Infotheken | Beiträge ab Seite 4

EU-Zulassungen

CAR-T-Zelltherapie

Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren

Benigne Erkrankungen

Seltene Erkrankungen

MDS bei jungen Erwachsenen: Seltene Entität mit besonderen Herausforderungen

Myelodysplastische Neoplasien (MDS) sind klonale Erkrankungen der hämatopoetischen Stammzellen, die durch ineffektive Hämatopoese, Zytopenien und Dysplasien sowie ein erhöhtes Risiko für die Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML) gekennzeichnet sind. Die Erkrankung betrifft vorwiegend ältere Erwachsene mit einem medianen Erkrankungsalter von ≥ 70 Jahren. Bei jüngeren Patient:innen unter 50 Jahren treten MDS deutlich seltener auf, weshalb für diese Altersgruppe nur wenige Daten vorliegen. Jüngere Patient:innen weisen jedoch häufig spezifische klinische, genetische und prognostische Besonderheiten auf. Gerade bei de novo diagnostizierten MDS in dieser Altersgruppe sollte eine umfassende genetische Diagnostik erfolgen, um mögliche Keimbahnmutationen zu identifizieren, wie sie im Rahmen hereditärer Prädispositionssyndrome vorkommen können. Solche genetischen Veränderungen können nicht nur die Prognose und das Ansprechen auf Therapien beeinflussen, sondern auch für die familiäre Beratung und das Spenderscreening im Rahmen einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) relevant sein.

High level of Red blood cell in Polycythemia vera (PV) - isometric view 3d illustration

„Nicht-klassische“ Knochenmarkneoplasien

EBMT-Konsensus zur Identifizierung von MPN/MDS-Patient:innen für eine alloSCT

Lassen sich myeloproliferative Neoplasien (MPN) nicht einer der großen Gruppen wie der chronischen myeloischen Leukämie (CML), Polycythaemia Vera, essentiellen Thrombozythämie oder Myelofibrose (MF) zuordnen, fehlen standardisierte Handlungsempfehlungen. Der Mangel an Daten und „Best practice“-Richtlinien für diese seltenen Erkrankungen betrifft auch die Frage, wann und wie die allogene Blutstammzelltransplantation (alloSCT) eingesetzt werden sollte. Dem Thema widmeten sich jetzt 2 Arbeitsgruppen der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT): Sie erarbeiteten erstmals strukturierte, krankheitsspezifische Empfehlungen zu Indikationen und Management der alloSCT für die „nicht-klassischen“ MPN als Rahmen für klinische Praxis und Forschung.

Kälteagglutinin-Krankheit: Betroffene profitieren von deutlich verbesserter Lebensqualität unter Sutimlimab

Kälteagglutinin-Krankheit: Erste und einzige zugelassene Therapie

Betroffene profitieren von deutlich verbesserter Lebensqualität unter Sutimlimab

Die Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) ist eine seltene, komplementvermittelte, in der Regel chronisch verlaufende Form einer autoimmunhämolytischen Anämie (AIHA) [1]. Die Folgen der Erkrankung sind für Betroffene schwerwiegend und gehen einher mit einer deutlichen Einschränkung der Lebensqualität [2-4]. Sutimlimab ist die erste und einzige kausale Therapieoption bei CAD [3, 4]. Mit Sutimlimab lässt sich die hämolytische Anämie schnell und anhaltend behandeln, bei gleichzeitig guter Verträglichkeit [4, 5]. Patient:innen profitieren hierdurch von einer wesentlich verbesserten Lebensqualität [6].

Abwehrzellen aufrüsten: Neue CRISPR-Methode stärkt CAR-T-Zellen im Kampf gegen Krebs

Abwehrzellen aufrüsten: Neue CRISPR-Methode stärkt CAR-T-Zellen im Kampf gegen Krebs

CAR-T-Zellen haben die Behandlung bestimmter Blutkrebserkrankungen revolutioniert – doch allzu oft reicht ihre Wirkung nicht aus. Ein Forschungsteam am CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften und an der Medizinischen Universität Wien hat nun eine neue Strategie entwickelt, um CAR-T-Zellen gezielt zu verbessern: Durch den Einsatz der „Genschere“ CRISPR gelang die Entdeckung unerwarteter genetischer Veränderungen, die CAR-T-Zellen zu deutlich wirksameren Krebstherapeutika machen [1].

Vorteil von Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A in Verlängerungsstudie bestätigt

Vorteil von Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A in Verlängerungsstudie bestätigt

Neue Daten aus der Verlängerungsstudie XTEND-ed bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa bei Patient:innen mit Hämophilie A. Über einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren blieb die Blutungsrate niedrig, die Gelenkgesundheit verbesserte sich, und es traten keine Hemmkörper auf.

