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Eine Transfusionspflicht bei Patient:innen mit myelodysplastischen Neoplasien (MDS) ist mit einer erhöhten Sterblichkeit und Risiken für Komorbiditäten verbunden. Bei nicht-transfusionspflichtigen Betroffenen könne es sinnvoll sein, die Zeit bis zur Transfusionspflicht durch eine Behandlung zu verlängern, erklärte Prof. Dr. Aristoteles Giagounidis, Marien Hospital Düsseldorf, im Rahmen eines Symposiums auf der DGHO-Jahrestagung.

Auf der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) 2025 standen unter anderem die gezielte Komplementinhibition bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), neue Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten bei Immunthrombozytopenie (ITP) sowie die PSMA-Radioligandentherapie im Fokus, die zunehmend in frühere Therapielinien vorrückt.

Auf der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) wurden im Oktober 2025 aktuelle Daten zur CAR-T-Zelltherapie mit Ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel) diskutiert [1-3]. Cilta-cel ist als erste CAR-T- Zelltherapie für Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) bereits nach einer Vortherapie zugelassen. In den Zulassungsstudien CARTITUDE-1 und CARTITUDE-4 ermöglichte die einmalige Gabe von Cilta-cel langanhaltende Remissionen und hohe Überlebensraten [4, 5].

Innovationen im Bereich der Hämophilie erzielen eine hohe Wirksamkeit und Verträglichkeit, aber auch eine deutliche Reduktion der Therapiebelastung. Concizumab punktet darüber hinaus mit einer subkutanen Applikation sowie einer verbesserten Lebensqualität – bei Betroffenen mit Hämophilie A und B unabhängig von ihrem Hemmkörperstatus.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine Empfehlung für die Zulassung von Rilzabrutinib in der EU als Behandlung der Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen erteilt, die gegenüber anderen Behandlungen refraktär sind. Die endgültige Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.

Bexmarilimab ist ein experimentelles Immuntherapeutikum, das zur Behandlung des myelodysplastischen Syndroms (MDS) untersucht wird. Es zielt auf den Clever-1-Rezeptor ab, der auf Makrophagen exprimiert wird und das Immunsystem unterdrückt. Während des ESMO-Kongresses 2025 in Berlin wurden die Ergebnisse einer Phase I/II Studie mit Bexmarilimab bei Patient:innen mit Hochrisiko-MDS (HR-MDS) vorgestellt, die so überzeugend waren, dass eine Phase-III-Studie in Planung ist [1].

Was wissen Ihre Patienten über den Zusammenhang zwischen Tumor und Thrombose? Krebspatienten sind einem 9-mal höheren Thromboserisiko im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung ausgesetzt [1], doch Betroffenen fehlt häufig das Bewusstsein für diese Gefahr [2] – ein Umstand, der sich ändern lässt: Informieren Sie Ihre Patienten mit unserem Aufklärungsvideo und sorgen Sie für eine im Schnitt 6 Tage frühere Diagnose krebsassoziierter Thrombosen [3]!

Mit dem rasanten Einzug von CAR-T-Zellen, Immuncheckpoint-Inhibitoren (ICI), bispezifischen Antikörpern, Antibody–Drug-Konjugaten (ADC) in frühere Behandlungslinien verändert sich die hämatologische Therapielandschaft grundlegend. Deren Nebenwirkungen können sich erheblich von den bekannten der klassischen Chemo- oder Radiotherapie unterscheiden und verlangen nach neuen Bewertungsmaßstäben. Ein aktueller Beitrag in Lancet Haematology fordert deshalb eine patientenzentrierte Bewertung der Verträglichkeit: Von standardisierten Definitionen akuter, subakuter bis Langzeit-Toxizität über Infektionen und Zweitmalignome bis hin zur Frage nach der optimalen Dosis und Behandlungsdauer.

Am 13. Oktober ist erneut Welt-Thrombose-Tag und die Fakten zeigen, dass er seit seiner Gründung 2024, nicht an Relevanz verloren hat. Die „International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)“ verfolgt seither damit das Ziel, nicht nur die Öffentlichkeit sondern auch medizinisches Fachpersonal für das Thema Thrombose zu sensibilisieren und darüber zu informieren [1]. Denn die Früherkennung einer Thrombose ist von entscheidender Bedeutung für die Prognose der Patient:innen [2].

Eltrombopag ist ab sofort auch als Generikum in Deutschland verfügbar und stellt eine neue Behandlungsoption für Patient:innen mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) dar. Vergleichsstudien bestätigen die Bioäquivalenz zum Referenzpräparat, und die Herstellung erfolgt nach höchsten GMP-Standards.

Nach den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE bietet Ibrutinib in Kombination mit einer Chemoimmuntherapie (CIT) eine neue Behandlungsoption für bisher unbehandelte MCL-Patient:innen, bei denen eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) zwar möglich wäre, aber durch das neue Regime möglicherweise vermieden werden kann.

