Aktuelles

Bispezifische Antikörper erzielen beim rezidivierten oder refraktären Multiplen Myelom hohe Ansprechraten. Die meist stationäre Aufdosierung bindet jedoch Krankenhauskapazitäten und belastet Betroffene. Für eine sichere Verlagerung in die Praxis sind laut Prof. Peter Paschka, Ludwigshafen und Dr. Daniel Debatin, Heidelberg sorgfältige Patientenselektion, klare Kommunikation und eine enge Zusammenarbeit zwischen Klinik und Praxis entscheidend.

Seit Februar 2024 ist Exagamglogen-Autotemcel (Casgevy) als erste CRISPR/Cas9-basierte Gentherapie bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der EU zugelassen. Die potenziell kurative Therapie bietet Betroffenen ab zwölf Jahren ohne geeigneten verwandten Stammzellspender eine neue Behandlungsoption.

Das Immunsystem gezielt beeinflussen, ohne zusätzliche Risiken aus dem Blick zu verlieren: Dafür braucht es individualisierte Therapiestrategien, die Wirksamkeit und mögliche Komplikationen berücksichtigen. Aktuelle Daten zur Immunthrombozytopenie (ITP) und zu sekundären Immundefekten unterstreichen, wie wichtig die Einschätzung von Risikofaktoren, eine frühzeitige Diagnostik und gezielte Infektionsprävention ist.

Beim Multiplen Myelom gewinnen bei zunehmenden Resistenzen gegen etablierte Therapien neue Wirkmechanismen an Bedeutung. Seit Juli 2025 steht mit Belantamab-Mafodotin ein BCMA-gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat ab dem ersten Rezidiv zur Verfügung. Neue Analysen beleuchten Gesamtüberleben und Infektionsrisiko im indirekten Therapievergleich sowie die Wirksamkeit T-Zell-umlenkender Therapien nach Belantamab-Mafodotin.

Die Entwicklung des ersten zugelassenen Menin-Inhibitors (MENi) zur Behandlung bei akuter myeloischer Leukämie (AML) ist ein Paradebeispiel dafür, wie die Translation aus der Forschung in die klinische Praxis gelingen kann. Mittlerweile sind zwei MENi zur Behandlung bei AML mit KMT2A-Rearrangement (KMT2A-r) und Nucleophosmin-Mutation (NPM1m) zugelassen. MENi blockieren die Interaktion zwischen Menin und der Histon-Lysin-Methyltransferase 2A (KMT2A, auch bekannt als MLL1), sodass sich keine Transferase-Komplexe mehr bilden können und die Transkription leukämogener Prozesse durch die Gene HOXA9/MEIS1 gehemmt wird.

Seit Juni 2026 ist die vollständig orale Kombination aus Decitabin/Cedazuridin und Venetoclax in der EU zur Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen, für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht infrage kommt. Die Behandlung kann Klinikbesuche reduzieren und die Lebensqualität verbessern, stellt aber höhere Anforderungen an Adhärenz, Aufklärung und Kommunikation.

Die Myelofibrose (MF) ist eine maligne Erkrankung der hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Eine Real-World-Analyse mit 152 Patienten aus Deutschland liefert praxisrelevante Erkenntnisse zur Behandlung von Patienten mit MF.

Beim diesjährigen Meeting der International Myeloma Society (IMS) wurden Langzeitdaten zum Multiplen Myelom vorgestellt. In der Phase-III-Studie PERSEUS zeigte sich bei transplantationsgeeigneten NDMM-Patient:innen nach fast sieben Jahren unter Daratumumab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (DVRd), gefolgt von einer Daratumumab-Lenalidomid-(DR)-Erhaltung, ein signifikant verlängertes progressionsfreies Überleben gegenüber der Vergleichstherapie [1]. In der CEPHEUS-Studie blieb die MRD-Negativität bei auswertbaren Patient:innen auch nach sechs Jahren erhalten [2]. Und in der Phase-II-Studie CARTITUDE-2 Cohorte A profitierten RRMM-Patient:innen nach frühem Einsatz von Ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel) über mehr als fünf Jahre von tiefen Remissionen ohne weitere Myelomtherapie, ohne dass neue Sicherheitssignale auftraten [3]. Die vorgestellten Daten verdeutlichen, dass die Grundlage für eine langfristige Krankheitskontrolle beim Multiplen Myelom bereits früh im Verlauf der Erkrankung gelegt werden kann.

