JOURNAL HÄMATOLOGIE 1/2026

Diese Ausgabe von JOURNAL HÄMATOLOGIE legt den Schwerpunkt auf Leukämien und das Multiple Myelom (MM), nimmt aber auch die Hämophagozytische Lymphohistiozytose und die thrombotisch thrombozytopenische Purpura in den Fokus.

Erkrankte mit (diffus) großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL bzw. LBCL), die nach einer Erstlinien-Chemoimmuntherapie ein Frührezidiv entwickeln oder refraktär sind (RR), könnten von einer potenziell kurativen CAR-T-Zell-Therapie mit Axicabtagen ciloleucel (Axi-cel) profitieren [1-3]. In der Phase-III-Studie ZUMA-7 hatte die gegen CD19 gerichtete CAR-T-Zell-Therapie bei transplantationsgeeigneten Erkrankten mit RR DLBCL ihre Überlegenheit gegenüber dem bisherigen Standard einer Hochdosischemotherapie und autologer Stammzelltransplantation (ASZT) gezeigt [2], während die Phase-II-Studie ALYCANTE den klinischen Nutzen auch für nicht transplantationsgeeignete Erkrankte mit RR LBCL bestätigte [3]. Eine kombinierte Analyse der Daten beider Studien, vorgestellt bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025, zeigte nun, dass die Therapieergebnisse von Axi-cel unabhängig von Transplantationseignung der Erkrankten vergleichbar gut sind [4].

Die Phase‑III-Studie Majes-TEC-3 evaluiert bei Erkrankten mit rezidiviertem/refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) nach 1–3 vorherigen Therapielinien die Wirksamkeit und Sicherheit einer Kombination aus dem bispezifischen Antikörper Teclistamab und dem Anti-CD38-Antikörper Daratumumab gegenüber den Standardtherapien Daratumumab, Pomalidomid und Dexamethason (DPd) oder Daratumumab, Bortezomib und Dexamethason (DVd). Wie bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 zu hören war, erreichte die Studie nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von nahezu drei Jahren den primären Endpunkt einer Überlegenheit hinsichtlich des progressionsfreien Überlebens (PFS) – und zwar in bisher nicht gekanntem Ausmaß. Mehr noch: In der als Late Breaking Abstract vorgestellten Zwischenanalyse zeigte die innovative Zweifachkombination gegenüber den Tripletten bereits eine signifikante Überlegenheit beim Gesamtüberleben (OS) [1].

Das rezidivierte oder refraktäre follikuläre Lymphom (RR FL) ist schwierig zu therapieren; abgesehen von einer erneuten Chemoimmuntherapie steht etwa die Kombination aus den CD20-Antikörper Rituximab und dem Immunmodulator Lenalidomid (R2) zur Verfügung. Nach ermutigenden Phase-Ib/II-Daten wurden in der globalen Phase-III Studie EPCORE FL-1 diese Kombination um den bispezifischen CD20xCD3-Antikörper Epcoritamab ergänzt und randomisiert gegen R2 alleine getestet, wie beim Kongress der American Society of Hematology (ASH) 2025 in Orlando berichtet wurde.

NXT007 ist ein chimärer, bispezifischer, humanisierter Antikörper der nächsten Generation, der durch Modifikation des bispezifischen Antikörpers Emicizumab entwickelt wurde. Er verbindet bei Erkrankten mit Hämophilie A den aktivierten Gerinnungsfaktor IX und den Gerinnungsfaktor X im Tenase-Komplex und ahmt so die Funktion des bei der Hämophilie A fehlenden aktivierten Faktor VIII nach; auf diese Weise wird die intrinsische Tenase‑Aktivität wiederherstellt. Aktuelle Phase-I/II-Daten der globalen MAD-Studie, vorgestellt beim ASH 2025, zeigen, dass NXT007 in allen geprüften Dosierungen gut verträglich war und – in puncto Wirksamkeit – mit niedrigen annualisierten Blutungsraten einherging.

Pirtobrutinib ist ein oraler, hochselektiver ATP-kompetitiver, nicht-kovalenter, reversibler Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi), der seit März 2025 als Monotherapie für Erkrankte mit rezidivierter/refraktärer (r/r) chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) zugelassen ist, die unter einer Behandlung mit kovalenten BTKi einen Progress erlitten haben. Doch damit ist das Potenzial des nicht-kovalenten BTKi offenbar nicht ausgeschöpft, wie bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH 2025) vorgestellte Phase-II-Studiendaten nahelegen [1]. Demnach führte eine auf etwa ein Jahr begrenzte Kombinationstherapie aus Pirtobrutinib mit dem BCL2-Inhibitor Venetoclax und dem Anti-CD20-Antikörper Obinutuzumab im Erstliniensetting bei der CLL zu sehr hohen Raten an MRD (minimale Resterkrankung)-Negativität [1].

