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Patienten mit Polycythaemia vera, bei denen eine Erstlinientherapie mit Hydroxyurea versagt hat oder die diese Substanz nicht vertragen, sprechen auf den JAK-Inhibitor Ruxolitinib besser an als auf alle anderen verfügbaren Therapien. Was bereits für Patienten mit Splenomegalie galt, konnte in der Phase-III-Studie RESPONSE-2 nun auch für Patienten ohne Milzvergrößerung nachgewiesen werden.

Krebs! Das ist für die meisten Betroffenen, ihre Angehörigen und auch viele Mediziner eine Diagnose mit einem geradezu vernichtenden Nachhall. Mit der Nachricht „Du hast Krebs“ verbinden viele Menschen auch heute noch die Vorstellung von verstümmelnden Operationen, Bestrahlung, nebenwirkungsreichen medikamentösen Therapien und schlussendlich Siechtum und verfrühtem, oftmals qualvollem Tod. Überraschend ist das nicht, lässt sich dieses Sujet vom verzweifelten aber letztlich vergeblichen Kampf doch so wunderbar medial ausschlachten. Kein Wunder, dass sich auch Hollywood bereits Ende der 1960er Jahre dieses Themas angenommen hat. Viele von uns erinnern sich noch gut an Ali McGraw und Ryan O´Neal in „Love Story“ und die meisten von uns haben, obwohl der Film an Kitsch und Klischees kaum zu überbieten war, am Ende Rotz und Wasser geheult (obwohl es viele anschließend nicht mehr zugeben wollten). Und „Love Story“ ist nur eines von vielen Beispielen in der neueren Literatur und Filmgeschichte. Ständig sterben meist junge Menschen trotz verzweifelten Auflehnens letztlich doch viel zu früh an bösartigen Krankheiten, können Aufgaben nicht mehr zu Ende bringen und hinterlassen kleine Kinder oder einen haltlosen Lebenspartner. Dass dieses Thema im Buch und auf der Kinoleinwand auch im 21. Jahrhundert nichts von seiner Anziehungskraft verloren hat, zeigt unter anderem der fulminante Erfolg des Jugendromans „Fault in Our Stars“ („Das Schicksal ist ein mieser Verräter“) von John Greene. Kaum veröffentlicht, war er auch schon verfilmt und 2014 ein Riesenerfolg an den Kinokassen.

Bei der Scores-Studie handelt es sich um eine Phase-Ib/II-Studie der Firma AstraZeneca, bei der die Therapie mit AZD9150 oder AZD5069 in der Monotherapie bzw. jeweils in Kombination mit MEDI4736 bei Patienten mit fortgeschrittenen rezidivierenden und/oder metastasiertem Plattenepithelkarzinomen der Kopf-Hals-Region evaluiert wird.

In der multizentrischen zulassungsrelevanten Phase-III-Studie GADOLIN verdoppelte eine Kombinationstherapie aus Obinutuzumab und Bendamustin das progressionsfreie Überleben (PFS) von Patienten mit follikulärem Lymphom (FL) und zeigte einen Überlebensvorteil gegenüber einer Monotherapie mit Bendamustin. Am 13. Juni 2016 wurde Obinutuzumab EU-weit zur Therapie vorbehandelter FL-Patienten zugelassen.

Die Therapiemöglichkeiten zahlreicher hämatologischer Erkrankungen haben kürzlich bedeutsame Weiterentwicklungen erfahren. In Anbetracht dessen standen auf einem Presse-Gipfel in Berlin wissenschaftliche Highlights der diesjährigen ASCO- und EHA-Jahrestagungen im Vordergrund.

Blinatumomab bietet als erste Immuntherapie einen Überlebensvorteil für erwachsene Patienten mit rezidivierter/refraktärer akuter lymphatischer Leukämie (rrALL) gegenüber einer Chemotherapie. Nach den aktuellen Ergebnissen der offenen Phase-III-Studie TOWER (1), die Prof. Max Topp, Würzburg, vorstellte, war die Verbesserung des Gesamtüberlebens durch Blinatumomab unabhängig von Alter sowie vorheriger Salvage-Therapie oder allogener Stammzelltransplantation.

Eine Eisenüberladung ist bei Patienten, die regelmäßigen Erythrozytentransfusionen bekommen müssen, häufig und auf lange Frist mit Schäden an Organen wie Leber und Herz verbunden. Dafür, dass eine Eisenchelationstherapie mit Deferasirox in verschiedenen Situationen in der täglichen Praxis hilfreich und praktikabel ist, gab es beim 21. Kongress der European Hematology Association Belege aus mehreren Beobachtungsstudien.

In mehreren placebokontrollierten Studien konnte der Thrombopoetinrezeptor-Agonist Eltrombopag bei Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie (cITP) die Thrombozytenzahlen erhöhen und die Rate an Blutungen reduzieren. Um auch die Langzeitwirkung und -sicherheit zu untersuchen, wurden Patienten aus diesen Studien im Rahmen der Langzeitstudie EXTEND von 2006-2015 nachbeobachtet; die Langzeitergebnisse dieser Fortsetzungsstudie EXTEND (Eltrombopag eXTENded Dosing) wurden von James Bussel, New York, auf dem EHA vorgestellt.

