Gerinnungsstörungen

In einem effektiven Behandlungsmanagement der Hämophilie ist die Verhinderung von Blutungen lediglich der erste Schritt. Ebenso wichtig ist die Gesunderhaltung der Gelenke, Vermeidung von Gelenkveränderungen sowie Schmerzen, sodass eine Teilhabe gesichert ist. Als erster Vertreter einer neuen FVIII-Klasse steht mit Efanesoctocog alfa eine Therapieoption mit verlängerter Halbwertszeit zur Verfügung, die signifikant auf die Lebensqualität der Betroffenen einzahlt.

Seit einem Jahr steht Marstacimab zur Routineprophylaxe bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A oder B ohne Hemmkörper ab 12 Jahren in Deutschland zur Verfügung. Mittlerweile werden bereits 30 Patient:innen mit dem monoklonalen Antikörper gegen den Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) behandelt. Er wird einmal wöchentlich mittels Fertigpen in fixer Dosierung subkutan injiziert und hat damit das Potenzial, die Behandlungslast der Betroffenen zu verringern.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für Vonicog alfa auf die On-Demand-Behandlung von Blutungen bei Kindern und Jugendlichen mit Von-Willebrand-Erkrankung (VWE) erweitert [1].

Auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 wurden neue Daten präsentiert, die den Fokus in der Behandlung von Hämophilie A verschieben. Weg von der reinen Blutungsrate hin zu funktionellen Endpunkten wie Gelenkgesundheit und physische Belastbarkeit [1]. Zudem bietet der vielversprechende Wirkstoff-Kandidat NXT007 einen spannenden Ausblick auf die nächste Generation therapeutischer Innovationen in der Therapie der Hämophilie A [2, 3].

Zwei Indikationen, zwei Phase-III-Studien, ein gemeinsames Ziel: eine verbesserte und nachhaltigere Krankheitskontrolle. Die auf dem ASH präsentierten Daten aus MANIFEST-2 und VAYHIT2 zeigen, wie gezielte Weiterentwicklungen bestehender Wirkprinzipien etablierte Therapiekonzepte bei Myelofibrose und ITP ergänzen können.

Die Therapie der Immunthrombozytopenie (ITP) hat in den letzten beiden Jahrzehnten Fortschritte gemacht, ist aber noch weit von einer sicheren Heilung entfernt. Ein neuer Antikörper gegen einen Signalweg, der die Funktion von B-Lymphozyten beeinflusst, könnte eine weitere Verbesserung bringen, wie eine Phase-II-Studie zeigt, die bei der Jahrstagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando vorgestellt wurde [1].

NXT007 ist ein chimärer, bispezifischer, humanisierter Antikörper der nächsten Generation, der durch Modifikation des bispezifischen Antikörpers Emicizumab entwickelt wurde. Er verbindet bei Erkrankten mit Hämophilie A den aktivierten Gerinnungsfaktor IX und den Gerinnungsfaktor X im Tenase-Komplex und ahmt so die Funktion des bei der Hämophilie A fehlenden aktivierten Faktor VIII nach; auf diese Weise wird die intrinsische Tenase‑Aktivität wiederherstellt. Aktuelle Phase-I/II-Daten der globalen MAD-Studie, vorgestellt beim ASH 2025, zeigen, dass NXT007 in allen geprüften Dosierungen gut verträglich war und – in puncto Wirksamkeit – mit niedrigen annualisierten Blutungsraten einherging.

Rund 20% der Patient:innen mit Immunthrombozytopenie (ITP) erreichen unter den bisherigen Therapien keine Thrombozytenzahlen ˃ 50.000/µl, das Ansprechen ist nicht dauerhaft oder sie vertragen die Behandlung nicht. Es bestehe daher ein ungedeckter medizinischer Bedarf für neue, krankheitsverändernde und verträgliche Arzneimittel mit Langzeitwirksamkeit, betonte Prof. Dr. David Kuter vom Massachusetts General Hospital und der Harvard Medical School in Boston auf dem ASH-Kongress 2025. Ob der vollständig humane CD38-Antikörper Mezagitamab als neue Option für die Betroffenen in Frage kommt, untersucht ein Team um den Forscher aktuell mit einer laufenden Phase-3-Studie [1]. Mezagitamab dezimiert die Autoantikörper-produzierenden Plasmazellen sowie weitere Immunzelltypen.

