Journal Hämatologie

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Mit dem Alter steigt die Wahrscheinlichkeit, dass sich blutbildende Stammzellen verändern und ungewollte Zellklone produzieren. Man spricht dann von „klonaler Hämatopoese mit unbestimmtem Potenzial", auf Englisch: „clonal hematopoiesis of indeterminate potential“ – abgekürzt CHIP. Einige dieser mutierten Blutzellen stehen im Verdacht, Entzündungsprozesse zu befeuern. Sie können Herz-Kreislauf-Erkrankungen neu auslösen und bereits bestehende kardiovaskuläre Probleme verschärfen. Wissenschaftler:innen des Uniklinikums Freiburg und der Charité – Universitätsmedizin Berlin wollen den genauen Mechanismus bei diesen sogenannten CHIP-Mutationen entschlüsseln, die besonders häufig bei Patient:innen mit Vorhofflimmern vorkommen. Die Deutsche Herzstiftung treibt diese in Fachkreisen viel beachtete Grundlagenforschung jetzt mit Fördergeldern in Höhe von rund 70.000 Euro voran.
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Im Spotlight
VEXAS-auslösende UBA1-Mutationen: Kanonische und nicht-kanonische Varianten im Vergleich

VEXAS-auslösende UBA1-Mutationen: Kanonische und nicht-kanonische Varianten im Vergleich

Die schwere inflammatorische und hämatologische Erkrankung VEXAS wird von Mutationen in UBA1 hervorgerufen. Neben der häufigsten kanonischen Form M41 gibt es jedoch weitere. In einer Screeningstudie des Münchner Leukämielabors fielen jetzt rund ein Drittel der entdeckten Varianten in die Kategorie nicht-kanonisch [1]. Funktionell resultierten zwar sämtliche untersuchte UBA1-Mutationen in einem Rückgang der globalen Polyubiquitinierung – jedoch war bei den kanonischen nur die rein zytoplasmatische Isoform UBA1b betroffen, bei nicht-kanonischen sowohl die Proteinfunktion im Zellkern als auch im Zytoplasma beeinträchtigt. Klinisch traten die M41-Mutationen meist als Myelodysplastische Syndrome (MDS) in Erscheinung, in der Regel ohne Co-Mutationen neben UBA1. Patient:innen mit nicht-kanonischen Varianten trugen häufiger Co-Mutationen, und das Erkrankungsspektrum umfasste mehr maligne Diagnosen.
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ASH 2025
B-ALL: Modifiziertes Behandlungsschema unabhängig vom MRD-Status verbessert Gesamtüberleben
ASH 2025

B-ALL: Modifiziertes Behandlungsschema unabhängig vom MRD-Status verbessert Gesamtüberleben

Erhielten Patient:innen mit B-Vorläufer-akuter lymphoblastischer Leukämie (B-ALL) unabhängig vom Status der minimalen Resterkrankung (MRD) in der Erstlinie ein modifiziertes Behandlungsschema mit dem bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina), verbesserte sich die Gesamtüberlebenszeit (OS) in dieser Kohorte. Zudem waren die Ergebnisse bei jüngeren Patient:innen verbessert, die eine strukturierte Behandlung im klinischen Setting erhielten.
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Gesundheitspolitik

US-Regierung: weniger empfohlene Impfungen für Kinder

US-Präsident Donald Trumps Regierung rät künftig zu deutlich weniger Impfungen für Kinder als bislang. Die Impfempfehlung solle nur noch für die elf „schwerwiegendsten und gefährlichsten Krankheiten“ gelten, teilte Trump auf seiner Plattform Truth Social mit. „Eltern können ihren Kindern weiterhin alle Impfungen verabreichen lassen, falls gewünscht“, schrieb Trump weiter. Die Kosten dafür würden weiter von den Krankenkassen übernommen.
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MDS

Negative Phase-III-Daten zu Venetoclax beim MDS – wie geht es damit jetzt weiter?

Die Phase-III-Studie VERONA verfehlte ihre Hauptziele. Was bedeutet das für zusätzliches Venetoclax beim myelodysplastischen Syndrom (MDS)? Das Aus zwar nicht, aber man sollte sich auf eine echte Hochrisikopopulation konzentrieren, urteilte ein deutscher Experte. Und in der Schnelligkeit des Ansprechens sieht er sogar eine echte Chance für eine spezielle Subgruppe. Für Imetelstat wurden auf dem ASH außerdem prädiktive Marker präsentiert, die wohl in wenigen Zyklen anzeigen, wer ansprechen wird und wer nicht.
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Gesundheitspolitik

