Medizin

Welches Neutropenie-Risiko haben Patient:innen unter ADC-Therapie wirklich und welche Substanzen erfordern besonders engmaschiges Monitoring? Eine Multizenterstudie aus Kalifornien analysiert umfassende Real-World-Daten zu zehn zugelassenen Antibody-Drug Conjugates. Die Analyse von 3.511 Patient:innen zwischen 2012 und 2024 zeigt erhebliche Unterschiede zwischen den Substanzen, mit direkten Konsequenzen für supportive Therapie und Patientensicherheit.

Wenn bei Kindern eine akute lymphatische Leukämie (ALL) diagnostiziert wird, kommt es auf jedes Detail an. Am UKW werden künftig Proben aus ganz Deutschland genetisch analysiert, um die Erkrankung genauer zu klassifizieren. Die genetische Diagnostik stellt sicher, dass die jungen Patient:innen entsprechend ihres individuellen Krankheitsprofils behandelt werden. Dadurch verbessern sich Heilungschancen und Langzeitfolgen können drastisch reduziert werden. Neben der Routinediagnostik erforscht das Institut für Klinische Genetik und Genommedizin am UKW neue Methoden, um Leukämien noch besser zu verstehen. Dabei kommen zunehmend KI-gestützte Verfahren zum Einsatz.

Wissenschaftler:innen vom Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) und dem Stammzell-Institut HI-STEM* haben einen zentralen Mechanismus entschlüsselt, der zum Therapieversagen bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) beiträgt. Sie zeigen, dass es nicht nur einen, sondern vier unterschiedliche Subtypen von Leukämie-Stammzellen gibt. Diese Vielfalt könnte erklären, warum eines der wichtigsten AML-Medikamente bei manchen Patient:innen nicht ausreichend wirkt oder im Verlauf seine Wirksamkeit verliert – mit der Folge, dass die Leukämie zurückkehrt. Die Entdeckung schafft eine wichtige Grundlage für präzisere und langfristig erfolgreichere Behandlungsstrategien, die Resistenzmechanismen gezielt überwinden könnten.

Die histologische Transformation vom Follikulären Lymphom (FL) zum aggressiven diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) stellt ein kritisches Ereignis im Krankheitsverlauf dar und ist mit einer deutlich reduzierten Überlebenszeit assoziiert. Während Rituximab nachweislich die Transformationsrate senkt, fehlten bislang robuste Real-World-Daten zum Anti-CD20-Antikörper der dritten Generation, Obinutuzumab. Eine große retrospektive Kohortenstudie aus Israel liefert nun Evidenz aus der klinischen Routine.

Die randomisierte Phase-III-Studie TRANSFORM liefert erstmals Daten aus einer großen kontrollierten Studie zur prognostischen Bedeutung der zirkulierenden Tumor-DNA (ctDNA) beim rezidivierten oder refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL). Die Ergebnisse zeigen, dass die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zelltherapie mit Lisocabtagen maraleucel (Liso-cel) eine tiefere und dauerhaftere molekulare Remission erzielt als die Standardtherapie mit Salvage-Immunchemotherapie, Hochdosis-Chemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT).

T-Stammzell-Gedächtniszellen (TSCM) erneuern sich selbst, überleben langfristig und können starke Anti-Tumor-Reaktionen erzeugen. Deshalb sind sie vielversprechende Kandidaten für CAR-T-Zelltherapien der nächsten Generation. Bisher fehlte der Nachweis für die Wirksamkeit beim Menschen. Ein Team unter Leitung von Prof. Luca Gattinoni vom Leibniz-Institut für Immuntherapie (LIT) und Dr. James Kochenderfer vom National Cancer Institute berichtet in der Fachzeitschrift Cell, dass CAR-T-Zellen mit TSCM-Phänotyp in einer frühen klinischen Studie sicher und verträglich waren [1]. Zudem bewirkten sie in niedrigen Dosen komplette Tumorrückbildungen – und das ohne eine chemotherapeutische Vorbehandlung.

Forschende der Universität zu Köln zeigen, dass das Schlüsselprotein cFLIP für die Regulierung des programmierten Zelltods in Lymphomzellen entscheidend ist. Sie geben Einblicke in die Mechanismen, mit denen diese Krebsart den Zelltod umgeht. Das Ergebnis könnte neue Therapiemöglichkeiten für Patient:innen eröffnen, die auf bisherige Behandlungsoptionen nicht ansprechen [1].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für die Kombination aus Decitabin, Cedazuridin und Venetoclax zur Therapie von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt, empfohlen. Im Falle einer Zulassung erweitert sich damit die Indikation der Kombination aus Decitabin und Cedazuridin, die seit September 2023 bereits als Monotherapie für Erwachsene mit neu diagnostizierter AML, für die eine Standard-Induktionschemotherapie (SIC) nicht in Frage kommt, zugelassen ist.

