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Neue Daten aus der Verlängerungsstudie XTEND-ed bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa bei Patient:innen mit Hämophilie A. Über einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren blieb die Blutungsrate niedrig, die Gelenkgesundheit verbesserte sich, und es traten keine Hemmkörper auf.

Die Europäische Kommission hat Concizumab die Zulassungserweiterung zur einmal täglichen subkutanen Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren erteilt. Bislang war Concizumab bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern zugelassen. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörpers Concizumab ermöglicht eine ausreichende Thrombingenerierung für die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann die Häufigkeit von Blutungen reduzieren.

Eine retrospektive Analyse aus dem Universitätsspital Bern beleuchtet die Rolle der Strahlentherapie bei Patient:innen mit rezidivierten oder refraktären aggressiven Lymphomen, die mit CAR-T-Zellen behandelt wurden. Die im Fachjournal Hematological Oncology veröffentlichte Studie zeigt, dass eine gezielte Strahlentherapie bei lokalisierten Rückfällen vergleichbare Überlebensraten wie bei Patient:innen ohne Rezidiv ermöglicht.

Die HI-PRO-Studie untersuchte die verlängerte Antikoagulation mit niedrig dosiertem Apixaban bei Patient:innen mit provozierter Venenthromboembolie und anhaltenden Risikofaktoren. Nach zwölf Monaten Behandlung zeigte sich eine deutliche Überlegenheit gegenüber Placebo bei der Rezidivprävention. Die Studie könnte die Behandlungsstrategie für eine häufig anzutreffende Patientengruppe verändern, bei der die optimale Antikoagulationsdauer bisher unklar war.

Mit der Einführung von Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Ibrutinib hat sich die Therapie der chronisch lymphathischen Leukämie (CLL) grundlegend verändert. Viele Patient:innen erreichen langanhaltende Remissionen, auch in Hochrisikosituationen. Gleichzeitig treten jedoch vermehrt kardiovaskuläre Komplikationen auf, die den Behandlungserfolg einschränken können. Besonders ältere Patient:innen mit Vorerkrankungen sind gefährdet.

Vor sieben Jahren wurden erste CAR-T-Zelltherapien wie Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) in Deutschland eingeführt und läuteten eine Zeitenwende in der Behandlung des rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphoms (r/r LBCL) ein. Nach etwa 30 Jahren relativem Stillstand konnten mit der einmaligen Gabe überzeugende Ergebnisse in der Drittlinie erreicht werden, bevor erstmals auch ein signifikanter Vorteil beim Gesamtüberleben in der Zweitlinie belegt wurde [1, 2]. Langzeit-Follow-ups der pivotalen Studien zeigen, dass die Überlebenskurve bei etwa 50% der Patient:innen ein Plateau bildet, was auf eine mögliche Heilungschance hindeutet [2, 3]. Während die Erstlinien-Therapie des DLBCL mit R-CHOP kuratives Potenzial besitzt, versagt sie bei jedem vierten Patienten [4]. Das neue Wirkprinzip der CAR-T-Zelltherapien ermöglicht es nun, viele vormals hoffnungslose Fälle effektiv zu therapieren [5].

Für Betroffene mit einem rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphom (MCL) steht der erste und einzige nicht-kovalente (reversible) Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib nach BTKi-Vorbehandlung zur Verfügung. Bei der 18. International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) vom 15. bis 21. Juni in Lugano, Schweiz, wurden nun erstmalig Real-World-Daten (RWE) zur Therapie des MCL mit Pirtobrutinib im Rahmen einer Posterpräsentation von Dr. Enver Aydilek (Bielefeld) vorgestellt, die die überzeugenden Studiendaten im Therapiealltag bestätigen [2].

