Stammzelltransplantation (SCT)

Die okuläre Graft-versus-Host-Erkrankung (oGvHD) nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (alloSCT) ist eine teilweise schnell fortschreitende entzündliche und destruierende Augenoberflächenerkrankung, die bei über 40% der Patient:innen auftritt. Bei ungebremster Progression führt die oGvHD zu einer starken Reduktion der Lebensqualität aufgrund von Schmerzen, Sehverlust und abnehmender Belastungsfähigkeit der Augen. In schweren Fällen führt die oGvHD zur Erblindung. Klinisch zeigt sich vor allem eine schwere Benetzungsstörung der Augen aufgrund der Destruktion der Tränendrüse. Früh erkannt und richtig therapiert können viele Komplikationen vermieden werden. Aus diesem Grund ist eine augenärztliche Versorgung von Patient:innen vor und nach alloSCT äußerst wichtig.

Im Rahmen des 52. Jahrestreffens der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) veranstaltete die Firma Vertex ein Satellitensymposium zum Thema „Klinische Kooperation bei der sich wandelnden Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) und schwerer Sichelzellkrankheit (SCD)“. Unter dem Vorsitz von Dr. Mattia Algeri, Bambino-Ges.-Krankenhaus, Rom, Italien, referierten die Expert:innen Dr. Sultan Almutairi, King Abdulaziz Medical City, MNGHA, Jeddah, Saudi-Arabien, und Dr. Perla Eleftheriou, University College London Hospitals, NHS Foundation Trust, London, UK, über neue Therapieansätze, ihren Einfluss auf die interdisziplinäre Zusammenarbeit zwischenHämatologie und Transplantationsmedizin sowie der Optimierung der Versorgung schwer betroffener Patient:innen. Ein weiterer Schwerpunkt lag auf den Selek­tions­kriterien für geeignete Patient:innen, wie etwa generelle Eignung, Alter, Krankheitslast, etc.

Die akute Graft-versus-Host-Erkrankung (aGvHD) zählt neben der chronischen GvHD zu den gefährlichen Komplikationen nach einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT). Sie wird zunächst mit Kortikosteroiden behandelt, bei steroidrefraktärer aGvHD mit Ruxolitinib. Seit 2020 gilt eine international anerkannte Definition dafür, ab wann ein Therapieversagen von Ruxolitinib vorliegt. Insbesondere bei der aGvHD mit schwerer Gastrointestinal (GI)-Beteiligung hat die klinische Realität diese Einschätzung jedoch überholt. Die vorliegende Arbeit plädiert daher für eine Überarbeitung dieser Kriterien.

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) gilt als wichtige und kurative Therapiesäule bei akuten Leukämien (AL) und myelodysplastischen Neoplasien (MDS) mit hohem Risiko [1]. Mit der Transplantation werden Spender-T-Zellen übertragen, die einerseits verbliebene Leukämiezellen angreifen – der erwünschte Graft-versus-Leukemia-Effekt –, andererseits aber gesundes Empfängergewebe attackieren und eine Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) auslösen können, weshalb mit der alloSCT stets eine GvHD-Prophylaxe einhergehen muss. Eine selektive Kontrolle der Spender-T-Zell-Funktion, die gleichzeitig eine Immunwiederherstellung ermöglicht und einer GvHD vorbeugt, wird daher benötigt. Nun wurde in der Phase-III-Studie Precision-T mit dem Produkt Orca-T eine Weiterentwicklung der konventionellen alloSCT evaluiert: Der wesentliche Unterschied liegt neben der Aufbereitung in der zeitlich getrennten Gabe der Spender-Zellen. In der Studie senkte Orca-T das Risiko für eine moderate bis schwere chronische GvHD (cGvHD) im Vergleich zu einer konventionellen alloSCT signifikant.

Diese Ausgabe des  JOURNAL HÄMATOLOGIE widmet sich zwei Schwerpunktthemen der modernen Hämatologie: der Bedeutung der messbaren Resterkrankung (MRD) bei lymphatischen Neo­plasien sowie aktuellen Entwicklungen in Prävention und Therapie der Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD).

Für Patient:innen mit neu diagnostiziertem primärem ZNS-Lymphom ist die Konsolidierung nach der Induktionstherapie ein zentraler Bestandteil des Behandlungskonzepts. Eine randomisierte Phase-III-Studie liefert nun Vergleichsdaten zu zwei Strategien: Hochdosis-Chemotherapie mit autologer Stammzelltransplantation oder nicht-myeloablative Chemoimmuntherapie.

