Medizin | Beiträge ab Seite 9

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Lisocabtagen maraleucel (Liso-Cel) zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulären Lymphom (r/r FL) nach 2 oder mehr Linien einer systemischen Therapie erteilt. Liso-Cel ist eine gegen das Antigen CD19 gerichtete CAR (chimeric antigen receptor)-T-Zelltherapie.

Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine aggressive Form von Blutkrebs, bei der auch nach einer Stammzelltransplantation ein hohes Rückfallrisiko besteht. Die jetzt von Wissenschaftler:innen aus Dresden und Kiel gestartete klinische Studie PIVOT untersucht, ob das Medikament Ivosidenib dabei helfen kann, das Risiko eines Rückfalls zu verringern und die Überlebenschancen zu verbessern. Das Medikament Ivosidenib wurde 2023 in Europa unter anderem zur Behandlung von AML zugelassen. Erkennbar ist, dass Ivosidenib insbesondere bei Betroffenen mit einer IDH1-Mutation zu einer besseren Therapieansprache führt. Bei PIVOT steht nun die langfristige Überlebensprognose im Mittelpunkt.

Die Frühjahrstagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) bot auch in diesem Jahr eine Plattform für den Austausch zwischen Wissenschaft, klinischer Praxis und Gesundheitspolitik. Im Mittelpunkt der Veranstaltung standen aktuelle Entwicklungen in der Hämatologie und Medizinischen Onkologie – insbesondere die Rolle von Künstlicher Intelligenz (KI) und Large Language Models (LLMs) in der modernen Medizin.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene Bluterkrankung, die durch eine Mutation im PIGA-Gen verursacht wird und zur Zerstörung roter Blutkörperchen führt. Typische Symptome sind nächtliche Hämoglobinurie, Thrombosen und eine verminderte Blutbildung im Knochenmark. Bei einem virtuellen Fachpressegespräch teilte Prof. Dr. Alexander Röth, Leiter der klassischen Hämatologie am Universitätsklinikum Essen, neue, spannende Ergebnisse zum Einsatz von Iptacopan bei PNH mit.

Die Kürzung von US-Hilfsgeldern führt aus Sicht der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zu massiven Rückschritten im globalen Kampf gegen tödliche Krankheiten wie Malaria oder HIV. Sollte die Unterstützung aus den Vereinigten Staaten weiterhin ausbleiben, könnte dies bereits dieses Jahr zu 15 Millionen zusätzlichen Malaria-Fällen und rund 107.000 zusätzlichen Malaria-Toten führen, warnte WHO-Chef Tedros Adhanom Ghebreyesus in Genf.

Für Patient:innen mit Hämophilie A oder B und Hemmkörpern (HK) wurde mit Concizumab erstmals eine subkutan applizierte Prophylaxe mit innovativem Wirkmechanismus in der EU zugelassen: Der humanisierte monoklonale Antikörper blockiert den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) und ermöglicht somit wieder die Ausbildung stabiler Wundverschlüsse.

Die Addition von Isatuximab zu Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (Isa-VRd) erhöhte bei neu diagnostizierten Personen mit Multiplem Myelom gegenüber Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) die Rate der MRD-Negativität sowohl nach der Induktion als auch nach der Transplantation. Zudem wurde das progressionsfreie Überleben (PFS) verlängert.

Die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene, potenziell lebensbedrohliche thrombotische Mikroangiopathie, die durch unzureichende Aktivität der Metalloprotease ADAMTS13 gekennzeichnet ist. Neben den klassischen Symptomen wie Thrombozytopenie, Gerinnselbildungen in den kleinen Blutgefäßen mit mikroangiopathischer hämolytischer Anämie, Fieber, Nierenfunktionsstörungen sind auch neurologische, kognitive und psychische Beeinträchtigungen klinisch relevante Folgen. Prof. Marie Scully, London, erörterte die neurologischen und psychologischen Auffälligkeiten der TTP und stellte Maßnahmen vor, die dazu beitragen können, kognitive Defizite und Depressionen bei Patient:innen mit TTP zu vermeiden.

Die Versorgung von Patient:innen mit Blutprodukten sollte evidenzbasiert und multidisziplinär erfolgen, um Betroffene optimal zu versorgen, allogene Bluttransfusionen zu reduzieren und die Verfügbarkeit allogener Blutprodukte sicherzustellen. Expert:innen diskutierten diese Aspekte in einer Session auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) in Lausanne.

