Infotheken

EU-Zulassungen

CAR-T-Zelltherapie

Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren

Benigne Erkrankungen

Seltene Erkrankungen

Follikuläres Lymphom: EU-Zulassung für Epcoritamab + Rituximab und Lenalidomid

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für Epcoritamab erteilt. Der subkutan zu verabreichende bispezifische Antikörper mit begrenzter Therapiedauer kann nun als Kombination mit Rituximab und Lenalidomid (R²) bei Erwachsenen mit rezidivierendem oder refraktärem (r/r) follikulärem Lymphom (FL) ab der zweiten Therapielinie eingesetzt werden. Die chemotherapiefreie Kombinationstherapie ist auf 12 Zyklen begrenzt. Mit ihr können FL-Patient:innen in der EU erstmals ab dem ersten Rezidiv eine auf einem bispezifischen Antikörper basierende Behandlung erhalten. In der Zulassungsstudie EPCORE FL-1 war Epcoritamab + R² gegenüber R² bereits bei einem medianen Follow-up von 14,8 Monaten in beiden primären Endpunkten signifikant überlegen: in Bezug auf das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Gesamtansprechrate (ORR). R² zählt bislang zu den Standardtherapien des r/r FL.

AML: Zulassung von Decitabin/Cedazuridin plus Venetoclax

Mit der Zulassung von Decitabin/Cedazuridin und Venetoclax besteht nun auch die Möglichkeit, unfitte Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) mit dem aktuellen Therapiestandard aus hypomethylierender Substanz (HMA) und Venetoclax zuhause zu therapieren. Die Entscheidung fußt auf den Ergebnissen des pivotalen Phase-II-Teils der ASCERTAIN-V-Studie.

Isatuximab als subkutane Darreichungsform zur Behandlung des Multiplen Myeloms zugelassen

Die Europäische Kommission hat Isatuximab subkutan (SC) in Kombination mit den jeweils zugelassenen Standardtherapien für die Behandlung von Patient:innen mit Multiplem Myelom (MM) in allen bestehenden Indikationen der intravenösen (IV) Formulierung von Isatuximab zugelassen. Isatuximab ist die erste onkologische Therapie in der EU, die wahlweise als manuelle SC-Injektion oder mittels On-Body Delivery-System (OBDS) appliziert werden kann. Die manuelle Injektion erfolgt vergleichbar wie bei anderen monoklonalen Antikörpern.

Nivolumab-Kombination bei fortgeschrittenem Hodgkin-Lymphom zugelassen

Nivolumab-Kombination bei fortgeschrittenem Hodgkin-Lymphom zugelassen

Nivolumab in Kombination mit Doxorubicin, Vinblastin und Dacarbazin (AVD) hat die EU-Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren mit nicht vorbehandeltem klassischem Hodgkin-Lymphom (classical Hodgkin Lymphoma, cHL) im Stadium III oder IV erhalten [1]. Mit der Kombination von Nivolumab plus AVD wird erstmals ein immunonkologisches Behandlungsschema in der Erstlinientherapie für diese Patientengruppe in der Europäischen Union (EU) verfügbar. Diese Zulassungserweiterung der Europäischen Kommission unterstreicht die zunehmende Bedeutung von Nivolumab beim cHL. In diesem Jahr wurde Nivolumab in Kombination mit Brentuximab Vedotin bereits zur Behandlung von Kindern ab fünf Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen bis zu einem Alter von 30 Jahren mit rezidiviertem oder refraktärem cHL nach einer vorherigen Therapielinie in der EU zugelassen [1].

Marstacimab: Zulassungserweiterung für Hämophilie A und B mit Hemmkörpern

Marstacimab: Zulassungserweiterung für Hämophilie A und B mit Hemmkörpern

Die Europäische Kommission hat die Zulassungserweiterung für Marstacimab zur Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patient:innen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Inhibitoren oder Hämophilie B mit Faktor-IX-Inhibitoren erteilt [1, 2]. Die Behandlung von Patient:innen mit Hämophilie A oder B, die unter der Faktorersatztherapie Hemmkörper entwickelt haben, stellt eine besondere therapeutische Herausforderung dar [3]. Mit Marstacimab, einem Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (Anti-TFPI), steht den Betroffenen nun eine neue Therapieoption zur Verfügung, die als Fertigpen mit fixer Dosierung einmal wöchentlich subkutan verabreicht wird [1].

Non-Hodgkin-Lymphom

Liso-cel erzielt tiefere und dauerhaftere molekulare Remission als Stammzelltransplantation beim großzelligen B-Zell-Lymphom

Liso-cel erzielt tiefere und dauerhaftere molekulare Remission als ASCT beim LBCL

Die randomisierte Phase-III-Studie TRANSFORM liefert erstmals Daten aus einer großen kontrollierten Studie zur prognostischen Bedeutung der zirkulierenden Tumor-DNA (ctDNA) beim rezidivierten oder refraktären großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL). Die Ergebnisse zeigen, dass die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zelltherapie mit Lisocabtagen maraleucel (Liso-cel) eine tiefere und dauerhaftere molekulare Remission erzielt als die Standardtherapie mit Salvage-Immunchemotherapie, Hochdosis-Chemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASCT).

