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Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) wird zur Behandlung von hämatologischen Malignomen, insbesondere bei akuter Leukämie, eingesetzt. Doch trotz der Fortschritte dieser Therapie ist eine alloSCT mit enormen psychosozialen Problemen assoziiert. Psychotherapeutische Hilfestellungen könnten dazu beitragen, sich besser mit den durch eine alloSCT hervorgerufenen emotionalen Situationen auseinanderzusetzen.

Bei Patient:innen, die sich einer allogenen und autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo- und autoSCT) unterziehen, ist das Risiko einer Reaktivierung des Varicella-Zoster-Virus (VZV) erhöht, wobei die Herpes Zoster(HZ)-Inzidenz bei beiden Transplantationsarten ähnlich ist. Es wird daher eine Prophylaxe mit Aciclovir für mehr als 12 Monate nach alloSCT empfohlen, jedoch variiert die  Prophylaxedauer innerhalb der einzelnen Transplantationszentren, sodass die HZ-Inzidenz in dieser Population hoch ist. Trotz erweiterter Aciclovir-Prophylaxe beträgt die Inzidenz einer VZV-Reaktivierung 2 Jahre nach der alloSCT 4-9%. Die Impfung mit einem adjuvantierten rekombinanten Totimpfstoff kann eine Option sein, HZ zu verhindern und das Risiko einer Reaktivierung von VZV bei den Betroffenen zu reduzieren.

Anti-CD19-CAR-T-Zellen (CART19) werden bei B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) erfolgreich eingesetzt. Eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) nach CART19 ist darüber hinaus eine valide Strategie, um das Rezidivrisiko zu reduzieren, zeigt eine auf dem EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) präsentierte Studie (1).

Seit März 2025 steht mit Eplontersen eine neue Therapieoption für die hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) zur Verfügung. Die autosomal-dominant vererbte ATTR-PN zählt zu den seltenen Erkrankungen und verläuft in der Regel nach 5 bis 15 Jahren tödlich (1). In Deutschland und Österreich sind geschätzt 1 bis 5 aus 1 Millionen Personen erkrankt (2). Das vorwiegend in der Leber synthetisierte Transthyretin fungiert unter anderem für den Transport von Thyroxin und Retinol. Eine TTR-Genmutation führt zu einer inkorrekten Faltung des Proteins und zur Ablagerung von unlöslichen Amyloidfibrillen in verschiedenen Geweben.

Zu spät entdeckte Krankheiten, verkehrte Medikamente oder falsche Schnitte bei Operationen: Ärztefehler werden für tausende Patient:innen in Deutschland jedes Jahr zum Problem. Selbst wenn Gutachten einen Fehler als Ursache für weitereoder neue Leiden bestätigen, drohe vielen Geschädigten ein jahrelanger Rechtsstreit, so der Vorstand der Deutschen Stiftung Patientenschutz, Eugen Brysch. Die neue schwarz-rote Koalition solle Opfern von Behandlungsfehlern daher künftig schneller zu ihrem Geld verhelfen.

Die Gewinner:innen des Spendenprogramms „Faktor.Leben.“ für das Jahr 2025 stehen fest. 4 herausragende Projekte, die sich auf innovative und maßgeschneiderte Therapiekonzepte für Patienten mit Hämophilie konzentrieren, werden mit insgesamt 100.000 Euro gefördert . Die Initiative zielt darauf ab, die Lebensqualität von Betroffenen zu verbessern und einen individuellen Lebensstil in den Mittelpunkt der Therapieoptionen zu stellen. Daher steht das Spendenprogramm unter dem Motto „Gemeinsam für ein individuelles Leben mit Hämophilie“.

Klinische Forschung ist der Motor medizinischen Fortschritts und essenziell für die Entwicklung neuer Therapien. Doch finden zunehmend weniger klinische Studien in Deutschland statt. In der internationalen Rangliste der Forschungsstandorte belegt Deutschland nur noch Rang 7. Um wieder zurück an die Spitze zu kommen, sind viele Akteure gefragt – allen voran Ärzt:innen, die bereit sind, klinische Studien durchzuführen, Patient:innen, die daran teilnehmen, und Unternehmen, die eine entscheidende Rolle bei der wissenschaftlichen Konzeption und Studienfinanzierung spielen. Doch wie hoch ist die Bereitschaft unter Ärzt:innen, klinische Studien durchzuführen und was sind Barrieren? Eine neue Umfrage zeigt: Trotz hoher intrinsischer Motivation und Bereitschaft zur Studienteilnahme sehen viele Ärzt:innen erhebliche Hürden, vor allem durch Bürokratie, Zeitmangel und fehlende personelle Unterstützung.

