Hämophilie | Beiträge ab Seite 4

Überblick03.07.2025

Hämophilie

Die Hämophilie oder auch Bluterkrankheit genannt ist eine Blutgerinnungsstörung, die hauptsächlich Männer betrifft. Die Lebenserwartung bei unbehandelter Hämophilie lag noch Mitte des vorigen Jahrhunderts bei unter 20 Jahren. Dank vielfältiger Behandlungs- und vor allem Prophylaxemöglichkeiten wird inzwischen mit einer nahezu normalen Lebensdauer gerechnet. Besondere Aufmerksamkeit bekommen derzeit zwei neue Antikörper für die Routineprophylaxe: Marstacimab und Concizumab. Sie adressieren den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) und verfolgen damit ein neues Wirkprinzip [1, 4-6]. Die seit Kurzem auch in der EU zugelassenen Substanzen können die Hämostase verbessern und als Fertigpen die Prophylaxe erleichtern [1].

Transfusionsmedizin

DLBCL, B-Zell-Lymphome, Hämophilie: Was sind die besten Therapien?

Die Late-Breaking-Abstracts-Sitzung ist eine der 2 Plenarsitzungen mit Vorträgen zu den von der American Society of Hematology (ASH) als besonders wichtig erachteten Studien. Von 6 Präsentationen beschäftigten sich die 4 im Folgenden zusammengefassten Studien mit innovativen therapeutischen Strategien.

Emicizumab-Prophylaxe: Günstiges Sicherheitsprofil bei milder/moderater Hämophilie A

Der bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab überbrückt die aktivierten Faktoren IX und X und ersetzt die Funktion des fehlenden aktivierten FVIII bei Hämophilie A. Die HAVEN 6-Studie (NCT04158648) zielt darauf ab, Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und -dynamik einer Prophylaxe mit Emicizumab bei Personen mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zu untersuchen. Auf dem diesjährigen ASH wurden Ergebnisse der Interimsanalyse präsentiert: Demnach weist Emicizumab ein günstiges Sicherheitsprofil auf und bietet eine wirksame Blutungsprophylaxe (1).

Mit Emicizumab wirksame und verträgliche Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A möglich

Vor etwa 3 Jahren wurde Emicizumab (Hemlibra^®) für die Prophylaxe bei schwerer Hämophilie A zugelassen. Aktuelle Langzeitergebnisse der zulassungsrelevanten Studien bestätigen nun eine anhaltende Wirksamkeit und Verträglichkeit des bispezifischen Antikörpers. In Großbritannien konnte man zudem gute Erfahrungen auch bei älteren Hämophilie-Patienten machen.

Gesundheitspolitik

Späte Genugtuung für Opfer des Bluter-Skandals

Das Aids-Virus bekam Michael Diederich als Kind. In den 80er Jahren kam HIV einem Todesurteil gleich. Diederich ist Bluter, das Virus wurde über infiziertes Konzentrat aus menschlichem Blutplasma übertragen. Diederich überlebte – wenn auch unter oft dramatischen Umständen. Jetzt feiert er im jahrelangen Kampf um Anerkennung einen Erfolg – wie Hunderte anderer Betroffener des Bluter-Skandals, die wegen schleppender Reaktionen der Behörden damals mit HIV infiziert wurden.

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