Die dreiarmige AMPLIFY-Studie hatte bei Erkrankten mit chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) die Überlegenheit der rein oralen, zeitlich begrenzten Erstlinien-Therapie mit Acalabrutinib/Venetoclax (AV) +/- Obinutuzumab (AVO) gegenüber einer Chemoimmuntherapie gezeigt und zur Zulassung von AV/AVO geführt. Allerdings ist aus der GAIA/CLL13-Studie bekannt, dass bestimmte genetische Faktoren wie ein unmutierter IGHV-Status oder ein positiver NOTCH1-Status auch bei zielgerichteten Therapien mit einem kürzeren progressionsfreien Überleben (PFS) assoziiert sein können. Eine beim ASH 2025 vorgestellte exploratorische Analyse der AMPLIFY-Studie untersuchte nun den Zusammenhang zwischen verschiedenen prognostischen Mutationen und dem klinischen Outcome der Patient:innen hinsichtlich der Endpunkte PFS und „Zeit bis zur nächsten Therapie“ vor – mit dem Ziel, zukünftig noch rationalere Therapieentscheidungen treffen zu können.

Die pädiatrische akute myeloische Leukämie (AML) bleibt trotz therapeutischer Fortschritte eine klinisch hoch­komplexe Entität. Im Jahr 2025 wurden erstmals spezifische Leitlinien des European LeukemiaNet (ELN) für die pädiatrische AML veröffentlicht, die eine grundlegend neue Risikostratifikation ermöglichen. Parallel etablierte die AML-BFM-Studiengruppe mit der No Evidence of Leukemia/Evidence of Leukemia (NEL/EL)-Klassifikation ein hochpräzises, ausschließlich blastenzahlbasiertes Kriterium für das Therapieansprechen, das die historische Definition der kompletten Remission (CR) ersetzt. Die moderne Risikoabschätzung beruht nun auf der integrativen Bewertung von genetischen Hochrisiko­markern, dem frühen morphologischen Ansprechen (NEL/EL) sowie der Erfassung der minimalen Resterkrankung (MRD). Diese Trias bildet ein neues, biologiebasiertes Fundament zur Therapieindividualisierung. Zielgerichtete Therapien – darunter FLT3-Inhibitoren, Anti-CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugate, Venetoclax-basierte Kombinationen sowie Menin-Inhibitoren für KMT2A-rearrangierte Leukämien – erweitern das therapeutische Spektrum erheblich. Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) bleibt ein unverzichtbares Instrument, wird jedoch zunehmend individualisiert und stärker an funktionellen Parametern ausgerichtet. Zusammengenommen markieren Genetik, NEL/EL und MRD den Übergang zu einem modernen, stark biologieorientierten AML-Behandlungskonzept, das künftige Studien und Versorgungsstandards prägen wird.

Fünf immunmodulatorische Metaboliten des Darmmikrobioms waren prädiktiv für die Ergebnisse nach einer allo­genen Stammzelltransplantation (alloSCT) bei Patient:innen mit hämatologischen Neoplasien, wie unsere Studie zeigen konnte [1, 2]. Die 5 Metaboliten waren signifikant mit dem Gesamtüberleben (OS) und dem Rezidivrisiko 2 Jahre nach alloSCT verbunden. Ein daraus entwickelter Risiko-Index könnte zukünftig genutzt werden, um Mikrobiom-basierte, prädiktive Tests für das Ansprechen auf eine Immuntherapie zu entwickeln.

Forschende aus Großbritannien untersuchten die Machbarkeit und Sicherheit einer T-Zell-Therapie mit chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen bei erwachsenen Patient:innen mit rezidivierender/refraktärer (RR) B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL). Das Besondere daran: Die T-Zellen wurden aus geeigneten Spender:innen gewonnen und daraus ein gegen CD19-gerichtetes CAR-T-Produkt hergestellt. Die allogene CAR-T-Zell-Therapie erwies sich als sicher und wirksam – vorausgesetzt, vor der Infusion erfolgte eine Lymphozytendepletion. Dieser Befund ist bedeutsam, da die Notwendigkeit einer zusätzlichen Depletion bei bereits lymphopenen Patient:innen bislang unklar war.

