Medizin

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung für die Kombination aus Decitabin, Cedazuridin und Venetoclax zur Therapie von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt, empfohlen. Im Falle einer Zulassung erweitert sich damit die Indikation der Kombination aus Decitabin und Cedazuridin, die seit September 2023 bereits als Monotherapie für Erwachsene mit neu diagnostizierter AML, für die eine Standard-Induktionschemotherapie (SIC) nicht in Frage kommt, zugelassen ist.

Die Europäische Kommission hat Belumosudil eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) erteilt. Die orale Therapie zeigt ein klinisch relevantes, anhaltendes Ansprechen bei zugleich günstigem Sicherheitsprofil.

Kinder mit Down-Syndrom besitzen ein hohes Risiko, an myeloischer Leukämie zu erkranken. Ein Forschungsteam der Goethe-Universität Frankfurt, des Wellcome Sanger Institute, des Great Ormond Street Hospital und ihrer Kooperationspartner hat herausgefunden, wie sich einzelne Zellen des blutbildenden Systems der Betroffenen verändern, sodass über eine Krebsvorstufe Leukämie entsteht. Die Forschenden haben so die betroffenen genetischen Programme identifiziert, und einen Ansatzpunkt für eine Therapie der myeloischen Leukämie bei Kindern mit Down-Syndrom gefunden [1].

Die Geneditierungstherapie mit patienteneigenen Stammzellen ist eine neue Behandlungsoption für Menschen mit β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit. Neue Daten belegen die Wirksamkeit mit hohen Raten an Transfusionsabhängigkeiten und Freiheit von vaso-okklusiven Ereignissen.

Ältere Patient:innen mit klassischem Hodgkin-Lymphom (cHL) haben im Vergleich zu jüngeren Menschen häufig schlechtere Behandlungsergebnisse. Ursache sind vor allem Begleiterkrankungen und funktionelle Einschränkungen, die die Verträglichkeit intensiver Chemotherapien beeinträchtigen. Eine retrospektive Studie zeigt nun, dass Standardtherapien auch bei älteren Patient:innen gute Resultate erzielen können und dass das Lebensalter allein kein ausreichendes Kriterium für Therapieentscheidungen ist.

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin in der Praxisgemeinschaft am Hämophilie-Zentrum Rhein Main (HZRM) in Frankfurt, über aktuelle Entwicklungen bei der Von-Willebrand-Erkrankung. In diesem Video gibt sie einen Überblick über den Stand der internationalen Leitlinien und stellt neue Studiendaten zur Langzeitprophylaxe mit plasmatischen und rekombinanten Von-Willebrand-Faktor-Konzentraten vor.

Das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) zeigt trotz Standardtherapie eine hohe Variabilität im klinischen Verlauf. Chinesische Forschende haben nun das Protein FGR als potenziellen Biomarker untersucht: In einer kleinen retrospektiven Studie mit 91 hochselektierten Patient:innen war eine hohe FGR-Expression im Tumorgewebe mit mehr Rezidiven und schlechterem Überleben assoziiert – vor allem im Non-GCB-Subtyp.

Das Multiple Myelom bleibt trotz moderner Therapien eine rezidivierende Erkrankung mit hohem Therapiebedarf. Seit dem 1. April 2026 ist Belantamab-Mafodotin in Deutschland als Kombinationstherapie beim Multiplen Myelom ab dem ersten Rezidiv verfügbar. Grundlage sind die Phase-III-Studien DREAMM-7 und DREAMM-8, die Wirksamkeit und Verträglichkeit der BCMA-gerichteten Therapie belegen.

Starke Regelblutungen, häufiges Nasenbluten oder unerklärliche blaue Flecken: Für viele Frauen und Mädchen gehören solche Symptome zum Alltag. Ursache kann eine Hämophilie sein. Diese seltene, jedoch unbehandelt risikoreiche erbliche Blutungsstörung wird bei weiblichen Betroffenen häufig erst bis zu 8 Jahre nach den ersten Symptomen diagnostiziert. Darauf wies die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e. V. (DGTI) anlässlich des Welttags der Hämophilie am 17. April hin. Das diesjährige Motto lautet: „Diagnosis: First step to care“.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

Ein Greifswalder Forschungsteam hat ein universell einsetzbares Blutplasma für alle Blutgruppen entwickelt. Perspektivisch werden dadurch Engpässe in der Versorgung mit Blutplasma vermieden, was gerade in der Notfallversorgung von Patient:innen klare Vorteile bringt. Das Paul-Ehrlich-Institut als Bundesoberbehörde für Arzneimittel hat das Verfahren nun zugelassen. Bisher gab es weltweit nur ein weiteres Verfahren dieser Art. Der Unterschied: Die Greifswalder Variante ist schneller und günstiger.

