Journal Hämatologie

Medizin | Beiträge ab Seite 5

Fortschritte in der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) haben die Überlebenschancen vieler Patient:innen mit hämatologischen Erkrankungen erheblich verbessert. Auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025 wurden neue Daten zu langfristigen Überlebensraten und Risikofaktoren bei Patient:innen vorgestellt, die 2 Jahre nach einer HSCT krankheitsfrei überlebt haben. Im Mittelpunkt stand dabei insbesondere die Rolle der Cyclophosphamid (PTCy)-basierten Prophylaxe gegen die Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD).
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Polycythaemia vera
Rusfertid ergänzend zur Standardtherapie reduziert Phlebotomieabhängigkeit und Hämatokrit bei PV
ASCO 2025

Rusfertid ergänzend zur Standardtherapie reduziert Phlebotomieabhängigkeit und Hämatokrit bei PV

Der ergänzende Einsatz des Hepcidin-Mimeticums Rusfertid bei Erkrankten mit Polycythaemia vera (PV), die unter einer Standardbehandlung mit Phlebotomien und gegebenenfalls zytoreduktiver Behandlung keine ausreichende Kontrolle des Hämatokrits (< 45%) erreichen, verminderte den Anteil der Phlebotomieabhängigkeit und senkte den Hämatokritwert der Betroffenen signifikant. Zusätzlich wurde die Symptomatik der Erkrankten relevant vermindert, einschließlich des belastenden Einzelsymptoms Fatigue. Das war das Ergebnis der Phase-III-Studie VERIFY die bei der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025 als Late Breaking Abstract in der Plenary Session des Kongresses vorgestellt wurde. Die Studiendaten gelten als praxisverändernd; die Zulassung von Rusfertid wird beantragt.
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AML
ASCO 2025

AML: Studie untersucht reduzierte Cyclophosphamid-Dosis nach Transplantation

Die Prophylaxe der Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) mittels posttransplantativem Cyclophosphamid (PTCy) ist ein etabliertes Verfahren, geht jedoch häufig mit erheblichen Nebenwirkungen einher. Auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025 wurden nun erste Ergebnisse einer Studie vorgestellt, die eine reduzierte PTCy-Dosis bei Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) untersuchte [1].
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Medizin
DGK 2025

ATTR-Amyloidose erkennen und zielgerichtet behandeln

Die Transthyretin-Amyloidose ist eine systemische Speichererkrankung, in deren Verlauf sich fehlgefaltetes Transthyretin (TTR) als pathogenes Amyloid im Extrazellularraum ablagert und zu irreversiblen Schäden führen kann. Neben genetischen Mutationen bei der hereditären ATTRv-Amyloidose können Alterungsprozesse für die ATTRwt (Wildtyp)-Amyloidose ursächlich sein. Während bei der ATTRwt-Amyloidose fast immer das Herz betroffen ist und neurologische Symptome in der Regel ergänzend auftreten, zeigt sich bei der hereditären Form bei der Mehrzahl der Patient:innen bereits bei Erstdiagnose ein gemischter Phänotyp mit kardialen sowie neurologischen Symptomen. Nur ein kleiner Anteil der Erkrankten weist ausschließlich neurologische oder ausschließlich kardiale Manifestationen auf.
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Medizin
Antikörper-Wirkstoff-Konjugat

RRMM: CHMP-Empfehlung für Belantamab-Mafodotin-Kombinationen

Wie der Hersteller bekannt gab, hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung von Belantamab-Mafodotin zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom (RRMM) in Kombination mit Bortezomib plus Dexamethason (BVd) empfohlen. Die Voraussetzung dafür ist, dass die Patient:innen, mindestens eine vorherige Therapie erhalten haben. In Kombination mit Pomalidomid plus Dexamethason (BPd) umfasst die Empfehlung Patient:innen, die mindestens eine vorherige Therapie einschließlich Lenalidomid erhalten haben. Eine Zulassungsentscheidung durch die Europäische Kommission wird im 3. Quartal 2025 erwartet.
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Medizin

