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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bei erwachsenen Patient:innen ausgesprochen (1). Die Erkrankung ist durch eine rasche Progression und eine hohe Krankheitslast gekennzeichnet, bei gleichzeitig begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Vutrisiran ist in der Europäischen Union bislang für die Therapie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen.

Mütterliche Todesfälle werden in Deutschland nicht vollumfänglich registriert, was aktuell zu einem „under-reporting“ führt. Um maternale Mortalität genau erforschen und vorbeugen zu können, ist es dringend notwendig, ein verpflichtendes Register zu schaffen, welches dabei hilft, die Müttersterblichkeit in Deutschland adäquat aufzuarbeiten, betonen die Deutsche Gesellschaft für Gynäkologie und Geburtshilfe (DGGG) und die Deutsche Gesellschaft für Pränatal- und Geburtsmedizin (DGPGM) in einer gemeinsamen Pressemitteilung.

Wie der Hersteller bekannt gab, hat das Komitee für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Indikationserweiterung für Damoctocog alfa pegol ausgesprochen. Der Wirkstoff wird darin für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei zuvor behandelten Patienten ab 7 Jahren mit Hämophilie A empfohlen. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die Genehmigung wird in Kürze erwartet.

Im Rahmen eines virtuellen Pressegesprächs wurden aktuelle Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudil präsentiert. Die Ergebnisse der retrospektiven Real-World-Studie ROCKreal waren zuvor auf der 51. EBMT-Jahrestagung in Florenz vorgestellt worden. „Die Daten zeigen, dass Belumosudil in einem realen klinischen Umfeld höhere Ansprechraten im Vergleich zu den bisher verfügbaren Therapieoptionen erzielen kann“, sagte Prof. Dr. Daniel Wolff, Regensburg. „Und sie sprechen dafür, dass sich die positiven US-Daten auch auf europäische cGvHD-Patient:innen übertragen lassen.“

Der Widerspruch bei Versicherten gegen die elektronische Patientenakte (ePA) hält sich nach Angaben des scheidenden Bundesgesundheitsministers Karl Lauterbach in Grenzen. Man gehe davon aus, dass die breite Nutzung sich sehr schnell entwickeln werde, sagte der SPD-Politiker am Tag vor dem bundesweiten Hochlauf der ePA vor Journalisten in Berlin. „Es haben nur etwa 5% der Nutzung widersprochen, seitens der Patienten.“

Die gesetzlichen Krankenkassen geben Lars Klingbeil recht, dass es Reformen gegen die steigende Sozialabgabenlast geben sollte. In einem Punkt widersprechen sie dem SPD-Chef aber.

Anti-CD19-CAR-T-Zellen (CART19) werden bei B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) erfolgreich eingesetzt. Eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) nach CART19 ist darüber hinaus eine valide Strategie, um das Rezidivrisiko zu reduzieren, zeigt eine auf dem EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) präsentierte Studie (1).

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Millionen Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Eine weltweite Ausbreitung tödlicher Viren wie etwa Corona kann nach der Erwartung von Bundesgesundheitsminister Karl Lauterbach künftig früher eingedämmt oder sogar verhindert werden. Grund sei die Einigung von über 190 Staaten unter dem Dach der Weltgesundheitsorganisation (WHO) auf einen neuen Pandemievertrag. „Diese Einigung kann ohne Übertreibung als historisch bewertet werden“, sagte der SPD-Politiker in Berlin.

Nach dem Ende der Pandemie sind die Gesundheitsausgaben in Deutschland minimal gesunken. Das Statistische Bundesamt bezifferte die Gesamtsumme für das Jahr 2023 auf 500,8 Milliarden Euro. Das waren 0,1% beziehungsweise 396 Millionen Euro weniger als 2022. Umgerechnet entsprach das 6.013 Euro je Einwohner.

Gesetzlich Versicherte müssen sich nach den Worten des geschäftsführenden Bundesgesundheitsministers Karl Lauterbach (SPD) absehbar auf weiter steigende Beiträge einstellen. „Die Krankenversicherung und auch die Pflegeversicherung stehen unter erheblichem Beitragsdruck“, sagte Lauterbach in Berlin. „Das wird sich schon zur Mitte des Jahres, spätestens im Herbst, zeigen.“ Dann würden Beitragssatzsteigerungen wahrscheinlich.