CAR-T-Stammgedächtniszellen erzielen in niedrigen Dosen komplette Remissionen ohne vorhergehende Chemotherapie

T-Stammzell-Gedächtniszellen (TSCM) erneuern sich selbst, überleben langfristig und können starke Anti-Tumor-Reaktionen erzeugen. Deshalb sind sie vielversprechende Kandidaten für CAR-T-Zelltherapien der nächsten Generation. Bisher fehlte der Nachweis für die Wirksamkeit beim Menschen. Ein Team unter Leitung von Prof. Luca Gattinoni vom Leibniz-Institut für Immuntherapie (LIT) und Dr. James Kochenderfer vom National Cancer Institute berichtet in der Fachzeitschrift Cell, dass CAR-T-Zellen mit TSCM-Phänotyp in einer frühen klinischen Studie sicher und verträglich waren [1]. Zudem bewirkten sie in niedrigen Dosen komplette Tumorrückbildungen – und das ohne eine chemotherapeutische Vorbehandlung.

expanda Hämophilie und Hämostase 2026

Von-Willebrand-Erkrankung: Leitlinien-Update und neue Daten zur Prophylaxe

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Dr. med. Carmen Escuriola-Ettingshausen, Fachärztin für Kinder- und Jugendmedizin in der Praxisgemeinschaft am Hämophilie-Zentrum Rhein Main (HZRM) in Frankfurt, über aktuelle Entwicklungen bei der Von-Willebrand-Erkrankung. In diesem Video gibt sie einen Überblick über den Stand der internationalen Leitlinien und stellt neue Studiendaten zur Langzeitprophylaxe mit plasmatischen und rekombinanten Von-Willebrand-Faktor-Konzentraten vor.

Zum Welttag der Hämophilie

Acht Jahre bis zur Diagnose: Blutungsstörungen bei Frauen oft spät erkannt

Starke Regelblutungen, häufiges Nasenbluten oder unerklärliche blaue Flecken: Für viele Frauen und Mädchen gehören solche Symptome zum Alltag. Ursache kann eine Hämophilie sein. Diese seltene, jedoch unbehandelt risikoreiche erbliche Blutungsstörung wird bei weiblichen Betroffenen häufig erst bis zu 8 Jahre nach den ersten Symptomen diagnostiziert. Darauf wies die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e. V. (DGTI) anlässlich des Welttags der Hämophilie am 17. April hin. Das diesjährige Motto lautet: „Diagnosis: First step to care“.

Belumosudil erhält bedingte EU-Zulassung für chronische Graft-versus-Host-Erkrankung

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

expanda Hämophilie und Hämostase 2026

EHR-CAT-Score und Checkpoint-Inhibitoren: Neue Maßstäbe in der VTE-Prophylaxe bei Krebspatient:innen

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Prof. Dr. med. Hanno Riess, Ärztlicher Leiter der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie der Charité Berlin, über das venöse Thromboembolierisiko bei onkologischen Therapien. In diesem Video erläutert er aktuelle Risikoassessment-Modelle und gibt Empfehlungen zur medikamentösen VTE-Prophylaxe bei ambulanten Krebspatient:innen.

Entitätsübergreifend

CAR-T-Zell-Therapien rücken immer mehr in den wissenschaftlichen Fokus

CAR-T-Zell-Therapien rücken immer mehr in den wissenschaftlichen Fokus

Das Motto der Jahrestagung der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2026 lautete „Advancing the Art of Patient Care“. Damit unterstreicht die Fachgesellschaft einmal mehr die traditionell enge Partnerschaft zwischen ärztlicher Community und betroffenen Patient:innen. Wissenschaftlich richtet die EBMT den Blick weiterhin auf ihre beiden zentralen Säulen – Stammzelltransplantationen und zelluläre Therapien. Letztere, insbesondere CAR‑T‑Zell-Therapien, gewinnen zunehmend an Bedeutung, was sich auch in den hochrangigen Abstracts zu dieser Thematik widerspiegelte.

CAR-T bei LBCL und Myelom: starke Daten, neue Perspektiven

CAR-T bei LBCL und Myelom: neue Daten und Perspektiven

Im Rahmen eines Industriesymposiums auf dem EBMT-Kongress standen Lisocabtagen-Maraleucel (Liso-cel) beim großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL) und Idecabtagen-Vicleucel (Ide-cel) beim Multiplen Myelom im Fokus. Real-World-Daten und Langzeitbeobachtungen zeigen Verträglichkeitsvorteile und offene Fragen zum klinischen Einsatz.

