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Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene Bluterkrankung, die durch eine Mutation im PIGA-Gen verursacht wird und zur Zerstörung roter Blutkörperchen führt. Typische Symptome sind nächtliche Hämoglobinurie, Thrombosen und eine verminderte Blutbildung im Knochenmark. Bei einem virtuellen Fachpressegespräch teilte Prof. Dr. Alexander Röth, Leiter der klassischen Hämatologie am Universitätsklinikum Essen, neue, spannende Ergebnisse zum Einsatz von Iptacopan bei PNH mit.

Um die Krankheitsaktivität zu bestimmen und Therapieergebnisse bei Hämophilie zu optimieren, ist die Erfassung von Blutungen und Gelenkschäden essenziell. In einer Fortbildungssitzung gaben Expert:innen einen Überblick über die Vor- und Nachteile unterschiedlicher Ansätze und Tools.

Die Inzidenz splanchnischer Venenthrombosen (SVT) ist in den letzten 20 Jahren um das Dreifache gestiegen. Wegen ihrer schweren Symptomatik sind SVT bis heute ein klinisches Problem. Ein Experte gab auf dem GTH 2025 in Lausanne, Schweiz, einen Überblick.

Für Patient:innen mit Hämophilie A oder B und Hemmkörpern (HK) wurde mit Concizumab erstmals eine subkutan applizierte Prophylaxe mit innovativem Wirkmechanismus in der EU zugelassen: Der humanisierte monoklonale Antikörper blockiert den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) und ermöglicht somit wieder die Ausbildung stabiler Wundverschlüsse.

Die Addition von Isatuximab zu Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (Isa-VRd) erhöhte bei neu diagnostizierten Personen mit Multiplem Myelom gegenüber Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) die Rate der MRD-Negativität sowohl nach der Induktion als auch nach der Transplantation. Zudem wurde das progressionsfreie Überleben (PFS) verlängert.

Der Chef der Krankenkasse DAK-Gesundheit, Andreas Storm, fordert angesichts der bevorstehenden Koalitionsverhandlungen von Union und SPD einen Kassensturz in der Gesundheitspolitik. „Die Finanzlage der gesetzlichen Krankenversicherung und der sozialen Pflegeversicherung ist so schlecht, wie sie noch nie war", sagte Storm der Deutschen Presse-Agentur.

Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene, potenziell lebensbedrohliche thrombotische Mikroangiopathie, die durch unzureichende Aktivität der Metalloprotease ADAMTS13 gekennzeichnet ist. Neben den klassischen Symptomen wie Thrombozytopenie, Gerinnselbildungen in den kleinen Blutgefäßen mit mikroangiopathischer hämolytischer Anämie, Fieber, Nierenfunktionsstörungen sind auch neurologische, kognitive und psychische Beeinträchtigungen klinisch relevante Folgen. Prof. Marie Scully, London, erörterte die neurologischen und psychologischen Auffälligkeiten der TTP und stellte Maßnahmen vor, die dazu beitragen können, kognitive Defizite und Depressionen bei Patient:innen mit TTP zu vermeiden.

Die Versorgung von Patient:innen mit Blutprodukten sollte evidenzbasiert und multidisziplinär erfolgen, um Betroffene optimal zu versorgen, allogene Bluttransfusionen zu reduzieren und die Verfügbarkeit allogener Blutprodukte sicherzustellen. Expert:innen diskutierten diese Aspekte in einer Session auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) in Lausanne.

Eine aktuelle Studie des Universitätsklinikums Würzburg untersuchte die Kombination der beiden diagnostischen Methoden FISH und SKY92, um Hochrisikopatient:innen mit Multiplem Myelom (MM) zu identifizieren. Dazu wurden 258 Patient:innen in die Studie eingeschlossen, davon 109 mit neu diagnostiziertem Multiplem Myelom (NDMM) und 149 mit rezidiviertem/refraktärem Multiplem Myelom (RRMM).