Moderne Therapien bieten Patient:innen mit Hämophilie A oder B heute einen zuverlässigen Blutungsschutz. Standard zur Blutungsprophylaxe bei Hämophilie A oder B ist jedoch noch immer die Behandlung mit Faktorkonzentraten. Für viele Betroffene im Alltag ist die Belastung durch die Therapie daher weiterhin stark spürbar: 80% der Behandler:innen – und damit deutlich mehr als im Vorjahr (66%) – berichten in einer aktuellen Befragung, dass ihre Patient:innen sich durch die Faktorersatztherapie in ihrer Lebensqualität eingeschränkt fühlen. Gleichzeitig wächst das Interesse an innovativen Rebalancing-Therapien.

Eine internationale prospektive Registeranalyse untersuchte venöse Thromboembolien bei Frauen während einer Östrogentherapie. Ausgewertet wurden 13.418 Patient:innen unter 50 Jahren ohne aktive Krebserkrankung, darunter 2.786 Frauen mit einer Thromboembolie während der Östrogentherapie. Nach dem Absetzen der Antikoagulation war ihr Rezidivrisiko im ersten Jahr niedriger als bei Männern und Frauen mit nicht östrogenassoziierter venöser Thromboembolie, während Blutungen unter der Behandlung bei Frauen häufiger auftraten.

Seit 40 Jahren unterstützt der Krebsinformationsdienst (KID) des Deutschen Krebsforschungszentrums Menschen mit verlässlichen Informationen rund um das Thema Krebs. Aus einem Telefondienst, der 1986 startete, ist ein multimediales Angebot für Patient:innen, Angehörige und Fachkreise geworden. Im Gespräch mit O-Ton-Onkologie-Host Jochen Schlabing erklärt Dr. med. Susanne Weg-Remers, Leiterin des KID, wie das Team komplexe Forschung verständlich aufbereitet, individuelle Fragen beantwortet und sich gegen Falschinformationen behauptet.

Die CAR-T-Zell-Therapie hat die Behandlung des Multiplen Myeloms (MM) in den vergangenen Jahren grundlegend verändert. Ciltacabtagen autoleucel (Cilta-cel), das als einmalige intravenöse Infusion gegeben wird, ermöglicht bei rezidivierter und refraktärer Erkrankung (RRMM) tiefe, anhaltende Remissionen und wird zunehmend in der Routineversorgung eingesetzt. In Deutschland ist der Einsatz bislang zwingend an einen mehrwöchigen stationären Aufenthalt geknüpft. Eine Studie aus Deutschland untersuchte nun, ob und unter welchen Voraussetzungen Cilta-cel sicher und praktikabel ambulant verabreicht werden kann. Nach Angaben der Autor:innen handelt es sich um das erste strukturierte ambulante Cilta-cel-Programm in Deutschland beziehungsweise um eines der ersten entsprechenden Programme in Europa.

Bei Blut- und Lymphdrüsenkrebs müssen große Mengen komplexer Einzelzelldaten ausgewertet werden. Forschende des Universitätsklinikums Freiburg und des Weizmann Institute of Science in Israel haben nun ein auf künstlicher Intelligenz basierendes Modell entwickelt, das wesentliche Teile dieser Analyse automatisieren kann. Bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) erkannte es unter Millionen gemessener Zellen gezielt typische Krebszellen. Die Ergebnisse stimmten sehr gut mit der manuellen Auswertung durch Fachärzt:innen überein. Das open-source Modell CytoVI (Variational Inference for Cytometry) könnte damit Personal entlasten, Untersuchungen vereinheitlichen und krankheitsrelevante Veränderungen leichter sichtbar machen [1].

Die Zulassungserweiterung für Marstacimab ermöglicht es, den Anti-Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI)-Antikörper nun auch bei Patienten ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mind. 35 kg mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden einzusetzen. Was bedeutet das konkret für die tägliche Versorgung und die Lebensqualität der Betroffenen? Dr. Kai Severin vom Gerinnungszentrum Köln/Rhein-Erft gibt im Interview mit JOURNAL HÄMATOLOGIE einen Einblick in den Praxisalltag.

Lesen Sie hier die aktuelle Ausgabe von JOURNAL HÄMATOLOGIE mit den Schwerpunktthemen hämatologische Neoplasien und GvHD.