Beim fortgeschrittenen nicht-kleinzelligen Adenokarzinom der Lunge ist eine rasche und umfassende molekularpathologische Diagnostik entscheidend für die weitere Therapieplanung. Beim Hybrid-Capture-basierten Next Generation Sequencing (NGS) können mit nur einer Gewebeprobe alle relevanten genetischen Marker eines Tumors gleichzeitig bestimmt werden; die Gewebediagnostik mittels NGS kann im ambulanten Bereich über eine neue Ziffer des Einheitlichen Bewertungsmaßstabs (EBM) abgerechnet werden.

Myelofibrosepatienten mit Hochrisikomutationen weisen ein erhöhtes Risiko für eine leukämische Transformation auf und haben ein geringeres Gesamtüberleben. Für diese Hochrisikosubgruppe gibt es gegenwärtig keine etablierten Therapieformen. Die aktuelle rekrutierende Phase-III-Studie (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02598297) untersucht Ruxolitinib in dieser Patientenpopulation.

Im Rahmen des Annual Meeting der American Society of Hematology (ASH, Dezember 2015) traf sich die Expertenrunde erneut, um bestmögliche Therapieempfehlungen für das Multiple Myelom (MM) auszusprechen bzw. die bisherigen MM-Thesen zu aktualisieren. Ziel des interdisziplinären Expertengespräches war es, auf Basis der publizierten Daten und der eigenen klinischen Erfahrung eine Orientierungshilfe zu geben sowie Konsequenzen für den Praxisalltag abzuleiten.

Therapiestandard beim follikulären Lymphom (FL) ist die Induktion mit 6-8x Rituximab (MabThera^®) plus Chemotherapie, gefolgt von einer Rituximab-Erhaltungstherapie über 2 Jahre alle 2 Monate, bzw. im Rezidiv alle 3 Monate. Im Rahmen der nicht-interventionellen Studie RIM wurde die Wirksamkeit und Sicherheit dieser Therapie unter Alltagsbedingungen geprüft. Der Leiter der klinischen Prüfung, Prof. Dr. Ulrich Dührsen vom Universitätsklinikum Essen, erläutert die Studiendaten.

In der Hämatologie sind Knochenmarkpunktionen (KMP) unerlässlich bei Diagnostik und Monitoring maligner Erkrankungen. Patienten wissen um diesen Stellenwert. Und doch wird der Gang zur KMP oft von großen Ängsten begleitet, so Bergit Korschan-Kuhle, die selbst seit fast 11 Jahren an MDS erkrankt ist. „Es lastet ein enormer psychischer Druck auf uns Patienten“, sagte Korschan-Kuhle, „Hat die Therapie angeschlagen? Bin ich weiterhin in Remission? Ist die Krankheit zurückgekehrt? Wird mir der Eingriff weh tun?“ Dieser Druck könnte zum Teil von uns genommen werden, wenn wir die Wahl bekämen, eine KMP auch unter Sedierung vornehmen lassen zu können so wie etwa bei Magen- und Darmspiegelungen.“ Nach einer von Korschan-Kuhle initiierten Umfrage finden nur knapp 30% der befragten Patienten, dass eine örtliche Betäubung alleine ausreichend sei.

In den letzten Jahren konnte in der Gruppe der Myelodysplastischen Syndrome (MDS) durch die Einführung von Next Generation Sequencing eine große Anzahl an rekurrent mutierten Genen identifiziert werden. Es sind bislang weit über 40 rekurrent mutierte Gene bei MDS-Patienten bekannt. Genmutationen beim MDS betreffen besonders häufig Gene des Splicing-Apparats und der DNA-Methylierung. Diese Mutationen können uns auch bei der Einschätzung der Prognose von Patienten unabhängig vom IPSS (International Prognostic Scoring System) behilflich sein. Während beispielsweise Mutationen in SF3B1 zu einer günstigen Prognose der Patienten beitragen, sind andere Mutationen des Splicing-Apparats mit einer ungünstigeren Prognose assoziiert. Erste Daten zeigen zudem, dass Mutationen prädiktive Marker für das Therapieansprechen sein können. Des Weiteren übt die Anzahl an Mutationen einen Einfluss auf die Prognose aus. Eine wichtige Aufgabe wird es sein, den Einfluss der Prognose von molekularen Markern mit anderen Prognose-Scores zu vereinen.

Eltrombopag (Revolade^®) ist nun auch für Patienten mit therapierefraktärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) zugelassen, die vorher nicht splenektomiert wurden. Aufgrund einer Empfehlung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) können in der EU voraussichtlich bald auch Kinder ab 1 Jahr mit therapierefraktärer chronischer ITP mit Eltrombopag behandelt werden.

Der Tyrosinkinase-Inhibitor Nilotinib (Tasigna^®) und der Eisenchelator Deferasirox (Exjade^®) gelten in ihren jeweiligen Indikationen als innovative Medikamente, die einen substantiellen Therapiefortschritt bringen.