VTE bei Kindern: Rivaroxaban auch bei langfristiger Anwendung wirksam und sicher

Venöse Thromboembolien (VTE) stellen bei Kindern mit schweren Grunderkrankungen wie Herzfehlern oder Krebs eine bedrohliche Komplikation dar. Die Behandlung oder Vorbeugung von Thrombosen bedeutet im klinischen Alltag eine zusätzliche Herausforderung. Nachdem 2020 erstmals eine gezielt auf Kinder abgestimmte Therapie mit dem Wirkstoff Rivaroxaban erfolgreich getestet worden war, liegen nun erstmals Langzeitdaten vor, die den Nutzen der medikamentösen Behandlung auch bei langfristiger Anwendung bestätigen. Die Studie wurde von einem internationalen Forschungsteam unter Leitung der MedUni Wien durchgeführt und aktuell im Fachjournal „The Lancet Haematology“ publiziert [1].
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Medizin

Pirtobrutinib: Innovative Therapie bei rezidivierter oder refraktärer CLL

Pirtobrutinib ist der erste zugelassene nicht-kovalente Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (r/r CLL) nach Vorbehandlung mit einem kovalenten BTKi. Dr. Maike Nickelsen (Praxis und Tagesklinik Onkologie Lerchenfeld) und Prof. Dr. Clemens-Martin Wendtner (Interdisziplinäres Onkologisches Zentrum München) stellten die innovative Therapieoption und die Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudie BRUIN CLL-321 im Rahmen einer Pressekonferenz vor.
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Medizin
Makrophage

Bisher unbekannte Funktion von Immunzellen im Knochenmark entdeckt

Embryonale Makrophagen beeinflussen die Bildung von Blutstammzellen. Sie spielen eine wichtige Rolle bei der Größenregulierung des hämatopoetischen Stammzellpools, der für die kontinuierliche Produktion von Blutzellen und die Aufrechterhaltung eines gesunden Immunsystems unerlässlich ist, dies haben Wissenschaftler:innen des Leibniz-Instituts für Alternsforschung – Fritz-Lipmann-Institut (FLI) in Jena nun herausgefunden.
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Medizin

HDAC-Hemmung bei ALCL: Neue Erkenntnisse zur Wirkung von Entinostat

Histondeacetylasen (HDACs) gelten als zentrale epigenetische Regulatoren in der Krebsbiologie und sind zunehmend Ziel therapeutischer Ansätze. Eine aktuelle Studie liefert neue Erkenntnisse zur Rolle dieser Enzyme im anaplastischen großzelligen Lymphom (ALCL) – mit teils überraschenden Ergebnissen. Der pharmakologische Einsatz von HDAC-Hemmern kann das Tumorwachstum hemmen, während der genetische Verlust spezifischer HDACs die Lymphomentstehung sogar beschleunigt.
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Medizin
CLL-Leitlinien-Update aus Sicht der Geriatri

CLL-Leitlinien-Update aus Sicht der Geriatrie

Unter Federführung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) wurde die S3-Leitlinie „Diagnostik, Therapie und Nachsorge für Patient:innen mit einer chronischen lymphatischen Leukämie (CLL)” aktualisiert. Die Neuauflage zeigt die enormen Fortschritte, die in den vergangenen Jahren bei der Krebsbehandlung und speziell bei der Erkrankung des lymphatischen Systems gemacht wurden. Das ist insbesondere für die Geriatrie erfreulich, denn das durchschnittliche Alter bei einer CLL-Erstdiagnose liegt bei ungefähr 70 Lebensjahren.
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Medizin
Blutprobe für CMV-Test

