Medizin | Beiträge ab Seite 8

Eltrombopag ist ab sofort auch als Generikum in Deutschland verfügbar und stellt eine neue Behandlungsoption für Patient:innen mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) dar. Vergleichsstudien bestätigen die Bioäquivalenz zum Referenzpräparat, und die Herstellung erfolgt nach höchsten GMP-Standards.

Im Rahmen des SFB TRR 221 wurde in einer Studie das Oberflächenprotein CD47 als Schlüsselfaktor identifiziert, der es alloreaktiven T-Zellen ermöglicht, sich der Beseitigung durch Makrophagen zu entziehen und die Graft-versus-Host-Disease (GvHD) zu verschlimmern. Eine gezielte Bekämpfung von CD47, durch eine Antikörpertherapie könnte die Beseitigung pathogener T-Zellen verbessern und somit die GvHD nach einer allogenen Stammzelltransplantation verhindern.

Das genetische Krankheitsrisiko, nicht der Remissionsstatus, bestimmt die Gesamtüberlebensrate von Patient:innen mit Hochrisiko akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT). Darüber hinaus bringt eine Remissionsinduktion mit einer Standard-Salvage-Chemotherapie vor der allo-HSCT keinen Nutzen. Dies sind die Ergebnisse eines kürzlich veröffentlichten Langzeit-Follow-ups der ASAP-Studie, die an renommierten Universitäten und Kliniken in ganz Deutschland durchgeführt wurde [1, 2].

Nach den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE bietet Ibrutinib in Kombination mit einer Chemoimmuntherapie (CIT) eine neue Behandlungsoption für bisher unbehandelte MCL-Patient:innen, bei denen eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) zwar möglich wäre, aber durch das neue Regime möglicherweise vermieden werden kann.

Das Gerinnungshemmer-Antidot Andexanet alfa sollte bei lebensbedrohlichen Blutungen helfen. Doch eine neue Studie im Auftrag der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zeigt: Der Wirkstoff bringt keinen Zusatznutzen. Im Gegenteil – das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht sogar einen geringeren Nutzen gegenüber der Standardtherapie.

Linvoseltamab ist ein bispezifischer Antikörper, der T-Zellen gezielt darauf ausrichtet, Krebszellen beim Multiplen Myelom (MM) zu erkennen und zu zerstören. Für Patient:innen mit wiederkehrendem MM bietet er eine anwendungsbereite Behandlungsoption – mit einfacher Dosierung und Verabreichung.

Eine Knochenmark- oder Stammzelltransplantation, wie sie zum Beispiel bei akuten Leukämien notwendig sein kann, ist ein enormer Einschnitt in das bisherige Leben. In der ersten Zeit danach drehen sich Fragen und Sorgen meist um alles andere als Sexualität. Doch früher oder später kann dieses Thema wieder wichtig werden. Die Broschüre „Sexualität nach Knochenmark- und Stammzelltransplantation“ bietet Betroffenen verlässliche Informationen zu den möglichen Auswirkungen der Therapie auf das Sexualleben. Sie ist jetzt in einer überarbeiteten Neuauflage bei der Deutschen Leukämie- & Lymphom-Hilfe (DLH e.V.) kostenfrei erhältlich.

Altersspezifische Begleiterkrankungen, kognitive Einschränkungen und funktionelle Defizite bei Krebspatient:innen müssen bei der Therapieplanung berücksichtigt werden. Im Interview spricht Dr. Cecilia Lund, Fachärztin für Geriatrie am Universitätsklinikum Kopenhagen, Dänemark, über individualisierte, altersgerechte Versorgung und deren Einfluss auf den Therapieerfolg.

CAR-T-Zellen haben die Behandlung bestimmter Blutkrebserkrankungen revolutioniert – doch allzu oft reicht ihre Wirkung nicht aus. Ein Forschungsteam am CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften und an der Medizinischen Universität Wien hat nun eine neue Strategie entwickelt, um CAR-T-Zellen gezielt zu verbessern: Durch den Einsatz der „Genschere“ CRISPR gelang die Entdeckung unerwarteter genetischer Veränderungen, die CAR-T-Zellen zu deutlich wirksameren Krebstherapeutika machen [1].

Warum verläuft Blutkrebs bei manchen Betroffenen besonders aggressiv? Forschende am Universitätsklinikum Ulm haben eine Mutation im NOTCH1-Gen entdeckt, die den Verlauf der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) entscheidend beeinflusst. Das Besondere ist, dass diese Veränderung im nicht-kodierenden Bereich des Gens liegt. Die Mutation könnte künftig als Marker für eine rechtzeitige Behandlung von Erkrankten dienen. Die Ergebnisse wurden im Fachjournal Blood veröffentlicht und zeigen: Bislang wenig beachtete DNA-Abschnitte spielen eine viel größere Rolle für das Verständnis von Krankheiten als gedacht.

