Stammzelltransplantation (SCT)

Die Sichelzellkrankheit stellt die Pädiatrie und Hämatologie vor komplexe Herausforderungen, durch schmerzhafte Krisen, akute Notfälle und langfristige Organschäden der Betroffenen. Eine neu zugelassene CRISPR‑Cas-basierte Gentherapie könnte die Versorgung grundlegend verändern, doch sie verlangt präzise Indikationsstellung, interdisziplinäre Expertise und sorgfältiges Langzeitmonitoring. Weitere konservative Therapiemöglichkeiten als Armamentarium zu haben, wäre daher wünschenswert, betonte PD Dr. Lena Oevermann im Podcast O-Ton Onkologie.

Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung ist eine häufige Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation, bei der Spenderimmunzellen Empfängergewebe und -organe schädigen. Ab der dritten Therapielinie fehlen zugelassene Behandlungsoptionen. Im Rahmen einer Post-ASH-Pressekonferenz wurden der Therapieansatz von Belumosudil, der Zulassungsstatus sowie beim ASH präsentierte Daten diskutiert.

Im November fand das 2-tägige Online-Seminar „expanda Onkologie“ statt, im Rahmen dessen die wichtigsten Daten aus aktuellen klinischen Studien, Reviews und Leitlinien erörtert wurden. Jochen Schlabing, Teamleiter Onkologie/Hämatologie in der MedTriX Group, sprach mit einem der wissenschaftlichen Leiter des digitalen Events, Prof. Dr. Christian Buske, Ulm, über dessen persönliche Highlights zu den Themenbereichen Lymphome und chronische lymphatische Leukämie (CLL).

Ein Rückfall der Erkrankung stellt für Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloSCT) eine große Herausforderung dar. Während des diesjährigen ASH-Kongress wurde eine Analyse der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) vorgestellt, in der die Ergebnisse nach einer alloSCT von einem haploidentischen Spender (HAPLO), einem passenden Geschwister-Spender (MSD) oder einem 10/10 HLA-kompatiblen unverwandten Spender (MUD) verglichen worden waren [1].

Erkrankte mit (diffus) großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL bzw. LBCL), die nach einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie ein Frührezidiv entwickeln oder refraktär sind (RR), könnten von einer potenziell kurativen CAR-T-Zell-Therapie mit Axicabtagen ciloleucel (Axi-cel) profitieren [1-3]. In der Phase-III-Studie ZUMA-7 hatte die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zell-Therapie bei transplantationsgeeigneten Erkrankten mit RR DLBCL ihre Überlegenheit gegenüber dem bisherigen Standard einer Hochdosischemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASZT) gezeigt [2], während die Phase-II-Studie ALYCANTE den klinischen Nutzen auch für nicht transplantationsgeeignete Erkrankte mit RR LBCL bestätigte [3]. Eine kombinierte Analyse der Daten beider Studien, vorgestellt bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025, zeigte nun, dass die Therapieergebnisse von Axi-cel unabhängig von Transplantationseignung der Erkrankten vergleichbar gut sind [4].

Basierend auf den Studien BENEFIT, IMROZ, REST und ISASOCUT ist Isa-VRd zum Standard der Behandlung für Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Mylom (NDMM) geworden, die für eine Transplantation nicht in Frage kommen (TI). Ein kürzlich verabschiedeter internationaler Konsens zum Genom-Staging hat für Patient:innen mit MM die Definition des hohen Risikos (HR) auf der Grundlage einer NGS-basierten Definition sowie des Serum-Beta-2-Mikroglobulin-Spiegels neu definiert und standardisiert. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde eine Studie vorgestellt, in der unter Verwendung der o.g. neuen genomischen Konsensus-Staging-Klassifikation die anhaltende MRD-Negativität (sMRD) bei HR-Patient:innen untersucht worden war [1].

Der therapeutische Ansatz bei rezidiviertem oder refraktärem (RR) diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) in den Vereinigten Staaten hat sich mit dem Aufkommen von chimären Antigenrezeptor-T-Zell-Therapien (CAR-T) und bispezifischen Antikörpern (BsAbs) verändert. Infolgedessen empfiehlt das National Comprehensive Cancer Network (NCCN) nun die Monotherapie mit BsAbs für die Drittlinien- und Spätbehandlung von RR DLBCL und CAR-T für Patient:innen, die innerhalb von 12 Monaten nach der Erstlinienbehandlung einen Rückfall erleiden, wobei eine hochdosierte Chemotherapie mit autologer Stammzelltransplantation (ASCT) für spätere Rückfälle (>12 Monate) vorbehalten ist. Während des ASH-Kongresses 2025 wurde eine Analyse vorgestellt, in der untersucht worden war, inwieweit Patient:innen mit RR DLBCL in den USA nach den NCCN-Empfehlungen behandelt werden oder nicht, und welche Auswirkungen das für sie hat [1].

