Medizin | Beiträge ab Seite 11

ATTR-Amyloidose erkennen und zielgerichtet behandeln

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine systemische Speichererkrankung, in deren Verlauf sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR) als pathogenes Amyloid im Extrazellularraum ablagert und zu irreversiblen Schäden führen kann. Neben genetischen Mutationen bei der hereditären ATTRv-Amyloidose können Alterungsprozesse für die ATTRwt (Wildtyp)-Amyloidose ursächlich sein. Während bei der ATTRwt-Amyloidose fast immer das Herz betroffen ist und neurologische Symptome in der Regel ergänzend auftreten, zeigt sich bei der hereditären Form bei der Mehrzahl der Patient:innen bereits bei Erstdiagnose ein gemischter Phänotyp mit kardialen sowie neurologischen Symptomen. Nur ein kleiner Anteil der Erkrankten weist ausschließlich neurologische oder ausschließlich kardiale Manifestationen auf.

Antikörper-Wirkstoff-Konjugat

RRMM: CHMP-Empfehlung für Belantamab-Mafodotin-Kombinationen

Wie der Hersteller bekannt gab, hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung von Belantamab-Mafodotin zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom (RRMM) in Kombination mit Bortezomib plus Dexamethason (BVd) empfohlen. Die Voraussetzung dafür ist, dass die Patient:innen, mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben. In Kombination mit Pomalidomid plus Dexamethason (BPd) umfasst die Empfehlung Patient:innen, die mindestens eine vorherige Therapie einschließlich Lenalidomid erhalten haben. Eine Zulassungsentscheidung durch die Europäische Kommission wird im 3. Quartal 2025 erwartet.

VTE bei Kindern: Rivaroxaban auch bei langfristiger Anwendung wirksam und sicher

Venöse Thromboembolien (VTE) stellen bei Kindern mit schweren Grunderkrankungen wie Herzfehlern oder Krebs eine bedrohliche Komplikation dar. Die Behandlung oder Vorbeugung von Thrombosen bedeutet im klinischen Alltag eine zusätzliche Herausforderung. Nachdem 2020 erstmals eine gezielt auf Kinder abgestimmte Therapie mit dem Wirkstoff Rivaroxaban erfolgreich getestet worden war, liegen nun erstmals Langzeitdaten vor, die den Nutzen der medikamentösen Behandlung auch bei langfristiger Anwendung bestätigen. Die Studie wurde von einem internationalen Forschungsteam unter Leitung der MedUni Wien durchgeführt und aktuell im Fachjournal „The Lancet Haematology“ publiziert [1].

Pirtobrutinib: Innovative Therapie bei rezidivierter oder refraktärer CLL

Pirtobrutinib ist der erste zugelassene nicht-kovalente Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (r/r CLL) nach Vorbehandlung mit einem kovalenten BTKi. Dr. Maike Nickelsen (Praxis und Tagesklinik Onkologie Lerchenfeld) und Prof. Dr. Clemens-Martin Wendtner (Interdisziplinäres Onkologisches Zentrum München) stellten die innovative Therapieoption und die Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudie BRUIN CLL-321 im Rahmen einer Pressekonferenz vor.

Quality of Life Preis 2024 würdigt wissenschaftliche Arbeiten zur Lebensqualität

Die Lilly Deutschland Stiftung hat am 16. Mai 2025 den mit insgesamt 10.000 Euro dotierten Quality of Life Preis 2024 an 4 Wissenschaftler:innen verliehen. Die Arbeiten liefern neue Erkenntnisse zur Lebensqualität von Menschen mit bestimmten onkologischen Erkrankungen.

Makrophage

Bisher unbekannte Funktion von Immunzellen im Knochenmark entdeckt

Embryonale Makrophagen beeinflussen die Bildung von Blutstammzellen. Sie spielen eine wichtige Rolle bei der Größenregulierung des hämatopoetischen Stammzellpools, der für die kontinuierliche Produktion von Blutzellen und die Aufrechterhaltung eines gesunden Immunsystems unerlässlich ist, dies haben Wissenschaftler:innen des Leibniz-Instituts für Alternsforschung – Fritz-Lipmann-Institut (FLI) in Jena nun herausgefunden.