„Medizinische Forschung ist der Schlüssel im Kampf gegen Leukämie“, hat Weltstar José Carreras bereits vor 30 Jahren bei der Gründung der José Carreras Leukämie-Stiftung in München deutlich gemacht. Die Unterstützung von Forschungsprojekten ist seitdem ein Schwerpunkt der Stiftungsarbeit. Zum 30-jährigen Jubiläum hat die José Carreras Leukämie-Stiftung jetzt von Expert:innen untersuchen lassen, inwieweit sich die Förderung auf die Grundlagenforschung und die Entwicklung neuer Therapien auswirkt. Die Studie ist im Vorfeld des Welttags der Krebsforschung erschienen, der am 24. September stattfindet.

Neue Daten aus der Verlängerungsstudie XTEND-ed bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa bei Patient:innen mit Hämophilie A. Über einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren blieb die Blutungsrate niedrig, die Gelenkgesundheit verbesserte sich, und es traten keine Hemmkörper auf.

In einer retrospektiven Kohortenstudie wurde die potenzielle Rolle medizinischer Bildgebung bei der Entstehung hämatologischer Krebserkrankungen im Kindes- und Jugendalter untersucht. Grundlage war die Beobachtung von über 3,7 Millionen Kindern, die zwischen 1996 und 2016 in sechs US-amerikanischen Gesundheitssystemen sowie in Ontario (Kanada) geboren wurden.

Mogamulizumab steht seit nunmehr fünf Jahren zur Behandlung der T-Zell-Lymphom-(CTCL)-Subtypen Mycosis fungoides (MF) und Sézary-Syndrom (SS) in Deutschland zur Verfügung [1]. Aktuelle Real-World-Evidence-(RWE)-Daten belegen, dass Mogamulizumab bei MF oder SS auch im klinischen Alltag Vorteile zeigte, u.a. bei der Ansprechrate. Darüber hinaus konnte bei SS-Betroffenen unter Alltagsbedingungen erstmals ein signifikant verlängertes Gesamtüberleben (OS) gezeigt werden. Prof. Dr. Chalid Assaf, Helios Klinikum Krefeld, Prof. Dr. Rudolf Stadler, Johannes Wesling Klinikum Minden, und Dr. Gabor Dobos, Charité – Universitätsmedizin Berlin, diskutierten im Rahmen eines Symposiums beim Deutschen Hautkrebskongress (ADO) aktuelle RWE-Studienergebnisse sowie Fälle aus der Praxis.

Die Europäische Kommission hat Concizumab die Zulassungserweiterung zur einmal täglichen subkutanen Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren erteilt. Bislang war Concizumab bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern zugelassen. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörpers Concizumab ermöglicht eine ausreichende Thrombingenerierung für die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann die Häufigkeit von Blutungen reduzieren.

Forschende der Universitätsmedizin Mainz haben einen bisher unbekannten Mechanismus aufgedeckt, über den Histon-Deacetylase (HDAC)-Hemmer bei Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) Tumorzellen zerstören. Sie fanden heraus, dass die Medikamente bösartige Blutzellen mit einer bestimmten genetischen Veränderung abtöten. Die jetzt in der Fachzeitschrift Signal Transduction and Targeted Therapy publizierten Erkenntnisse eröffnen die Möglichkeit für die Entwicklung verbesserter MPN-Therapien.

Sexuelle Dysfunktion stellt eine der häufigsten Komplikationen bei Überlebenden einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation dar. Trotz der hohen Prävalenz und des erheblichen Leidensdrucks der Betroffenen sind spezialisierte Interventionen zur Verbesserung der sexuellen Gesundheit nach HSCT bisher kaum verfügbar. Diese Versorgungslücke adressierte nun erstmals eine Studie.

Eine retrospektive Analyse aus dem Universitätsspital Bern beleuchtet die Rolle der Strahlentherapie bei Patient:innen mit rezidivierten oder refraktären aggressiven Lymphomen, die mit CAR-T-Zellen behandelt wurden. Die im Fachjournal Hematological Oncology veröffentlichte Studie zeigt, dass eine gezielte Strahlentherapie bei lokalisierten Rückfällen vergleichbare Überlebensraten wie bei Patient:innen ohne Rezidiv ermöglicht.

Eine retrospektive Studie aus China zeigt unterschiedliche Behandlungserfolge bei vier Therapieregimen für das angioimmunoblastische T-Zell-Lymphom. Entscheidend für den Therapieerfolg scheint der Allgemeinzustand der Patient:innen zu sein.