Medizin

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden erstmals klinische Daten zur Gentherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) bei Kindern im Alter von fünf bis elf Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Zudem wurden Follow-up-Daten aus Studien mit Patient:innen ab zwölf Jahren vorgestellt. Exa-cel ist eine nicht-virale, ex vivo, auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierende Zelltherapie für geeignete Patientinnen und Patienten mit SCD oder TDT, bei der die Patienten-eigenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen in der erythroid-spezifischen Enhancer-Regiondes BCL11A-Gens durch einen präzisen Doppelstrangbruch editiert werden.

Die neuartige gegen GPRC5D gerichtete CAR-T-Zelltherapie RD118 erzielte in einer Phase-I-Studie bei stark vorbehandelten Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (r/r MM) eine Gesamtansprechrate von 94,4%. Die Therapie zeigte auch bei Patient:innen, die zuvor eine gegen BCMA gerichtete CAR-T-Behandlung erhalten hatten, eine hohe Wirksamkeit bei überschaubarem Sicherheitsprofil.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für Vonicog alfa auf die On-Demand-Behandlung von Blutungen bei Kindern und Jugendlichen mit Von-Willebrand-Erkrankung (VWE) erweitert [1]. Das rekombinante Von-Willebrand-Faktor-Präparat ist das einzige seiner Art.

Forschende um Prof. Dr. Salih vom Deutschen Konsortium für Translationale Krebsforschung am DKFZ-Partnerstandort Tübingen haben mit Förderung der Wilhelm Sander-Stiftung ein Immunzytokin entwickelt. Das modifizierte Immunzytokin (MIC-Molekül) aktiviert gezielt Immunzellen gegen Leukämiezellen und kann die schwerwiegenden Nebenwirkungen vermeiden, die bisher verfügbare Immunzytokine auslösen. In Labor- und Tiermodellen zeigten die MIC-Moleküle eine starke und vor allem gezielte Immunaktivierung gegen die Leukämie – ein vielversprechender Schritt in Richtung klinische Anwendung.

Vision Zero ist ein präventionsorientiertes Konzept mit dem Ziel, vermeidbaren Schaden zu eliminieren. Ursprünglich im Straßen- und Arbeitsschutz angewandt, überträgt die Vision Zero Oncology dieses Grundprinzip auf die Krebsmedizin: Ziel ist die Minimierung vermeidbarer Krebserkrankungen und -todesfälle sowie verspäteter Diagnosen durch systematische, gerechte und evidenzbasierte Maßnahmen. Auf dem Neujahrsempfang der Vision Zero e.V., der am 22. Januar 2026 im Deutschen Museum in München stattfand, diskutierten Expert:innen darüber, was die Onkologie heute und in der Zukunft wirklich braucht.

Die Europäische Kommission hat Tafasitamab in Kombination mit Lenalidomid und Rituximab zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (FL) (Grad 1–3a) nach mindestens einer systemischen Therapielinie zugelassen.

Ein interdisziplinäres Forschungsteam der Universitätsmedizin Magdeburg hat eine bislang wenig beachtete Schwachstelle im Stoffwechsel von Zellen der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) identifiziert. CLL ist die häufigste Form von Blutkrebs im Erwachsenenalter. Die Ergebnisse, veröffentlicht im Fachjournal Signal Transduction and Targeted Therapy, könnten künftig dazu beitragen, neue Behandlungsstrategien für Patient:innen zu entwickeln, bei denen bisherige Therapien nicht mehr ausreichend wirken. Die Studie wurde unter der Leitung der Universitätsklinik für Hämatologie, Onkologie und Zelltherapie Magdeburg durchgeführt und entstand in enger Zusammenarbeit mit nationalen und internationalen Partnergruppen aus Zürich, Rotterdam, Düsseldorf, Regensburg, Erlangen und Heidelberg.

Kinder und Jugendliche mit T-Zell akuter lymphoblastischer Leukämie (T-ALL) sollen künftig wirksamer behandelt werden können. In einer internationalen Studie wird untersucht, ob ein zusätzliches Medikament die Leukämiezellen empfindlicher für Chemotherapie machen und so deren Wirkung verstärken kann. Durchgeführt wird die Studie unter Leitung von Prof. Dr. Gunnar Cario an der Klinik für Kinderonkologie und -rheumatologie des UKSH, Campus Kiel.

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 wurden neue Daten präsentiert, die den Fokus in der Behandlung von Hämophilie A verschieben. Weg von der reinen Blutungsrate hin zu funktionellen Endpunkten wie Gelenkgesundheit und physische Belastbarkeit [1]. Zudem bietet der vielversprechende Wirkstoff-Kandidat NXT007 einen spannenden Ausblick auf die nächste Generation therapeutischer Innovationen in der Therapie der Hämophilie A [2, 3].

Das seit Langem zugelassene Alzheimer-Medikament Memantin könnte künftig auch Patient:innen mit Sichelzellanämie helfen. Erste klinische Daten einer internationalen Forschungsgruppe, dass der Wirkstoff gut verträglich ist, die Beschwerden verringert und die Lebensqualität trotz Erbkrankheit verbessert.