Die Behandlung von Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) mit TP53-Mutationen ist bekanntermaßen schwierig, da häufig Resistenzen gegen konventionelle Chemotherapien auftreten und die Prognose dadurch eher schlecht ausfällt. Der potenzielle Nutzen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HCT) für Patient:innen mit aktiver Erkrankung ist nach wie vor unzureichend geklärt. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde diesbezüglich eine Analyse von AML-Patient:innen aus dem EBMT-Register vorgestellt (1).

Die Krankenhausreform bildet mit den Leistungsgruppen innovative Therapien und komplexe Krebserkrankungen in der Hämatologie und Onkologie nicht ausreichend ab und gefährdet die interdisziplinäre Zusammenarbeit, kritisiert die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V. (DGHO). Die Fachgesellschaft befürchtet dadurch mögliche Rückschritte bei der Versorgung von Patient:innen mit komplexen Krebserkrankungen.

Die DKMS, internationale gemeinnützige Organisation im Einsatz für Menschen mit Blutkrebs und Bluterkrankungen sowie weltweit größte Stammzellspenderdatei, hat ihren zweiten Global Impact Report veröffentlicht. Der Bericht beleuchtet die wichtigsten Erfolge und Kennzahlen im Jahr 2024 sowie persönliche Geschichten von Überlebenden und Menschen, die mit ihrer Stammzellspende Leben gerettet haben. Diese stärken die Mission der Organisation, möglichst vielen Betroffenen weltweit eine zweite Lebenschance zu geben.

Im Rahmen des SFB TRR 221 wurde in einer Studie das Oberflächenprotein CD47 als Schlüsselfaktor identifiziert, der es alloreaktiven T-Zellen ermöglicht, sich der Beseitigung durch Makrophagen zu entziehen und die Graft-versus-Host-Disease (GvHD) zu verschlimmern. Eine gezielte Bekämpfung von CD47, durch eine Antikörpertherapie könnte die Beseitigung pathogener T-Zellen verbessern und somit die GvHD nach einer allogenen Stammzelltransplantation verhindern.

Das genetische Krankheitsrisiko, nicht der Remissionsstatus, bestimmt die Gesamtüberlebensrate von Patient:innen mit Hochrisiko akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT). Darüber hinaus bringt eine Remissionsinduktion mit einer Standard-Salvage-Chemotherapie vor der allo-HSCT keinen Nutzen. Dies sind die Ergebnisse eines kürzlich veröffentlichten Langzeit-Follow-ups der ASAP-Studie, die an renommierten Universitäten und Kliniken in ganz Deutschland durchgeführt wurde [1, 2].

Myelodysplastische Neoplasien (MDS) sind klonale Erkrankungen der hämatopoetischen Stammzellen, die durch ineffektive Hämatopoese, Zytopenien und Dysplasien sowie ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML) gekennzeichnet sind. Die Erkrankung betrifft vorwiegend ältere Erwachsene mit einem medianen Erkrankungsalter von ≥ 70 Jahren. Bei jüngeren Patient:innen unter 50 Jahren treten MDS deutlich seltener auf, weshalb für diese Altersgruppe nur wenige Daten vorliegen. Jüngere Patient:innen weisen jedoch häufig spezifische klinische, genetische und prognostische Besonderheiten auf. Gerade bei de novo diagnostizierten MDS in dieser Altersgruppe sollte eine umfassende genetische Diagnostik erfolgen, um mögliche Keimbahnmutationen zu identifizieren, wie sie im Rahmen hereditärer Prädispositionssyndrome vorkommen können. Solche genetischen Veränderungen können nicht nur die Prognose und das Ansprechen auf Therapien beeinflussen, sondern auch für die familiäre Beratung und das Spenderscreening im Rahmen einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) relevant sein.