Neues Verfahren zur Diagnose erblich bedingter Thrombozytenstörungen

Neues Verfahren zur Diagnose erblich bedingter Thrombozytenstörungen

Gestörte Blutstillung, große blaue Flecken ohne erkennbaren Grund seit dem Kindesalter: Hierfür kann eine angeborene Thrombozytenstörung verantwortlich sein. Mehr als 70 dieser erblichen Erkrankungen sind bekannt - aber sie sind schwer zu diagnostizieren. Betroffene Patient:innen haben oft einen jahrelangen Leidensweg hinter sich, bevor die richtige Diagnose gestellt wird.

Hämophilie-Therapie: Patientenbedürfnisse im Fokus

Hämophilie-Therapie: Patientenbedürfnisse im Fokus

Wie finden sich Ärzt:innen und Patient:innen im zunehmend komplexen „Hämophilie-Dschungel" zurecht? Diese Leitfrage stand im Zentrum eines Symposiums im Rahmen der diesjährigen Jahrestagung der GTH. Ein Team aus renommierten Expert:innen unter dem Vorsitz von Prof. Dr. med. Florian Langer vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf bot Orientierung an. Im Fokus: ein fundierter Überblick über aktuelle und zukünftige Therapieoptionen bei Hämophilie A und B – ergänzt durch praxisnahe Erfahrungen bezogen auf Patientenbedürfnisse und entscheidende Faktoren bei der Umstellung. Deutlich wurde, dass angesichts einer stetig wachsenden und sich weiterentwickelnden Medikamentenauswahl der Weg zur optimalen Versorgung künftig nur im gemeinsamen Austausch zwischen Ärzt:innen und Patient:innen erfolgreich gestaltet werden kann.

Hämophilie: Konstanter Blutungsschutz und verbesserte Lebensqualität durch effektive Prophylaxe

Eine reine Blutungsprophylaxe bei Betroffenen mit Hämophilie A war gestern. Inzwischen findet ein Paradigmenwechsel hin zu einer verbesserten Lebensqualität statt. Die subkutane Applikation des bispezifischen Antikörpers Emicizumab verbindet einen konstanten Blutungsschutz mit langen Dosisintervallen. Dies zahlt auf die Lebensqualität der Erkrankten ein, wie aktuelle Real-World-Daten bestätigen.

Moderne Hämophilie-Therapie verhindert Blutungen und hält Gelenke gesund

In einem effektiven Behandlungsmanagement der Hämophilie ist die Verhinderung von Blutungen lediglich der erste Schritt. Ebenso wichtig ist die Gesunderhaltung der Gelenke, Vermeidung von Gelenkveränderungen sowie Schmerzen, sodass eine Teilhabe gesichert ist. Als erster Vertreter einer neuen FVIII-Klasse steht mit Efanesoctocog alfa eine Therapieoption mit verlängerter Halbwertszeit zur Verfügung, die signifikant auf die Lebensqualität der Betroffenen einzahlt.

CAR-T-Zell-Therapien bei RR LBCL und RRMM: Real-World-Daten zum Thema Sicherheit zeigen Unterschiede auf

EBMT and EHA European CAR T-cell Meeting 2026

CAR-T-Zelltherapien bei RR LBCL und RRMM: Real-World-Daten zum Thema Sicherheit zeigen Unterschiede auf

Mit der steigenden Verfügbarkeit von CAR-T-Zelltherapien wächst auch das Interesse an den beobachteten Nutzen-Risiko-Profilen aus der Versorgungsforschung. Da klinische Head-to-Head-Studien fehlen, können Real-World-Daten wichtige Einblicke für Therapieentscheidungen liefern, so die Einschätzung von Dr. med. Gabriel Brisou, Hämatologe in Marseille, Frankreich.

CLL: Nicht-kovalenter BTKi Pirtobrutinib überzeugt nach BTKi-Vortherapie

Pirtobrutinib ist seit April 2025 als erster nicht-kovalenter Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Erkrankter mit rezidivierter oder refraktärer CLL (r/r CLL) nach BTKi-Vorbehandlung zugelassen. In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 hatte die Substanz bei Erkrankten mit r/r CLL nach BTKi-Vortherapie das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Zeit bis zur nächsten Therapie gegenüber einer Vergleichstherapie signifikant verlängert – bei guter Verträglichkeit [1].

Non-Faktor-Therapie mit Marstacimab bei Hämophilie: Positive Erfahrungen im Praxisalltag

Seit einem Jahr steht Marstacimab zur Routineprophylaxe bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab 12 Jahren in Deutschland zur Verfügung. Mittlerweile werden bereits 30 Patient:innen mit dem monoklonalen Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) behandelt. Er wird einmal wöchentlich mittels Fertigpen in fixer Dosierung subkutan injiziert und hat damit das Potenzial, die Behandlungslast der Betroffenen zu verringern.

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