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Eine neue automatisierte Plattform zur Herstellung genetisch modifizierter Immunzellen ermöglicht es, CAR-T-Zellen direkt in der Klinik herzustellen. Mithilfe Künstlicher Intelligenz (KI) soll die Produktion effizienter, schneller und patientenindividuell erfolgen – ein Fortschritt für die personalisierte Behandlung von Blutkrebserkrankungen wie Leukämie und Lymphom.

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) 2025 standen unter anderem neue Kombinationstherapien im Fokus, die auf BCL2- und BTK-Inhibition setzen. Besonders bei Mantelzell-Lymphom (MCL) und chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) wurden neue Studiendaten vorgestellt.

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) in Lugano wurden für das diffus-großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) und die chronische lymphatische Leukämie (CLL) neue Therapieansätze vorgestellt. Im Fokus standen das Antikörper-Toxin-Konjugat Polatuzumab vedotin, der bispezifische Antikörper Glofitamab und eine neuartige Wirkstoffklasse: BTK-Degrader.

Mit Daratumumab steht erstmals eine zugelassene Therapieoption für das Hochrisiko-Smouldering Multiple Myelom zur Verfügung. Die Entscheidung der EU basiert auf neuen Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie AQUILA.

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) 2025 in Lugano wurden neue Daten zur Phase-II-Studie LuminICE-203 vorgestellt: Ein neu entwickelter bispezifischer Antikörper zeigte in Kombination mit allogenen natürlichen Killerzellen aus Nabelschnur-Blut vielversprechende Wirksamkeit beim rezidivierten oder refraktären (r/r) Hodgkin-Lymphom, mit einer objektive Ansprechrate von 87,5%. Mehr als die Hälfte der Patient:innen erreichte eine Komplettremission. Die Therapie erwies sich zudem als gut verträglich und könnte künftig eine kosteneffiziente Alternative zu bisherigen Zelltherapien darstellen.

Im Rahmen eines Symposiums am 11./12.07.25 in Mainz waren sich die Referenten einig: Das neue Therapieziel „normalisierte Hämostase“ hat die Faktortherapie der Hämophilie A im letzten Jahr auf eine neue Stufe gehoben. Mit Efanesoctocog alfa lassen sich für bis zu 4 Tage nach Infusion Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen – mit mittleren Talspiegeln von ca. 15 % (10 % bei Kindern) nach 7 Tagen bzw. vor der nächsten Dosis.^1,2,3

50% der transplantierten Patient:innen entwickeln eine chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), die damit die häufigste Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation (alloSCT) darstellt. Neben dem Rezidiv der Grund-erkrankung ist sie die wichtigste Ursache für Morbidität und Mortalität (ca. 25%) nach Transplantation. In der Mehrzahl der Fälle manifestiert sich die cGvHD 3 Monate bis 2 Jahre nach alloSCT. In den letzten 2 Jahrzehnten hat die Inzidenz der cGvHD zugenommen, was u.a. dem steigenden Patientenalter und der zunehmenden Anzahl nicht verwandter Spender:innen zugerechnet wird [1].

Ibrutinib kann nun in Kombination mit Chemoimmuntherapie (CIT) bei zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden – ohne autologe Stammzelltransplantation (ASCT). Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE.

Seit sieben Jahren steht die CAR-T-Zelltherapie Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) zur Verfügung. Bereits ab der Zweitlinie eröffnet sie Betroffenen, die zuvor keine kurative Perspektive hatten, erstmals eine realistische Chance auf Heilung – selbst im fortgeschrittenen Alter.

Die noch laufende ReVenG-Studie (NCT04895436) [1, 2] ist die erste prospektive multizentrische Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer Re-Therapie mit Venetoclax in Kombination mit Obinutuzumab (Ven+O) bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL). Eingeschlossen werden Patient:innen, die nach mindestens zwölfmonatigem Ansprechen auf eine zeitlich begrenzte Venetoclax-basierte Erstlinientherapie ein Rezidiv zeigten. Im Rahmen des 30. Kongresses der European Hematology Association (EHA) wurden nun erstmals Zwischenergebnisse vorgestellt. Sie zeigen, dass die Patient:innen erneut auf die Ven+O-Therapie ansprechen und die Re-Exposition nicht mit neuen Sicherheitssignalen verbunden ist [2].

Der orale Faktor-B-Inhibitor Iptacopan zeigte in den Phase-III-Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH nach 24 Wochen deutliche Verbesserungen bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Nun liegen die finalen 48-Wochen-Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit vor. Sie zeigen eine anhaltende Kontrolle der Hämolyse und stabile nahezu normale Hämoglobinwerte.

Junge Patient:innen mit fortgeschrittenem Hodgkin-Lymphom können künftig mit besseren Chancen auf eigene Kinder nach der Therapie rechnen. Eine internationale Studie unter Leitung der Deutschen Hodgkin Studiengruppe (GHSG) an der Uniklinik Köln und der Medizinischen Fakultät der Universität zu Köln zeigt: Die neue Chemotherapie BrECADD (Brentuximab vedotin, Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason) schont die Fruchtbarkeit deutlich besser als der bisherige Standard eBEACOPP (Bleomycin, Etoposid, Doxorubicin, Cyclophosphamid, Vincristin, Procarbazin, Prednison) – ohne die Heilungschancen zu verschlechtern.

Die Immuntherapie mit CAR-T-Zellen findet immer neue Anwendungen und wird, neben dem Einsatz in der Hämatologie, inzwischen auch für solide Tumore und verschiedene Autoimmunerkrankungen untersucht. Mit den zunehmenden Indikationen und Patientenzahlen rückt das Thema der Nebenwirkungen dieser innovativen Therapie noch dringlicher in den Fokus. Forschende haben nun eine Strategie vorgeschlagen, um auch neuartigen Nebenwirkungen systematisch und schneller als bisher zu begegnen [1].

MiROM (kurz für „mittlere Infrarot-Optoakustische Mikroskopie“) identifiziert Proteine, indem es mittlere Infrarotstrahlung nutzt, um molekulare Vibrationen zu detektieren. Im Gegensatz zur optischen Spektroskopie, die die Lichtabsorption misst, erfasst die Optoakustik Ultraschallwellen, die entstehen, wenn Proteine Infrarotlicht absorbieren. Diese Absorption führt zu einer minimalen, lokalisierten Temperaturerhöhung, die eine vorübergehende Expansion des umgebenden Mediums und die Emission von Ultraschallwellen zur Folge hat. Durch die Analyse dieser Signale in Echtzeit kann MiROM strukturelle Veränderungen in Proteinen, wie etwa Fehlfaltungen, erkennen. Diese Fähigkeit liefert wertvolle Einblicke in die Reaktion von Krebszellen auf Behandlungen.

Bei der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) kommt es durch die Ablagerung von Amyloidfibrillen zu einer fortschreitenden Schädigung des Herzens. Die Häufigkeit der Erkrankung wird meist unterschätzt. Um die Dunkelziffer noch nicht diagnostizierter ATTR-CM-Patient:innen weiter zu mindern und eine kausale Therapie einleiten zu können, ist eine gute interdisziplinäre Zusammenarbeit zwischen Hausärzt:innen und Kardiolog:innen besonders wichtig.