Infotheken

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

Das Motto der Jahrestagung der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2026 lautete „Advancing the Art of Patient Care“. Damit unterstreicht die Fachgesellschaft einmal mehr die traditionell enge Partnerschaft zwischen ärztlicher Community und betroffenen Patient:innen. Wissenschaftlich richtet die EBMT den Blick weiterhin auf ihre beiden zentralen Säulen – Stammzelltransplantationen und zelluläre Therapien. Letztere, insbesondere CAR‑T‑Zell-Therapien, gewinnen zunehmend an Bedeutung, was sich auch in den hochrangigen Abstracts zu dieser Thematik widerspiegelte.

Im Rahmen eines Industriesymposiums auf dem EBMT-Kongress standen Lisocabtagen-Maraleucel (Liso-cel) beim großzelligen B-Zell-Lymphom (LBCL) und Idecabtagen-Vicleucel (Ide-cel) beim Multiplen Myelom im Fokus. Real-World-Daten und Langzeitbeobachtungen zeigen Verträglichkeitsvorteile und offene Fragen zum klinischen Einsatz.

Gestörte Blutstillung, große blaue Flecken ohne erkennbaren Grund seit dem Kindesalter: Hierfür kann eine angeborene Thrombozytenstörung verantwortlich sein. Mehr als 70 dieser erblichen Erkrankungen sind bekannt - aber sie sind schwer zu diagnostizieren. Betroffene Patient:innen haben oft einen jahrelangen Leidensweg hinter sich, bevor die richtige Diagnose gestellt wird.

Wie finden sich Ärzt:innen und Patient:innen im zunehmend komplexen „Hämophilie-Dschungel" zurecht? Diese Leitfrage stand im Zentrum eines Symposiums im Rahmen der diesjährigen Jahrestagung der GTH. Ein Team aus renommierten Expert:innen unter dem Vorsitz von Prof. Dr. med. Florian Langer vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf bot Orientierung an. Im Fokus: ein fundierter Überblick über aktuelle und zukünftige Therapieoptionen bei Hämophilie A und B – ergänzt durch praxisnahe Erfahrungen bezogen auf Patientenbedürfnisse und entscheidende Faktoren bei der Umstellung. Deutlich wurde, dass angesichts einer stetig wachsenden und sich weiterentwickelnden Medikamentenauswahl der Weg zur optimalen Versorgung künftig nur im gemeinsamen Austausch zwischen Ärzt:innen und Patient:innen erfolgreich gestaltet werden kann.

Eine reine Blutungsprophylaxe bei Betroffenen mit Hämophilie A war gestern. Inzwischen findet ein Paradigmenwechsel hin zu einer verbesserten Lebensqualität statt. Die subkutane Applikation des bispezifischen Antikörpers Emicizumab verbindet einen konstanten Blutungsschutz mit langen Dosisintervallen. Dies zahlt auf die Lebensqualität der Erkrankten ein, wie aktuelle Real-World-Daten bestätigen.

In einem effektiven Behandlungsmanagement der Hämophilie ist die Verhinderung von Blutungen lediglich der erste Schritt. Ebenso wichtig ist die Gesunderhaltung der Gelenke, Vermeidung von Gelenkveränderungen sowie Schmerzen, sodass eine Teilhabe gesichert ist. Als erster Vertreter einer neuen FVIII-Klasse steht mit Efanesoctocog alfa eine Therapieoption mit verlängerter Halbwertszeit zur Verfügung, die signifikant auf die Lebensqualität der Betroffenen einzahlt.

Mit der steigenden Verfügbarkeit von CAR-T-Zelltherapien wächst auch das Interesse an den beobachteten Nutzen-Risiko-Profilen aus der Versorgungsforschung. Da klinische Head-to-Head-Studien fehlen, können Real-World-Daten wichtige Einblicke für Therapieentscheidungen liefern, so die Einschätzung von Dr. med. Gabriel Brisou, Hämatologe in Marseille, Frankreich.

Pirtobrutinib ist seit April 2025 als erster nicht-kovalenter Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Erkrankter mit rezidivierter oder refraktärer CLL (r/r CLL) nach BTKi-Vorbehandlung zugelassen. In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 hatte die Substanz bei Erkrankten mit r/r CLL nach BTKi-Vortherapie das progressionsfreie Überleben (PFS) und die Zeit bis zur nächsten Therapie gegenüber einer Vergleichstherapie signifikant verlängert – bei guter Verträglichkeit [1].

Seit einem Jahr steht Marstacimab zur Routineprophylaxe bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab 12 Jahren in Deutschland zur Verfügung. Mittlerweile werden bereits 30 Patient:innen mit dem monoklonalen Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) behandelt. Er wird einmal wöchentlich mittels Fertigpen in fixer Dosierung subkutan injiziert und hat damit das Potenzial, die Behandlungslast der Betroffenen zu verringern.

