Medizin | Beiträge ab Seite 9

Junge Patient:innen mit fortgeschrittenem Hodgkin-Lymphom können künftig mit besseren Chancen auf eigene Kinder nach der Therapie rechnen. Eine internationale Studie unter Leitung der Deutschen Hodgkin Studiengruppe (GHSG) an der Uniklinik Köln und der Medizinischen Fakultät der Universität zu Köln zeigt: Die neue Chemotherapie BrECADD (Brentuximab vedotin, Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason) schont die Fruchtbarkeit deutlich besser als der bisherige Standard eBEACOPP (Bleomycin, Etoposid, Doxorubicin, Cyclophosphamid, Vincristin, Procarbazin, Prednison) – ohne die Heilungschancen zu verschlechtern.

Die Immuntherapie mit CAR-T-Zellen findet immer neue Anwendungen und wird, neben dem Einsatz in der Hämatologie, inzwischen auch für solide Tumore und verschiedene Autoimmunerkrankungen untersucht. Mit den zunehmenden Indikationen und Patientenzahlen rückt das Thema der Nebenwirkungen dieser innovativen Therapie noch dringlicher in den Fokus. Forschende haben nun eine Strategie vorgeschlagen, um auch neuartigen Nebenwirkungen systematisch und schneller als bisher zu begegnen [1].

MiROM (kurz für „mittlere Infrarot-Optoakustische Mikroskopie“) identifiziert Proteine, indem es mittlere Infrarotstrahlung nutzt, um molekulare Vibrationen zu detektieren. Im Gegensatz zur optischen Spektroskopie, die die Lichtabsorption misst, erfasst die Optoakustik Ultraschallwellen, die entstehen, wenn Proteine Infrarotlicht absorbieren. Diese Absorption führt zu einer minimalen, lokalisierten Temperaturerhöhung, die eine vorübergehende Expansion des umgebenden Mediums und die Emission von Ultraschallwellen zur Folge hat. Durch die Analyse dieser Signale in Echtzeit kann MiROM strukturelle Veränderungen in Proteinen, wie etwa Fehlfaltungen, erkennen. Diese Fähigkeit liefert wertvolle Einblicke in die Reaktion von Krebszellen auf Behandlungen.

Bei der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) kommt es durch die Ablagerung von Amyloidfibrillen zu einer fortschreitenden Schädigung des Herzens. Die Häufigkeit der Erkrankung wird meist unterschätzt. Um die Dunkelziffer noch nicht diagnostizierter ATTR-CM-Patient:innen weiter zu mindern und eine kausale Therapie einleiten zu können, ist eine gute interdisziplinäre Zusammenarbeit zwischen Hausärzt:innen und Kardiolog:innen besonders wichtig.

Die Behandlung der akuten venösen Thromboembolie (VTE) erfordert eine wirksame und zugleich sichere Antikoagulation. Neue Versorgungsdaten aus den USA und Europa ergänzen die Ergebnisse der klinischen AMPLIFY-Studie und liefern praxisrelevante Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Apixaban im Vergleich zu anderen oralen Antikoagulanzien.

Seit 2018 erweitert die CAR-T-Zell-Therapie in Deutschland die Behandlungsmöglichkeiten bei hämatoonkologischen Erkrankungen. Bislang erfolgt die Herstellung der personalisierten Zellen meist in US-amerikanischen Laboren – mit hoher logistischer Komplexität, langer Wartezeit und erheblichen Kosten. Mit neuen Reinräumen in Hamburg schafft PROVIREX nun zusätzliche Produktionskapazitäten vor Ort. Patient:innen profitieren so von einer schnelleren Verfügbarkeit der Zellen und können diese ohne transportbedingte Kryokonservierung direkt erhalten. Das kann sowohl Zeit sparen als auch die Zellqualität verbessern. Auch die Kosten sinken durch kürzere Transportwege.

Auf dem 33. Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) wurden neue Daten zu Emicizumab vorgestellt. Der langjährig erprobte bispezifische Antikörper zur Blutungsprophylaxe bei Patient:innen mit Hämophilie A wird subkutan verabreicht und kann in der Erhaltungsdosis wöchentlich, alle 2 oder alle 4 Wochen appliziert werden [1]. Das kann die Therapielast im Alltag erheblich reduzieren.

Am 1. Juli 2025 wurde an der Medizinischen Hochschule Hannover der erste Hämophilie-B-Patient in Deutschland mit der Gentherapie Etranacogen dezaparvovec behandelt. Die einmalige Infusion ist für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B zugelassen, sofern keine Hemmkörper gegen Faktor IX vorliegen. Es handelt sich um die erste in Europa zugelassene Gentherapie, die auf eine langfristige Expression des Gerinnungsfaktors IX abzielt [1].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme abgegeben, in der er die Zulassung von Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplem Myelom (NDMM) empfiehlt, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind. Eine endgültige Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.

