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Seit kurzem ist mit Iptacopan ein oraler Wirkstoff für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen, der den Komplement-Faktor B blockiert. Wie sich das erweiterte Therapiespektrum auf die Behandlung auswirkt und was es bei der Diagnostik der seltenen Erkrankung zu beachten gibt, beleuchteten 2 Experten aus der Klinik und Praxis in einem Symposium im Rahmen der DGHO-Jahrestagung 2024.

Auf der DGHO-Jahrestagung 2024 wurde ein wichtiger Durchbruch in der Behandlung von Patient:innen mit diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) präsentiert. Die vorgestellten Therapien bieten neue Perspektiven für Betroffene und verbessern die Heilungschancen erheblich.

Am Anfang der Therapiestrategie bei einem neu diagnostizierten Multiplen Myelom (NDMM) steht die Frage: „Ist der Patient hochdosistherapiefähig oder nicht?“, erinnerte die Referentin Dr. Ivana von Metzler, Frankfurt am Main, in einem Symposium anlässlich der DGHO-Jahrestagung 2024. Denn sowohl für transplantationsgeeignete als auch nicht-transplantationsgeeignete Patient:innen haben sich in der Erstlinientherapie bedeutende Fortschritte getan, wobei der Einsatz von Anti-CD38-Therapien eine zentrale Rolle spielt.

Die Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO), die vom 11. bis 14. Oktober 2024 stattfand, zählt zu den bedeutendsten Kongressen im deutschsprachigen Raum für Hämatologie und Onkologie. Mit 737 eingereichten wissenschaftlichen Beiträgen und 1.300 Präsentationen, darunter Vorträge und Posterdiskussionen, bot der Kongress ein umfassendes Programm, das aktuelle Forschungsergebnisse und praxisrelevante Fortbildungen vereint (1).

Die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde FDA hat Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) als Erstlinientherapie für Erwachsene mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM) zugelassen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) infrage kommen. Die Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-III-Studie IMROZ.

In der Zulassungsstudie MAVORIC überzeugte der gegen den Chemokininrezeptor 4 (CCR4) gerichtete Antikörper Mogamulizumab durch eine hohe Effektivität bei Mycosis fungoides und dem Sézary-Syndrom. Bestätigt werden die positiven Ergebnisse durch 3 in Europa durchgeführte nicht-interventionelle Studien.

Die Oktober-Ausgabe von JOURNAL HÄMATOLOGIE 2024 möchte Ihnen erneut die ganze spannende Bandbreite der malignen und nicht-malignen Hämatologie aufzeigen und wartet mit 3 Schwerpunkten auf: Leukämien, myeloproliferative Neoplasien (MPN) sowie Anämien. Darüber hinaus können Sie sich mit einigen Fortbildungsartikeln weiterbilden. Im Heft verteilt finden sich zudem 4 CME-zertifizierte Beiträge, bei denen Sie CME-Punkte sammeln können. Eine ausführliche Kongress-Berichterstattung vom EHA und ASCO 2024 bringt Sie auch hier auf den neuesten Stand.

Aggressive Erstlinientherapien für Mantelzell-Lymphome (MCL) können zu einem dauerhaften Ansprechen und einem verlängerten progressionsfreien Überleben (PFS) führen. Fraglich war bislang der Zusatz eines Bruton-Tyrosinkinasehemmers (BTKi) zu einer Chemo-/Immuntherapie in der Erstlinientherapie bei älteren Patient:innen im Hinblick auf das Gesamtüberleben. Dem widmete sich die Studie ECHO, die während der EHA-Tagung 2024 vorgestellt wurde.

Der bispezifische Antikörper Epcoritamab ist bislang beim rezidivierten und refraktären diffus-großzelligen B-Zell-Lymphom zugelassen, wird aber auch für andere Non-Hodgkin-Lymphome entwickelt. In der EPCORE NHL-1-Studie zeigen die Ergebnisse einer ersten Kohorte, die zur Zulassung beim follikulären Lymphom führen sollen, hohe Ansprechraten gefunden; bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Madrid wurde berichtet, dass die Verträglichkeit zwar von Haus aus gut ist, durch eine Hochdosierung in 3 Stufen während des ersten Behandlungszyklus aber noch deutlich verbessert werden kann.

