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Eine aktuelle Phase-Ib/II-Studie untersucht die Wirksamkeit von Actileucel, einem innovativen Zellprodukt zur Vorbeugung der Graft-versus-Host Disease (GvHD). Dabei liegt der Fokus auf der Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit der Therapie sowie der Untersuchung der Häufigkeit und des Schweregrads der GvHD. Actileucel ist die erste Zelltherapie, die regulatorische T-Zellen von einem unabhängigen Fremdspender nutzt, ohne passende Gewebemerkmale zu benötigen.

Die Ergebnisse der Zertifizierungsstudie REMOVE zum Medizinprodukt CATUVAB^® im Hinblick auf die Entfernung von Tumorzellen aus dem Operationsblut während Operationen mit hohem Blutverlust werden auf dem NATA24-Jahressymposium (Network for the Advancement of Patient Blood Management, Hemostasis and Thrombosis) das vom 18. bis 20. April 2024 in Bologna, Italien stattfindet, vorgestellt. Das Medizinprodukt zielt darauf ab, dass Krebspatient:innen durch Blutrückgewinnung ihr eigenes Blut erhalten und so die mit allogenen (Spender-) Bluttransfusionen verbundenen Risiken minimiert werden können.

Die EU-Kommission hat die Zulassung von Luspatercept um die Erstlinienbehandlung erwachsener Patient:innen mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko erweitert. Diese Zulassung gilt für alle Mitgliedsstaaten der EU.

Der Schwerpunkt in der Frühlings-Ausgabe von JOURNAL HÄMATOLOGIE 2024 widmet sich den Lymphomen: Im Bereich der Non-Hodgkin-Lymphome gibt es wichtige Updates zur Haarzellleukämie – hier sind 2 CME-Punkte zu erwerben! Die DLBCL-Therapie erlebt aktuell eine Zeitenwende. Auch bei der Therapie de Hodgkin-Lymphoms haben sich neue Therapiestandards etabliert. Ein Fortbildungsartikel geht auf die Besonderheiten der Therapie älterer APL-Patient:innen ein. Im Bereich der klassischen Hämatologie beleuchtet ein Interview die Sicherheit von Blutprodukten. Ein Beitrag zur Hämophilie zeigt neue Behandlungsmöglichkeiten auf und zur PNH werden aktuelle Therapiemöglichkeiten präsentiert. Außerdem finden Sie hier Kongress-Highlights vom GTH, DKK und ASH.

Die Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) stand unter dem Motto: Building bridges in coagulation. Das vielfältige Kongressprogramm beinhaltete Themen von Blutung bis Thrombose. Fortschritte in diesem interdisziplinären Fachgebiet wurden nicht nur in der Grundlagenforschung präsentiert, sondern auch der klinischen Versorgung. Hier ein Einblick in einige der Kongress-Highlights.

Epcoritamab wurde 2023 in der Indikation diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) zugelassen und kürzlich in die aktualisierte Onkopedia-Leitlinie aufgenommen. Die Zulassung der Europäischen Kommission unter besonderen Bedingungen umfasst den Einsatz als Monotherapie für Erwachsene mit rezidivierendem oder refraktärem (r/r) DLBCL – dem häufigsten Subtyp des großzelligen B-Zell-Lymphoms (LBCL) – nach 2 oder mehr Linien einer systemischen Therapie (1).

Bis zu 90% der Patient:innen mit Niedrigrisiko-Myelodysplastischen Syndromen (NR-MDS) entwickeln teils schwere transfusionsbedürftige Anämien mit erhöhter Morbidität und Mortalität. Eine Transfusionsabhängigkeit reduziert das Überleben der Patient:innen dabei deutlich. Der Bedarf an der Entwicklung von Behandlungen, die zu einer Transfusionsunabhängigkeit führen, ist daher groß.

Antikörper wie Isatuximab, die gegen den CD38-Rezeptor gerichtet sind, verbessern die Behandlung des Multiplen Myeloms (MM). Auch wenn Patient:innen mit Lenalidomid vorbehandelt sind oder Hochrisiko-Chromosomenanomalien aufweisen, ist die Isatuximab-Kombination effektiv.