Im Mittelpunkt eines im Rahmen der DGHO-Jahrestagung 2025 veranstalteten Symposiums standen das neu diagnostizierte Multiple Myelom (NDMM) und die Immunthrombozytopenie (ITP). Besprochen wurden Quadruplet-Therapien mit Anti-CD38-Antikörpern sowie neue Strategien mit dem Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor Rilzabrutinib bei Immunthrombozytopenie.

Innovationen im Bereich der Hämophilie erzielen eine hohe Wirksamkeit und Verträglichkeit, aber auch eine deutliche Reduktion der Therapiebelastung. Concizumab punktet darüber hinaus mit einer subkutanen Applikation sowie einer verbesserten Lebensqualität – bei Betroffenen mit Hämophilie A und B unabhängig von ihrem Hemmkörperstatus.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine Empfehlung für die Zulassung von Rilzabrutinib in der EU als Behandlung der Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen erteilt, die gegenüber anderen Behandlungen refraktär sind. Die endgültige Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.

Was wissen Ihre Patienten über den Zusammenhang zwischen Tumor und Thrombose? Krebspatienten sind einem 9-mal höheren Thromboserisiko im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung ausgesetzt [1], doch Betroffenen fehlt häufig das Bewusstsein für diese Gefahr [2] – ein Umstand, der sich ändern lässt: Informieren Sie Ihre Patienten mit unserem Aufklärungsvideo und sorgen Sie für eine im Schnitt 6 Tage frühere Diagnose krebsassoziierter Thrombosen [3]!

Am 13. Oktober ist erneut Welt-Thrombose-Tag und die Fakten zeigen, dass er seit seiner Gründung 2024, nicht an Relevanz verloren hat. Die „International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH)“ verfolgt seither damit das Ziel, nicht nur die Öffentlichkeit sondern auch medizinisches Fachpersonal für das Thema Thrombose zu sensibilisieren und darüber zu informieren [1]. Denn die Früherkennung einer Thrombose ist von entscheidender Bedeutung für die Prognose der Patient:innen [2].

Eltrombopag ist ab sofort auch als Generikum in Deutschland verfügbar und stellt eine neue Behandlungsoption für Patient:innen mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP) dar. Vergleichsstudien bestätigen die Bioäquivalenz zum Referenzpräparat, und die Herstellung erfolgt nach höchsten GMP-Standards.

Das Gerinnungshemmer-Antidot Andexanet alfa sollte bei lebensbedrohlichen Blutungen helfen. Doch eine neue Studie im Auftrag der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zeigt: Der Wirkstoff bringt keinen Zusatznutzen. Im Gegenteil – das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) sieht sogar einen geringeren Nutzen gegenüber der Standardtherapie.

Neue Daten aus der Verlängerungsstudie XTEND-ed bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Efanesoctocog alfa bei Patient:innen mit Hämophilie A. Über einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren blieb die Blutungsrate niedrig, die Gelenkgesundheit verbesserte sich, und es traten keine Hemmkörper auf.

Die Europäische Kommission hat Concizumab die Zulassungserweiterung zur einmal täglichen subkutanen Prophylaxe für Menschen mit Hämophilie ohne Hemmkörper ab zwölf Jahren erteilt. Bislang war Concizumab bei Hämophilie A und B mit Hemmkörpern zugelassen. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI (tissue factor pathway inhibitor)-Antikörpers Concizumab ermöglicht eine ausreichende Thrombingenerierung für die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann die Häufigkeit von Blutungen reduzieren.

Die HI-PRO-Studie untersuchte die verlängerte Antikoagulation mit niedrig dosiertem Apixaban bei Patient:innen mit provozierter Venenthromboembolie und anhaltenden Risikofaktoren. Nach zwölf Monaten Behandlung zeigte sich eine deutliche Überlegenheit gegenüber Placebo bei der Rezidivprävention. Die Studie könnte die Behandlungsstrategie für eine häufig anzutreffende Patientengruppe verändern, bei der die optimale Antikoagulationsdauer bisher unklar war.