Ärztepräsident fordert Zucker- und Alkohol-Abgabe

Der Präsident der Bundesärztekammer, Klaus Reinhardt, wirbt für eine neue Abgabe auf Alkohol, Tabak und Zucker. Bei einer wirkungsvollen zweckgebundenen Verwendung könnte sich wahrscheinlich „eine Mehrheit dem anschließen“, sagte Reinhardt bei einer Neujahrspressekonferenz der Bundesärztekammer in Berlin. „Es wäre sinnvoll, das zu tun und die daraus entstehenden Einnahmen dem Gesundheitswesen zuzuführen.“
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Medizin
Neue Leukämie-Therapie mit Lymphotoxin Alpha entwickelt

Neue AML-Therapie mit Lymphotoxin Alpha entwickelt

Als Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) wird meist eine intensive Chemotherapie durchgeführt, um das Blutbild zu normalisieren und die erkrankten Zellen aus dem Knochenmark zu entfernen. Dies ist jedoch wegen der Nebenwirkungen nicht für geschwächte Patient:innen geeignet. Eine zielgerichtetere Therapie könnte dafür sorgen, Prognosen für Patient:innen zu verbessern und Nebenwirkungen einzudämmen. In ihrer aktuellen Publikation in Science Translational Medicine stellen Sayantanee Dutta, Philipp Jost, Michael Dengler und ihr Team einen innovativen und vielversprechenden Therapieansatz vor, der eine präzise und selektive Behandlung der AML in der Zukunft ermöglichen könnte.
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Medizin
Frühkindliche Leukämie: Fetale Programme werden reaktiviert

Frühkindliche Leukämie: Fetale Programme werden reaktiviert

Forschende am Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg und am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) haben neue Erkenntnisse gewonnen, wie eine bestimmte frühkindliche Leukämie entsteht: Leukämiezellen können insbesondere bei aggressiven Formen bestimmte Programme aus der fetalen Entwicklung erneut aktivieren. Die Ergebnisse eröffnen neue Angriffspunkte für Diagnostik und Therapie.
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Gesundheitspolitik

Psychische Krankheitstage in Deutschland seit 2014 mehr als verdoppelt

Eine Erkältung ist meist nach ein paar Tagen auskuriert. Psychische Erkrankungen setzen Beschäftigten dagegen oft lange zu. Die Zahl der Krankheitstage wegen psychischer Erkrankungen hat sich in Deutschland seit 2014 mehr als verdoppelt. Das geht aus Antworten des Bundesministeriums für Arbeit und Soziales auf eine Kleine Anfrage der Linksfraktion hervor, über die die „Rheinischen Post" berichtet. Die Antworten liegen auch der dpa vor.
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ASH 2025
ASH 2025

Ph-/BCR::ABL-positive ALL: Erste Ergebnisse der GMALL EVOLVE-Phase-II-Studie vielversprechend

In der Phase-II-Studie EVOLVE der Goethe-Universität Frankfurt erhielten Patient:innen mit neu diagnostizierter Philadelphia-(Ph+)/BCR::ABL-positiver akuter lymphatischer Leukämie (ALL), die nach Konsolidierung eine minimale Resterkrankung (MRD) aufwiesen, den bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina). Bei einigen Patient:innen führte dies zu einer vollständigen molekularen Remission.
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ASH 2025
ASH 2025

CAR-T-Zellen in früheren Linien wirksamer: Liegt es an einer besseren Immun-Fitness?

Erkrankte mit Multiplem Myelom profitierten von Ciltacabtagen Autoleucel (Cilta-Cel) am meisten, wenn sie das Zellprodukt in früheren Linien erhielten. Zu diesem Schluss kam ein Forschungsteam nach einer Auswertung von Daten aus der Phase-III-Studie CARTITUDE-4 (CART4) und der Phase-Ib/II-Studie CARTITUDE-1 (CART1). Sie setzten Biomarker aus peripherem Blut und Knochenmark mit dem progressionsfreien Überleben (PFS) und der Anzahl der Vorbehandlungslinien in Korrelation. Dabei zeigte sich: Ein längeres PFS war mit einer höheren „Fitness“ peripherer Immunzellen in früheren Linien assoziiert [1]. Ab drei Vortherapien schien die Abnahme dieser Fitness ein Plateau zu erreichen. 
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ASH 2025
ASH 2025

Nemtabrutinib zeigt bei Patienten mit R/R follikulärem Lymphom weiterhin eine vielversprechende Antitumorwirksamkeit

Kovalente Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKis) haben als Monotherapie bei rezidiviertem oder refraktärem (R/R) follikulärem Lymphom (FL) eine klinische Wirksamkeit gezeigt. Jedoch sind die Ergebnisse hinsichtlich Ansprechraten und progressionsfreiem Überleben (PFS) begrenzt. Nemtabrutinib, ein potenter, nicht-kovalenter, reversibler BTKi, der einmal täglich (QD) oral (PO) eingenommen wird, hat schon eine vielversprechende Antitumoraktivität bei verschiedenen B-Zell-Malignomen gezeigt. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde die aktualisierte Wirksamkeit und Sicherheit aus Kohorte G der Phase-II-Studie bellwave-003 vorgestellt [1].
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