Aktuelles

Forschende des Leibniz-Institut DSMZ-Deutsche Sammlung von Mikroorganismen und Zellkulturen GmbH haben erstmals eine Modellzelllinie für eine seltene Form der akuten myeloischen Leukämie (AML) identifiziert. „Die Zelllinie KOPM-88 ist bislang die erste und einzige bekannte Zelllinie weltweit, die das Fusionsgen KMT2A::SEPTIN6 trägt“, erläutert Dr. Stefan Nagel, Leiter der Arbeitsgruppe Molekulargenetik in der Abteilung Menschliche und Tierische Zellkulturen der DSMZ. „Damit steht der Krebsforschung jetzt ein dringend benötigtes Modellsystem zur Verfügung, um diesen aggressiven Leukämie-Subtyp gezielt zu untersuchen und neue Therapieansätze zu entwickeln“, so Dr. Nagel weiter.

Die Graft-versus-Host-Reaktion (Graft-versus-Host-Desease, GvHD) zählt zu den schwersten Komplikationen nach einer Stammzelltransplantation. Hierbei handelt es sich um eine Reaktion von transplantierten Immunzellen gegen den Wirtsorganismus. Neue Therapieansätze mit dem Antikörper Tregalizumab zielen darauf ab, das immunologische Gleichgewicht gezielt wiederherzustellen. Das Biotech-Start-up T-Balance Therapeutics treibt die klinische Entwicklung dieses Wirkstoffs voran. Für das junge Unternehmen stellte die jahrelange Entwicklungsarbeit eine finanzielle Herausforderung dar. Durch die steuerliche Forschungszulage und die strategische Begleitung durch PFIF Partner für Innovation & Förderung erhielt das Unternehmen von 2020 bis 2025 eine Förderung in Höhe von rund einer Million Euro und sicherte so den Forschungsprozess nachhaltig ab.

Mutationen im FLT3-Gen finden sich bei rund 30% der erwachsenen Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML). Sie sind mit einer ungünstigen Prognose assoziiert. Seit der RATIFY-Studie gilt die Kombination von Midostaurin mit intensiver Chemotherapie (IC) als Standardtherapie, doch umfassende Real-World-Daten über das gesamte Erwachsenenalter und beide Mutationstypen (ITD und TKD) hinweg waren bislang limitiert. Die retrospektive PETHRATIFY-Studie analysierte nun anhand des PETHEMA-Registers 1658 Erwachsene mit neu diagnostizierter FLT3-mutierter AML aus 129 Zentren.

Lenalidomid wird beim neu diagnostizierten multiplen Myelom bislang als Erhaltungstherapie bis zum Progress der Erkrankung eingesetzt. Wie lange diese Erhaltungstherapie tatsächlich erfolgen sollte, war jedoch unklar. Eine randomisierte Phase-III-Studie mit 516 Patient:innen mit neu diagnostiziertem multiplem Myelom mit Standardrisiko, die keine autologe Stammzelltransplantation erhielten, verglich nun eine zeitlich unbegrenzte mit einer auf zwei Jahre befristeten Lenalidomid-Erhaltungstherapie.

Für Patient:innen mit neu diagnostiziertem primärem ZNS-Lymphom ist die Konsolidierung nach der Induktionstherapie ein zentraler Bestandteil des Behandlungskonzepts. Eine randomisierte Phase-III-Studie liefert nun Vergleichsdaten zu zwei Strategien: Hochdosis-Chemotherapie mit autologer Stammzelltransplantation oder nicht-myeloablative Chemoimmuntherapie.

Die Myelofibrose (MF) ist eine maligne Erkrankung der hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen. Eine italienische Real-World-Analyse mit 221 Patienten liefert praxisrelevante Erkenntnisse zur Behandlung von Patienten mit MF und Anämie.

Für Erkrankte mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) kommt ein neuer Zweitlinienstandard mit Teclistamab-Daratumumab in Betracht.

Die Blutstammzellspende ist im Wandel: technologisch, regulatorisch und wissenschaftlich. Bei der Jahrestagung des Zentralen Knochenmarkspender-Registers Deutschland (ZKRD) trafen sich Fachleute aus Medizin und Forschung sowie Vertreter:innen aus dem Netzwerk der Blutstammzellspende, um gemeinsam die Weichen für die Zukunft zu stellen. Auf der Agenda standen u. a. die bevorstehende EU-SoHO-Verordnung, das neue Qualitätssiegel des ZKRD sowie wegweisende Erkenntnisse zum Epitope Engineering und zur GvHD-Prophylaxe. Eines wurde dabei deutlich: Hinter jedem Fortschritt steht dasselbe Ziel: schwerkranken Menschen schnellstmöglich eine Chance auf ein neues Leben zu geben.