Das Gewicht werdender Mütter könnte eine entscheidende Rolle bei der Entstehung von akuter lymphatischer Leukämie (ALL) bei Töchtern spielen – Söhne dagegen sind nicht betroffen. Das zeigten Forschende vom Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ).

Akute Episoden einer erworbene Thrombotisch-Thrombozytopenische Purpura (iTTP) sind lebensbedrohlich. Seit einigen Jahren gehört der Nanobody Caplacizumab zusätzlich zu Plasmaaustausch und Immunsuppression zum Therapieregime (1, 2). Eine aktuelle Analyse bestätigt nun, dass sich seitdem eine signifikante Reduktion der Letalität bei iTTP beobachten lässt (3-4).

Die Europäische Kommission hat das Label von Glofitamab beim rezidivierten oder refraktären diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) erweitert: Neben der Zulassung als Monotherapie für intensiv vorbehandelte Patient:innen ab der 3. Therapielinie, kann der bispezifische CD20xCD3-Antikörper ab sofort schon ab dem 1. Rezidiv in Kombination mit Gemcitabin und Oxaliplatin (GemOx) bei erwachsenen Patient:innen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) geeignet sind, eingesetzt werden.

Demografische und gesellschaftliche Veränderungen erfordern neue Ansätze, um auch in Zukunft eine stabile Blutversorgung sicherzustellen. Das Konzept der Pop-Up-Blutspende, die gezielt in Einkaufszentren eingerichtet werden, spricht besonders junge, bislang weniger erreichte Zielgruppen an. Diese Pop-Up-Blutspenden bieten eine unkomplizierte und flexible Möglichkeit, Blut zu spenden, und zeigen bereits jetzt vielversprechende Ergebnisse in Bezug auf die Steigerung der Spendebereitschaft und die Erhöhung der Reichweite.

Eine 34-jährige Frau, heterozygote Trägerin der Faktor-V-Leiden (FVL)-Mutation, nimmt seit 4 Monaten orale Verhütungsmittel ein. Sie stellt sich mit akuter Dyspnoe und Brustschmerzen im Krankenhaus vor, wo eine Lungenembolie diagnostiziert wird. Wie Dr. Sushil Rayamajhi, Pensacola, USA, und sein Team der jungen Patientin helfen konnten, erfahren Sie im folgenden Bericht.

Das first-in-class Peptid-Wirkstoff-Konjugat Melflufen (Melphalanflufenamid) ist in Kombination mit Dexamethason zur Therapie von Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom (rrMM) zugelassen, die zuvor mindestens 3 Therapielinien erhalten haben. Die nun zusätzliche Möglichkeit der periphervenösen Verabreichung erweitert die Einsatzmöglichkeiten von Melflufen in der klinischen Praxis [1].

Seit Januar 2025 ist Isatuximab (Isa) in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) zur Behandlung des neu diagnostizierten Multiplen Myeloms (NDMM) bei Erwachsenen zugelassen, die für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) nicht geeignet sind [1]. Die Vierfachkombination wird bereits in den neuen Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN)-Leitlinien und den kürzlich aktualisierten Onkopedia-Leitlinien empfohlen [2, 3]. Mit der Zulassung von IsaVRd zeichne sich ein neuer Erstlinienstandard für diese Gruppe von Patient:innen ab, berichteten Dr. Jens Kisro, Onkologische Schwerpunktpraxis Lübeck, und Dr. Lisa Leypoldt, Universitätsklinikum Hamburg, bei einer Pressekonferenz von Sanofi. Mit der Zulassung von IsaVRd steht die erste und einzige Anti-CD38-Antikörper-basierte Therapie mit VRd für NDMM-Patient:innen zur Verfügung, die nicht transplantiert werden^A.

Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) ist eine häufige Immunreaktion nach einer allogenen hämato­poetischen Stammzelltransplantation (alloHSCT) [1-3], bei der die Immunzellen des Spenders den Empfänger als fremd erkennen und Organe und Gewebe angreifen [2]. Dadurch kann eine chronische Entzündung entstehen, die mit ­Fibrosierung und Organschädigung verbunden ist [4, 5]. Die Komplexität der Erkrankung und die Vielfalt der Symp­tome seien eine Herausforderung, erklärte PD Dr. Daniel Teschner, Würzburg, in einer Sonderfolge des Podcasts O-Ton Onkologie extra.