Frauen tragen nach wie vor die Hauptlast der Pflege und Betreuung von Kindern mit chronischen Erkrankungen und Behinderungen, was gravierende finanzielle und berufliche Folgen hat. Der Gender Care Gap beträgt aktuell 44,3%. Das bedeutet, Frauen verwenden durchschnittlich täglich 44,3% mehr Zeit für unbezahlte Sorgearbeit als Männer. Darüber hinaus leisten Frauen laut einer Studie des DIW Berlin in Deutschland doppelt so häufig informelle Pflege wie Männer. Zum Weltfrauentag fordert das Kindernetzwerk e.V., der Dachverband der Selbsthilfe für Familien mit behinderten und chronisch kranken Kindern, dringend notwendige gesetzliche Verbesserungen, eine gerechtere Verteilung der Pflegeverantwortung zu ermöglichen.

Die kombinierte Anwendung zweier bekannter Wirkstoffe kann leukämische Zellen bekämpfen und ihre Verbreitung eindämmen. Das zeigt eine Studie der Karl Landsteiner Privatuniversität für Gesundheitswissenschaften (KL Krems), die im Fachjournal Cancer Letters veröffentlicht wurde (1). Die Forschenden fanden in Experimenten heraus, dass ein etabliertes Malariamittel in Kombination mit einem bewährten Krebsmedikament die Aktivität eines bestimmten Transkriptionsfaktors beeinflusst und so das Wachstum und die Verbreitung der Leukämiezellen hemmt. Durch die Kombination der Medikamente konnten nicht nur die Leukämiezellen abgetötet, sondern auch deren Einwanderung ins Knochenmark deutlich reduziert werden.

Moderne Therapien haben die Prognose der Hämophilie erheblich verbessert. Dennoch bleibt der Umgang mit der angeborenen Blutgerinnungsstörung eine lebenslange Herausforderung, die sowohl eine intensive medizinische Betreuung als auch psychosoziale Anpassungen erfordert. Das primäre Ziel der Behandlung besteht in der Prävention von Blutungsereignissen sowie in der Kontrolle von akuten Blutungen. Auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) 2025 erörterten Expert:innen die Bedeutung einer effektiven Prophylaxe in jedem Lebensabschnitt für Patient:innen mit Hämophilie.  

Bislang ist Glofitamab beim rezidivierten oder refraktären (r/r) diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) als Standardtherapie etabliert, die Patient:innen ab dem 2. Rezidiv die Chance auf ein rasches und langanhaltendes Komplettansprechen bietet (1, 2). Mit dem positiven Votum stellt das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) nun die Weichen für ein Vorrücken des innovativen bispezifischen Antikörpers in die 2. Therapielinie. Daten der randomisierten Phase-III-Studie STARGLO belegen: Im früheren Setting bietet die zeitlich begrenzte Therapie mit Glofitamab in Kombination mit Gemcitabin und Oxaliplatin (GemOx) Patient:innen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, die Aussicht auf signifikant bessere Behandlungserfolge (3).

„Die Überregulierung ist und bleibt ein Klotz am Bein der standortorientierten Unternehmen in Deutschland“, sagt der Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) Dr. Kai Joachimsen anlässlich der Entscheidung des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG), das bestehende Preismoratorium sowie die gesetzlichen Herstellerabschläge für Arzneimittel weiterhin aufrechtzuerhalten. „Vor allem die pharmazeutische Industrie trägt hohe Lohn- und Produktionskosten und ist zunehmend von Planungsunsicherheit und zahlreichen finanziellen Zwangsbelastungen betroffen. Dabei sollten wir endlich passende Rahmenbedingungen schaffen, die den Standort Deutschland und seine Unternehmen wieder wettbewerbsfähiger machen.”

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Erweiterung der Zulassung für den Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib empfohlen. Die Indikation soll künftig die Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) einschließen, die zuvor mit einem BTK-Inhibitor behandelt wurden (1). Bisher ist Pirtobrutinib für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach einer BTKi-Vortherapie zugelassen (2).