CMV-Prophylaxe nach Transplantation: Indikationserweiterung für Letermovir

Wie der Hersteller bekannt gibt, kann der CMV-Inhibitor Letermovir ab sofort auch zur Prophylaxe einer Cytomegalievirus (CMV)-Reaktivierung und -Erkrankung bei pädiatrischen CMV-seropositiven Empfänger:innen [R+] einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloSCT) mit einem Körpergewicht von mind. 5 kg (Infusionslösung) bzw. ab 15 kg (240 mg und 480 mg Filmtablette) angewendet werden. Zudem ist nun der Einsatz des Wirkstoffs zur Prophylaxe einer CMV-Erkrankung bei CMV-seronegativen pädiatrischen Patient:innen mit einem Körpergewicht von mind. 40 kg möglich, die eine Nierentransplantation von einem CMV-seropositiven Spender erhalten haben [D+/R-].
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Medizin

Resistenzen bei myeloproliferativen Neoplasien: Warum Ruxolitinib allein nicht ausreicht

Myeloproliferative Neoplasien (MPN) zählen zu den chronischen Blutkrebserkrankungen, bei denen es zu einer unkontrollierten Vermehrung von Blutzellen im Knochenmark kommt. Der JAK2-Hemmer Ruxolitinib wird zur symptomatischen Behandlung eingesetzt und verbessert die Lebensqualität der Betroffenen erheblich. Trotz dieser klinischen Erfolge ist die zytoreduktive Wirkung des Medikaments begrenzt – ein Umstand, der seit Langem Gegenstand wissenschaftlicher Untersuchungen ist.
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Hämophilie

Hämophilie: „Eine einzige Behandlung nicht mehr genug“

Neue nicht-faktorbasierte Medikamente und Gentherapien erweitern derzeit deutlich das therapeutische Spektrum der Hämophilie-Behandlung. Ergänzt werden diese Ansätze durch bispezifische Antikörper mit verlängerter Halbwertszeit. Ludovic Helfgott, Executive Vice President und Leiter des Bereichs Rare Disease bei Novo Nordisk, über die neuen Möglichkeiten einer individualisierten Therapie von Patienten mit Hämophilie.
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Medizin
ITP Bluttest
GTH 2025

Neue Erkenntnisse in der Zweitlinie – Update zur ITP

In einem Symposium im Rahmen der 69. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) wurde die in der aktuellen Onkopedia-Leitlinie vorgestellte potenzielle neue Stadieneinteilung der Immunthrombozytopenie (ITP) diskutiert. Dies könnte v.a. in der Zweitlinie mehr Flexibilität bieten. Zudem wurden Ergebnisse aus verschiedenen Registern und Real-World-Studien präsentiert, die u.a. die Ergebnisse aus der Avatrombopag-Zulassungsstudie untermauern.
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Medizin

Immunzellen können Blutgerinnsel auflösen: Neues zur körpereigenen Thrombolyse

Blutgerinnsel sind Hauptverursacher schwerwiegender kardiovaskulärer Ereignisse wie Schlaganfälle, Herzinfarkte und Lungenembolien. Immunzellen galten bislang primär als Treiber thrombotischer Prozesse. Ein Team des LMU Klinikums München und des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) hat nun jedoch eine bisher unbekannte Funktion dieser Zellen aufgedeckt: Sie können aktiv zur Auflösung von Thromben beitragen. Diese Erkenntnisse wurden jetzt in Immunity veröffentlicht und könnten neue therapeutische Strategien begründen (1).
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Medizin

CHMP erteilt positive Empfehlung für Vutrisiran zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassung von Vutrisiran zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie bei erwachsenen Patient:innen ausgesprochen (1). Die Erkrankung ist durch eine rasche Progression und eine hohe Krankheitslast gekennzeichnet, bei gleichzeitig begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Vutrisiran ist in der Europäischen Union bislang für die Therapie der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie zugelassen.
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Medizin
Kind mit Hämophilie

Hämophilie A bei Kindern: Positive CHMP-Empfehlung zur Indikationserweiterung von Damoctocog alfa pegol

Wie der Hersteller bekannt gab, hat das Komitee für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme zur Indikationserweiterung für Damoctocog alfa pegol ausgesprochen. Der Wirkstoff wird darin für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei zuvor behandelten Patienten ab 7 Jahren mit Hämophilie A empfohlen. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die Genehmigung wird in Kürze erwartet.
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