Medizin

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat im Rahmen der frühen Nutzenbewertung einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen für Asciminib zur Behandlung neudiagnostizierter erwachsener Patient:innen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) zuerkannt [1]. Ein beträchtlicher Zusatznutzen beschreibt eine deutliche, bisher nicht erreichte Verbesserung des therapierelevanten Nutzens eines Medikaments im Vergleich zu einer etablierten Standardtherapie [2].

Acalabrutinib ist seit 2020 in der Europäischen Union für die kontinuierliche Erstlinientherapie sowie die rezidivierte/refraktäre chronisch lymphatische Leukämie (CLL) zugelassen. Mit den Zulassungserweiterungen 2025 kamen die zeitlich begrenzte CLL-Therapie sowie neue Einsatzmöglichkeiten in der Erstlinie und in der rezidivierten/refraktären Situation beim MCL hinzu. In einem von AstraZeneca veranstalteten Update wurden nun aktuelle ASH-Daten und Langzeitupdates eingeordnet.

Nach Versagen von Ruxolitinib stehen Patient:innen mit Myelofibrose vor einer therapeutischen Herausforderung, insbesondere bei ausgeprägter Zytopenie. Eine internationale Real-World-Studie untersuchte nun Wirksamkeit und Sicherheit von Momelotinib als Zweitlinientherapie. Die Ergebnisse zeigen klinisch relevante Verbesserungen bei Milzgröße, Symptomen und vor allem Anämie – auch bei schwer vorbehandelten Patient:innen.

Die Europäische Kommission hat die Zulassungserweiterung für Marstacimab zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patient:innen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren oder Hämophilie B mit Faktor-IX-Inhibitoren erteilt [1, 2]. Die Behandlung von Patient:innen mit Hämophilie A oder B, die unter der Faktorersatztherapie Hemmkörper entwickelt haben, stellt eine besondere therapeutische Herausforderung dar [3]. Mit Marstacimab, einem Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (Anti-TFPI), steht den Betroffenen nun eine neue Therapieoption zur Verfügung, die als Fertigpen mit fixer Dosierung einmal wöchentlich subkutan verabreicht wird [1].

Mangelernährung ist ein unterschätztes Gesundheitsproblem – auch in Deutschland. Ein neuer Cochrane Review hat untersucht, ob gezielte orale Ernährungsmaßnahmen älteren Menschen helfen, die von Mangelernährung bedroht oder bereits mangelernährt sind und wegen einer Verletzung oder Erkrankung ins Krankenhaus aufgenommen wurden. Das Ergebnis: Spezielle Trinknahrung „für besondere medizinische Zwecke“ statt der Standardversorgung senkt möglicherweise das Sterberisiko und das Risiko für schwerwiegende Komplikationen innerhalb von einem Monat bzw. bis zur Entlassung. Für die anderen untersuchten Ernährungsansätze – etwa zusätzliche Eiweißgabe oder individuelle Hilfe beim Essen – zeigten sich keine klaren Unterschiede zur Standardversorgung oder die Datenlage war zu schlecht, um belastbare Aussagen ableiten zu können.

Eine Blutstammzellenspende kann das Leben von Leukämie-Betroffenen retten. Medikamente lösen Blutstammzellen des Spenders aus dem Knochenmark, so dass sie für die Spende aus dem Blut gewonnen werden können. Eine Pilotstudie liefert nun Hinweise, dass körperliche Belastung die Stammzellenspende gezielt unterstützen könnte [1].

Welches Neutropenie-Risiko haben Patient:innen unter einer Therapie mit Antikörper-Wirkstoff-Konjugaten (ADCs) wirklich und welche Substanzen erfordern ein besonders engmaschiges Monitoring? Eine Multizenterstudie aus Kalifornien analysierte umfassende Real-World-Daten zu zehn zugelassenen ADCs. Die Analyse von 3.511 Patient:innen zwischen 2012 und 2024 zeigt erhebliche Unterschiede zwischen den Substanzen, mit direkten Konsequenzen für supportive Therapie und Patientensicherheit.

Wenn bei Kindern eine akute lymphatische Leukämie (ALL) diagnostiziert wird, kommt es auf jedes Detail an. Am Universitätsklinikum Würzburg (UKW) werden künftig Proben aus ganz Deutschland genetisch analysiert, um die Erkrankung genauer zu klassifizieren. Die genetische Diagnostik stellt sicher, dass die jungen Patient:innen entsprechend ihres individuellen Krankheitsprofils behandelt werden. Dadurch verbessern sich Heilungschancen und Langzeitfolgen können drastisch reduziert werden. Neben der Routinediagnostik erforscht das Institut für Klinische Genetik und Genommedizin am UKW neue Methoden, um Leukämien noch besser zu verstehen. Dabei kommen zunehmend KI-gestützte Verfahren zum Einsatz.

Wissenschaftler:innen vom Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) und dem Stammzell-Institut HI-STEM* haben einen zentralen Mechanismus entschlüsselt, der zum Therapieversagen bei der akuten myeloischen Leukämie (AML) beiträgt. Sie zeigen, dass es nicht nur einen, sondern vier unterschiedliche Subtypen von Leukämie-Stammzellen gibt. Diese Vielfalt könnte erklären, warum eines der wichtigsten AML-Medikamente bei manchen Patient:innen nicht ausreichend wirkt oder im Verlauf seine Wirksamkeit verliert – mit der Folge, dass die Leukämie zurückkehrt. Die Entdeckung schafft eine wichtige Grundlage für präzisere und langfristig erfolgreichere Behandlungsstrategien, die Resistenzmechanismen gezielt überwinden könnten.