Die Blutstammzellspende ist im Wandel: technologisch, regulatorisch und wissenschaftlich. Bei der Jahrestagung des Zentralen Knochenmarkspender-Registers Deutschland (ZKRD) trafen sich Fachleute aus Medizin und Forschung sowie Vertreter:innen aus dem Netzwerk der Blutstammzellspende, um gemeinsam die Weichen für die Zukunft zu stellen. Auf der Agenda standen u. a. die bevorstehende EU-SoHO-Verordnung, das neue Qualitätssiegel des ZKRD sowie wegweisende Erkenntnisse zum Epitope Engineering und zur GvHD-Prophylaxe. Eines wurde dabei deutlich: Hinter jedem Fortschritt steht dasselbe Ziel: schwerkranken Menschen schnellstmöglich eine Chance auf ein neues Leben zu geben.

Die akute Graft-versus-Host-Erkrankung bleibt nach haploidenter hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) eine wesentliche Ursache für Morbidität und Mortalität. In einer randomisierten Phase-III-Studie wurde untersucht, ob niedrig dosiertes Ruxolitinib im Rahmen der Prophylaxe anstelle von Mycophenolat-Mofetil die Rate akuter GvHD nach haploidenter HSCT senken kann.

Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) ist nach einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) eine bedeutende Komplikation; etwa 40% der erwachsenen Patient:innen entwickeln nach einer alloSCT eine cGvHD. Für die betroffenen Patient:innen steht in Europa nun Belumosudil zur Verfügung: Der ROCK2-Inhibitor wird zur Behandlung der cGvHD bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg angewendet, wenn andere Therapieoptionen nur begrenzten Nutzen bieten, nicht geeignet oder ausgeschöpft sind. Auf einem internationale Expertentreffen unter der Leitung von Prof. Mohamad Mohty, Paris, und Prof. Robert Zeiser, Freiburg, wurde über die rechtzeitige Integration von Belumosudil in die Behandlungspraxis sowie über Wirksamkeit, Sicherheitsdaten und Real-World-Erfahrungen diskutiert.

Sowohl Post-Transplant Cyclophosphamide (PTCy) als auch Anti T-Lymphozyten-Globulin (ATLG) oder Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)– gewonnen aus Blut von Kaninchen, die mit der Jurkat-T-Zelllinie bzw. humanen Thymozyten immunisiert wurden – werden im Kontext einer allogenen Stammzelltransplantation (allo-SCT) zur Prophylaxe einer Graft-versus-host-Erkrankung (GvHD) bei HLA-kompatiblen nicht-verwandten oder verwandten Spender:innen eingesetzt. Erstmals wurden nun beide Strategien in einer großen Phase-III-Studie mit Nicht-Unterlegenheits-Design direkt miteinander verglichen, und zwar im Hinblick auf Überlebensparameter und ihre Fähigkeit, der GvHD vorzubeugen. Prof. Johannes Schetelig von der Bereichsleitung Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Carl Gustav Carus in Dresden, stellte die Daten, die mit ATG/ATLG einen Sieger hervorbrachten, beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vor [1].

Eine Blutstammzellenspende kann das Leben von Leukämie-Betroffenen retten. Medikamente lösen Blutstammzellen des Spenders aus dem Knochenmark, so dass sie für die Spende aus dem Blut gewonnen werden können. Eine Pilotstudie liefert nun Hinweise, dass körperliche Belastung die Stammzellenspende gezielt unterstützen könnte [1].

Die Sichelzellkrankheit stellt die Pädiatrie und Hämatologie vor komplexe Herausforderungen, durch schmerzhafte Krisen, akute Notfälle und langfristige Organschäden der Betroffenen. Eine neu zugelassene CRISPR‑Cas-basierte Gentherapie könnte die Versorgung grundlegend verändern, doch sie verlangt präzise Indikationsstellung, interdisziplinäre Expertise und sorgfältiges Langzeitmonitoring. Weitere konservative Therapiemöglichkeiten als Armamentarium zu haben, wäre daher wünschenswert, betonte PD Dr. Lena Oevermann im Podcast O-Ton Onkologie.

