Aktuelles

Eltrombopag ist ab sofort auch als Generikum in Deutschland verfügbar und stellt eine neue Behandlungsoption für Patient:innen mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) dar. Vergleichsstudien bestätigen die Bioäquivalenz zum Referenzpräparat, und die Herstellung erfolgt nach höchsten GMP-Standards.

Im Rahmen des SFB TRR 221 wurde in einer Studie das Oberflächenprotein CD47 als Schlüsselfaktor identifiziert, der es alloreaktiven T-Zellen ermöglicht, sich der Beseitigung durch Makrophagen zu entziehen und die Graft-versus-Host-Disease (GvHD) zu verschlimmern. Eine gezielte Bekämpfung von CD47, durch eine Antikörpertherapie könnte die Beseitigung pathogener T-Zellen verbessern und somit die GvHD nach einer allogenen Stammzelltransplantation verhindern.

Das genetische Krankheitsrisiko, nicht der Remissionsstatus, bestimmt die Gesamtüberlebensrate von Patient:innen mit Hochrisiko akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT). Darüber hinaus bringt eine Remissionsinduktion mit einer Standard-Salvage-Chemotherapie vor der allo-HSCT keinen Nutzen. Dies sind die Ergebnisse eines kürzlich veröffentlichten Langzeit-Follow-ups der ASAP-Studie, die an renommierten Universitäten und Kliniken in ganz Deutschland durchgeführt wurde [1, 2].

Nach den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE bietet Ibrutinib in Kombination mit einer Chemoimmuntherapie (CIT) eine neue Behandlungsoption für bisher unbehandelte MCL-Patient:innen, bei denen eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) zwar möglich wäre, aber durch das neue Regime möglicherweise vermieden werden kann.

Prof. Dr. Haifa Kathrin Al-Ali, Direktorin des Krukenberg Krebszentrums in Halle, spricht in einer Folge des JOURNAL ONKOLOGIE Podcasts mit Chefredakteurin Antje Blum über einige Highlights der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025: Im Fokus des Gesprächs standen v.a. neue Entwicklungen bei myelodysplastischen und myeloproliferativen Neoplasien (MDS, MPN).

Die Ausgabe 2/2025 des JOURNAL HÄMATOLOGIE legt den Fokus auf Myelodysplastische und Myeloproliferative Neoplasien (MDS/MPN) sowie Leukämien.

Myelodysplastische Neoplasien (MDS) sind klonale Erkrankungen der hämatopoetischen Stammzellen, die durch ineffektive Hämatopoese, Zytopenien und Dysplasien sowie ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML) gekennzeichnet sind. Die Erkrankung betrifft vorwiegend ältere Erwachsene mit einem medianen Erkrankungsalter von ≥ 70 Jahren. Bei jüngeren Patient:innen unter 50 Jahren treten MDS deutlich seltener auf, weshalb für diese Altersgruppe nur wenige Daten vorliegen. Jüngere Patient:innen weisen jedoch häufig spezifische klinische, genetische und prognostische Besonderheiten auf. Gerade bei de novo diagnostizierten MDS in dieser Altersgruppe sollte eine umfassende genetische Diagnostik erfolgen, um mögliche Keimbahnmutationen zu identifizieren, wie sie im Rahmen hereditärer Prädispositionssyndrome vorkommen können. Solche genetischen Veränderungen können nicht nur die Prognose und das Ansprechen auf Therapien beeinflussen, sondern auch für die familiäre Beratung und das Spenderscreening im Rahmen einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) relevant sein.

Lassen sich myeloproliferative Neoplasien (MPN) nicht einer der großen Gruppen wie der chronischen myeloischen Leukämie (CML), Polycythaemia Vera, essentiellen Thrombozythämie oder Myelofibrose (MF) zuordnen, fehlen standardisierte Handlungsempfehlungen. Der Mangel an Daten und „Best practice“-Richtlinien für diese seltenen Erkrankungen betrifft auch die Frage, wann und wie die allogene Blutstammzelltransplantation (alloSCT) eingesetzt werden sollte. Dem Thema widmeten sich jetzt 2 Arbeitsgruppen der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT): Sie erarbeiteten erstmals strukturierte, krankheitsspezifische Empfehlungen zu Indikationen und Management der alloSCT für die „nicht-klassischen“ MPN als Rahmen für klinische Praxis und Forschung.

