Medizin | Beiträge ab Seite 7

Neue Daten aus der Verlängerungsstudie XTEND-ed bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa bei Patient:innen mit Hämophilie A. Über einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren blieb die Blutungsrate niedrig, die Gelenkgesundheit verbesserte sich, und es traten keine Hemmkörper auf.

In einer retrospektiven Kohortenstudie wurde die potenzielle Rolle medizinischer Bildgebung bei der Entstehung hämatologischer Krebserkrankungen im Kindes- und Jugendalter untersucht. Grundlage war die Beobachtung von über 3,7 Millionen Kindern, die zwischen 1996 und 2016 in sechs US-amerikanischen Gesundheitssystemen sowie in Ontario (Kanada) geboren wurden.

Mogamulizumab steht seit nunmehr fünf Jahren zur Behandlung der T-Zell-Lymphom-(CTCL)-Subtypen Mycosis fungoides (MF) und Sézary-Syndrom (SS) in Deutschland zur Verfügung [1]. Aktuelle Real-World-Evidence-(RWE)-Daten belegen, dass Mogamulizumab bei MF oder SS auch im klinischen Alltag Vorteile zeigte, u.a. bei der Ansprechrate. Darüber hinaus konnte bei SS-Betroffenen unter Alltagsbedingungen erstmals ein signifikant verlängertes Gesamtüberleben (OS) gezeigt werden. Prof. Dr. Chalid Assaf, Helios Klinikum Krefeld, Prof. Dr. Rudolf Stadler, Johannes Wesling Klinikum Minden, und Dr. Gabor Dobos, Charité – Universitätsmedizin Berlin, diskutierten im Rahmen eines Symposiums beim Deutschen Hautkrebskongress (ADO) aktuelle RWE-Studienergebnisse sowie Fälle aus der Praxis.

Die Europäische Kommission hat Concizumab die Zulassungserweiterung zur einmal täglichen subkutanen Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren erteilt. Bislang war Concizumab bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern zugelassen. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörpers Concizumab ermöglicht eine ausreichende Thrombingenerierung für die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann die Häufigkeit von Blutungen reduzieren.

Forschende der Universitätsmedizin Mainz haben einen bisher unbekannten Mechanismus aufgedeckt, über den Histon-Deacetylase (HDAC)-Hemmer bei Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) Tumorzellen zerstören. Sie fanden heraus, dass die Medikamente bösartige Blutzellen mit einer bestimmten genetischen Veränderung abtöten. Die jetzt in der Fachzeitschrift Signal Transduction and Targeted Therapy publizierten Erkenntnisse eröffnen die Möglichkeit für die Entwicklung verbesserter MPN-Therapien.

Sexuelle Dysfunktion stellt eine der häufigsten Komplikationen bei Überlebenden einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation dar. Trotz der hohen Prävalenz und des erheblichen Leidensdrucks der Betroffenen sind spezialisierte Interventionen zur Verbesserung der sexuellen Gesundheit nach HSCT bisher kaum verfügbar. Diese Versorgungslücke adressierte nun erstmals eine Studie.

Eine retrospektive Analyse aus dem Universitätsspital Bern beleuchtet die Rolle der Strahlentherapie bei Patient:innen mit rezidivierten oder refraktären aggressiven Lymphomen, die mit CAR-T-Zellen behandelt wurden. Die im Fachjournal Hematological Oncology veröffentlichte Studie zeigt, dass eine gezielte Strahlentherapie bei lokalisierten Rückfällen vergleichbare Überlebensraten wie bei Patient:innen ohne Rezidiv ermöglicht.

Eine retrospektive Studie aus China zeigt unterschiedliche Behandlungserfolge bei vier Therapieregimen für das angioimmunoblastische T-Zell-Lymphom. Entscheidend für den Therapieerfolg scheint der Allgemeinzustand der Patient:innen zu sein.

Eine sechsmonatige Imatinib-Behandlung hat keinen generell nachteiligen Einfluss auf das Schilddrüsenvolumen von Patient:innen mit chronischer myeloischer Leukämie (CML). Allerdings war das Schilddrüsenvolumen bei männlichen Patienten nach sechs Monaten Behandlung signifikant reduziert. Das sind die Ergebnisse einer longitudinalen Fall-Kontroll-Studie.

Die HI-PRO-Studie untersuchte die verlängerte Antikoagulation mit niedrig dosiertem Apixaban bei Patient:innen mit provozierter Venenthromboembolie und anhaltenden Risikofaktoren. Nach zwölf Monaten Behandlung zeigte sich eine deutliche Überlegenheit gegenüber Placebo bei der Rezidivprävention. Die Studie könnte die Behandlungsstrategie für eine häufig anzutreffende Patientengruppe verändern, bei der die optimale Antikoagulationsdauer bisher unklar war.

Mit der Einführung von Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Ibrutinib hat sich die Therapie der chronisch lymphathischen Leukämie (CLL) grundlegend verändert. Viele Patient:innen erreichen langanhaltende Remissionen, auch in Hochrisikosituationen. Gleichzeitig treten jedoch vermehrt kardiovaskuläre Komplikationen auf, die den Behandlungserfolg einschränken können. Besonders ältere Patient:innen mit Vorerkrankungen sind gefährdet.

