Journal Hämatologie

News

Kinder und Jugendliche mit einer schwer behandelbaren Form von Blutkrebs – der T-Zell akuten lymphoblastischen Leukämie (T-ALL) – sollen künftig wirksamer behandelt werden können. In einer internationalen Studie wird untersucht, ob ein zusätzliches Medikament die Leukämiezellen empfindlicher für Chemotherapie machen und so deren Wirkung verstärken kann. Durchgeführt wird die Studie unter Leitung von Prof. Dr. Gunnar Cario an der Klinik für Kinderonkologie und -rheumatologie des UKSH, Campus Kiel. Das Kieler Studienzentrum für Leukämie im Kindes- und Jugendalter koordiniert das Vorhaben und erhält dafür eine Förderung in Höhe von über 2,4 Millionen Euro durch die Deutsche Krebshilfe.
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Gesundheitspolitik

Hausärzt:innen gegen Bestellregeln von Grippeimpfstoff

Weil sie Grippeimpfstoffe lange im Voraus bestellen müssen, können Arztpraxen nach eigenen Angaben nicht schnell genug auf eine höhere Nachfrage reagieren. Hausärzt:innen fordern daher, von finanziellen Risiken bei solchen Bestellungen befreit zu werden. „Unsere Praxen haben aktuell keinerlei Möglichkeit, auf eine stärkere Nachfrage angemessen zu reagieren. Grund ist die extrem rigide Bestellregelung, die uns keinerlei Flexibilität erlaubt“, betonen Nicola Buhlinger-Göpfarth und Markus Beier, Bundesvorsitzende des Hausärztinnen- und Hausärzteverbandes, in einem Schreiben, das der Deutschen Presse-Agentur vorliegt.
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Medizin

Hämophilie A-Therapie: Fokus verschiebt sich auf Gelenkgesundheit und körperliche Aktivität

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 wurden neue Daten präsentiert, die den Fokus in der Behandlung von Hämophilie A verschieben. Weg von der reinen Blutungsrate hin zu funktionellen Endpunkten wie Gelenkgesundheit und physische Belastbarkeit [1]. Zudem bietet der vielversprechende Wirkstoff-Kandidat NXT007 einen spannenden Ausblick auf die nächste Generation therapeutischer Innovationen in der Therapie der Hämophilie A [2, 3].
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Gesundheitspolitik

Krankenkassen: Reform muss bei den Ausgaben ansetzen

Die gesetzlichen Krankenkassen haben vor Reformen im Gesundheitswesen zulasten der Versicherten gewarnt. Der Chef des Spitzenverbands der Krankenkassen, Oliver Blatt, sagte den Zeitungen der Funke-Mediengruppe zu Vorschlägen wie einer Wiedereinführung der Praxisgebühr oder einer höheren Zuzahlung der Versicherten bei Krankenhausaufenthalten: „All diese Vorschläge eint, dass sie den Weg des geringsten Widerstandes suchen und alle zulasten von Patient:innen und Beitragszahlenden gehen.“ Die Kassen seien der Ansicht, dass es grundlegende Strukturreformen brauche, die bei den Ausgaben ansetzen.
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Gesundheitspolitik

Wie neue Pläne für Medizin-Cannabis polarisieren

Legales Cannabis wird tonnenweise für Konsum auf Rezept importiert - doch Regierungspläne gegen Missbrauch stoßen auf unterschiedliche Reaktionen. Polizei- und ÄrzteschaftVertreter:innen begrüßen einen Gesetzentwurf von Bundesgesundheitsministerin Nina Warken (CDU) für Verschärfungen bei Medizinal-Cannabis. Patientenverbände und die Cannabisbranche warnen gegenüber dem Gesundheitsausschuss des Bundestags dagegen vor einer solchen Verschärfung. Das zeigen Stellungnahmen zu einer Anhörung des Gesundheitsausschusses in Berlin.
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Medizin

CHIP-Mutationen erhöhen Herzrisiko bei älteren Patient:innen

Mit dem Alter steigt die Wahrscheinlichkeit, dass sich blutbildende Stammzellen verändern und ungewollte Zellklone produzieren. Man spricht dann von „klonaler Hämatopoese mit unbestimmtem Potenzial", auf Englisch: „clonal hematopoiesis of indeterminate potential“ – abgekürzt CHIP. Einige dieser mutierten Blutzellen stehen im Verdacht, Entzündungsprozesse zu befeuern. Sie können Herz-Kreislauf-Erkrankungen neu auslösen und bereits bestehende kardiovaskuläre Probleme verschärfen. Wissenschaftler:innen des Uniklinikums Freiburg und der Charité – Universitätsmedizin Berlin wollen den genauen Mechanismus bei diesen sogenannten CHIP-Mutationen entschlüsseln, die besonders häufig bei Patient:innen mit Vorhofflimmern vorkommen. Die Deutsche Herzstiftung treibt diese in Fachkreisen viel beachtete Grundlagenforschung jetzt mit Fördergeldern in Höhe von rund 70.000 Euro voran.
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Im Spotlight
VEXAS-auslösende UBA1-Mutationen: Kanonische und nicht-kanonische Varianten im Vergleich

