Transfusionsmedizin

Die Transplantation allogener hämatopoetischer Stammzellen (alloSCT) ist nach wie vor eine wirksame Therapie gegen maligne und nicht-maligne hämatologische Erkrankungen, die allerdings auch eine Schattenseite hat: Neben dem potenziell kurativen Graft-versus-Tumor-Effekt kann es zu unerwünschten toxischen Wirkungen in Form einer akuten oder chronischen Graft-versus-Host-Reaktion (GvHD) kommen, die mit erheblicher Morbidität verbunden sein und im schlimmsten Fall letal ausgehen kann. Die Prophylaxe der GvHD stellt einen Spagat zwischen der Verhinderung dieser unerwünschten Reaktionen bei gleichzeitigem Erhalt des für die Wirksamkeit der Therapie essenziellen Graft-versus-Tumor-Effekts dar. Einen Überblick gaben Mahasweta Gooptu und John Koreth von der Harvard Medical School in Boston in einer Education Session des letzten ASH-Kongresses im Dezember 2025 [1], und beim Kongress der European Hemtaology Association im Juni 2026 in Stockholm wurden eine Reihe neuer Ansätze vorgestellt.

Die okuläre Graft-versus-Host-Erkrankung (oGvHD) nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (alloSCT) ist eine teilweise schnell fortschreitende entzündliche und destruierende Augenoberflächenerkrankung, die bei über 40% der Patient:innen auftritt. Bei ungebremster Progression führt die oGvHD zu einer starken Reduktion der Lebensqualität aufgrund von Schmerzen, Sehverlust und abnehmender Belastungsfähigkeit der Augen. In schweren Fällen führt die oGvHD zur Erblindung. Klinisch zeigt sich vor allem eine schwere Benetzungsstörung der Augen aufgrund der Destruktion der Tränendrüse. Früh erkannt und richtig therapiert können viele Komplikationen vermieden werden. Aus diesem Grund ist eine augenärztliche Versorgung von Patient:innen vor und nach alloSCT äußerst wichtig.

Die akute Graft-versus-Host-Erkrankung (aGvHD) zählt neben der chronischen GvHD zu den gefährlichen Komplikationen nach einer allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT). Sie wird zunächst mit Kortikosteroiden behandelt, bei steroidrefraktärer aGvHD mit Ruxolitinib. Seit 2020 gilt eine international anerkannte Definition dafür, ab wann ein Therapieversagen von Ruxolitinib vorliegt. Insbesondere bei der aGvHD mit schwerer Gastrointestinal (GI)-Beteiligung hat die klinische Realität diese Einschätzung jedoch überholt. Die vorliegende Arbeit plädiert daher für eine Überarbeitung dieser Kriterien.

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) gilt als wichtige und kurative Therapiesäule bei akuten Leukämien (AL) und myelodysplastischen Neoplasien (MDS) mit hohem Risiko [1]. Mit der Transplantation werden Spender-T-Zellen übertragen, die einerseits verbliebene Leukämiezellen angreifen – der erwünschte Graft-versus-Leukemia-Effekt –, andererseits aber gesundes Empfängergewebe attackieren und eine Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) auslösen können, weshalb mit der alloSCT stets eine GvHD-Prophylaxe einhergehen muss. Eine selektive Kontrolle der Spender-T-Zell-Funktion, die gleichzeitig eine Immunwiederherstellung ermöglicht und einer GvHD vorbeugt, wird daher benötigt. Nun wurde in der Phase-III-Studie Precision-T mit dem Produkt Orca-T eine Weiterentwicklung der konventionellen alloSCT evaluiert: Der wesentliche Unterschied liegt neben der Aufbereitung in der zeitlich getrennten Gabe der Spender-Zellen. In der Studie senkte Orca-T das Risiko für eine moderate bis schwere chronische GvHD (cGvHD) im Vergleich zu einer konventionellen alloSCT signifikant.

Die Graft-versus-Host-Reaktion (Graft-versus-Host-Desease, GvHD) zählt zu den schwersten Komplikationen nach einer Stammzelltransplantation. Hierbei handelt es sich um eine Reaktion von transplantierten Immunzellen gegen den Wirtsorganismus. Neue Therapieansätze mit dem Antikörper Tregalizumab zielen darauf ab, das immunologische Gleichgewicht gezielt wiederherzustellen. Das Biotech-Start-up T-Balance Therapeutics treibt die klinische Entwicklung dieses Wirkstoffs voran. Für das junge Unternehmen stellte die jahrelange Entwicklungsarbeit eine finanzielle Herausforderung dar. Durch die steuerliche Forschungszulage und die strategische Begleitung durch PFIF Partner für Innovation & Förderung erhielt das Unternehmen von 2020 bis 2025 eine Förderung in Höhe von rund einer Million Euro und sicherte so den Forschungsprozess nachhaltig ab.

Die Blutstammzellspende ist im Wandel: technologisch, regulatorisch und wissenschaftlich. Bei der Jahrestagung des Zentralen Knochenmarkspender-Registers Deutschland (ZKRD) trafen sich Fachleute aus Medizin und Forschung sowie Vertreter:innen aus dem Netzwerk der Blutstammzellspende, um gemeinsam die Weichen für die Zukunft zu stellen. Auf der Agenda standen u. a. die bevorstehende EU-SoHO-Verordnung, das neue Qualitätssiegel des ZKRD sowie wegweisende Erkenntnisse zum Epitope Engineering und zur GvHD-Prophylaxe. Eines wurde dabei deutlich: Hinter jedem Fortschritt steht dasselbe Ziel: schwerkranken Menschen schnellstmöglich eine Chance auf ein neues Leben zu geben.