Eine aktuelle Studie des Universitätsklinikums Würzburg untersuchte die Kombination der beiden diagnostischen Methoden FISH und SKY92, um Hochrisikopatient:innen mit Multiplem Myelom (MM) zu identifizieren. Dazu wurden 258 Patient:innen in die Studie eingeschlossen, davon 109 mit neu diagnostiziertem Multiplem Myelom (NDMM) und 149 mit rezidiviertem/refraktärem Multiplem Myelom (RRMM).

Die kombinierte Anwendung zweier bekannter Wirkstoffe kann leukämische Zellen bekämpfen und ihre Verbreitung eindämmen. Das zeigt eine Studie der Karl Landsteiner Privatuniversität für Gesundheitswissenschaften (KL Krems), die im Fachjournal Cancer Letters veröffentlicht wurde (1). Die Forschenden fanden in Experimenten heraus, dass ein etabliertes Malariamittel in Kombination mit einem bewährten Krebsmedikament die Aktivität eines bestimmten Transkriptionsfaktors beeinflusst und so das Wachstum und die Verbreitung der Leukämiezellen hemmt. Durch die Kombination der Medikamente konnten nicht nur die Leukämiezellen abgetötet, sondern auch deren Einwanderung ins Knochenmark deutlich reduziert werden.

Moderne Therapien haben die Prognose der Hämophilie erheblich verbessert. Dennoch bleibt der Umgang mit der angeborenen Blutgerinnungsstörung eine lebenslange Herausforderung, die sowohl eine intensive medizinische Betreuung als auch psychosoziale Anpassungen erfordert. Das primäre Ziel der Behandlung besteht in der Prävention von Blutungsereignissen sowie in der Kontrolle von akuten Blutungen. Auf der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) 2025 erörterten Expert:innen die Bedeutung einer effektiven Prophylaxe in jedem Lebensabschnitt für Patient:innen mit Hämophilie.  

Bislang ist Glofitamab beim rezidivierten oder refraktären (r/r) diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) als Standardtherapie etabliert, die Patient:innen ab dem 2. Rezidiv die Chance auf ein rasches und langanhaltendes Komplettansprechen bietet (1, 2). Mit dem positiven Votum stellt das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) nun die Weichen für ein Vorrücken des innovativen bispezifischen Antikörpers in die 2. Therapielinie. Daten der randomisierten Phase-III-Studie STARGLO belegen: Im früheren Setting bietet die zeitlich begrenzte Therapie mit Glofitamab in Kombination mit Gemcitabin und Oxaliplatin (GemOx) Patient:innen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, die Aussicht auf signifikant bessere Behandlungserfolge (3).

Infektionen mit Humanen Papillomviren (HPV) sind der Hauptauslöser für Gebärmutterhalskrebs und einer der Hauptauslöser für Krebs im Mund-Rachen-Raum. Eine HPV-Impfung kann das Erkrankungsrisiko deutlich senken. Doch noch immer kennen und nutzen zu wenig Menschen dieses Impfangebot: 2023 waren nur etwas mehr als die Hälfte aller Mädchen und knapp über ein Drittel aller 15-jährigen Jungen vollständig gegen HPV geimpft.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Erweiterung der Zulassung für den Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib empfohlen. Die Indikation soll künftig die Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) einschließen, die zuvor mit einem BTK-Inhibitor behandelt wurden (1). Bisher ist Pirtobrutinib für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach einer BTKi-Vortherapie zugelassen (2).

Langzeitdaten zeigen, dass Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) bei der Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) das Potenzial für eine funktionelle Heilung aufweist und die Lebensqualität verbessert.

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist selten, verläuft unbehandelt jedoch tödlich. Die Zulassung von Acoramidis ist ein großer Fortschritt bei der Herzkrankheit.

Der Hartmannbund unterstützt die Forderung zahlreicher Krankenversicherungen, den flächendeckenden Start der elektronischen Patientenakte (ePA) zu verschieben.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erweitert die Indikation für Lisocabtagen maraleucel zur Therapie erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (RRFL) nach mindestens 2 vorangegangenen systemischen Therapien.