Concizumab jetzt auch zugelassen als Prophylaxe bei Hämophilie ohne Hemmkörper

Concizumab jetzt auch zugelassen als Prophylaxe bei Hämophilie ohne Hemmkörper

Die Europäische Kommission hat Concizumab die Zulassungserweiterung zur einmal täglichen subkutanen Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren erteilt. Bislang war Concizumab bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern zugelassen. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörpers Concizumab ermöglicht eine ausreichende Thrombingenerierung für die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann die Häufigkeit von Blutungen reduzieren.

Radiotherapie nach CAR-T-Zelltherapie: Real-World-Daten zeigen Erfolg bei lokalisierten Rückfällen aggressiver Lymphome

Radiotherapie nach CAR-T-Zelltherapie: Real-World-Daten zeigen Erfolg bei lokalisierten Rückfällen aggressiver Lymphome

Eine retrospektive Analyse aus dem Universitätsspital Bern beleuchtet die Rolle der Strahlentherapie bei Patient:innen mit rezidivierten oder refraktären aggressiven Lymphomen, die mit CAR-T-Zellen behandelt wurden. Die im Fachjournal Hematological Oncology veröffentlichte Studie zeigt, dass eine gezielte Strahlentherapie bei lokalisierten Rückfällen vergleichbare Überlebensraten wie bei Patient:innen ohne Rezidiv ermöglicht.

Thromboembolien

Niedrig dosiertes Apixaban reduziert Rezidivrisiko bei provozierter venöser Thromboembolie

Niedrig dosiertes Apixaban reduziert Rezidivrisiko bei provozierter venöser Thromboembolie

Die HI-PRO-Studie untersuchte die verlängerte Antikoagulation mit niedrig dosiertem Apixaban bei Patient:innen mit provozierter Venenthromboembolie und anhaltenden Risikofaktoren. Nach zwölf Monaten Behandlung zeigte sich eine deutliche Überlegenheit gegenüber Placebo bei der Rezidivprävention. Die Studie könnte die Behandlungsstrategie für eine häufig anzutreffende Patientengruppe verändern, bei der die optimale Antikoagulationsdauer bisher unklar war.

Kardiotoxizität unter Ibrutinib: neue Daten aus Real-World-Kohorte bei CLL

Kardiotoxizität unter Ibrutinib: Neue Daten aus Real-World-Kohorte bei CLL

Mit der Einführung von Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Ibrutinib hat sich die Therapie der chronisch lymphathischen Leukämie (CLL) grundlegend verändert. Viele Patient:innen erreichen langanhaltende Remissionen, auch in Hochrisikosituationen. Gleichzeitig treten jedoch vermehrt kardiovaskuläre Komplikationen auf, die den Behandlungserfolg einschränken können. Besonders ältere Patient:innen mit Vorerkrankungen sind gefährdet.

Sieben Jahre CAR-T-Zelltherapie: Axi-Cel und die Chance auf Heilung bei r/r (D)LBCL

Sieben Jahre CAR-T-Zelltherapie: Axi-Cel und die Chance auf Heilung bei r/r (D)LBCL

Vor sieben Jahren wurden erste CAR-T-Zelltherapien wie Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) in Deutschland eingeführt und läuteten eine Zeitenwende in der Behandlung des rezidivierten/refraktären großzelligen B-Zell-Lymphoms (r/r LBCL) ein. Nach etwa 30 Jahren relativem Stillstand konnten mit der einmaligen Gabe überzeugende Ergebnisse in der Drittlinie erreicht werden, bevor erstmals auch ein signifikanter Vorteil beim Gesamtüberleben in der Zweitlinie belegt wurde [1, 2]. Langzeit-Follow-ups der pivotalen Studien zeigen, dass die Überlebenskurve bei etwa 50% der Patient:innen ein Plateau bildet, was auf eine mögliche Heilungschance hindeutet [2, 3]. Während die Erstlinien-Therapie des DLBCL mit R-CHOP kuratives Potenzial besitzt, versagt sie bei jedem vierten Patienten [4]. Das neue Wirkprinzip der CAR-T-Zelltherapien ermöglicht es nun, viele vormals hoffnungslose Fälle effektiv zu therapieren [5].

Real-World-Daten unterstreichen gute Wirksamkeit von Pirtobrutinib bei BTKi vorbehandelten Patient:innen

Real-World-Daten unterstreichen gute Wirksamkeit von Pirtobrutinib bei BTKi vorbehandelten Patient:innen

Für Betroffene mit einem rezidivierten oder refraktären Mantelzell-Lymphom (MCL) steht der erste und einzige nicht-kovalente (reversible) Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib nach BTKi-Vorbehandlung zur Verfügung. Bei der 18. International Conference on Malignant Lymphoma (ICML) vom 15. bis 21. Juni in Lugano, Schweiz, wurden nun erstmalig Real-World-Daten (RWE) zur Therapie des MCL mit Pirtobrutinib im Rahmen einer Posterpräsentation von Dr. Enver Aydilek (Bielefeld) vorgestellt, die die überzeugenden Studiendaten im Therapiealltag bestätigen [2].

