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Stammzelltransplantierte Patient:innen mit fortgeschrittener chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) nach mehreren Vortherapien benötigen eine gleichzeitige Blockade multipler Signalwege. Eine auf dem EHA präsentierte multizentrische Studie belegt die Wirksamkeit und Sicherheit der dualen JAK/ROCK-Inhibition bei Patienten mit mehrfach vorbehandelter, Ruxolitinib-refraktärer cGvHD [1].

Ein neues Prophylaxe-Regime aus Post-Transplant-Cyclophosphamid (PTC), Bortezomib und Abatacept (=ABC) soll die Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) nach allogener Stammzelltransplantation (alloSCT) verhindern – ohne Calcineurin- oder mTOR-Inhibitoren und mit einer geplanten Gesamtdauer von nur 4 Wochen. In der laufenden Phase-I/II-Studie (NCT06681922)* waren akute und chronische GvHD-Raten bislang niedrig; eine PTC-Dosisreduktion ging mit schnellerem Engraftment einher, ohne dass in den bislang verfügbaren Daten Nachteile bei GvHD, Rezidiv oder Immunrekonstitution sichtbar wurden [1].

Eine retrospektive Studie mit 106 Patient:innen nach allogener Stammzelltransplantation (alloSCT) zeigt signifikante Zusammenhänge zwischen spezifischen Zytokinen und dem Auftreten sowie der Schwere der akuten GvHD. Besonders sST2 (soluble Suppression of Tumorigenicity 2) erwies sich als vielversprechender prädiktiver Marker über alle untersuchten Zeitpunkte [1].

Die meisten Patient:innen mit klassischem Hodgkin-Lymphom werden geheilt – die 5-Jahres-Überlebensrate liegt mittlerweile bei über 95%, selbst bei jüngeren Patient:innen mit fortgeschrittener Erkrankung. Allerdings erleiden etwa 10% innerhalb der ersten fünf Jahre ein Rezidiv und benötigen dann intensive Salvage-Chemotherapie mit Hochdosistherapie und autologer Stammzelltransplantation. Um die Nachsorge zu verbessern, ist es wichtig zu verstehen, wie sich ein Rezidiv auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität auswirkt. Eine auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) präsentierte Studie mit 872 Langzeitüberlebenden zeigt nun: Während globale Gesundheit und körperliche Funktionsfähigkeit bei Patient:innen mit und ohne Rezidiv ähnlich sind, berichten Rezidiv-Überlebende über eine konsistent höhere Symptombelastung, selbst mehr als ein Jahrzehnt nach der Diagnose.

Ein beim EHA-Kongress 2026 vorgestellter Abstract weist auf einen genetisch definierten Hochrisiko-Subtyp unreifer T-ALL und Mixed-Phenotype Acute Leukemia (MPAL) hin, der durch eine rekurrente t(14;16)(q32;q24)-Translokation charakterisiert ist. Die betroffenen Fälle waren durch ektopische Aktivierung von FOXF1 und FENDRR, einen unreifen Immunphänotyp mit Expression B-lymphoider Marker und Refraktärität gegenüber Erstlinientherapien gekennzeichnet. Ex-vivo-Daten deuten zudem auf potenzielle therapeutische Vulnerabilitäten hin.

Die CDX2/UBTF B-Zell akute lymphatische Leukämie (B-ALL) ist ein erst kürzlich beschriebener Subtyp bei Erwachsenen, der durch zwei charakteristische Veränderungen gekennzeichnet ist: eine starke ektopische Expression des CDX2-Gens und das Vorhandensein des chimären Fusionsproteins UBTF::ATXN7L3. Diese Entität geht mit einem sehr schlechten Therapieansprechen einher – die 3-Jahres-Rezidivrate liegt bei 75%. Eine internationale Forschungsarbeit, die auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Stockholm präsentiert wurde, identifizierte nun XPO1-Inhibitoren als vielversprechende therapeutische Strategie.

Der BCL2-Inhibitor Venetoclax (Ven) in Kombination mit einer hypomethylierenden Substanz (HMA) ist die Standardtherapie für unfitte Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (ND‑AML); Ven wird dabei üblicherweise über 28 Tage pro Zyklus gegeben [1]. Um sich der bestmöglichen Ven-Dauer über verschiedene Risikogruppen von ND-AML-Erkrankten hinweg anzunähern, führten Forschende der Mayo Clinic, Rochester, MN, USA, eine retrospektive Untersuchung zu Überlebens-Outcomes unter üblicher und verkürzter Ven-Dauer durch. Die Daten wurden beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) als Poster vorgestellt [2].

