND. Diese erste duale CD19+CD20-Immunkombination stellt einen Fortschritt für die ambulante Versorgung des follikulären Lymphoms dar und wurde auf dem Deutschen Krebskongress (DKK) 2026 in Berlin näher beleuchtet.

Beim neu diagnostizierten Multiplen Myelom (NDMM) spielt in der Erstlinie jetzt die Quadruplet-Therapie eine große Rolle. Unabhängig davon, ob eine Stammzelltransplantation (SZT) in Frage kommt oder nicht, sollen die Patient:innen leitliniengerecht einen CD38-Antikörper zusätzlich zu Bortezomib (V), Lenalidomid (R) und Dexamethason (d) erhalten [1].

„Zusammen – gezielt – zukunftsfähig" lautete das Motto des diesjährigen Deutschen Krebskongresses (DKK). Zusammenarbeit ist ein zentrales Thema bei der Frage, wie neue präzisionsmedizinische Therapieoptionen die Behandlung komplexer Erkrankungen verbessern können. In einer Presseveranstaltung diskutierten Expert:innen aus Klinik und Praxis über das Zusammenspiel zwischen wissenschaftlichen Erkenntnissen, Versorgungsstrukturen und dem klinischen Alltag am Beispiel des Multiplen Myeloms (MM) und der CAR-T-Zelltherapie.

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden erstmals klinische Daten zur Gentherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) bei Kindern im Alter von fünf bis elf Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Zudem wurden Follow-up-Daten aus Studien mit Patient:innen ab zwölf Jahren vorgestellt. Exa-cel ist eine nicht-virale, ex vivo, auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierende Zelltherapie für geeignete Patientinnen und Patienten mit SCD oder TDT, bei der die Patienten-eigenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen in der erythroid-spezifischen Enhancer-Regiondes BCL11A-Gens durch einen präzisen Doppelstrangbruch editiert werden.

Allein 2 von insgesamt 6 Late-breaking abstracts galten auf dem ASH 2025 dem Multiplen Myelom (MM). Das Jahr 2025 stellt einen Meilenstein dar, weil das MM von einer unheilbaren zu einer heilbaren Erkrankung geworden ist, wie v.a. die PERSEUS- und CARTIDUDE-1-Studie zeigen konnten. In der aktuellen Folge des JOURNAL ONKOLOGIE Podcast ordnet Prof. Dr. Katja Weisel, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, im Gespräch mit Antje Blum die wichtigsten Studien ein: zum Smoldering Myelom (SMM), zum neu diagnostizierten MM (NDMM) und refraktären/rezidivierten MM finden Sie hier die Studien kurz zusammengefasst, von AQUILA, GEM-CESAR und dreamm-9 über GMMG-HD7, LINKER-MM4, COBRA, MIDAS und die iMMagine-1-Studie bis hin zu den „Late-Breakern“ MajesTEC-3 und inMMyCAR.

Erhielten Patient:innen mit B-Vorläufer-akuter lymphoblastischer Leukämie (B-ALL) unabhängig vom Status der minimalen Resterkrankung (MRD) in der Erstlinie ein modifiziertes Behandlungsschema mit dem bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina), verbesserte sich die Gesamtüberlebenszeit (OS) in dieser Kohorte. Zudem waren die Ergebnisse bei jüngeren Patient:innen verbessert, die eine strukturierte Behandlung im klinischen Setting erhielten.

Die Phase-III-Studie VERONA verfehlte ihre Hauptziele. Was bedeutet das für zusätzliches Venetoclax beim myelodysplastischen Syndrom (MDS)? Das Aus zwar nicht, aber man sollte sich auf eine echte Hochrisikopopulation konzentrieren, urteilte ein deutscher Experte. Und in der Schnelligkeit des Ansprechens sieht er sogar eine echte Chance für eine spezielle Subgruppe. Für Imetelstat wurden auf dem ASH außerdem prädiktive Marker präsentiert, die wohl in wenigen Zyklen anzeigen, wer ansprechen wird und wer nicht.