HDAC-Hemmung bei ALCL: Neue Erkenntnisse zur Wirkung von Entinostat

Histondeacetylasen (HDACs) gelten als zentrale epigenetische Regulatoren in der Krebsbiologie und sind zunehmend Ziel therapeutischer Ansätze. Eine aktuelle Studie liefert neue Erkenntnisse zur Rolle dieser Enzyme im anaplastischen großzelligen Lymphom (ALCL) – mit teils überraschenden Ergebnissen. Der pharmakologische Einsatz von HDAC-Hemmern kann das Tumorwachstum hemmen, während der genetische Verlust spezifischer HDACs die Lymphomentstehung sogar beschleunigt.

CLL-Leitlinien-Update aus Sicht der Geriatri

CLL-Leitlinien-Update aus Sicht der Geriatrie

Unter Federführung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) wurde die S3-Leitlinie „Diagnostik, Therapie und Nachsorge für Patient:innen mit einer chronischen lymphatischen Leukämie (CLL)” aktualisiert. Die Neuauflage zeigt die enormen Fortschritte, die in den vergangenen Jahren bei der Krebsbehandlung und speziell bei der Erkrankung des lymphatischen Systems gemacht wurden. Das ist insbesondere für die Geriatrie erfreulich, denn das durchschnittliche Alter bei einer CLL-Erstdiagnose liegt bei ungefähr 70 Lebensjahren.

Multiples Myelom

Daratumumab-Kombinationen beim Multiplen Myelom im Vergleich

Seit April 2025 steht die Vierfachkombination aus Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (Dara-VRd) für Menschen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom ohne Transplantationsoption zur Verfügung. Die CEPHEUS-Studie zeigte deutliche Vorteile dieser Therapie gegenüber der Standardbehandlung. Allerdings waren die Teilnehmer:innen vergleichsweise jung und in guter Verfassung.

Blutprobe für CMV-Test

CMV-Prophylaxe nach Transplantation: Indikationserweiterung für Letermovir

Wie der Hersteller bekannt gibt, kann der CMV-Inhibitor Letermovir ab sofort auch zur Prophylaxe einer Cytomegalievirus (CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei pädiatrischen CMV-seropositiven Empfänger:innen [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloSCT) mit einem Körpergewicht von mind. 5 kg (Infusionslösung) bzw. ab 15 kg (240 mg und 480 mg Filmtablette) angewendet werden. Zudem ist nun der Einsatz des Wirkstoffs zur Prophylaxe einer CMV-Erkrankung bei CMV-seronegativen pädiatrischen Patient:innen mit einem Körpergewicht von mind. 40 kg möglich, die eine Nierentransplantation von einem CMV-seropositiven Spender erhalten haben [D+/R-].

Resistenzen bei myeloproliferativen Neoplasien: Warum Ruxolitinib allein nicht ausreicht

Myeloproliferative Neoplasien (MPN) zählen zu den chronischen Blutkrebserkrankungen, bei denen es zu einer unkontrollierten Vermehrung von Blutzellen im Knochenmark kommt. Der JAK2-Hemmer Ruxolitinib wird zur symptomatischen Behandlung eingesetzt und verbessert die Lebensqualität der Betroffenen erheblich. Trotz dieser klinischen Erfolge ist die zytoreduktive Wirkung des Medikaments begrenzt – ein Umstand, der seit Langem Gegenstand wissenschaftlicher Untersuchungen ist.

Hand hält Bluteströhrchen mit "Hämophilie positiv"

Interview mit Ludovic Helfgott

Hämophilie: „Eine einzige Behandlung nicht mehr genug“

Neue nicht-faktorbasierte Medikamente und Gentherapien erweitern derzeit deutlich das therapeutische Spektrum der Hämophilie-Behandlung. Ergänzt werden diese Ansätze durch bispezifische Antikörper mit verlängerter Halbwertszeit. Ludovic Helfgott, Executive Vice President bei Novo Nordisk, spricht im Interview über die neuen Möglichkeiten einer individualisierten Therapie von Patienten mit Hämophilie.