Die akute Graft-versus-Host-Erkrankung bleibt nach haploidenter hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) eine wesentliche Ursache für Morbidität und Mortalität. In einer randomisierten Phase-III-Studie wurde untersucht, ob niedrig dosiertes Ruxolitinib im Rahmen der Prophylaxe anstelle von Mycophenolat-Mofetil die Rate akuter GvHD nach haploidenter HSCT senken kann.

Sowohl Post-Transplant Cyclophosphamide (PTCy) als auch Anti T-Lymphozyten-Globulin (ATLG) oder Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)– gewonnen aus Blut von Kaninchen, die mit der Jurkat-T-Zelllinie bzw. humanen Thymozyten immunisiert wurden – werden im Kontext einer allogenen Stammzelltransplantation (allo-SCT) zur Prophylaxe einer Graft-versus-host-Erkrankung (GvHD) bei HLA-kompatiblen nicht-verwandten oder verwandten Spender:innen eingesetzt. Erstmals wurden nun beide Strategien in einer großen Phase-III-Studie mit Nicht-Unterlegenheits-Design direkt miteinander verglichen, und zwar im Hinblick auf Überlebensparameter und ihre Fähigkeit, der GvHD vorzubeugen. Prof. Johannes Schetelig von der Bereichsleitung Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Carl Gustav Carus in Dresden, stellte die Daten, die mit ATG/ATLG einen Sieger hervorbrachten, beim Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 2026 vor [1].

Stammzelltransplantierte Patient:innen mit fortgeschrittener chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) nach mehreren Vortherapien benötigen eine gleichzeitige Blockade multipler Signalwege. Eine auf dem EHA präsentierte multizentrische Studie belegt die Wirksamkeit und Sicherheit der dualen JAK/ROCK-Inhibition bei Patienten mit mehrfach vorbehandelter, Ruxolitinib-refraktärer cGvHD [1].

Eine retrospektive Studie mit 106 Patient:innen nach allogener Stammzelltransplantation (alloSCT) zeigt signifikante Zusammenhänge zwischen spezifischen Zytokinen und dem Auftreten sowie der Schwere der akuten GvHD. Besonders sST2 (soluble Suppression of Tumorigenicity 2) erwies sich als vielversprechender prädiktiver Marker über alle untersuchten Zeitpunkte [1].

Eine Blutstammzellenspende kann das Leben von Leukämie-Betroffenen retten. Medikamente lösen Blutstammzellen des Spenders aus dem Knochenmark, so dass sie für die Spende aus dem Blut gewonnen werden können. Eine Pilotstudie liefert nun Hinweise, dass körperliche Belastung die Stammzellenspende gezielt unterstützen könnte [1].

Die Europäische Kommission hat Belumosudil eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) erteilt. Die orale Therapie zeigt ein klinisch relevantes, anhaltendes Ansprechen bei zugleich günstigem Sicherheitsprofil.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.

Ein Greifswalder Forschungsteam hat ein universell einsetzbares Blutplasma für alle Blutgruppen entwickelt. Perspektivisch werden dadurch Engpässe in der Versorgung mit Blutplasma vermieden, was gerade in der Notfallversorgung von Patient:innen klare Vorteile bringt. Das Paul-Ehrlich-Institut als Bundesoberbehörde für Arzneimittel hat das Verfahren nun zugelassen. Bisher gab es weltweit nur ein weiteres Verfahren dieser Art. Der Unterschied: Die Greifswalder Variante ist schneller und günstiger.

Was bedeutet die Stammzellspende – für den Spender und den Empfänger? Im Gespräch mit Antje Blum, Chefredakteurin von JOURNAL ONKOLOGIE, erzählt Zeljana in dieser Bonusfolge, wie ihre Stammzellspende ablief und Nella, wie sie ihre Stammzelltransplantation durchgestanden hat.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) empfiehlt in einer positiven Stellungnahme die bedingte Zulassung des ROCK2-Inhibitors Belumosudil zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg mit chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden.

Fünf immunmodulatorische Metaboliten des Darmmikrobioms waren prädiktiv für die Ergebnisse nach einer allo­genen Stammzelltransplantation (alloSCT) bei Patient:innen mit hämatologischen Neoplasien, wie unsere Studie zeigen konnte [1, 2]. Die 5 Metaboliten waren signifikant mit dem Gesamtüberleben (OS) und dem Rezidivrisiko 2 Jahre nach alloSCT verbunden. Ein daraus entwickelter Risiko-Index könnte zukünftig genutzt werden, um Mikrobiom-basierte, prädiktive Tests für das Ansprechen auf eine Immuntherapie zu entwickeln.

Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung ist eine häufige Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation, bei der Spenderimmunzellen Empfängergewebe und -organe schädigen. Ab der dritten Therapielinie fehlen zugelassene Behandlungsoptionen. Im Rahmen einer Post-ASH-Pressekonferenz wurden der Therapieansatz von Belumosudil, der Zulassungsstatus sowie beim ASH präsentierte Daten diskutiert.

Erythrozyten-Transfusionen sollten wo immer möglich vermieden werden. In der Chirurgie lassen sie sich zumindest reduzieren, wenn man intraoperativ Tranexamsäure verabreicht: Das zeigt eine große kanadische Studie, die bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando präsentiert wurde.