Sowohl Ibrutinib in Kombination mit Venetoclax (I+V) als auch Venetoclax in Kombination mit Obinutuzumab (V+G) sind in der Europäischen Union als zeitlich befristete Behandlungen für erwachsene Patient:innen mit zuvor unbehandelter chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) zugelassen. Der Vergleich der Wirksamkeit dieser Behandlungen ist für die klinische Praxis durchaus von Interesse, aber leider gibt es derzeit keine direkten klinischen Studien zum Vergleich dieser Schemata, besonders auch für Patient:innen mit Komorbiditäten. Eine während der EHA-Tagung 2024 vorgestellte Studie widmete sich der Bewertung der relativen Wirksamkeit von I+V mit fester Dauer und V+G mit fester Dauer bei zuvor unbehandelten erwachsenen CLL-Patient:innen mit Komorbiditäten (1).

Das Hodgkin-Lymphom ist auch in fortgeschrittenen Stadien meist heilbar, aber die dafür angewendeten Therapien sind sehr aggressiv mit oft lang anhaltenden Nebenwirkungen. Die Deutsche Hodgkin-Studiengruppe (GHSG) präsentierte bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Madrid ein neues Regime, das verträglicher und dazu auch noch wirksamer ist als die herkömmlichen Therapien.

Der orale Thrombopoetin-Rezeptoragonist (TPO-RA) Eltrombopag ist bei schweren, gegen Immunsuppressiva refraktären Formen der aplastischen Anämie (AA) zugelassen (1) und zeigt auch klinische Wirksamkeit im Erstliniensetting ergänzend zur Immunsuppression (2). Eine kleinere Studie aus Indien untersuchte nun, ob der TPO-RA Romiplostim, der einmal pro Woche als subkutane Injektion verabreicht wird, ebenfalls als Erstlinientherapie ergänzend zu Immunsuppressiva bei Erkrankten mit neu diagnostizierter AA infrage kommen könnte. Die Daten eines Posters, das bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2024 präsentiert wurde, deuten darauf hin (3).

Iptacopan, ein Hemmstoff von Faktor B im proximalen Teil des Komplementsystems, hat sich in den Phase-III-Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH bei Anti-C5-vorbehandelten bzw. therapienaїven Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bewährt. Der fast 20-jährige Weg der Forschung und Entwicklung führte nun zur Zulassung des neuen oralen Wirkstoffs für beide Patientengruppen in der EU.

Die CAR-T-Zell-Therapie mit Axicabtagen ciloleucel (Axi-cel) ist beim rezidivierten/refraktären (RR) großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL) ab der 2. Behandlungslinie zugelassen. Wie Prof. Claire Roddie, London, UK, und Prof. Jason Westin, Houston, TX, USA, im Rahmen der EHA-Jahrestagung 2024 ausführten, könnten CAR-T-Zellen wie Axi-cel auch in der Erstlinie als kurative Therapieoption von großem Nutzen sein – gerade für Patient:innen mit Hochrisiko-Erkrankung.

Das Multiple Myelom mit funktionellem Hochrisiko (FHR MM) ist mit einer schlechten Prognose verbunden. In der Studie CARTITUDE-4 verbesserte eine einmalige Infusion von Ciltacabtagen-Autoleucel (Cilta-Cel) signifikant das progressionsfreie Überleben (PFS) gegenüber der etablierten Standardtherapie (SC). Während der ASCO-Tagung 2024 wurde eine Post-hoc-Subgruppenanalyse der Studie vorgestellt, die über die Ergebnisse von Patient:innen, die Cilta-Cel vs. SC als Zweitlinientherapie erhalten hatten, berichtete, einschließlich Patient:innen mit FHR MM (1).