Myelodysplastische Neoplasien (MDS) sind klonale Erkrankungen der hämatopoetischen Stammzellen, die durch ineffektive Hämatopoese, Zytopenien und Dysplasien sowie ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML) gekennzeichnet sind. Die Erkrankung betrifft vorwiegend ältere Erwachsene mit einem medianen Erkrankungsalter von ≥ 70 Jahren. Bei jüngeren Patient:innen unter 50 Jahren treten MDS deutlich seltener auf, weshalb für diese Altersgruppe nur wenige Daten vorliegen. Jüngere Patient:innen weisen jedoch häufig spezifische klinische, genetische und prognostische Besonderheiten auf. Gerade bei de novo diagnostizierten MDS in dieser Altersgruppe sollte eine umfassende genetische Diagnostik erfolgen, um mögliche Keimbahnmutationen zu identifizieren, wie sie im Rahmen hereditärer Prädispositionssyndrome vorkommen können. Solche genetischen Veränderungen können nicht nur die Prognose und das Ansprechen auf Therapien beeinflussen, sondern auch für die familiäre Beratung und das Spenderscreening im Rahmen einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) relevant sein.

Lassen sich myeloproliferative Neoplasien (MPN) nicht einer der großen Gruppen wie der chronischen myeloischen Leukämie (CML), Polycythaemia Vera, essentiellen Thrombozythämie oder Myelofibrose (MF) zuordnen, fehlen standardisierte Handlungsempfehlungen. Der Mangel an Daten und „Best practice“-Richtlinien für diese seltenen Erkrankungen betrifft auch die Frage, wann und wie die allogene Blutstammzelltransplantation (alloSCT) eingesetzt werden sollte. Dem Thema widmeten sich jetzt 2 Arbeitsgruppen der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT): Sie erarbeiteten erstmals strukturierte, krankheitsspezifische Empfehlungen zu Indikationen und Management der alloSCT für die „nicht-klassischen“ MPN als Rahmen für klinische Praxis und Forschung.

Die Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) ist eine seltene, komplementvermittelte, in der Regel chronisch verlaufende Form einer autoimmunhämolytischen Anämie (AIHA) [1]. Die Folgen der Erkrankung sind für Betroffene schwerwiegend und gehen einher mit einer deutlichen Einschränkung der Lebensqualität [2-4]. Sutimlimab ist die erste und einzige kausale Therapieoption bei CAD [3, 4]. Mit Sutimlimab lässt sich die hämolytische Anämie schnell und anhaltend behandeln, bei gleichzeitig guter Verträglichkeit [4, 5]. Patient:innen profitieren hierdurch von einer wesentlich verbesserten Lebensqualität [6].

CAR-T-Zellen haben die Behandlung bestimmter Blutkrebserkrankungen revolutioniert – doch allzu oft reicht ihre Wirkung nicht aus. Ein Forschungsteam am CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften und an der Medizinischen Universität Wien hat nun eine neue Strategie entwickelt, um CAR-T-Zellen gezielt zu verbessern: Durch den Einsatz der „Genschere“ CRISPR gelang die Entdeckung unerwarteter genetischer Veränderungen, die CAR-T-Zellen zu deutlich wirksameren Krebstherapeutika machen [1].

Neue Daten aus der Verlängerungsstudie XTEND-ed bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa bei Patient:innen mit Hämophilie A. Über einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren blieb die Blutungsrate niedrig, die Gelenkgesundheit verbesserte sich, und es traten keine Hemmkörper auf.

Die Europäische Kommission hat Concizumab die Zulassungserweiterung zur einmal täglichen subkutanen Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren erteilt. Bislang war Concizumab bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern zugelassen. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörpers Concizumab ermöglicht eine ausreichende Thrombingenerierung für die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann die Häufigkeit von Blutungen reduzieren.

Eine retrospektive Analyse aus dem Universitätsspital Bern beleuchtet die Rolle der Strahlentherapie bei Patient:innen mit rezidivierten oder refraktären aggressiven Lymphomen, die mit CAR-T-Zellen behandelt wurden. Die im Fachjournal Hematological Oncology veröffentlichte Studie zeigt, dass eine gezielte Strahlentherapie bei lokalisierten Rückfällen vergleichbare Überlebensraten wie bei Patient:innen ohne Rezidiv ermöglicht.

Die HI-PRO-Studie untersuchte die verlängerte Antikoagulation mit niedrig dosiertem Apixaban bei Patient:innen mit provozierter Venenthromboembolie und anhaltenden Risikofaktoren. Nach zwölf Monaten Behandlung zeigte sich eine deutliche Überlegenheit gegenüber Placebo bei der Rezidivprävention. Die Studie könnte die Behandlungsstrategie für eine häufig anzutreffende Patientengruppe verändern, bei der die optimale Antikoagulationsdauer bisher unklar war.