Längste und größte Hämophilie A-Gentherapiestudie: Über 80% der Teilnehmer:innen nach fünf Jahren weiterhin ohne Prophylaxe

Längste und größte Hämophilie A-Gentherapiestudie: Über 80% der Teilnehmer:innen nach fünf Jahren weiterhin ohne Prophylaxe

Beim Jahreskongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vom 21.-25. Juni 2025 in Washington, DC, wurden neue Daten präsentiert, welche die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit einer Gentherapie mit Valoctocogen roxaparvovec unterstreichen. Die Endergebnisse der Phase-III-Studie GENEr8-1 zeigen, dass Blutungskontrolle und Expression von Faktor VIII (FVIII) auch fünf Jahre nach der Behandlung anhielten [1] und den zuvor bereits über bis zu vier Jahre berichteten Ergebnissen ähnelten [2-5]. Auch im fünften Jahr wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet [1].

Non-Hodgkin-Lymphom

Acalabrutinib etabliert sich in der Therapie von CLL und MCL

Acalabrutinib etabliert sich in der Therapie von CLL und MCL

Im Rahmen einer Fachpressekonferenz wurden Studiendaten zur erweiterten Zulassung von Acalabrutinib bei chronisch-lymphatischer Leukämie (CLL) und Mantelzell-Lymphom (MCL) präsentiert. Der Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) ist nun sowohl für eine zeitlich begrenzte Erstlinientherapie bei CLL sowie als Kombi- oder Monotherapie beim MCL einsetzbar.

Isatuximab erhält EU-Zulassung zur Behandlung von transplantationsgeeigneten Patient:innen mit NDMM

Isatuximab erhält EU-Zulassung zur Behandlung von transplantationsgeeigneten Patient:innen mit NDMM

Nach der positiven Einschätzung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Europäische Kommission Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplen Myelom (NDMM), die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind, zugelassen [1].

Concizumab erhält CHMP-Empfehlung zur Prophylaxe bei Hämophilie ohne Hemmkörper

Concizumab erhält CHMP-Empfehlung zur Prophylaxe bei Hämophilie ohne Hemmkörper

Concizumab hat eine positive Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA für eine Zulassungserweiterung erhalten.

Mit KI automatisierte Zellproduktion soll CAR-T-Therapie effizienter machen

Mit KI automatisierte Zellproduktion soll CAR-T-Therapie effizienter machen

Eine neue automatisierte Plattform zur Herstellung genetisch modifizierter Immunzellen ermöglicht es, CAR-T-Zellen direkt in der Klinik herzustellen. Mithilfe Künstlicher Intelligenz (KI) soll die Produktion effizienter, schneller und patientenindividuell erfolgen – ein Fortschritt für die personalisierte Behandlung von Blutkrebserkrankungen wie Leukämie und Lymphom.

EU-Zulassung für Daratumumab bei Smouldering Multiplem Myelom mit hohem Risiko

EU-Zulassung für Daratumumab bei Smouldering Multiplem Myelom mit hohem Risiko

Mit Daratumumab steht erstmals eine zugelassene Therapieoption für das Hochrisiko-Smouldering Multiple Myelom zur Verfügung. Die Entscheidung der EU basiert auf neuen Langzeitdaten aus der Phase-III-Studie AQUILA.

Neue Klasse, neue Perspektiven - 1 Jahr Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A

Neue Klasse, neue Perspektiven - 1 Jahr Efanesoctocog alfa bei Hämophilie A

Im Rahmen eines Symposiums am 11./12.07.25 in Mainz waren sich die Referenten einig: Das neue Therapieziel „normalisierte Hämostase“ hat die Faktortherapie der Hämophilie A im letzten Jahr auf eine neue Stufe gehoben. Mit Efanesoctocog alfa lassen sich für bis zu 4 Tage nach Infusion Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen – mit mittleren Talspiegeln von ca. 15 % (10 % bei Kindern) nach 7 Tagen bzw. vor der nächsten Dosis.^1,2,3

Ibrutinib erhält EU-Zulassung zur Erstlinientherapie bei Mantelzell-Lymphom

Ibrutinib erhält EU-Zulassung zur Erstlinientherapie bei Mantelzell-Lymphom

Ibrutinib kann nun in Kombination mit Chemoimmuntherapie (CIT) bei zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden – ohne autologe Stammzelltransplantation (ASCT). Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE.

DLBCL: Heilungschance auch in Zweit- und Drittlinie dank CAR-T-Zelltherapie

DLBCL: Heilungschance auch in Zweit- und Drittlinie dank CAR-T-Zelltherapie

Seit sieben Jahren steht die CAR-T-Zelltherapie Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) zur Verfügung. Bereits ab der Zweitlinie eröffnet sie Betroffenen, die zuvor keine kurative Perspektive hatten, erstmals eine realistische Chance auf Heilung – selbst im fortgeschrittenen Alter.

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