Stammzelltransplantation (SCT)

Der 10. COSTEM-Kongress („Controversies in Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies“), der vom 25.-28. September 2025 in Berlin stattfan, lebte von der Kontroverse: kurze, pointierte Pro-/Contra-Statements, klare Positionen, kontrollierte Reibung in der Diskussion. Genau dieses Format macht COSTEM attraktiv als Arbeitsmeeting für klinische Entscheidungen unter Unsicherheit. Wer in der allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) und in zellulären Therapien täglich Abwägungen treffen muss, bekommt hier neben Daten auch Argumentationslinien, Grenzen der Evidenz und pragmatische Handlungsoptionen von Expert:innen weltweit. Gleichzeitig bietet die internationale Teilnehmerstruktur Gelegenheit zum Austausch über Zentren hinweg.

Die Fanconi-Anämie (FA) ist eine seltene, autosomal oder X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch Keimbahnmutationen in 23 DNA-Reparaturgenen verursacht wird und zu einer ausgeprägten genomischen Instabilität in Zellen führt. Klinisch ist die FA durch eine charakteristische Trias aus angeborenen Fehlbildungen, progredientem Knochenmarkversagen und einer stark erhöhten Inzidenz von Malignomen (insbesondere Leukämien und soliden Tumoren) gekennzeichnet. Im Gegensatz dazu führen heterozygote Keimbahnmutationen in 3 FA-Genen (BRCA1/FANCS, BRCA2/FANCD1, PALB2/FANCN) nicht zum Bild einer FA, sind jedoch mit einem deutlich erhöhten Krebsrisiko assoziiert. Aufgrund der gestörten DNA-Reparatur in sämtlichen Körperzellen ist eine kausale Heilung der FA nicht möglich, allerdings lässt sich das Knochenmarkversagen durch eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) oder auch durch eine Stammzell-Gentherapie behandeln. Innovative Ansätze wie z.B. das in vivo Genom-Editing könnten künftig eine bedeutende Rolle in der langfristigen Betreuung und Therapie dieser Patient:innen spielen.

„Junge Spenderinnen und Spender stellen eine Riesenchance dar für Menschen, die eine Stammzelltransplantation brauchen“, so fasst Prof. Dr. Johannes Schetelig die Kernbotschaft der aktuellen Forschung zusammen. In dieser Podcastfolge von O-Ton Onkologie spricht der Leiter der Abteilung für Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Dresden und Direktor für klinische Forschung bei der DKMS über neue Studienergebnisse zum Spenderalter, optimale Spenderauswahl und die menschliche Dimension dieser lebensrettenden Therapie. Ergänzt wird das Gespräch durch Berichte einer jungen Spenderin und einer Stammzellempfängerin.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

Das Multiple Myelom ist eine Krebserkrankung, bei der sich Plasmazellen, die normalerweise für die Produktion von Antikörpern zuständig sind, unkontrolliert im Knochenmark vermehren. Ein Therapieansatz ist die autologe Stammzelltransplantation, d.h. Behandlung mit Stammzellen des eigenen Körpers. Dies geht allerdings häufig mit wochenlangen Aufenthalten im Krankenhaus einher. Mit Methoden des Maschinellen Lernens hat ein Forschungsteam nun aufgezeigt, unter welchen Voraussetzungen Teile der Therapie sicher ambulant durchgeführt werden können.

Mit Entzündungsmolekülen eine Heilung anregen, klingt erst einmal paradox. Doch genau das hat ein Forscherteam der TU München und des Leibniz-Instituts für Immuntherapie in Regensburg kürzlich gezeigt: Regulatorische T-Zellen stimulieren intestinale Stammzellen (ISC) durch die Kombination zweier Zytokine, Interferon-gamma (IFNγ) und Interleukin-10 (IL-10), um die Reparatur eines geschädigten Darmepithels zu fördern. Die Erkenntnisse könnten genutzt werden, um Heilungsprozesse bei Patient:innen zu fördern, deren Darm aufgrund einer Krebsbehandlung geschädigt ist.

Was bedeutet die Stammzellspende – für den Spender und den Empfänger? Im Gespräch mit Antje Blum, Chefredakteurin von JOURNAL ONKOLOGIE, erzählt Zeljana in dieser Bonusfolge, wie ihre Stammzellspende ablief und Nella, wie sie ihre Stammzelltransplantation durchgestanden hat.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt in einer positiven Stellungnahme die bedingte Zulassung des ROCK2-Inhibitors Belumosudil zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden.

Fünf immunmodulatorische Metaboliten des Darmmikrobioms waren prädiktiv für die Ergebnisse nach einer allo­genen Stammzelltransplantation (alloSCT) bei Patient:innen mit hämatologischen Neoplasien, wie unsere Studie zeigen konnte [1, 2]. Die 5 Metaboliten waren signifikant mit dem Gesamtüberleben (OS) und dem Rezidivrisiko 2 Jahre nach alloSCT verbunden. Ein daraus entwickelter Risiko-Index könnte zukünftig genutzt werden, um Mikrobiom-basierte, prädiktive Tests für das Ansprechen auf eine Immuntherapie zu entwickeln.

Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung ist eine häufige Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation, bei der Spenderimmunzellen Empfängergewebe und -organe schädigen. Ab der dritten Therapielinie fehlen zugelassene Behandlungsoptionen. Im Rahmen einer Post-ASH-Pressekonferenz wurden der Therapieansatz von Belumosudil, der Zulassungsstatus sowie beim ASH präsentierte Daten diskutiert.