Lassen sich myeloproliferative Neoplasien (MPN) nicht einer der großen Gruppen wie der chronischen myeloischen Leukämie (CML), Polycythaemia Vera, essentiellen Thrombozythämie oder Myelofibrose (MF) zuordnen, fehlen standardisierte Handlungsempfehlungen. Der Mangel an Daten und „Best practice“-Richtlinien für diese seltenen Erkrankungen betrifft auch die Frage, wann und wie die allogene Blutstammzelltransplantation (alloSCT) eingesetzt werden sollte. Dem Thema widmeten sich jetzt 2 Arbeitsgruppen der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT): Sie erarbeiteten erstmals strukturierte, krankheitsspezifische Empfehlungen zu Indikationen und Management der alloSCT für die „nicht-klassischen“ MPN als Rahmen für klinische Praxis und Forschung.

Thalassämien zählen zu den häufigsten erblichen Bluterkrankungen weltweit. In Deutschland gelten Thalassämien noch als selten, treten aber bei Menschen aus dem Mittelmeerraum, Nahost, Südostasien oder Afrika deutlich häufiger auf. Die pädiatrische Hämatoonkologin Dr. Lena Oevermann von der Charité Berlin erläutert im Podcast „O-Ton Onkologie“ die wichtigsten Aspekte von Diagnostik, Therapie und neuen Entwicklungen – inklusive eindrücklicher Kasuistiken.

Die Durchführung allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantationen (alloSCT) war während der COVID-19-Pandemie mit erheblichen logistischen und klinischen Herausforderungen verbunden. Um die rechtzeitige Verfügbarkeit der Spenderzellen am geplanten Transplantationstag und -ort sicherzustellen, empfahlen internationale Fachgesellschaften während der Pandemie – trotz begrenzter Evidenz zur klinischen Auswirkung – die Kryokonservierung des Transplantats vor Beginn der Konditionierung. Eine registerbasierte Multicenterstudie der italienischen Gruppe für Knochenmarktransplantation (GITMO) ging nun der Frage nach, welche klinischen Konsequenzen diese Praxis hatte.

Innovative immuntherapeutische Ansätze machten auch beim diesjährigen EHA-Kongress die Highlights beim Multiplen Myelom (MM) aus. Besonders auffällig war der Trend zur Kombination bzw. Weiterentwicklung bispezifischer T-Zell-Engager – entweder durch duale Antikörperkombinationen oder neuartige trispezifische Moleküle. Parallel dazu präsentierten akademisch initiierte Studien überzeugende Ergebnisse zu hochwirksamen Quadruplet-Therapien im Transplant-Setting in der Erstlinie. Außerdem wurden die mit Spannung erwarteten Langzeitdaten der CARTITUDE-1-Studie präsentiert. Nachfolgend werden ausgewählte Abstracts vorgestellt, die diese Entwicklungen exemplarisch abbilden.

Die rein erythrozytäre Aplasie (Pure Red Cell Aplasia, PRCA) ist eine schwerwiegende Komplikation nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (alloSCT), insbesondere bei ABO-Inkompatibilität [1, 2]. Die Behandlung gestaltet sich oft schwierig, da keine Standardtherapie existiert [3, 4]. Eine internationale multizentrische Studie der EBMT Transplant Complications Working Party untersuchte nun erstmals umfassend die Wirksamkeit von Daratumumab, einem Anti-CD38-Antikörper, zur Behandlung der PRCA nach SCT [4]. Die Ergebnisse zeigen hohe Ansprechraten und eine signifikante Reduktion der Transfusionsabhängigkeit bei gleichzeitig überschaubarem Nebenwirkungsprofil. Dieser Übersichtsartikel fasst die wichtigsten Studienergebnisse sowie praxisrelevante Empfehlungen für die klinische Anwendung zusammen und gibt einen Überblick über den aktuellen Stand der Literatur zu Daratumumab bei PRCA.

Eine Knochenmark- oder Stammzelltransplantation, wie sie zum Beispiel bei akuten Leukämien notwendig sein kann, ist ein enormer Einschnitt in das bisherige Leben. In der ersten Zeit danach drehen sich Fragen und Sorgen meist um alles andere als Sexualität. Doch früher oder später kann dieses Thema wieder wichtig werden. Die Broschüre „Sexualität nach Knochenmark- und Stammzelltransplantation“ bietet Betroffenen verlässliche Informationen zu den möglichen Auswirkungen der Therapie auf das Sexualleben. Sie ist jetzt in einer überarbeiteten Neuauflage bei der Deutschen Leukämie- & Lymphom-Hilfe (DLH e.V.) kostenfrei erhältlich.