VEXAS-auslösende UBA1-Mutationen: Kanonische und nicht-kanonische Varianten im Vergleich

Die schwere inflammatorische und hämatologische Erkrankung VEXAS wird von Mutationen in UBA1 hervorgerufen. Neben der häufigsten kanonischen Form M41 gibt es jedoch weitere. In einer Screeningstudie des Münchner Leukämielabors fielen jetzt rund ein Drittel der entdeckten Varianten in die Kategorie nicht-kanonisch [1]. Funktionell resultierten zwar sämtliche untersuchte UBA1-Mutationen in einem Rückgang der globalen Polyubiquitinierung – jedoch war bei den kanonischen nur die rein zytoplasmatische Isoform UBA1b betroffen, bei nicht-kanonischen sowohl die Proteinfunktion im Zellkern als auch im Zytoplasma beeinträchtigt. Klinisch traten die M41-Mutationen meist als Myelodysplastische Syndrome (MDS) in Erscheinung, in der Regel ohne Co-Mutationen neben UBA1. Patient:innen mit nicht-kanonischen Varianten trugen häufiger Co-Mutationen, und das Erkrankungsspektrum umfasste mehr maligne Diagnosen.
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ASH 2025
B-ALL: Modifiziertes Behandlungsschema unabhängig vom MRD-Status verbessert Gesamtüberleben
ASH 2025

B-ALL: Modifiziertes Behandlungsschema unabhängig vom MRD-Status verbessert Gesamtüberleben

Erhielten Patient:innen mit B-Vorläufer-akuter lymphoblastischer Leukämie (B-ALL) unabhängig vom Status der minimalen Resterkrankung (MRD) in der Erstlinie ein modifiziertes Behandlungsschema mit dem bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina), verbesserte sich die Gesamtüberlebenszeit (OS) in dieser Kohorte. Zudem waren die Ergebnisse bei jüngeren Patient:innen verbessert, die eine strukturierte Behandlung im klinischen Setting erhielten.
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Gesundheitspolitik

US-Regierung: weniger empfohlene Impfungen für Kinder

US-Präsident Donald Trumps Regierung rät künftig zu deutlich weniger Impfungen für Kinder als bislang. Die Impfempfehlung solle nur noch für die elf „schwerwiegendsten und gefährlichsten Krankheiten“ gelten, teilte Trump auf seiner Plattform Truth Social mit. „Eltern können ihren Kindern weiterhin alle Impfungen verabreichen lassen, falls gewünscht“, schrieb Trump weiter. Die Kosten dafür würden weiter von den Krankenkassen übernommen.
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MDS

Negative Phase-III-Daten zu Venetoclax beim MDS – wie geht es damit jetzt weiter?

Die Phase-III-Studie VERONA verfehlte ihre Hauptziele. Was bedeutet das für zusätzliches Venetoclax beim myelodysplastischen Syndrom (MDS)? Das Aus zwar nicht, aber man sollte sich auf eine echte Hochrisikopopulation konzentrieren, urteilte ein deutscher Experte. Und in der Schnelligkeit des Ansprechens sieht er sogar eine echte Chance für eine spezielle Subgruppe. Für Imetelstat wurden auf dem ASH außerdem prädiktive Marker präsentiert, die wohl in wenigen Zyklen anzeigen, wer ansprechen wird und wer nicht.
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Gesundheitspolitik

Ärztepräsident fordert Zucker- und Alkohol-Abgabe

Der Präsident der Bundesärztekammer, Klaus Reinhardt, wirbt für eine neue Abgabe auf Alkohol, Tabak und Zucker. Bei einer wirkungsvollen zweckgebundenen Verwendung könnte sich wahrscheinlich „eine Mehrheit dem anschließen“, sagte Reinhardt bei einer Neujahrspressekonferenz der Bundesärztekammer in Berlin. „Es wäre sinnvoll, das zu tun und die daraus entstehenden Einnahmen dem Gesundheitswesen zuzuführen.“
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