Der 10. COSTEM-Kongress („Controversies in Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies“), der vom 25.-28. September 2025 in Berlin stattfan, lebte von der Kontroverse: kurze, pointierte Pro-/Contra-Statements, klare Positionen, kontrollierte Reibung in der Diskussion. Genau dieses Format macht COSTEM attraktiv als Arbeitsmeeting für klinische Entscheidungen unter Unsicherheit. Wer in der allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) und in zellulären Therapien täglich Abwägungen treffen muss, bekommt hier neben Daten auch Argumentationslinien, Grenzen der Evidenz und pragmatische Handlungsoptionen von Expert:innen weltweit. Gleichzeitig bietet die internationale Teilnehmerstruktur Gelegenheit zum Austausch über Zentren hinweg.

„Junge Spenderinnen und Spender stellen eine Riesenchance dar für Menschen, die eine Stammzelltransplantation brauchen“, so fasst Prof. Dr. Johannes Schetelig die Kernbotschaft der aktuellen Forschung zusammen. In dieser Podcastfolge von O-Ton Onkologie spricht der Leiter der Abteilung für Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Dresden und Direktor für klinische Forschung bei der DKMS über neue Studienergebnisse zum Spenderalter, optimale Spenderauswahl und die menschliche Dimension dieser lebensrettenden Therapie. Ergänzt wird das Gespräch durch Berichte einer jungen Spenderin und einer Stammzellempfängerin.

Das Multiple Myelom (MM) ist mit einer geschätzten, altersstandardisierten Inzidenz von 6,9 Neuerkrankungen auf 100.000 Einwohner in 2024 die zweithäufigste hämatologische Neoplasie [1]. Aus der Vorstufe einer monoklonalen Gammopathie unklarer Signifikanz (MGUS) entsteht über ein asymptomatisches Smoldering Multiples Myelom (SMM) eine symptomatische Erkrankung. In einer beispiellosen Entwicklung der medikamentösen Therapieoptionen mit mehr als 10 Neuzulassungen in den vergangenen 5 Jahren hat sich die Behandlung in der Erstlinie und im Rezidiv in den vergangenen Jahren nochmals substanziell verändert. Die European Hematology Association (EHA) hat gemeinsam mit dem European Myeloma Network (EMN) 2025 eine aktualisierte Leitlinie zur Diagnostik und Therapie des MM herausgegeben, in der die rasanten Entwicklungen insbesondere neuer immuntherapeutischer Strategien und deren Integration in frühere Therapielinien berücksichtigt wird [2]. Zuvor war 2021 die letzte Vorgängerversion der Leitlinie erschienen [3].

Das Multiple Myelom (MM) nahm auf dem amerikanischen Hämatologenkongress ASH 2025 großen Raum ein, allein 2 von insgesamt 6 Late-breaking abstracts galten dieser Entität. Das Jahr 2025 stellt einen Meilenstein dar, weil das MM von einer unheilbaren zu einer heilbaren Erkrankung geworden ist, wie v.a. die PERSEUS- und CARTIDUDE-1-Studie zeigen konnten. In Kürze will die International Myeloma Society (IMS) Kriterien der Heilung in einem Konsens definieren. In der aktuellen Folge des JOURNAL ONKOLOGIE Podcast ordnet Prof. Dr. Katja Weisel, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, im Gespräch mit Antje Blum die wichtigsten Studien ein: Vom Smoldering Myelom (SMM) über das neu diagnostizierte MM (NDMM) bis zum refraktären/rezidivierten MM finden Sie hier die Studien kurz zusammengefasst. Hören Sie sich die Folge exklusiv auf journalonko.de an!

Durch moderne Medikamentenkombinationen konnten das Gesamtüberleben sowie die Therapieverträglichkeit von Patient:innen mit einem Multiplen Myelom (MM) signifikant verbessert werden [1-3]. Gleichzeitig steigt damit auch der Wunsch, einem aktiven und möglichst uneingeschränkten Lebensstil nachgehen zu können. Eine körperliche Belastung wird jedoch oft vermieden, da Unsicherheiten hinsichtlich der Stabilität der knöchernen Veränderungen bestehen. Anhand des hier geschilderten Fallbeispiels (siehe Folgeseite) werden Ansatzpunkte einer orthopädischen Mitbehandlung von MM-Patient:innen dargestellt, mit dem Ziel, die Funktionsfähigkeit des Bewegungsapparates allgemein zu verbessern und die Durchführung der bevorzugten sportlichen Aktivitäten wieder zu ermöglichen.