Für Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (RR DLBCL), die für eine autologe Stammzelltransplantation nicht infrage kommen, bleibt die Prognose ungünstig. Die randomisierte Phase-III-Studie POLARGO hat geprüft, ob sich durch die Ergänzung von Polatuzumab Vedotin zu Rituximab, Gemcitabin und Oxaliplatin (R-GemOx) das Überleben in dieser Patientengruppe verbessern lässt.

Auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) 2026 in Paris wurden neue Studiendaten zu Efanesoctocog alfa und Eftrenonacog alfa vorgestellt. Sie betreffen unter anderem den Langzeit- und perioperativen Einsatz sowie den Schutz vor Gelenkveränderungen. Rund zwei Jahre nach der EMA-Zulassung von Efanesoctocog alfa zeigt sich damit auch im klinischen Alltag die Weiterentwicklung der Faktortherapie.

Ein Team unter der Leitung von Forschenden aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ), dem Stammzellinstitut HI-STEM* sowie der Medizinischen Klinik V des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD) hat beim Multiplen Myelom und bei akuter myeloischer Leukämie die T-Zellen im Knochenmark charakterisiert: Eine definierte Gruppe tumorreaktiver T-Zellen kann Krebszellen erkennen und grundsätzlich bekämpfen, ist aber häufig nicht ausreichend aktiviert. Trotzdem hat die Anzahl dieser Zellen Einfluss auf die Prognose. Eine spezielle Gensignatur weist die tumorreaktiven T-Zellen aus und könnte den Erfolg von Immuntherapien vorhersagen.

Die Europäische Kommission hat Pirtobrutinib als ersten und einzigen nicht-kovalenten (reversiblen) Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor für die Behandlung Erwachsener mit chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) ab der Erstlinie zugelassen [1]. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studien BRUIN-CLL-314 und BRUIN-CLL-313. Diese zeigten erstmalig die Wirksamkeit von Pirtobrutinib im Head-to-Head-Vergleich mit dem bisherigen Standard Ibrutinib bzw. Chemo-Immuntherapie (Bendamustin + Rituximab) bei Therapie- und BTKi-naiven CLL-Patient:innen bei bekanntem guten Verträglichkeitsprofil [2,3]. Künftig kann Pirtobrutinib damit auch bei therapie-naiven erwachsenen CLL-Patient:innen eingesetzt werden [1]. Bislang war Pirtobrutinib in Deutschland zur Behandlung Erwachsener mit rezidiviertem oder refraktärem Verlauf der CLL (r/r CLL) nach Vorbehandlung mit kovalenten BTKi (cBTKi) zugelassen sowie zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphoms (MCL) nach BTKi-Vortherapie [1].

Teclistamab ist ein bispezifischer Antikörper, der gegen das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) und CD3 gerichtet ist. Seine Wirksamkeit als Monotherapie in frühen Therapielinien beim rezidivierten oder refraktären multiplen Myelom (r/r MM) war bislang unklar. Eine internationale randomisierte Phase-III-Studie mit 593 Patient:innen, die zuvor ein bis drei Therapielinien einschließlich eines Anti-CD38-Antikörpers und Lenalidomid erhalten hatten, liefert nun neue Ergebnisse. Teclistamab verbesserte das progressionsfreie Überleben (PFS) und das Gesamtüberleben (OS) signifikant im Vergleich zur Standardtherapie mit Pomalidomid, Bortezomib und Dexamethason oder Carfilzomib und Dexamethason. Die Rate kompletter Remissionen war unter Teclistamab deutlich höher, allerdings traten auch Infektionen vom Grad 3 oder 4 häufiger auf.

Die akute Graft-versus-Host-Erkrankung bleibt nach haploidenter hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) eine wesentliche Ursache für Morbidität und Mortalität. In einer randomisierten Phase-III-Studie wurde untersucht, ob niedrig dosiertes Ruxolitinib im Rahmen der Prophylaxe anstelle von Mycophenolat-Mofetil die Rate akuter GvHD nach haploidenter HSCT senken kann.

Was ist das therapeutische Potenzial von CAR-T-Zelltherapien bei Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ab der Zweitlinie? Das diskutierten Fachärzt:innen der Hämatoonkologie anlässlich der 52. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) in Madrid, Spanien. Als kritische Faktoren für einen kurativ intendierten Behandlungsansatz mit etwa Axicabtagen ciloleucel nannten die Expert:innen unter anderem eine sorgfältige Patientenselektion, einen möglichst frühzeitigen Therapiestart sowie ein strukturiertes Management möglicher Nebenwirkungen. So seien mittlerweile laut Einschätzung von Dr. Birte Friedrichs, Düsseldorf, beispielsweise CAR-T-bedingte, höhergradige Toxizitäten größtenteils mit proaktiven Managementstrategien beherrschbar.