Mit dem Alter steigt die Wahrscheinlichkeit, dass sich blutbildende Stammzellen verändern und ungewollte Zellklone produzieren. Man spricht dann von klonaler Hämatopoese mit unbestimmtem Potenzial (CHIP). Einige dieser mutierten Blutzellen stehen im Verdacht, Entzündungsprozesse zu befeuern. Sie können Herz-Kreislauf-Erkrankungen neu auslösen und bereits bestehende kardiovaskuläre Probleme verschärfen. Wissenschaftler:innen des Uniklinikums Freiburg und der Charité Berlin wollen den genauen Mechanismus bei diesen sogenannten CHIP-Mutationen entschlüsseln, die besonders häufig bei Patient:innen mit Vorhofflimmern vorkommen.

Die schwere inflammatorische und hämatologische Erkrankung VEXAS wird von Mutationen in UBA1 hervorgerufen. Neben der häufigsten kanonischen Form M41 gibt es jedoch weitere. In einer Screeningstudie des Münchner Leukämielabors fielen jetzt rund ein Drittel der entdeckten Varianten in die Kategorie nicht-kanonisch [1]. Funktionell resultierten zwar sämtliche untersuchte UBA1-Mutationen in einem Rückgang der globalen Polyubiquitinierung – jedoch war bei den kanonischen nur die rein zytoplasmatische Isoform UBA1b betroffen, bei nicht-kanonischen sowohl die Proteinfunktion im Zellkern als auch im Zytoplasma beeinträchtigt. Klinisch traten die M41-Mutationen meist als Myelodysplastische Syndrome (MDS) in Erscheinung, in der Regel ohne Co-Mutationen neben UBA1. Patient:innen mit nicht-kanonischen Varianten trugen häufiger Co-Mutationen, und das Erkrankungsspektrum umfasste mehr maligne Diagnosen.

Erhielten Patient:innen mit B-Vorläufer-akuter lymphoblastischer Leukämie (B-ALL) unabhängig vom Status der minimalen Resterkrankung (MRD) in der Erstlinie ein modifiziertes Behandlungsschema mit dem bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina), verbesserte sich die Gesamtüberlebenszeit (OS) in dieser Kohorte. Zudem waren die Ergebnisse bei jüngeren Patient:innen verbessert, die eine strukturierte Behandlung im klinischen Setting erhielten.

Die Phase-III-Studie VERONA verfehlte ihre Hauptziele. Was bedeutet das für zusätzliches Venetoclax beim myelodysplastischen Syndrom (MDS)? Das Aus zwar nicht, aber man sollte sich auf eine echte Hochrisikopopulation konzentrieren, urteilte ein deutscher Experte. Und in der Schnelligkeit des Ansprechens sieht er sogar eine echte Chance für eine spezielle Subgruppe. Für Imetelstat wurden auf dem ASH außerdem prädiktive Marker präsentiert, die wohl in wenigen Zyklen anzeigen, wer ansprechen wird und wer nicht.

Im Rahmen eines virtuellen ASH-Previews wurden Daten zu chronischer lymphatischer Leukämie, follikulärem und primär mediastinalem B-Zell-Lymphom sowie zum myelodysplastischen Syndrom vorgestellt. Die Ergebnisse aus CLL17, EPCOR-FL1 und Verona liefern neue Hinweise auf Wirksamkeit, Sicherheit und Grenzen aktueller Therapiestrategien.

Als Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) wird meist eine intensive Chemotherapie durchgeführt, um das Blutbild zu normalisieren und die erkrankten Zellen aus dem Knochenmark zu entfernen. Dies ist jedoch wegen der Nebenwirkungen nicht für geschwächte Patient:innen geeignet. Eine zielgerichtetere Therapie könnte dafür sorgen, Prognosen für Patient:innen zu verbessern und Nebenwirkungen einzudämmen. In ihrer aktuellen Publikation in Science Translational Medicine stellen Sayantanee Dutta, Philipp Jost, Michael Dengler und ihr Team einen innovativen und vielversprechenden Therapieansatz vor, der eine präzise und selektive Behandlung der AML in der Zukunft ermöglichen könnte.

Forschende am Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg und am Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) haben neue Erkenntnisse gewonnen, wie eine bestimmte frühkindliche Leukämie entsteht: Leukämiezellen können insbesondere bei aggressiven Formen bestimmte Programme aus der fetalen Entwicklung erneut aktivieren. Die Ergebnisse eröffnen neue Angriffspunkte für Diagnostik und Therapie.

Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung ist eine häufige Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation, bei der Spenderimmunzellen Empfängergewebe und -organe schädigen. Ab der dritten Therapielinie fehlen zugelassene Behandlungsoptionen. Im Rahmen einer Post-ASH-Pressekonferenz wurden der Therapieansatz von Belumosudil, der Zulassungsstatus sowie beim ASH präsentierte Daten diskutiert.

In der Phase-II-Studie EVOLVE der Goethe-Universität Frankfurt erhielten Patient:innen mit neu diagnostizierter Philadelphia-(Ph+)/BCR::ABL-positiver akuter lymphatischer Leukämie (ALL), die nach Konsolidierung eine minimale Resterkrankung (MRD) aufwiesen, den bispezifischen Antikörper Blinatumomab (Blina). Bei einigen Patient:innen führte dies zu einer vollständigen molekularen Remission.