„Zusammen – gezielt – zukunftsfähig" lautete das Motto des diesjährigen Deutschen Krebskongresses (DKK). Zusammenarbeit ist ein zentrales Thema bei der Frage, wie neue präzisionsmedizinische Therapieoptionen die Behandlung komplexer Erkrankungen verbessern können. In einer Presseveranstaltung diskutierten Expert:innen aus Klinik und Praxis über das Zusammenspiel zwischen wissenschaftlichen Erkenntnissen, Versorgungsstrukturen und dem klinischen Alltag am Beispiel des Multiplen Myeloms (MM) und der CAR-T-Zelltherapie.

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) wurden erstmals klinische Daten zur Gentherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) bei Kindern im Alter von fünf bis elf Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) präsentiert. Zudem wurden Follow-up-Daten aus Studien mit Patient:innen ab zwölf Jahren vorgestellt. Exa-cel ist eine nicht-virale, ex vivo, auf CRISPR/Cas9-Geneditierung basierende Zelltherapie für geeignete Patientinnen und Patienten mit SCD oder TDT, bei der die Patienten-eigenen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen in der erythroid-spezifischen Enhancer-Regiondes BCL11A-Gens durch einen präzisen Doppelstrangbruch editiert werden.

Die neuartige gegen GPRC5D gerichtete CAR-T-Zelltherapie RD118 erzielte in einer Phase-I-Studie bei stark vorbehandelten Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (r/r MM) eine Gesamtansprechrate von 94,4%. Die Therapie zeigte auch bei Patient:innen, die zuvor eine gegen BCMA gerichtete CAR-T-Behandlung erhalten hatten, eine hohe Wirksamkeit bei überschaubarem Sicherheitsprofil.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für Vonicog alfa auf die On-Demand-Behandlung von Blutungen bei Kindern und Jugendlichen mit Von-Willebrand-Erkrankung (VWE) erweitert [1].

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 wurden neue Daten präsentiert, die den Fokus in der Behandlung von Hämophilie A verschieben. Weg von der reinen Blutungsrate hin zu funktionellen Endpunkten wie Gelenkgesundheit und physische Belastbarkeit [1]. Zudem bietet der vielversprechende Wirkstoff-Kandidat NXT007 einen spannenden Ausblick auf die nächste Generation therapeutischer Innovationen in der Therapie der Hämophilie A [2, 3].

Das seit Langem zugelassene Alzheimer-Medikament Memantin könnte künftig auch Patient:innen mit Sichelzellanämie helfen. Erste klinische Daten einer internationalen Forschungsgruppe, dass der Wirkstoff gut verträglich ist, die Beschwerden verringert und die Lebensqualität trotz Erbkrankheit verbessert.

Mit dem Alter steigt die Wahrscheinlichkeit, dass sich blutbildende Stammzellen verändern und ungewollte Zellklone produzieren. Man spricht dann von klonaler Hämatopoese mit unbestimmtem Potenzial (CHIP). Einige dieser mutierten Blutzellen stehen im Verdacht, Entzündungsprozesse zu befeuern. Sie können Herz-Kreislauf-Erkrankungen neu auslösen und bereits bestehende kardiovaskuläre Probleme verschärfen. Wissenschaftler:innen des Uniklinikums Freiburg und der Charité Berlin wollen den genauen Mechanismus bei diesen sogenannten CHIP-Mutationen entschlüsseln, die besonders häufig bei Patient:innen mit Vorhofflimmern vorkommen.

Im Rahmen eines virtuellen ASH-Previews wurden Daten zu chronischer lymphatischer Leukämie, follikulärem und primär mediastinalem B-Zell-Lymphom sowie zum myelodysplastischen Syndrom vorgestellt. Die Ergebnisse aus CLL17, EPCOR-FL1 und Verona liefern neue Hinweise auf Wirksamkeit, Sicherheit und Grenzen aktueller Therapiestrategien.

Erkrankte mit Multiplem Myelom profitierten von Ciltacabtagen Autoleucel (Cilta-Cel) am meisten, wenn sie das Zellprodukt in früheren Linien erhielten. Zu diesem Schluss kam ein Forschungsteam nach einer Auswertung von Daten aus der Phase-III-Studie CARTITUDE-4 (CART4) und der Phase-Ib/II-Studie CARTITUDE-1 (CART1). Sie setzten Biomarker aus peripherem Blut und Knochenmark mit dem progressionsfreien Überleben (PFS) und der Anzahl der Vorbehandlungslinien in Korrelation. Dabei zeigte sich: Ein längeres PFS war mit einer höheren „Fitness“ peripherer Immunzellen in früheren Linien assoziiert [1]. Ab drei Vortherapien schien die Abnahme dieser Fitness ein Plateau zu erreichen.