Prognostische Scores sind fester Bestandteil der klinischen Praxis bei chronischer myeloischer Leukämie (CML). Sie ermöglichen eine differenzierte Risikostratifizierung von Patient:innen und unterstützen die individuelle Therapieplanung. Mit den therapeutischen Fortschritten der letzten Jahrzehnte haben sich jedoch auch die Zielgrößen dieser Modelle deutlich gewandelt: Statt allein das Überleben zu prognostizieren, rücken heute molekulare Remissionen, therapiefreie Intervalle und das CML-spezifische Überleben in den Fokus. In ihrer aktuellen Übersichtsarbeit beleuchten Lauseker et al. die Entwicklung klassischer und moderner Scoring-Systeme, geben Empfehlungen für deren Einsatz und skizzieren Perspektiven für eine international validierte, zukunftsgerichtete Prognosebewertung.

Thalassämien zählen zu den häufigsten erblichen Bluterkrankungen weltweit. In Deutschland gelten Thalassämien noch als selten, treten aber bei Menschen aus dem Mittelmeerraum, Nahost, Südostasien oder Afrika deutlich häufiger auf. Die pädiatrische Hämatoonkologin Dr. Lena Oevermann von der Charité Berlin erläutert im Podcast „O-Ton Onkologie“ die wichtigsten Aspekte von Diagnostik, Therapie und neuen Entwicklungen – inklusive eindrücklicher Kasuistiken.

Die Durchführung allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantationen (alloSCT) war während der COVID-19-Pandemie mit erheblichen logistischen und klinischen Herausforderungen verbunden. Um die rechtzeitige Verfügbarkeit der Spenderzellen am geplanten Transplantationstag und -ort sicherzustellen, empfahlen internationale Fachgesellschaften während der Pandemie – trotz begrenzter Evidenz zur klinischen Auswirkung – die Kryokonservierung des Transplantats vor Beginn der Konditionierung. Eine registerbasierte Multicenterstudie der italienischen Gruppe für Knochenmarktransplantation (GITMO) ging nun der Frage nach, welche klinischen Konsequenzen diese Praxis hatte.

Neue Perspektiven in der Therapie chronischer myeloproliferativer Neoplasien: Peginterferon alfa-2a erhält eine Zulassungserweiterung als Monotherapie für Essentielle Thrombozythämie (ET) sowie Polycythaemia vera (PV) und zeigt Potenzial für eine langfristige Krankheitskontrolle [1, 2].

Im Folgenden finden Sie einen Überblick über die EU-Neuzulassungen und -Zulassungserweiterungen* 2025 in der Hämatologie. So gibt es u.a. mittlerweile neue Therapieoptionen bei neu diagnostiziertem Multiplen Myelom, dem Mantelzell-Lymphom oder auch bei Hämophilie.

Bei der Behandlung von Betroffenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bzw. schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) zeigen Follow-up-Daten zur CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) einen transformativen, dauerhaften klinischen Nutzen. Ein Update der Zulassungsdaten belegt als längste Nachbe­obachtungszeit bei SCD-Betroffenen mehr als 5,5 Jahre, bei TDT-Betroffenen mehr als 6 Jahre.

In den letzten Jahren haben Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi) die Therapie der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) spürbar verändert. Acalabrutinib als BTKi der zweiten Generation hat sich dabei als feste Größe in der CLL-Erstlinie als kontinuierliche Therapie mit oder ohne Obinutuzumab (Obi) etabliert; darüber hinaus kann Acalabrutinib als Monotherapie auch zur Folgebehandlung der CLL eingesetzt werden [1]. Neu ist jetzt die Zulassung von Acalabrutinib in Kombination mit Venetoclax (Ven), mit oder ohne Obi, für die zeitlich begrenzte Erstlinientherapie der CLL [1]. Damit ist Acalabrutinib der erste und einzige BTKi der zweiten Generation, der auch als zeitlich begrenztes CLL-Regime eingesetzt werden kann, und somit eine noch flexiblere Therapieplanung ermöglicht. Seit Mai 2025 ist erstmals auch zur Erstlinientherapie des Mantelzell-Lymphoms (MCL) ein BTKi der zweiten Generation verfügbar: Acalabrutinib ist in Kombination mit Bendamustin und Rituximab (BR) für erwachsene Patient:innen mit nicht vorbehandeltem MCL zugelassen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation in Frage kommen [1].