Ein internationales Forschungsteam unter Leitung der Julius-Maximilians-Universität Würzburg hat das Gen FAAP100 als bisher unbekannten Auslöser der Fanconi-Anämie identifiziert. Als FANCX aufgenommen, erweitert es die Zahl der krankheitsrelevanten Gene auf 23.

Kürzlich wurden erste Ergebnisse der Phase-III-Studie BASIS zu Marstacimab bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern vorgestellt. Die einmal wöchentliche subkutane Behandlung erreichte den primären Endpunkt und zeigte eine signifikante Reduktion der annualisierten Blutungsrate (ABR) im Vergleich zur Bedarfsbehandlung. Damit könnte Marstacimab eine wirksame Option darstellen, um die Therapielast bei dieser Patientengruppe zu verringern [1-4].

Neue Langzeitdaten aus mehreren Studien belegen einen nachhaltigen klinischen Nutzen von Avapritinib bei indolenter und fortgeschrittener systemischer Mastozytose (SM). Die Ergebnisse wurden auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) sowie der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) vorgestellt und zeigen Verbesserungen bei Symptomen, Lebensqualität und Gesamtüberleben.

Bei Patient:innen mit chronisch-myeloischer Leukämie (CML) birgt neben einem Therapieversagen auch das Auftreten von Nebenwirkungen und Unverträglichkeit auf die Therapie das Risiko einer Progression.^2-5

Das Hodgkin-Lymphom ist eine seltene, aber ernsthafte Krebserkrankung, die die Lebensqualität der Betroffenen stark beeinträchtigen kann. Die Kombinationstherapie Brentuximab vedotin, Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason (BrECADD) hat nun die Zulassung für die Erstlinientherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Hodgkin-Lymphom im Stadium IIB mit Risikofaktoren, III und IV erhalten. In einem virtuellen Fachpressegespräch erläuterten Expert:innen die Wirkweise der Therapie, die Ergebnisse der Zulassungsstudie und mögliche Auswirkungen auf die Behandlungsstrategie.

Auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) wurden aktuelle Daten zur Behandlung hämatologischer Erkrankungen vorgestellt. Dazu zählen unter anderem neue Real-World-Daten zum Einsatz von Polatuzumab Vedotin in Kombination mit R-CHP bei Patient:innen mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) ab einem IPI-Score von 2, das in der Erstlinien-Therapie als empfohlener Standard gilt [1–4]. Darüber hinaus präsentierte der Kongress positive Erkenntnisse zur anhaltenden Wirksamkeit von Mosunetuzumab beim rezidivierten oder refraktären follikulären Lymphom (FL) sowie zu Crovalimab bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) [5, 6].

CD38-Antikörper-basierte Kombinationen etablieren sich beim Transplantations-ungeeigneten, neu diagnostizierten multiplen Myelom (Ti NDMM) als Behandlungsstandard. Studien wie IMROZ belegen eine hohe Wirksamkeit – auch bei Älteren und Gebrechlichen. Um diese Erfolge in den Klinikalltag zu übertragen, bedarf es einer individuell angepassten Therapie, die Komorbiditäten und persönliche Präferenzen berücksichtigt, wie Expert:innen bei einem Symposium im Rahmen der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) berichteten.

Die Follow-up-Daten der Zulassungsstudien bestätigen für Patient:innen mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) weiterhin den dauerhaften Nutzen der neuartigen Therapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel). Die Ergebnisse wurden im Rahmen des Kongresses der European Hematology Association (EHA) 2025 präsentiert [1, 2]. Die Europäische Kommission hatte das Verfahren im Dezember 2023 zur Behandlung von Patient:innen mit Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zugelassen. Diese Zulassung basiert auf den Daten der Studien CLIMB-111 und CLIMB-121 [3, 4].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Daratumumab als subkutane Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit Smouldering Myelom (SMM) und hohem Risiko für das Fortschreiten zu einem Multiplen Myelom (MM) ausgesprochen [1]. Sollte die Europäische Kommission dieser Empfehlung folgen, stünde erstmals eine zugelassene Behandlungsoption für diese Patientengruppe zur Verfügung [2].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Ibrutinib als Erstlinientherapie für das Mantelzell-Lymphom (MCL) ausgesprochen. Die Empfehlung betrifft Ibrutinib in Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Vincristin und Prednisolon (R-CHOP) abwechselnd mit Rituximab, Dexamethason, hochdosiertem Cytarabin und Cisplatin (R-DHAP) ohne Ibrutinib, gefolgt von einer Ibrutinib-Monotherapie, als Therapie für erwachsene Patient:innen mit zuvor unbehandeltem MCL, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) in Frage kommen [1, 2].