Das Bundesgesundheitsministerium (BMG) hat sich gemeinsam mit der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV) auf eine Richtlinie geeinigt, die den Ärzt:innen Handlungssicherheit beim Umgang mit der elektronischen Patientenakte (ePA) bei Kindern und Jugendlichen gibt und den Schutz von Minderjährigen in den Mittelpunkt stellt.

Zu spät entdeckte Krankheiten, verkehrte Medikamente oder falsche Schnitte bei Operationen: Ärztefehler werden für tausende Patient:innen in Deutschland jedes Jahr zum Problem. Selbst wenn Gutachten einen Fehler als Ursache für weitereoder neue Leiden bestätigen, drohe vielen Geschädigten ein jahrelanger Rechtsstreit, so der Vorstand der Deutschen Stiftung Patientenschutz, Eugen Brysch. Die neue schwarz-rote Koalition solle Opfern von Behandlungsfehlern daher künftig schneller zu ihrem Geld verhelfen.

Die Gewinner:innen des Spendenprogramms „Faktor.Leben.“ für das Jahr 2025 stehen fest. 4 herausragende Projekte, die sich auf innovative und maßgeschneiderte Therapiekonzepte für Patienten mit Hämophilie konzentrieren, werden mit insgesamt 100.000 Euro gefördert . Die Initiative zielt darauf ab, die Lebensqualität von Betroffenen zu verbessern und einen individuellen Lebensstil in den Mittelpunkt der Therapieoptionen zu stellen. Daher steht das Spendenprogramm unter dem Motto „Gemeinsam für ein individuelles Leben mit Hämophilie“.

Klinische Forschung ist der Motor medizinischen Fortschritts und essenziell für die Entwicklung neuer Therapien. Doch finden zunehmend weniger klinische Studien in Deutschland statt. In der internationalen Rangliste der Forschungsstandorte belegt Deutschland nur noch Rang 7. Um wieder zurück an die Spitze zu kommen, sind viele Akteure gefragt – allen voran Ärzt:innen, die bereit sind, klinische Studien durchzuführen, Patient:innen, die daran teilnehmen, und Unternehmen, die eine entscheidende Rolle bei der wissenschaftlichen Konzeption und Studienfinanzierung spielen. Doch wie hoch ist die Bereitschaft unter Ärzt:innen, klinische Studien durchzuführen und was sind Barrieren? Eine neue Umfrage zeigt: Trotz hoher intrinsischer Motivation und Bereitschaft zur Studienteilnahme sehen viele Ärzt:innen erhebliche Hürden, vor allem durch Bürokratie, Zeitmangel und fehlende personelle Unterstützung.

Ob Magen-Darm-Infekt oder Knochenbrüche beim Wandern: Eine Auslandsreise-Krankenversicherung erstattet hohe Arztrechnungen und Rücktransporte weltweit und zählt damit zu den empfehlenswerten Absicherungen für Urlauber. Zumal sie meist nicht teuer ist.

Das Gewicht werdender Mütter könnte eine entscheidende Rolle bei der Entstehung von akuter lymphatischer Leukämie (ALL) bei Töchtern spielen – Söhne dagegen sind nicht betroffen. Das zeigten Forschende vom Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ).

Der Bayerische Hausärzteverband sieht durch Investoren in Arztpraxen eine Gefahr für die Gesundheitsversorgung. „In unserem Gesundheitssystem haben sich leider längst investorengesteuerte Arztpraxen etabliert, die rein gewinnorientiert Operationen vornehmen, die völlig unnötig wären“, sagte Verbandschef Wolfgang Ritter der „Augsburger Allgemeinen“.

Akute Episoden einer erworbene Thrombotisch-Thrombozytopenische Purpura (iTTP) sind lebensbedrohlich. Seit einigen Jahren gehört der Nanobody Caplacizumab zusätzlich zu Plasmaaustausch und Immunsuppression zum Therapieregime (1, 2). Eine aktuelle Analyse bestätigt nun, dass sich seitdem eine signifikante Reduktion der Letalität bei iTTP beobachten lässt (3-4).