Der CD20xCD3‑bispezifische Antikörper Glofitamab ist in Kombination mit Gemcitabin und Oxaliplatin (Glofit-GemOx) bei Erkrankten mit vorbehandeltem rezidivierten/refraktären diffus-großzelligen B-Zell-Lymphom (RR DLBCL) zugelassen, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (ASZT) infrage kommen. Grundlage bildete die Phase-III-Studie STARGLO, die nach 3 Jahren signifikante Verbesserungen von Gesamtüberleben (OS) und progressionsfreiem Überleben (PFS) vs. Rituximab-GemOx (R‑GemOx) gezeigt hatte [1]. In einer aktuellen STARGLO-Analyse, vorgestellt beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026, konnten die Marker basales totales metabolisches Tumorvolumen (TMTV) und zirkulierende Tumor‑DNA (ctDNA) zu Therapiebeginn und longitudinal als prognostische Biomarker identifiziert und zur Vorhersage langfristiger Therapieergebnisse genutzt werden. Glofit-GemOx blieb gegenüber R-GemOx überlegen wirksam, unabhängig vom Status der Biomarker [2].

Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi) spielen in der Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) eine tragende Rolle. Allerdings können Resistenzmutationen in den Genen BTK und PLCG2 zur Resistenz gegenüber BTKi und zur Progression der Erkrankung führen. Eine beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vorgestellte Phase-II-Studie untersuchte eine Strategie, dieser Resistenzbildung proaktiv zu begegnen. Erkrankte mit CLL, bei denen unter Therapie mit dem BTKi Ibrutinib eine Resistenzmutation nachgewiesen wurde, erhielten zusätzlich Venetoclax. Dies führte zur Rückentwicklung der Mutationen, verlängerte das progressionsfreie Überleben (PFS) und ermöglichte den Erkrankten außerdem ein Absetzen der Therapie [1].

Therapien, die auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) abzielen, haben die Behandlungslandschaft beim rezidivierten/refraktären multiplen Myelom (RRMM) grundlegend verändert. Bereits in der Erstanalyse der DREAMM-8-Studie, in der Belantamab Mafodotin (BPd) untersucht worden war, zeigte sich eine deutliche Verlängerung des progressionsfreien Überlebens (PFS) im BPd-Arm. Während des EHA-Kongresses wurde eine Post-hoc-Analyse der Patient:innen vorgestellt, die im BPd-Arm der DREAM-8-Studie sehr lange überlebt hatten [1].

Bei vorbehandelten Patient:innen mit Lenalidomid-refraktärem multiplem Myelom hatten sich in der CARTITUDE-4-Studie schon signifikante Vorteile hinsichtlich des Gesamtüberlebens und des progressionsfreien Überlebens durch Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-Cel) gezeigt [1]. Während des EHA-Kongresses wurde eine Subgruppenanalyse dieser Studie von Patient:innen vorgestellt, die ein hohes zytogenetisches Risiko hatten und eine Überbrückungstherapie bekommen hatten [2]. 

In der Phase-III-Studie OLYMPIA-3 (Teil 1B) wurde die Kombination des bispezifischen Antikörpers Odronextamab (Odro) mit CHOP (Cyclophosphamid, Doxorubicin, Vincristin, Prednisolon) bei 40 Patient:innen mit zuvor unbehandeltem diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) in zwei verschiedenen Dosierungsschemata untersucht [1]. Das Sicherheitsprofil war insgesamt beherrschbar, mit Neutropenie (57,5%), Zytokin-Freisetzungssyndrom (55,0%) und Anämie (42,5%) als häufigsten unerwünschten Ereignissen, während die vorläufige Wirksamkeit mit objektiven Ansprechraten von 90-95% und vollständigen Remissionsraten von 85% in beiden Schemata ermutigend war. Aufgrund der vergleichbaren Ergebnisse wurde das Dosierungsschema „160 mg wöchentlich, dann alle 3 Wochen“ für die randomisierte Phase-3-Studie ausgewählt.

Die BRUIN CLL-314-Studie, die auf dem amerikanischen Hämatologenkongress ASH 2025 vorgestellt wurde, hatte die Nichtunterlegenheit von Pirtobrutinib gegenüber Ibrutinib hinsichtlich der Gesamtansprechrate (ORR) bei Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer (RR) chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) und kleinem lymphozytären Lymphom (SLL) gezeigt. Während des EHA-Kongresses wurde nun eine Studie vorgestellt, die den Vergleich der Wirksamkeit und der Sicherheit von Pirtobrutinib zu den BTK-Inhibitoren der zweiten Generation im Fokus hatte.

Im Rahmen des EHA-Kongresses 2026 wurden die ersten Erfahrungen mit der klinischen Studienherstellung von Anitocabtagene Autoleucel (Anito-cel) präsentiert. Die gepoolten Daten aus den Studien iMMagine-3 und GEM-AnitoFIRST zeigen, dass Anito-cel bei Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem (RRMM) oder neu diagnostiziertem multiplem Myelom (NDMM) mit hoher Zuverlässigkeit und in einer medianen Durchlaufzeit von 18 Tagen hergestellt werden kann (1).

In dieser Folge von O-Ton Onkologie sprechen Dr. Judith Besseling und Jochen Schlabing von der Medical Tribune Onkologie · Hämatologie, mit PD Dr. Markus Schuler, dem Vorsitzenden des DGHO-Arbeitskreises „Patient Reported Outcomes“, über die wachsende Bedeutung von patientenberichteten Endpunkten (PROs) in der modernen Hämatologie und Onkologie.