Medizin | Beiträge ab Seite 7

Für Betroffene mit einem rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphom (MCL) steht der erste und einzige nicht-kovalente (reversible) Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib nach BTKi-Vorbehandlung zur Verfügung. Bei der 18. International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) vom 15. bis 21. Juni in Lugano, Schweiz, wurden nun erstmalig Real-World-Daten (RWE) zur Therapie des MCL mit Pirtobrutinib im Rahmen einer Posterpräsentation von Dr. Enver Aydilek (Bielefeld) vorgestellt, die die überzeugenden Studiendaten im Therapiealltag bestätigen [2].

Beim Jahreskongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vom 21.-25. Juni 2025 in Washington, DC, wurden neue Daten präsentiert, welche die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit einer Gentherapie mit Valoctocogen roxaparvovec unterstreichen. Die Endergebnisse der Phase-III-Studie GENEr8-1 zeigen, dass Blutungskontrolle und Expression von Faktor VIII (FVIII) auch fünf Jahre nach der Behandlung anhielten [1] und den zuvor bereits über bis zu vier Jahre berichteten Ergebnissen ähnelten [2-5]. Auch im fünften Jahr wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet [1].

T-Zell-Erschöpfung gilt als ein wesentlicher Grund für das Ausbleiben nachhaltiger Therapieerfolge bei der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) unter Immuntherapien. Einem Forschungsteam ist es nun gelungen, einen Mechanismus zu identifizieren, der maßgeblich zur Schwächung des Immunsystems beiträgt. Im Zentrum steht das Protein Galectin-9, das entscheidend daran beteiligt ist, die Funktion von T-Zellen zu blockieren.

Melflufen wurde in die neue klinische Leitlinie der European Hematology Association und des European Myeloma Network (EHA-EMN) für die Behandlung von Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom aufgenommen. Diese Aufnahme unterstreicht den dokumentierten klinischen Nutzen des Wirkstoffs und seine potenzielle Bedeutung in der Spätlinientherapie bei Patient:innen mit bislang ungedecktem medizinischem Bedarf.

Odronextamab, ein bispezifischer CD20xCD3-Antikörper, ist nun in Deutschland zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) follikulärem Lymphom (FL) oder diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach mindestens zwei vorhergehenden systemischen Therapielinien verfügbar [1–5].

Im Rahmen einer Fachpressekonferenz wurden Studiendaten zur erweiterten Zulassung von Acalabrutinib bei chronisch-lymphatischer Leukämie (CLL) und Mantelzell-Lymphom (MCL) präsentiert. Der Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) ist nun sowohl für eine zeitlich begrenzte Erstlinientherapie bei CLL sowie als Kombi- oder Monotherapie beim MCL einsetzbar.

Nach der positiven Einschätzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Europäische Kommission Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM), die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, zugelassen [1].

Blutspenden können Leben retten, doch ihre langfristigen Auswirkungen auf die Gesundheit der Spender:innen sowie auf hämatopoetische Stammzellen (HSC) sind bislang kaum erforscht. Eine internationale Forschungsgruppe unter der Leitung des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ) und des Francis-Crick-Instituts hat nun in einer Studie untersucht, ob und wie sich regelmäßige Blutspenden (>100 Spenden) auf die klonale Hämatopoese bei gesunden Spender:innn auswirken. Im Zentrum der Analyse stehen Mutationen im DNMT3A-Gen, das eine Schlüsselrolle bei epigenetischen Prozessen spielt, sowie ein möglicher Zusammenhang mit dem blutbildenden Hormon Erythropoetin (EPO).

Concizumab hat eine positive Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA für eine Zulassungserweiterung erhalten.

Eine neue automatisierte Plattform zur Herstellung genetisch modifizierter Immunzellen ermöglicht es, CAR-T-Zellen direkt in der Klinik herzustellen. Mithilfe Künstlicher Intelligenz (KI) soll die Produktion effizienter, schneller und patientenindividuell erfolgen – ein Fortschritt für die personalisierte Behandlung von Blutkrebserkrankungen wie Leukämie und Lymphom.

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) 2025 standen unter anderem neue Kombinationstherapien im Fokus, die auf BCL2- und BTK-Inhibition setzen. Besonders bei Mantelzell-Lymphom (MCL) und chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) wurden neue Studiendaten vorgestellt.

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) in Lugano wurden für das diffus-großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) und die chronische lymphatische Leukämie (CLL) neue Therapieansätze vorgestellt. Im Fokus standen das Antikörper-Toxin-Konjugat Polatuzumab vedotin, der bispezifische Antikörper Glofitamab und eine neuartige Wirkstoffklasse: BTK-Degrader.

Mit Daratumumab steht erstmals eine zugelassene Therapieoption für das Hochrisiko-Smouldering Multiple Myelom zur Verfügung. Die Entscheidung der EU basiert auf neuen Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie AQUILA.

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) 2025 in Lugano wurden neue Daten zur Phase-II-Studie LuminICE-203 vorgestellt: Ein neu entwickelter bispezifischer Antikörper zeigte in Kombination mit allogenen natürlichen Killerzellen aus Nabelschnur-Blut vielversprechende Wirksamkeit beim rezidivierten oder refraktären (r/r) Hodgkin-Lymphom, mit einer objektive Ansprechrate von 87,5%. Mehr als die Hälfte der Patient:innen erreichte eine Komplettremission. Die Therapie erwies sich zudem als gut verträglich und könnte künftig eine kosteneffiziente Alternative zu bisherigen Zelltherapien darstellen.

Im Rahmen eines Symposiums am 11./12.07.25 in Mainz waren sich die Referenten einig: Das neue Therapieziel „normalisierte Hämostase“ hat die Faktortherapie der Hämophilie A im letzten Jahr auf eine neue Stufe gehoben. Mit Efanesoctocog alfa lassen sich für bis zu 4 Tage nach Infusion Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen – mit mittleren Talspiegeln von ca. 15 % (10 % bei Kindern) nach 7 Tagen bzw. vor der nächsten Dosis.^1,2,3

Ibrutinib kann nun in Kombination mit Chemoimmuntherapie (CIT) bei zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden – ohne autologe Stammzelltransplantation (ASCT). Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE.

Seit sieben Jahren steht die CAR-T-Zelltherapie Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) zur Verfügung. Bereits ab der Zweitlinie eröffnet sie Betroffenen, die zuvor keine kurative Perspektive hatten, erstmals eine realistische Chance auf Heilung – selbst im fortgeschrittenen Alter.

Die noch laufende ReVenG-Studie (NCT04895436) [1, 2] ist die erste prospektive multizentrische Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer Re-Therapie mit Venetoclax in Kombination mit Obinutuzumab (Ven+O) bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL). Eingeschlossen werden Patient:innen, die nach mindestens zwölfmonatigem Ansprechen auf eine zeitlich begrenzte Venetoclax-basierte Erstlinientherapie ein Rezidiv zeigten. Im Rahmen des 30. Kongresses der European Hematology Association (EHA) wurden nun erstmals Zwischenergebnisse vorgestellt. Sie zeigen, dass die Patient:innen erneut auf die Ven+O-Therapie ansprechen und die Re-Exposition nicht mit neuen Sicherheitssignalen verbunden ist [2].

Der orale Faktor-B-Inhibitor Iptacopan zeigte in den Phase-III-Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH nach 24 Wochen deutliche Verbesserungen bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Nun liegen die finalen 48-Wochen-Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit vor. Sie zeigen eine anhaltende Kontrolle der Hämolyse und stabile nahezu normale Hämoglobinwerte.