Über zehn Jahre forschte ein europäisches Konsortium an der Frage, wie Erwachsene, die an einer seltenen, aber äußerst lebensbedrohlichen Unterform der myeloischen Leukämie leiden, schonender und zugleich wirksamer behandelt werden können. Im Rahmen der APOLLO-Phase-III-Studie, unter Schirmherrschaft der TU Dresden und geleitet vom Hämatologen und Onkologen Prof. Uwe Platzbecker, Medizinischer Vorstand des Universitätsklinikum Dresden, wurde erstmals ein neuer Therapieansatz gefunden, der jetzt neuer weltweiter Behandlungsstandard ist. Die Ergebnisse wurden jetzt in der renommierten Fachzeitschrift Journal of Clinical Oncology veröffentlicht.

Menschen mit Blutkrebserkrankungen haben durch die Krankheit selbst und die Therapie ein geschwächtes Immunsystem, was zu einer erhöhten Infektanfälligkeit führt. In einer überarbeiteten Leitlinie fassen Expert:innen die Erkenntnisse der vergangenen zehn Jahre über alle Viren zusammen, die Atemwegsinfekte verursachen: Wie gefährlich sind sie im Einzelnen? Wie werden sie diagnostiziert? Sind Hygienemaßnahmen erforderlich? Welche Therapie- und Impfstrategien gibt es?

Eine retrospektive Studie der Universitätsklinik Jena verglich erstmals direkt drei antimykotische Prophylaxe-Regime bei 95 pädiatrischen Leukämie-Patient:innen (2008-2023). Die Ergebnisse zeigen deutliche Wirksamkeitsunterschiede: Mit Micafungin traten keinerlei invasive Pilzinfektionen (IFD) auf, Posaconazol und liposomales Amphotericin B erzielten eine Durchbruchsinfektionsrate von 10,8% bzw. 29,4%. Die Studie liefert wichtige Real-World-Daten für die Optimierung der Pilzprophylaxe in der pädiatrischen Onkologie.

Das Multiple Myelom (MM) ist weltweit die zweithäufigste maligne hämatologische Erkrankung [1, 2]. Insbesondere für das rezidivierte/refraktäre Multiple Myelom (RRMM) besteht aufgrund der ungünstigen Prognose ein dringender Bedarf an innovativen Therapiekonzepten. Dabei liegt der Fokus auf einer effektiven Krankheitskontrolle bei zugleich akzeptabler Toxizität sowie der nachhaltigen Verbesserung der Lebensqualität (QoL) [3].

In einer prospektiven Kohortenstudie mit 794 Kindern mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL) konnte gezeigt werden, dass nicht nur das Vorhandensein von Übergewicht oder Adipositas, sondern vor allem deren Dauer während der Behandlung maßgeblich die Überlebenschancen und das Rückfallrisiko der jungen Patient:innen beeinflusst.

Vor sieben Jahren wurden erste CAR-T-Zelltherapien wie Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) in Deutschland eingeführt und läuteten eine Zeitenwende in der Behandlung des rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphoms (r/r LBCL) ein. Nach etwa 30 Jahren relativem Stillstand konnten mit der einmaligen Gabe überzeugende Ergebnisse in der Drittlinie erreicht werden, bevor erstmals auch ein signifikanter Vorteil beim Gesamtüberleben in der Zweitlinie belegt wurde [1, 2]. Langzeit-Follow-ups der pivotalen Studien zeigen, dass die Überlebenskurve bei etwa 50% der Patient:innen ein Plateau bildet, was auf eine mögliche Heilungschance hindeutet [2, 3]. Während die Erstlinien-Therapie des DLBCL mit R-CHOP kuratives Potenzial besitzt, versagt sie bei jedem vierten Patienten [4]. Das neue Wirkprinzip der CAR-T-Zelltherapien ermöglicht es nun, viele vormals hoffnungslose Fälle effektiv zu therapieren [5].

Vom 24. bis 27. Oktober 2025 kommen im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie in Köln national und international führende Expert:innen zusammen, um sich zu aktuellen Entwicklungen in der Diagnostik und Therapie von Blut- und Krebserkrankungen auszutauschen. Schwerpunkte sind unter anderem Fortschritte im Bereich der Immuntherapie sowie der molekularen und KI-gestützten Diagnostik. Die Jahrestagung ist der größte Fachkongress für Hämatologie und Medizinische Onkologie im deutschsprachigen Raum.

Jährlich erhalten in Deutschland über 3.000 Patient:innen eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloHSCT) [1]. Etwa bei 50% der Patient:innen kommt es zu einer schwerwiegenden Komplikation, der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) [2, 3]. Der Bedarf an neuen Therapieoptionen bei cGvHD ist hoch [4]. Um die Versorgung der Betroffenen zu verbessern, sind innovative Therapieansätze erforderlich, die gezielt die komplexen Pathomechanismen der Erkrankung adressieren [4].