ITP Bluttest

Neue Erkenntnisse in der Zweitlinie – Update zur ITP

In einem Symposium im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) wurde die in der aktuellen Onkopedia-Leitlinie vorgestellte potenzielle neue Stadieneinteilung der Immunthrombozytopenie (ITP) diskutiert. Dies könnte v.a. in der Zweitlinie mehr Flexibilität bieten. Zudem wurden Ergebnisse aus verschiedenen Registern und Real-World-Studien präsentiert, die u.a. die Ergebnisse aus der Avatrombopag-Zulassungsstudie untermauern.

Immunzellen können Blutgerinnsel auflösen: Neues zur körpereigenen Thrombolyse

Blutgerinnsel sind Hauptverursacher schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse wie Schlaganfälle, Herzinfarkte und Lungenembolien. Immunzellen galten bislang primär als Treiber thrombotischer Prozesse. Ein Team des LMU Klinikums München und des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) hat nun jedoch eine bisher unbekannte Funktion dieser Zellen aufgedeckt: Sie können aktiv zur Auflösung von Thromben beitragen. Diese Erkenntnisse wurden jetzt in Immunity veröffentlicht und könnten neue therapeutische Strategien begründen (1).

CHMP erteilt positive Empfehlung für Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bei erwachsenen Patient:innen ausgesprochen (1). Die Erkrankung ist durch eine rasche Progression und eine hohe Krankheitslast gekennzeichnet, bei gleichzeitig begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Vutrisiran ist in der Europäischen Union bislang für die Therapie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen.

Kind mit Hämophilie

Hämophilie A bei Kindern: Positive CHMP-Empfehlung zur Indikationserweiterung von Damoctocog alfa pegol

Wie der Hersteller bekannt gab, hat das Komitee für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Indikationserweiterung für Damoctocog alfa pegol ausgesprochen. Der Wirkstoff wird darin für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei zuvor behandelten Patienten ab 7 Jahren mit Hämophilie A empfohlen. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die Genehmigung wird in Kürze erwartet.

cGvHD: Real-World-Daten zu Belumosudil zeigen klinische Relevanz für Europa

cGvHD: Real-World-Daten zu Belumosudil zeigen klinische Relevanz für Europa

Im Rahmen eines virtuellen Pressegesprächs wurden aktuelle Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudil präsentiert. Die Ergebnisse der retrospektiven Real-World-Studie ROCKreal waren zuvor auf der 51. EBMT-Jahrestagung in Florenz vorgestellt worden. „Die Daten zeigen, dass Belumosudil in einem realen klinischen Umfeld höhere Ansprechraten im Vergleich zu den bisher verfügbaren Therapieoptionen erzielen kann“, sagte Prof. Dr. Daniel Wolff, Regensburg. „Und sie sprechen dafür, dass sich die positiven US-Daten auch auf europäische cGvHD-Patient:innen übertragen lassen.“

Stammzelltransplantation OP-Saal

B-ALL: Stammzelltransplantation nach CART19 kann Rezidivrisiko minimieren

Anti-CD19-CAR-T-Zellen (CART19) werden bei B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) erfolgreich eingesetzt. Eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) nach CART19 ist darüber hinaus eine valide Strategie, um das Rezidivrisiko zu reduzieren, zeigt eine auf dem EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) präsentierte Studie (1).

weitere hämatologische Erkrankungen

Zulassung von Eplontersen – Mehr Lebensqualität bei hereditärer TTR-Amyloidose mit PN

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Millionen Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Hämophilie: Gewinner-Projekte des „Faktor.Leben.“ Spendenprogramms

Die Gewinner:innen des Spendenprogramms „Faktor.Leben.“ für das Jahr 2025 stehen fest. 4 herausragende Projekte, die sich auf innovative und maßgeschneiderte Therapiekonzepte für Patienten mit Hämophilie konzentrieren, werden mit insgesamt 100.000 Euro gefördert . Die Initiative zielt darauf ab, die Lebensqualität von Betroffenen zu verbessern und einen individuellen Lebensstil in den Mittelpunkt der Therapieoptionen zu stellen. Daher steht das Spendenprogramm unter dem Motto „Gemeinsam für ein individuelles Leben mit Hämophilie“.

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