Im Rahmen eines virtuellen ASH-Previews wurden Daten zu chronischer lymphatischer Leukämie, follikulärem und primär mediastinalem B-Zell-Lymphom sowie zum myelodysplastischen Syndrom vorgestellt. Die Ergebnisse aus CLL17, EPCOR-FL1 und Verona liefern neue Hinweise auf Wirksamkeit, Sicherheit und Grenzen aktueller Therapiestrategien.

Zwei Indikationen, zwei Phase-III-Studien, ein gemeinsames Ziel: eine verbesserte und nachhaltigere Krankheitskontrolle. Die auf dem ASH präsentierten Daten aus MANIFEST-2 und VAYHIT2 zeigen, wie gezielte Weiterentwicklungen bestehender Wirkprinzipien etablierte Therapiekonzepte bei Myelofibrose und ITP ergänzen können.

In der Phase-II-Studie EVOLVE der Goethe-Universität Frankfurt erhielten Patient:innen mit neu diagnostizierter Philadelphia-(Ph+)/BCR::ABL-positiver akuter lymphatischer Leukämie (ALL), die nach Konsolidierung eine minimale Resterkrankung (MRD) aufwiesen, den bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina). Bei einigen Patient:innen führte dies zu einer vollständigen molekularen Remission.

Erkrankte mit Multiplem Myelom profitierten von Ciltacabtagen Autoleucel (Cilta-Cel) am meisten, wenn sie das Zellprodukt in früheren Linien erhielten. Zu diesem Schluss kam ein Forschungsteam nach einer Auswertung von Daten aus der Phase-III-Studie CARTITUDE-4 (CART4) und der Phase-Ib/II-Studie CARTITUDE-1 (CART1). Sie setzten Biomarker aus peripherem Blut und Knochenmark mit dem progressionsfreien Überleben (PFS) und der Anzahl der Vorbehandlungslinien in Korrelation. Dabei zeigte sich: Ein längeres PFS war mit einer höheren „Fitness“ peripherer Immunzellen in früheren Linien assoziiert [1]. Ab drei Vortherapien schien die Abnahme dieser Fitness ein Plateau zu erreichen. 

Kovalente Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKis) haben als Monotherapie bei rezidiviertem oder refraktärem (R/R) follikulärem Lymphom (FL) eine klinische Wirksamkeit gezeigt. Jedoch sind die Ergebnisse hinsichtlich Ansprechraten und progressionsfreiem Überleben (PFS) begrenzt. Nemtabrutinib, ein potenter, nicht-kovalenter, reversibler BTKi, der einmal täglich (QD) oral (PO) eingenommen wird, hat schon eine vielversprechende Antitumoraktivität bei verschiedenen B-Zell-Malignomen gezeigt. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde die aktualisierte Wirksamkeit und Sicherheit aus Kohorte G der Phase-II-Studie bellwave-003 vorgestellt [1].

In der Phase-Ib-Studie MonumenTAL-2 erreichten Erkrankte mit rezidiviertem/refraktärem Multiplem Myelom (rrMM) unter Kombination des bispezifischen Antikörpers Talquetamab (Tal) mit Pomalidomid (Pom) tiefe und dauerhafte Therapieantworten. Das auf dem ASH 2025 präsentierte Update zu Sicherheit und Wirksamkeit mit median 20,7 Monaten Nachbeobachtungszeit untermauerte jetzt vorherige Auswertungen [1]. Seit der primären Analyse kam es zu keinen neuen Therapieabbrüchen aufgrund von Nebenwirkungen, was laut den Forschenden die Langzeitverträglichkeit der Kombination unterstreicht.

Der Start des zweiten Teils der offenen randomisierten Phase-III-Studie MagnetisMM-6 wird in Kürze erwartet. Ziel der Studie ist es, bei Patient:innen mit neu diagnostiziertem (ND) Multiplen Myelom (MM), die nicht für eine Transplantation (TI) geeignet sind, den bispezifischen Antikörper Elranatamab plus Daratumumab und Lenalidomid (EDR) mit dem DVRd-Standard (Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomid, Dexamethason) zu vergleichen. Die Dosisfindung aus dem ersten Teil der Studie war erfolgreich.