2025

Mit Daratumumab steht erstmals eine zugelassene Therapieoption für das Hochrisiko-Smouldering Multiple Myelom zur Verfügung. Die Entscheidung der EU basiert auf neuen Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie AQUILA.

Ibrutinib kann nun in Kombination mit Chemoimmuntherapie (CIT) bei zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden – ohne autologe Stammzelltransplantation (ASCT). Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE.

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Millionen Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Die Europäische Kommission hat das Label von Glofitamab beim rezidivierten oder refraktären diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) erweitert: Neben der Zulassung als Monotherapie für intensiv vorbehandelte Patient:innen ab der 3. Therapielinie, kann der bispezifische CD20xCD3-Antikörper ab sofort schon ab dem 1. Rezidiv in Kombination mit Gemcitabin und Oxaliplatin (GemOx) bei erwachsenen Patient:innen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) geeignet sind, eingesetzt werden.

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Lisocabtagen maraleucel (Liso-Cel) zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (r/r FL) nach 2 oder mehr Linien einer systemischen Therapie erteilt. Liso-Cel ist eine gegen das Antigen CD19 gerichtete CAR (chimeric antigen receptor)-T-Zelltherapie.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin.

In Deutschland wurde ein neues 10%iges Immunglobulinpräparat zur intravenösen Applikation eingeführt. Immunglobuline (Antikörper) sind einzigartige biologische Arzneimittel, die zur Behandlung einer Vielzahl von seltenen, meist lebensbedrohlichen chronischen Erkrankungen verwendet werden.

Seit dem 22. Januar 2025 ist Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (IsaVRd) zur Behandlung des neu diagnostizierten Multiplen Myeloms (NDMM) bei Erwachsenen zugelassen, die für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) nicht geeignet sind (1). Die Vierfachkombination wird bereits in den neuesten NCCN-Leitlinien (2) und in den im Oktober 2024 aktualisierten Onkopedia-Leitlinien zum Multiplen Myelom (3) empfohlen. Dass die Zulassung von IsaVRd einen neuen Standard in der Erstlinie setzt und sich dadurch neue Perspektiven für die Patient:innen ergeben – darin waren sich Dr. Lisa Leypoldt, Hamburg, und Dr. Jens Kisro, Lübeck, bei einer Pressekonferenz einig.

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen verhindern, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind. Concizumab wird als vorgefüllter Multidosis-Fertigpen zur Verfügung stehen.