Dr. med. Jonas Saal (Bonn), Verena Turco (Heidelberg) und Dr. med. Adrian Gottschlich (München) heißen die 3 Gewinner des diesjährigen Forschungsförderpreis „Young Scientists IO“. Auf der Preisverleihung im Rahmen Deutschen Krebskongresses (DKK) in Berlin erhielten die Nachwuchswissenschaftler:innen nach einer kurzen Vorstellung ihrer Forschungsarbeiten aus dem Bereich Immunonkologie die Auszeichnung und ein Preisgeld von je 5.000 Euro. Der Forschungsförderpreis wird alle 2 Jahre durch die Bristol Myers Squibb-Stiftung Immunonkologie verliehen.

Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-cel) ist eine chimäre Antigenrezeptor (CAR)-T-Zell-Therapie, die in der ZUMA-5-Studie bei Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) follikulären Lymphom (FL) nach 2 oder mehr vorherigen Therapielinien eine Gesamtansprechrate (ORR) von 94% und eine vollständige Ansprechrate (CR) von 79% erzielte (1). Eine Vergleichsstudie mit bisherigen Therapiestandards wurde während des ASH Kongresses 2023 vorgestellt (2).

Der Cereblon-E3-Ligase-Modulator (CELMoD) Iberdomid gehört zur neuen Generation der Immunmodulatoren. Bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2023 überraschte die experimentelle Substanz mit vielversprechenden Daten als Erhaltungstherapie beim neu diagnostizierten multiplen Myelom (MM) nach einer autologen Stammzelltransplantation (ASCT), jedoch begleitet von hohen Neutropenieraten.

Die primäre Endpunktanalyse der GAIA-Studie ergab für Venetoclax-Obinutuzumab (GV) und GV + Ibrutinib (GIV) im Vergleich zur Chemoimmuntherapie (CIT) überlegene Raten beim progressionsfreien Überleben (PFS) und bei nicht mehr nachweisbarer minimaler Resterkrankung (uMRD) bei Patient:innen mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) (1). Während des ASH-Kongresses 2023 wurde eine Analyse der Nachbeobachtung dieser Studie vorgestellt, in der die Ergebnisse der Venetoclax (Ven)-haltigen Arme verglichen und die NGS-basierten MRD-Ergebnisse analysiert wurden (2).

In der APPLY-PNH-Studie erzielte der orale Monotherapie mit Iptacopan bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und verbleibender Anämie eine überlegene Wirksamkeit gegenüber intravenöser terminaler Komplementinhibition mit der bisherigen Standardtherapie (1). Während des ASH-Kongresses 2023 wurden nun die abschließenden APPLY-PNH-Daten nach einer 24-wöchigen Verlängerungsphase, in der alle Patient:innen eine Iptacopan-Monotherapie erhielten, vorgestellt (2).

Bisher war die allogene Stammzelltransplantation die einzige kurative Therapiemöglichkeit bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung. Eine neue Perspektive für die Behandlung dieser beiden Erbkrankheiten bietet das Gentherapeutikum Exagamglogene autotemcel (Exa-cel), wie Prof. Dr. Roland Meisel, Düsseldorf, erläuterte. In USA und UK liegt die Zulassung bereits vor und im Dezember 2023 wurde die Therapie auch von der EMA zur bedingten Zulassung für die Behandlung der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie sowie der schwer verlaufenden Sichelzellerkrankung empfohlen.

Die Haarzellleukämie (HZL) ist eine seltene Erkrankung des lymphatischen Systems. Bei frühzeitiger Diagnose und leitliniengerechter Therapie auf der Basis von Purin-Analoga haben Patient:innen eine normale Lebenserwartung. Kritisch diskutiert werden derzeit die Intensivierung der Therapie mit Anti-CD20-Antikörpern, der Ersatz der Chemotherapie durch BRAF-Inhibitoren, die Therapieoptionen nach mehrfachem Rezidiv, die optimale supportive Therapie, das Monitoring sowie die Klassifikation der HZL-Variante. Da die HZL eine chronische Erkrankung ist, müssen Patient:innen lernen, diese Leukämie in ihr Leben zu integrieren. Offener Zugang zu Informationen inklusive Zweitmeinung und Unterstützung durch andere Patient:innen in der Selbsthilfe erleichtern den Umgang mit der Erkrankung.