Das Multiple Myelom (MM) ist eine Erkrankung des höheren Lebensalters, bei der die Überlebensrate mit zunehmendem ­Alter abnimmt. Die Inzidenz von Myelomerkrankungen ist in den letzten Jahren insbesondere bei älteren Patient:innen deutlich gestiegen [1]. Gleichzeitig konnte durch die rasante Entwicklung der Therapielandschaft und den Einsatz neuer ­Substanzen und Therapien (bispezifische Antikörper, CAR-T-Zellen) eine dramatische Verbesserung des Gesamtüberlebens (OS) beim MM erreicht werden. Obwohl bei älteren im Vergleich zu jüngeren Myelom-Patient:innen häufiger ein höheres Internationales Staging System (ISS)-Stadium, eine schlechtere Nierenfunktion und eine Anämie vorliegen, haben insbesondere die älteren Myelom-­Patient:innen in den letzten Jahren wesentlich vom Einsatz neuer Substanzen profitiert [2]. Die Therapie älterer MM-Patient:innen erfordert jedoch besondere Vorsicht, da sie fragiler sind und eine höhere Anfälligkeit für Toxizitäten aufweisen.

Das Multiple Myelom (MM) des Zentralen Nervensystems (ZNS-MM) ist eine sehr seltene, aggressive extramedulläre Manifestation (EMD) mit schlechter Prognose. Die Inzidenz liegt bei etwa 1% aller MM-Patient:innen. Patient:innen mit vorbestehender EMD-Erkrankung, einschließlich Weichteiltumoren oder zirkulierenden Plasmazellen, sowie solche mit primärer Plasmazell-Leukämie (PCL) haben ein erhöhtes Risiko, an ZNS-MM zu erkranken. Daher empfiehlt der kürzlich veröffentlichte Expertenkonsens zur primären PCL die Durchführung einer diagnostischen Lumbalpunktion bei Patient:innen mit neurologischen Symptomen [1]. Darüber hinaus ist bei Patient:innen mit Hochrisiko-Merkmalen zum Zeitpunkt der MM-Diagnose, wie z.B. fortgeschrittenem Stadium, erhöhtem LDH-Wert oder Hochrisiko-Zytogenetik, die Wahrscheinlichkeit einer Progression zum ZNS-MM höher, sodass sie engmaschig überwacht werden sollten. Es besteht noch kein Konsens hinsichtlich der Behandlung eines ZNS-MM.

Die hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) ist ein potenziell lebensbedrohliches hyperinflammatorisches Syndrom, bei dem die unkontrollierte Aktivierung von T-Zellen und Makrophagen zu einer pathologischen Zytokinfreisetzung führt (Cytokine-Release-Syndrom (CRS)). Die HLH wird üblicherweise als primär (Vorliegen definierter Mutationen in immunregulierenden Genen, vererbt) oder sekundär (erworben, nicht erblich) klassifiziert [1]. Während die primäre HLH häufig bereits im frühen Kindesalter klinisch manifest wird, liegt bei Erwachsenen zumeist eine sekundäre HLH vor. Klinisch imponiert oft ein Sepsis-ähnliches Bild, wobei eine Trias bestehend aus Fieber, Zytopenien sowie (Hepato)splenomegalie als typisch gilt. In den meisten Fällen geht der HLH eine auslösende Erkrankung voraus, am häufigsten werden Infektionen (v.a. viral), Malignome (insbesondere im höheren Lebensalter) und rheumatische Erkrankungen beobachtet. Für letztere wird synonym der Terminus Makrophagenaktivierungssyndrom (MAS-HLH) gebraucht. Mit dem zunehmenden Einsatz moderner zellbasierter Therapien (CAR-T-Zellen) und bispezifischer Antikörper wurden zudem vermehrt HLH-ähnliche Verläufe beschrieben, welche in der Literatur als „immune effector cell-associated HLH-like syndrome“ (IEC-HS) subsumiert werden und von einem CRS abgegrenzt werden. Ein weiterer Phänotyp aus dem Spektrum der HLH-ähnlichen Erkrankungen ist das Makrophagenaktivierungs-ähnliche Syndrom (MALS) bei einer Subgruppe von Sepsis-Patient:innen mit Infektions-getriggerter Hyperinflammation, die einer Immunsuppression bedürfen [2]. Um die meist notwendige immunsuppressive Therapie nicht zu verzögern, ist die frühzeitige Erkennung einer HLH-Spektrum-Erkrankung zentral. Für ein optimales Management dieses seltenen Syndroms ist die enge Zusammenarbeit der involvierten Fachdisziplinen (Hämatologie/Onkologie, Infektiologie, Intensivmedizin, Rheumatologie, Neurologie, Immunologie, Gastroenterologie, ggf. Pädiatrie) essenziell. Der folgende Artikel gibt einen Überblick über die Epidemiologie, Pathogenese, Klinik, Diagnostik sowie Therapie und Management der HLH, wobei der Schwerpunkt bei der sekundären HLH liegt, da diese bei Erwachsenen die weitaus häufigste Form darstellt.