Im November fand das 2-tägige Online-Seminar „expanda Onkologie“ statt, im Rahmen dessen die wichtigsten Daten aus aktuellen klinischen Studien, Reviews und Leitlinien erörtert wurden. Jochen Schlabing, Teamleiter Onkologie/Hämatologie in der MedTriX Group, sprach mit einem der wissenschaftlichen Leiter des digitalen Events, Prof. Dr. Christian Buske, Ulm, über dessen persönliche Highlights zu den Themenbereichen Lymphome und chronische lymphatische Leukämie (CLL).

Ein Rückfall der Erkrankung stellt für Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloSCT) eine große Herausforderung dar. Während des diesjährigen ASH-Kongress wurde eine Analyse der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) vorgestellt, in der die Ergebnisse nach einer alloSCT von einem haploidentischen Spender (HAPLO), einem passenden Geschwister-Spender (MSD) oder einem 10/10 HLA-kompatiblen unverwandten Spender (MUD) verglichen worden waren [1].

Erkrankte mit (diffus) großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL bzw. LBCL), die nach einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie ein Frührezidiv entwickeln oder refraktär sind (RR), könnten von einer potenziell kurativen CAR-T-Zell-Therapie mit Axicabtagen ciloleucel (Axi-cel) profitieren [1-3]. In der Phase-III-Studie ZUMA-7 hatte die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zell-Therapie bei transplantationsgeeigneten Erkrankten mit RR DLBCL ihre Überlegenheit gegenüber dem bisherigen Standard einer Hochdosischemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASZT) gezeigt [2], während die Phase-II-Studie ALYCANTE den klinischen Nutzen auch für nicht transplantationsgeeignete Erkrankte mit RR LBCL bestätigte [3]. Eine kombinierte Analyse der Daten beider Studien, vorgestellt bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025, zeigte nun, dass die Therapieergebnisse von Axi-cel unabhängig von Transplantationseignung der Erkrankten vergleichbar gut sind [4].

Basierend auf den Studien BENEFIT, IMROZ, REST und ISASOCUT ist Isa-VRd zum Standard der Behandlung für Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Mylom (NDMM) geworden, die für eine Transplantation nicht in Frage kommen (TI). Ein kürzlich verabschiedeter internationaler Konsens zum Genom-Staging hat für Patient:innen mit MM die Definition des hohen Risikos (HR) auf der Grundlage einer NGS-basierten Definition sowie des Serum-Beta-2-Mikroglobulin-Spiegels neu definiert und standardisiert. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde eine Studie vorgestellt, in der unter Verwendung der o.g. neuen genomischen Konsensus-Staging-Klassifikation die anhaltende MRD-Negativität (sMRD) bei HR-Patient:innen untersucht worden war [1].

Der therapeutische Ansatz bei rezidiviertem oder refraktärem (RR) diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) in den Vereinigten Staaten hat sich mit dem Aufkommen von chimären Antigenrezeptor-T-Zell-Therapien (CAR-T) und bispezifischen Antikörpern (BsAbs) verändert. Infolgedessen empfiehlt das National Comprehensive Cancer Network (NCCN) nun die Monotherapie mit BsAbs für die Drittlinien- und Spätbehandlung von RR DLBCL und CAR-T für Patient:innen, die innerhalb von 12 Monaten nach der Erstlinienbehandlung einen Rückfall erleiden, wobei eine hochdosierte Chemotherapie mit autologer Stammzelltransplantation (ASCT) für spätere Rückfälle (>12 Monate) vorbehalten ist. Während des ASH-Kongresses 2025 wurde eine Analyse vorgestellt, in der untersucht worden war, inwieweit Patient:innen mit RR DLBCL in den USA nach den NCCN-Empfehlungen behandelt werden oder nicht, und welche Auswirkungen das für sie hat [1].

Die Behandlung von Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) mit TP53-Mutationen ist bekanntermaßen schwierig, da häufig Resistenzen gegen konventionelle Chemotherapien auftreten und die Prognose dadurch eher schlecht ausfällt. Der potenzielle Nutzen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HCT) für Patient:innen mit aktiver Erkrankung ist nach wie vor unzureichend geklärt. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde diesbezüglich eine Analyse von AML-Patient:innen aus dem EBMT-Register vorgestellt (1).

Die Krankenhausreform bildet mit den Leistungsgruppen innovative Therapien und komplexe Krebserkrankungen in der Hämatologie und Onkologie nicht ausreichend ab und gefährdet die interdisziplinäre Zusammenarbeit, kritisiert die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V. (DGHO). Die Fachgesellschaft befürchtet dadurch mögliche Rückschritte bei der Versorgung von Patient:innen mit komplexen Krebserkrankungen.

Die DKMS, internationale gemeinnützige Organisation im Einsatz für Menschen mit Blutkrebs und Bluterkrankungen sowie weltweit größte Stammzellspenderdatei, hat ihren zweiten Global Impact Report veröffentlicht. Der Bericht beleuchtet die wichtigsten Erfolge und Kennzahlen im Jahr 2024 sowie persönliche Geschichten von Überlebenden und Menschen, die mit ihrer Stammzellspende Leben gerettet haben. Diese stärken die Mission der Organisation, möglichst vielen Betroffenen weltweit eine zweite Lebenschance zu geben.

Im Rahmen des SFB TRR 221 wurde in einer Studie das Oberflächenprotein CD47 als Schlüsselfaktor identifiziert, der es alloreaktiven T-Zellen ermöglicht, sich der Beseitigung durch Makrophagen zu entziehen und die Graft-versus-Host-Disease (GvHD) zu verschlimmern. Eine gezielte Bekämpfung von CD47, durch eine Antikörpertherapie könnte die Beseitigung pathogener T-Zellen verbessern und somit die GvHD nach einer allogenen Stammzelltransplantation verhindern.