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Jahrelang galt die Sichelzellkrankheit als unheilbar – eine genetische Erkrankung, die Betroffene ein Leben lang mit schmerzhaften Krisen und fortschreitenden Organschäden konfrontiert. Doch jetzt zeichnet sich ein medizinischer Durchbruch ab: Die erste Gentherapie für diese Erkrankung ist zugelassen und verspricht echte Heilungschancen. Was bedeutet das für die rund 3.000 Patient:innen in Deutschland und die 150 Neugeborenen, die jährlich mit dieser Krankheit zur Welt kommen? Wie funktioniert die revolutionäre CRISPR-Technologie und welche Rolle spielt das seit vier Jahren bestehende Neugeborenen-Screening? In der neuen Folge von O-Ton-Onkologie spricht Antje Blum mit Dr. Lena Oevermann, Expertin für Hämoglobinopathien an der Charité Berlin, über die aktuellen Entwicklungen in der Sichelzelltherapie – von der frühen Diagnose bis hin zur Gentherapie, die das Leben der Patient:innen grundlegend verändern könnte.

Wie sich moderne CLL-Therapien in der Praxis bewähren, zeigten zwei eindrucksvolle Patientenfälle auf der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) 2025. Diskutiert wurden die erfolgreiche Erstlinientherapie mit Venetoclax/Obinutuzumab, komplexe Verläufe mit Richtertransformation sowie neue Studienansätze wie CLL18, CELESTIAL-TN und CLL-RT2.