Journal Hämatologie

Aktuelles

Vor sieben Jahren wurden erste CAR-T-Zelltherapien wie Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) in Deutschland eingeführt und läuteten eine Zeitenwende in der Behandlung des rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphoms (r/r LBCL) ein. Nach etwa 30 Jahren relativem Stillstand konnten mit der einmaligen Gabe überzeugende Ergebnisse in der Drittlinie erreicht werden, bevor erstmals auch ein signifikanter Vorteil beim Gesamtüberleben in der Zweitlinie belegt wurde [1, 2]. Langzeit-Follow-ups der pivotalen Studien zeigen, dass die Überlebenskurve bei etwa 50% der Patient:innen ein Plateau bildet, was auf eine mögliche Heilungschance hindeutet [2, 3]. Während die Erstlinien-Therapie des DLBCL mit R-CHOP kuratives Potenzial besitzt, versagt sie bei jedem vierten Patienten [4]. Das neue Wirkprinzip der CAR-T-Zelltherapien ermöglicht es nun, viele vormals hoffnungslose Fälle effektiv zu therapieren [5].
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Vom 24. bis 27. Oktober 2025 kommen im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie in Köln national und international führende Expert:innen zusammen, um sich zu aktuellen Entwicklungen in der Diagnostik und Therapie von Blut- und Krebserkrankungen auszutauschen. Schwerpunkte sind unter anderem Fortschritte im Bereich der Immuntherapie sowie der molekularen und KI-gestützten Diagnostik. Die Jahrestagung ist der größte Fachkongress für Hämatologie und Medizinische Onkologie im deutschsprachigen Raum.
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Medizin
Real-World-Daten unterstreichen gute Wirksamkeit von Pirtobrutinib bei BTKi vorbehandelten Patient:innen
ICML 2025

Real-World-Daten unterstreichen gute Wirksamkeit von Pirtobrutinib bei BTKi vorbehandelten Patient:innen

Für Betroffene mit einem rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphom (MCL) steht der erste und einzige nicht-kovalente (reversible) Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib nach BTKi-Vorbehandlung zur Verfügung. Bei der 18. International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) vom 15. bis 21. Juni in Lugano, Schweiz, wurden nun erstmalig Real-World-Daten (RWE) zur Therapie des MCL mit Pirtobrutinib im Rahmen einer Posterpräsentation von Dr. Enver Aydilek (Bielefeld) vorgestellt, die die überzeugenden Studiendaten im Therapiealltag bestätigen [2].
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Medizin
Längste und größte Hämophilie A-Gentherapiestudie: Über 80% der Teilnehmer:innen nach fünf Jahren weiterhin ohne Prophylaxe

Längste und größte Hämophilie A-Gentherapiestudie: Über 80% der Teilnehmer:innen nach fünf Jahren weiterhin ohne Prophylaxe

Beim Jahreskongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vom 21.-25. Juni 2025 in Washington, DC, wurden neue Daten präsentiert, welche die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit einer Gentherapie mit Valoctocogen roxaparvovec unterstreichen. Die Endergebnisse der Phase-III-Studie GENEr8-1 zeigen, dass Blutungskontrolle und Expression von Faktor VIII (FVIII) auch fünf Jahre nach der Behandlung anhielten [1] und den zuvor bereits über bis zu vier Jahre berichteten Ergebnissen ähnelten [2-5]. Auch im fünften Jahr wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet [1].
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CLL
Erschöpfte T-Zellen bei CLL: Galectin-9 als neuer Angriffspunkt für Immuntherapien

Erschöpfte T-Zellen bei CLL: Galectin-9 als neuer Angriffspunkt für Immuntherapien

T-Zell-Erschöpfung gilt als ein wesentlicher Grund für das Ausbleiben nachhaltiger Therapieerfolge bei der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) unter Immuntherapien. Einem Forschungsteam ist es nun gelungen, einen Mechanismus zu identifizieren, der maßgeblich zur Schwächung des Immunsystems beiträgt. Im Zentrum steht das Protein Galectin-9, das entscheidend daran beteiligt ist, die Funktion von T-Zellen zu blockieren.
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Medizin
Melflufen in europäische Leitlinie zum Multiplen Myelom aufgenommen

Melflufen in europäische Leitlinie zum Multiplen Myelom aufgenommen

Melflufen wurde in die neue klinische Leitlinie der European Hematology Association und des European Myeloma Network (EHA-EMN) für die Behandlung von Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom aufgenommen. Diese Aufnahme unterstreicht den dokumentierten klinischen Nutzen des Wirkstoffs und seine potenzielle Bedeutung in der Spätlinientherapie bei Patient:innen mit bislang ungedecktem medizinischem Bedarf.
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Medizin
Isatuximab erhält EU-Zulassung zur Behandlung von transplantationsgeeigneten Patient:innen mit NDMM

Isatuximab erhält EU-Zulassung zur Behandlung von transplantationsgeeigneten Patient:innen mit NDMM

Nach der positiven Einschätzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Europäische Kommission Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM), die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, zugelassen [1].
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Non-Hodgkin-Lymphom
DLBCL und CLL: Neue Studiendaten zu verschiedenen Therapieansätzen vorgestellt
ICML 2025

DLBCL und CLL: Neue Studiendaten zu verschiedenen Therapieansätzen vorgestellt

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) in Lugano wurden für das diffus-großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) und die chronische lymphatische Leukämie (CLL) neue Therapieansätze vorgestellt. Im Fokus standen das Antikörper-Toxin-Konjugat Polatuzumab vedotin, der bispezifische Antikörper Glofitamab und eine neuartige Wirkstoffklasse: BTK-Degrader.
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Hodgkin-Lymphom
Neue Therapieoption beim rezidivierten/refraktären Hodgkin-Lymphom?
ICML 2025

Neue Therapieoption beim rezidivierten/refraktären Hodgkin-Lymphom?

Auf der International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) 2025 in Lugano wurden neue Daten zur Phase-II-Studie LuminICE-203 vorgestellt: Ein neu entwickelter bispezifischer Antikörper zeigte in Kombination mit allogenen natürlichen Killerzellen aus Nabelschnur-Blut vielversprechende Wirksamkeit beim rezidivierten oder refraktären (r/r) Hodgkin-Lymphom, mit einer objektive Ansprechrate von 87,5%. Mehr als die Hälfte der Patient:innen erreichte eine Komplettremission. Die Therapie erwies sich zudem als gut verträglich und könnte künftig eine kosteneffiziente Alternative zu bisherigen Zelltherapien darstellen.
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Medizin
Neue Klasse, neue Perspektiven - 1 Jahr Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A

Neue Klasse, neue Perspektiven - 1 Jahr Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A

Im Rahmen eines Symposiums am 11./12.07.25 in Mainz waren sich die Referenten einig: Das neue Therapieziel „normalisierte Hämostase“ hat die Faktortherapie der Hämophilie A im letzten Jahr auf eine neue Stufe gehoben. Mit Efanesoctocog alfa lassen sich für bis zu 4 Tage nach Infusion Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen – mit mittleren Talspiegeln von ca. 15 % (10 % bei Kindern) nach 7 Tagen bzw. vor der nächsten Dosis.1,2,3
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