Die S3-TTP-Leitlinie wurde aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und der häufig interdisziplinären Behandlung entwickelt, um eine möglichst einheitliche und wissenschaftlich fundierte Diagnostik sowie Therapie der thrombotisch thrombozytopenischen Purpura (TTP) zu gewährleisten [1]. Ziel der Leitlinie (LL) ist es, evidenzbasierte Handlungsempfehlungen bereitzustellen, die eine schnelle und koordinierte Notfallversorgung, sowie eine gerechte, effiziente und kostengünstige Nutzung aller Behandlungsoptionen und eine einheitliche Nachsorge ermöglichen. Dazu sollen praktische Empfehlungen, einschließlich Tabellen und Flussschemata, die flächendeckende Anwendbarkeit und Akzeptanz fördern. Weitere Materialien wie Lang- und Kurzversionen, eine Kurzinformation für Fachpersonal, eine Übersicht über Kompetenzzentren und Speziallabore in Deutschland, ein Report sowie Patientenversionen sind ebenfalls im AWMF-Portal unter „AWMF Leitlinienregister“ zu finden. Ein Amendment der LL ist zeitnah geplant. Der vorliegende Artikel soll die zentralen Aussagen und Empfehlungen kurz zusammenzufassen.

Die Fanconi-Anämie (FA) ist eine seltene, autosomal oder X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch Keimbahnmutationen in 23 DNA-Reparaturgenen verursacht wird und zu einer ausgeprägten genomischen Instabilität in Zellen führt. Klinisch ist die FA durch eine charakteristische Trias aus angeborenen Fehlbildungen, progredientem Knochenmarkversagen und einer stark erhöhten Inzidenz von Malignomen (insbesondere Leukämien und soliden Tumoren) gekennzeichnet. Im Gegensatz dazu führen heterozygote Keimbahnmutationen in 3 FA-Genen (BRCA1/FANCS, BRCA2/FANCD1, PALB2/FANCN) nicht zum Bild einer FA, sind jedoch mit einem deutlich erhöhten Krebsrisiko assoziiert. Aufgrund der gestörten DNA-Reparatur in sämtlichen Körperzellen ist eine kausale Heilung der FA nicht möglich, allerdings lässt sich das Knochenmarkversagen durch eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) oder auch durch eine Stammzell-Gentherapie behandeln. Innovative Ansätze wie z.B. das in vivo Genom-Editing könnten künftig eine bedeutende Rolle in der langfristigen Betreuung und Therapie dieser Patient:innen spielen.

Die Sichelzellkrankheit stellt die Pädiatrie und Hämatologie vor komplexe Herausforderungen, durch schmerzhafte Krisen, akute Notfälle und langfristige Organschäden der Betroffenen. Eine neu zugelassene CRISPR‑Cas-basierte Gentherapie könnte die Versorgung grundlegend verändern, doch sie verlangt präzise Indikationsstellung, interdisziplinäre Expertise und sorgfältiges Langzeitmonitoring. Weitere konservative Therapiemöglichkeiten als Armamentarium zu haben, wäre daher wünschenswert, betonte PD Dr. Lena Oevermann im Podcast O-Ton Onkologie.

In der Behandlung des rezidivierten und refraktären Multiplen Myeloms (RRMM) schließen bispezifische Antikörper (bsAb) eine therapeutische Lücke. Klinische Studien und wachsende Real-World-Erfahrungen unterstützen die hohe Effektivität der bsAb in der klinischen Praxis. Zugleich rückt die Möglichkeit ambulanter Behandlungskonzepte stärker in den Fokus und eröffnet neue Wege in der Versorgung von Patient:innen.