Der 10. COSTEM-Kongress („Controversies in Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies“), der vom 25.-28. September 2025 in Berlin stattfan, lebte von der Kontroverse: kurze, pointierte Pro-/Contra-Statements, klare Positionen, kontrollierte Reibung in der Diskussion. Genau dieses Format macht COSTEM attraktiv als Arbeitsmeeting für klinische Entscheidungen unter Unsicherheit. Wer in der allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) und in zellulären Therapien täglich Abwägungen treffen muss, bekommt hier neben Daten auch Argumentationslinien, Grenzen der Evidenz und pragmatische Handlungsoptionen von Expert:innen weltweit. Gleichzeitig bietet die internationale Teilnehmerstruktur Gelegenheit zum Austausch über Zentren hinweg.

Die Fanconi-Anämie (FA) ist eine seltene, autosomal oder X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch Keimbahnmutationen in 23 DNA-Reparaturgenen verursacht wird und zu einer ausgeprägten genomischen Instabilität in Zellen führt. Klinisch ist die FA durch eine charakteristische Trias aus angeborenen Fehlbildungen, progredientem Knochenmarkversagen und einer stark erhöhten Inzidenz von Malignomen (insbesondere Leukämien und soliden Tumoren) gekennzeichnet. Im Gegensatz dazu führen heterozygote Keimbahnmutationen in 3 FA-Genen (BRCA1/FANCS, BRCA2/FANCD1, PALB2/FANCN) nicht zum Bild einer FA, sind jedoch mit einem deutlich erhöhten Krebsrisiko assoziiert. Aufgrund der gestörten DNA-Reparatur in sämtlichen Körperzellen ist eine kausale Heilung der FA nicht möglich, allerdings lässt sich das Knochenmarkversagen durch eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) oder auch durch eine Stammzell-Gentherapie behandeln. Innovative Ansätze wie z.B. das in vivo Genom-Editing könnten künftig eine bedeutende Rolle in der langfristigen Betreuung und Therapie dieser Patient:innen spielen.

„Junge Spenderinnen und Spender stellen eine Riesenchance dar für Menschen, die eine Stammzelltransplantation brauchen“, so fasst Prof. Dr. Johannes Schetelig die Kernbotschaft der aktuellen Forschung zusammen. In dieser Podcastfolge von O-Ton Onkologie spricht der Leiter der Abteilung für Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Dresden und Direktor für klinische Forschung bei der DKMS über neue Studienergebnisse zum Spenderalter, optimale Spenderauswahl und die menschliche Dimension dieser lebensrettenden Therapie. Ergänzt wird das Gespräch durch Berichte einer jungen Spenderin und einer Stammzellempfängerin.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

Das Multiple Myelom ist eine Krebserkrankung, bei der sich Plasmazellen, die normalerweise für die Produktion von Antikörpern zuständig sind, unkontrolliert im Knochenmark vermehren. Ein Therapieansatz ist die autologe Stammzelltransplantation, d.h. Behandlung mit Stammzellen des eigenen Körpers. Dies geht allerdings häufig mit wochenlangen Aufenthalten im Krankenhaus einher. Mit Methoden des Maschinellen Lernens hat ein Forschungsteam nun aufgezeigt, unter welchen Voraussetzungen Teile der Therapie sicher ambulant durchgeführt werden können.

Mit Entzündungsmolekülen eine Heilung anregen, klingt erst einmal paradox. Doch genau das hat ein Forscherteam der TU München und des Leibniz-Instituts für Immuntherapie in Regensburg kürzlich gezeigt: Regulatorische T-Zellen stimulieren intestinale Stammzellen (ISC) durch die Kombination zweier Zytokine, Interferon-gamma (IFNγ) und Interleukin-10 (IL-10), um die Reparatur eines geschädigten Darmepithels zu fördern. Die Erkenntnisse könnten genutzt werden, um Heilungsprozesse bei Patient:innen zu fördern, deren Darm aufgrund einer Krebsbehandlung geschädigt ist.

Was bedeutet die Stammzellspende – für den Spender und den Empfänger? Im Gespräch mit Antje Blum, Chefredakteurin von JOURNAL ONKOLOGIE, erzählt Zeljana in dieser Bonusfolge, wie ihre Stammzellspende ablief und Nella, wie sie ihre Stammzelltransplantation durchgestanden hat.