Die Europäische Kommission hat Belumosudil eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) erteilt. Die orale Therapie zeigt ein klinisch relevantes, anhaltendes Ansprechen bei zugleich günstigem Sicherheitsprofil.

Kinder mit Down-Syndrom besitzen ein hohes Risiko, an myeloischer Leukämie zu erkranken. Ein Forschungsteam der Goethe-Universität Frankfurt, des Wellcome Sanger Institute, des Great Ormond Street Hospital und ihrer Kooperationspartner hat herausgefunden, wie sich einzelne Zellen des blutbildenden Systems der Betroffenen verändern, sodass über eine Krebsvorstufe Leukämie entsteht. Die Forschenden haben so die betroffenen genetischen Programme identifiziert, und einen Ansatzpunkt für eine Therapie der myeloischen Leukämie bei Kindern mit Down-Syndrom gefunden [1].

Die Geneditierungstherapie mit patienteneigenen Stammzellen ist eine neue Behandlungsoption für Menschen mit β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit. Neue Daten belegen die Wirksamkeit mit hohen Raten an Transfusionsabhängigkeiten und Freiheit von vaso-okklusiven Ereignissen.

Ältere Patient:innen mit klassischem Hodgkin-Lymphom (cHL) haben im Vergleich zu jüngeren Menschen häufig schlechtere Behandlungsergebnisse. Ursache sind vor allem Begleiterkrankungen und funktionelle Einschränkungen, die die Verträglichkeit intensiver Chemotherapien beeinträchtigen. Eine retrospektive Studie zeigt nun, dass Standardtherapien auch bei älteren Patient:innen gute Resultate erzielen können und dass das Lebensalter allein kein ausreichendes Kriterium für Therapieentscheidungen ist.

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin in der Praxisgemeinschaft am Hämophilie-Zentrum Rhein Main (HZRM) in Frankfurt, über aktuelle Entwicklungen bei der Von-Willebrand-Erkrankung. In diesem Video gibt sie einen Überblick über den Stand der internationalen Leitlinien und stellt neue Studiendaten zur Langzeitprophylaxe mit plasmatischen und rekombinanten Von-Willebrand-Faktor-Konzentraten vor.

Das diffuse großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) zeigt trotz Standardtherapie eine hohe Variabilität im klinischen Verlauf. Chinesische Forschende haben nun das Protein FGR als potenziellen Biomarker untersucht: In einer kleinen retrospektiven Studie mit 91 hochselektierten Patient:innen war eine hohe FGR-Expression im Tumorgewebe mit mehr Rezidiven und schlechterem Überleben assoziiert – vor allem im Non-GCB-Subtyp.

Das Multiple Myelom bleibt trotz moderner Therapien eine rezidivierende Erkrankung mit hohem Therapiebedarf. Seit dem 1. April 2026 ist Belantamab-Mafodotin in Deutschland als Kombinationstherapie beim Multiplen Myelom ab dem ersten Rezidiv verfügbar. Grundlage sind die Phase-III-Studien DREAMM-7 und DREAMM-8, die Wirksamkeit und Verträglichkeit der BCMA-gerichteten Therapie belegen.

Starke Regelblutungen, häufiges Nasenbluten oder unerklärliche blaue Flecken: Für viele Frauen und Mädchen gehören solche Symptome zum Alltag. Ursache kann eine Hämophilie sein. Diese seltene, jedoch unbehandelt risikoreiche erbliche Blutungsstörung wird bei weiblichen Betroffenen häufig erst bis zu 8 Jahre nach den ersten Symptomen diagnostiziert. Darauf wies die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e. V. (DGTI) anlässlich des Welttags der Hämophilie am 17. April hin. Das diesjährige Motto lautet: „Diagnosis: First step to care“.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

Ein Greifswalder Forschungsteam hat ein universell einsetzbares Blutplasma für alle Blutgruppen entwickelt. Perspektivisch werden dadurch Engpässe in der Versorgung mit Blutplasma vermieden, was gerade in der Notfallversorgung von Patient:innen klare Vorteile bringt. Das Paul-Ehrlich-Institut als Bundesoberbehörde für Arzneimittel hat das Verfahren nun zugelassen. Bisher gab es weltweit nur ein weiteres Verfahren dieser Art. Der Unterschied: Die Greifswalder Variante ist schneller und günstiger.

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Prof. Dr. med. Hanno Riess, Ärztlicher Leiter der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie der Charité Berlin, über das venöse Thromboembolierisiko bei onkologischen Therapien. In diesem Video erläutert er aktuelle Risikoassessment-Modelle und gibt Empfehlungen zur medikamentösen VTE-Prophylaxe bei ambulanten Krebspatient:innen.