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Prof. Dr. med. Hanno Riess, Ärztlicher Leiter der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie der Charité Berlin, über das venöse Thromboembolierisiko bei onkologischen Therapien. In diesem Video erläutert er aktuelle Risikoassessment-Modelle und gibt Empfehlungen zur medikamentösen VTE-Prophylaxe bei ambulanten Krebspatient:innen.

Das Motto der Jahrestagung der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2026 lautete „Advancing the Art of Patient Care“. Damit unterstreicht die Fachgesellschaft einmal mehr die traditionell enge Partnerschaft zwischen ärztlicher Community und betroffenen Patient:innen. Wissenschaftlich richtet die EBMT den Blick weiterhin auf ihre beiden zentralen Säulen – Stammzelltransplantationen und zelluläre Therapien. Letztere, insbesondere CAR‑T‑Zell-Therapien, gewinnen zunehmend an Bedeutung, was sich auch in den hochrangigen Abstracts zu dieser Thematik widerspiegelte.

In einer Studie der Universitätsmedizin Mainz konnten Krebszellen bei akuter myeloischer Leukämie (AML) durch einen neu entdeckten Mechanismus gezielt geschwächt werden. Die Hemmung bestimmter Proteine, die die Genaktivität beeinflussen, löste eine starke Abwehrreaktion der Krebszellen aus. Diese Immunantwort ähnelte der einer Grippe, schwächte die Tumorzellen und konnte deren Zelltod auslösen. Mit immunstimulierenden Botenstoffen konnten die Forschenden diesen Effekt sogar verstärken. Langfristig könnten die Ergebnisse dazu beitragen, eine neue, gezielt entwickelte Kombinationstherapie für AML zu entwickeln. Die Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht [1].

Im Rahmen eines Industriesymposiums auf dem EBMT-Kongress standen Lisocabtagen-Maraleucel (Liso-cel) beim großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL) und Idecabtagen-Vicleucel (Ide-cel) beim Multiplen Myelom im Fokus. Real-World-Daten und Langzeitbeobachtungen zeigen Verträglichkeitsvorteile und offene Fragen zum klinischen Einsatz.

Das Multiple Myelom (MM) ist die häufigste onkologische Erkrankung des Knochenmarks und gilt aktuell als nicht heilbar. Im Krankheitsverlauf kommt es oft zu Resistenzen der Myelomzellen gegen die aktuelle Therapie.

Für Patient:innen mit den beiden Formen kutaner T-Zell-Lymphome (CTCL), Mycosis fungoides (MF) und dem aggressiveren Sézary-Syndrom (SS), gibt es vielversprechende Nachrichten: Neue, unabhängige Real-World-Daten belegen den Gesamtüberlebensvorteil von Mogamulizumab bei MF- und SS-Patient:innen im Vergleich zu weiteren Therapien [1, 2, a, b].

Gestörte Blutstillung, große blaue Flecken ohne erkennbaren Grund seit dem Kindesalter: Hierfür kann eine angeborene Thrombozytenstörung verantwortlich sein. Mehr als 70 dieser erblichen Erkrankungen sind bekannt - aber sie sind schwer zu diagnostizieren. Betroffene Patient:innen haben oft einen jahrelangen Leidensweg hinter sich, bevor die richtige Diagnose gestellt wird.

Seltene Erkrankungen stehen seit über 25 Jahren bei AOP Health als Spezialist für „Orphan Diseases“ im Fokus. Auch in diesem Jahr nutzte das Unternehmen den Tag der Seltenen Erkrankungen, um auf das Schicksal von Menschen mit myeloproliferativen Neoplasien aufmerksam zu machen. Durch eine Spendenaktion zur 10. Ausgabe von „Ask an Expert“ zu Polycythaemia Vera (PV) verband AOP Health Engagement mit sozialer Verantwortung.