Beim Jahreskongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vom 21.-25. Juni 2025 in Washington, DC, wurden neue Daten präsentiert, welche die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit einer Gentherapie mit Valoctocogen roxaparvovec unterstreichen. Die Endergebnisse der Phase-III-Studie GENEr8-1 zeigen, dass Blutungskontrolle und Expression von Faktor VIII (FVIII) auch fünf Jahre nach der Behandlung anhielten [1] und den zuvor bereits über bis zu vier Jahre berichteten Ergebnissen ähnelten [2-5]. Auch im fünften Jahr wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet [1].

Im Rahmen einer Fachpressekonferenz wurden Studiendaten zur erweiterten Zulassung von Acalabrutinib bei chronisch-lymphatischer Leukämie (CLL) und Mantelzell-Lymphom (MCL) präsentiert. Der Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) ist nun sowohl für eine zeitlich begrenzte Erstlinientherapie bei CLL sowie als Kombi- oder Monotherapie beim MCL einsetzbar.

Nach der positiven Einschätzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Europäische Kommission Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM), die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, zugelassen [1].

Concizumab hat eine positive Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA für eine Zulassungserweiterung erhalten.

Eine neue automatisierte Plattform zur Herstellung genetisch modifizierter Immunzellen ermöglicht es, CAR-T-Zellen direkt in der Klinik herzustellen. Mithilfe Künstlicher Intelligenz (KI) soll die Produktion effizienter, schneller und patientenindividuell erfolgen – ein Fortschritt für die personalisierte Behandlung von Blutkrebserkrankungen wie Leukämie und Lymphom.

Mit Daratumumab steht erstmals eine zugelassene Therapieoption für das Hochrisiko-Smouldering Multiple Myelom zur Verfügung. Die Entscheidung der EU basiert auf neuen Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie AQUILA.

Im Rahmen eines Symposiums am 11./12.07.25 in Mainz waren sich die Referenten einig: Das neue Therapieziel „normalisierte Hämostase“ hat die Faktortherapie der Hämophilie A im letzten Jahr auf eine neue Stufe gehoben. Mit Efanesoctocog alfa lassen sich für bis zu 4 Tage nach Infusion Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen – mit mittleren Talspiegeln von ca. 15 % (10 % bei Kindern) nach 7 Tagen bzw. vor der nächsten Dosis.^1,2,3

Ibrutinib kann nun in Kombination mit Chemoimmuntherapie (CIT) bei zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden – ohne autologe Stammzelltransplantation (ASCT). Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE.

Seit sieben Jahren steht die CAR-T-Zelltherapie Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) zur Verfügung. Bereits ab der Zweitlinie eröffnet sie Betroffenen, die zuvor keine kurative Perspektive hatten, erstmals eine realistische Chance auf Heilung – selbst im fortgeschrittenen Alter.

Der orale Faktor-B-Inhibitor Iptacopan zeigte in den Phase-III-Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH nach 24 Wochen deutliche Verbesserungen bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Nun liegen die finalen 48-Wochen-Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit vor. Sie zeigen eine anhaltende Kontrolle der Hämolyse und stabile nahezu normale Hämoglobinwerte.

Die Immuntherapie mit CAR-T-Zellen findet immer neue Anwendungen und wird, neben dem Einsatz in der Hämatologie, inzwischen auch für solide Tumore und verschiedene Autoimmunerkrankungen untersucht. Mit den zunehmenden Indikationen und Patientenzahlen rückt das Thema der Nebenwirkungen dieser innovativen Therapie noch dringlicher in den Fokus. Forschende haben nun eine Strategie vorgeschlagen, um auch neuartigen Nebenwirkungen systematisch und schneller als bisher zu begegnen [1].

Die Behandlung der akuten venösen Thromboembolie (VTE) erfordert eine wirksame und zugleich sichere Antikoagulation. Neue Versorgungsdaten aus den USA und Europa ergänzen die Ergebnisse der klinischen AMPLIFY-Studie und liefern praxisrelevante Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Apixaban im Vergleich zu anderen oralen Antikoagulanzien.