Die histologische Transformation vom follikulären Lymphom (FL) zum aggressiven diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) stellt ein kritisches Ereignis im Krankheitsverlauf dar und ist mit einer deutlich reduzierten Überlebenszeit assoziiert. Während Rituximab nachweislich die Transformationsrate senkt, fehlten bislang robuste Real-World-Daten zum Anti-CD20-Antikörper der dritten Generation, Obinutuzumab. Eine große retrospektive Kohortenstudie aus Israel liefert nun Evidenz aus der klinischen Routine.

Die randomisierte Phase-III-Studie TRANSFORM liefert erstmals Daten aus einer großen kontrollierten Studie zur prognostischen Bedeutung der zirkulierenden Tumor-DNA (ctDNA) beim rezidivierten oder refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL). Die Ergebnisse zeigen, dass die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zelltherapie mit Lisocabtagen maraleucel (Liso-cel) eine tiefere und dauerhaftere molekulare Remission erzielt als die Standardtherapie mit Salvage-Immunchemotherapie, Hochdosis-Chemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT).

T-Stammzell-Gedächtniszellen (TSCM) erneuern sich selbst, überleben langfristig und können starke Anti-Tumor-Reaktionen erzeugen. Deshalb sind sie vielversprechende Kandidaten für CAR-T-Zelltherapien der nächsten Generation. Bisher fehlte der Nachweis für die Wirksamkeit beim Menschen. Ein Team unter Leitung von Prof. Luca Gattinoni vom Leibniz-Institut für Immuntherapie (LIT) und Dr. James Kochenderfer vom National Cancer Institute berichtet in der Fachzeitschrift Cell, dass CAR-T-Zellen mit TSCM-Phänotyp in einer frühen klinischen Studie sicher und verträglich waren [1]. Zudem bewirkten sie in niedrigen Dosen komplette Tumorrückbildungen – und das ohne eine chemotherapeutische Vorbehandlung.

Forschende der Universität zu Köln zeigen, dass das Schlüsselprotein cFLIP für die Regulierung des programmierten Zelltods in Lymphomzellen entscheidend ist. Sie geben Einblicke in die Mechanismen, mit denen diese Krebsart den Zelltod umgeht. Das Ergebnis könnte neue Therapiemöglichkeiten für Patient:innen eröffnen, die auf bisherige Behandlungsoptionen nicht ansprechen [1].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für die Kombination aus Decitabin, Cedazuridin und Venetoclax zur Therapie von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt, empfohlen. Im Falle einer Zulassung erweitert sich damit die Indikation der Kombination aus Decitabin und Cedazuridin, die seit September 2023 bereits als Monotherapie für Erwachsene mit neu diagnostizierter AML, für die eine Standard-Induktionschemotherapie (SIC) nicht in Frage kommt, zugelassen ist.

Die Europäische Kommission hat Belumosudil eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) erteilt. Die orale Therapie zeigt ein klinisch relevantes, anhaltendes Ansprechen bei zugleich günstigem Sicherheitsprofil.

Kinder mit Down-Syndrom besitzen ein hohes Risiko, an myeloischer Leukämie zu erkranken. Ein Forschungsteam der Goethe-Universität Frankfurt, des Wellcome Sanger Institute, des Great Ormond Street Hospital und ihrer Kooperationspartner hat herausgefunden, wie sich einzelne Zellen des blutbildenden Systems der Betroffenen verändern, sodass über eine Krebsvorstufe Leukämie entsteht. Die Forschenden haben so die betroffenen genetischen Programme identifiziert, und einen Ansatzpunkt für eine Therapie der myeloischen Leukämie bei Kindern mit Down-Syndrom gefunden [1].

Die Geneditierungstherapie mit patienteneigenen Stammzellen ist eine neue Behandlungsoption für Menschen mit β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit. Neue Daten belegen die Wirksamkeit mit hohen Raten an Transfusionsabhängigkeiten und Freiheit von vaso-okklusiven Ereignissen.

Ältere Patient:innen mit klassischem Hodgkin-Lymphom (cHL) haben im Vergleich zu jüngeren Menschen häufig schlechtere Behandlungsergebnisse. Ursache sind vor allem Begleiterkrankungen und funktionelle Einschränkungen, die die Verträglichkeit intensiver Chemotherapien beeinträchtigen. Eine retrospektive Studie zeigt nun, dass Standardtherapien auch bei älteren Patient:innen gute Resultate erzielen können und dass das Lebensalter allein kein ausreichendes Kriterium für Therapieentscheidungen ist.

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin in der Praxisgemeinschaft am Hämophilie-Zentrum Rhein Main (HZRM) in Frankfurt, über aktuelle Entwicklungen bei der Von-Willebrand-Erkrankung. In diesem Video gibt sie einen Überblick über den Stand der internationalen Leitlinien und stellt neue Studiendaten zur Langzeitprophylaxe mit plasmatischen und rekombinanten Von-Willebrand-Faktor-Konzentraten vor.