Für die Erstlinientherapie (1L) des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) und für Patienten* mit refraktärer oder rezidivierter (r/r) Erkrankung haben sich in den vergangenen Jahren starke Antikörper-basierte Therapieoptionen etabliert [1]. Aktuelle Daten von der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 zeigen: Real-World-Evidenz (RWE) zu dem Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Polatuzumab Vedotin (Pola) + R-CHP^a bekräftigen dessen Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit nicht vorbehandeltem 1L DLBCL [2]. Ab dem ersten Rezidiv zeigen die neuesten Daten zu Glofitamab▼ i.v. als erstem bispezifischen Antikörper in der Kombination mit Gemcitabin/Oxaliplatin (GemOx) einen klaren Vorteil im Gesamtüberleben (OS) für Patienten, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (ASCT) geeignet sind [3]. Mit dem Update der Onkopedia-Leitlinie DLBCL im Dezember 2025 wurde Glofitamab i.v. + GemOx als neue Therapieoption ab dem ersten Rezidiv in die Empfehlungen aufgenommen. Pola + R-CHP als etablierter Standard wird weiterhin in 1L DLBCL für Patienten mit International Prognostic Index (IPI) 2-5 empfohlen [1].

Zur Behandlung von Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom (r/r MM) stellen bispezifische Antikörper (bsAb) einen empfohlenen Therapiestandard dar [1]. Die Wirkstoffklasse ermöglicht mehrfach vorbehandelten Erkrankten tiefe und anhaltende Remissionen. Sie stellt heute eine Alternative zu Chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapien dar. Dies gilt insbesondere, wenn eine Behandlung mit CAR-T-Zellen nicht verfügbar ist oder sich Patient:innen für diese Therapieoption z.B. altersbedingt und/oder aufgrund von Komorbiditäten nicht eignen bzw. selbst eine Entscheidung gegen eine Behandlung mit CAR-T-Zellen treffen.

Die Zweitlinientherapie (2L) mit der gegen CD19 gerichteten CAR-T-Zelltherapie Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) bietet beim rezidivierten/refraktären (diffus) großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r [D]LBCL) konsistente Vorteile auch bei Patienten^a, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) infrage kommen. Dies bestätigt eine gepoolte Analyse der Studien ZUMA-7 und ALYCANTE, die auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 in Orlando, USA, vorgestellt wurde [1]. Damit eröffnet Axi-Cel eine Chance auf Heilung für ein breites Patientenkollektiv: Langzeit-Follow-ups der pivotalen Studien ZUMA-1 (3L) und ZUMA-7 (2L) zeigen in der Kurve zum Gesamtüberleben (OS) im Zeitverlauf bei etwa 50% der Patienten ein Plateau [2, 3].

Quadruplet-Regime haben sich in der Erstlinie des neu diagnostizierten Multiplen Myeloms (NDMM) etabliert. Mit der Kombination aus Isatuximab (Isa), Bortezomib (V), Lenalidomid (R) und Dexamethason (d; IsaVRd) liegt auf Basis der Phase-III-Studien IMROZ und GMMG-HD7 sowohl für Patient:innen, die für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSZT) nicht geeignet bzw. geeignet sind, eine konsistente Evidenz vor [1, 2]. IsaVRd ermöglicht tiefe Remissionen und einen signifikanten Vorteil im progressionsfreien Überleben (PFS). Durch das einheitliche Induktionsschema für beide Patientengruppen bis zur Woche 18 unterstützt das IsaVRd-Regime zudem eine flexible Therapieplanung in Abhängigkeit vom Ansprechen, einschließlich der Option einer autoSZT, berichteten Expert:innen im Rahmen des Deutschen Krebskongresses (DKK)0 [1-3]. Ein weiterer Vorteil: Die Kosten für Isatuximab sind nach der Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG)-Neuverhandlung gesunken [4].

Für die Subtypen des kutanen T-Zell-Lymphoms Mycosis fungoides (MF) und Sézary-Syndrom (SS) ist die Evidenz zum klinisch relevanten Endpunkt Gesamtüberleben (OS) moderner Antikörpertherapien oft begrenzt [1]. Auf dem EORTC-CLTG^a-Kongress 2025 wurden neue Real-World-Daten präsentiert, die ein verlängertes OS unter Mogamulizumab im Vergleich zu Brentuximab vedotin (BV) zeigten [2]. Zusammen mit einer weiteren Studie bei SS können diese Ergebnisse eine verbesserte Prognose für Betroffene bedeuten [1].