Journal Hämatologie

Aktuelles | Beiträge ab Seite 5

Die Fanconi-Anämie (FA) ist eine seltene, autosomal oder X-chromosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die durch Keimbahnmutationen in 23 DNA-Reparaturgenen verursacht wird und zu einer ausgeprägten genomischen Instabilität in Zellen führt. Klinisch ist die FA durch eine charakteristische Trias aus angeborenen Fehlbildungen, progredientem Knochenmarkversagen und einer stark erhöhten Inzidenz von Malignomen (insbesondere Leukämien und soliden Tumoren) gekennzeichnet. Im Gegensatz dazu führen heterozygote Keimbahnmutationen in 3 FA-Genen (BRCA1/FANCS, BRCA2/FANCD1, PALB2/FANCN) nicht zum Bild einer FA, sind jedoch mit einem deutlich erhöhten Krebsrisiko assoziiert. Aufgrund der gestörten DNA-Reparatur in sämtlichen Körperzellen ist eine kausale Heilung der FA nicht möglich, allerdings lässt sich das Knochenmarkversagen durch eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) oder auch durch eine Stammzell-Gentherapie behandeln. Innovative Ansätze wie z.B. das in vivo Genom-Editing könnten künftig eine bedeutende Rolle in der langfristigen Betreuung und Therapie dieser Patient:innen spielen.
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„Junge Spenderinnen und Spender stellen eine Riesenchance dar für Menschen, die eine Stammzelltransplantation brauchen“, so fasst Prof. Dr. Johannes Schetelig die Kernbotschaft der aktuellen Forschung zusammen. In dieser Podcastfolge von O-Ton Onkologie spricht der Leiter der Abteilung für Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Dresden und Direktor für klinische Forschung bei der DKMS über neue Studienergebnisse zum Spenderalter, optimale Spenderauswahl und die menschliche Dimension dieser lebensrettenden Therapie. Ergänzt wird das Gespräch durch Berichte einer jungen Spenderin und einer Stammzellempfängerin.
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DLBCL
Axi-Cel zeigt konsistenten Überlebensvorteil auch bei vulnerablen Patienten mit r/r (D)LBCL
ASH-News zur CAR-T-Zelltherapie

Axi-Cel zeigt konsistenten Überlebensvorteil auch bei vulnerablen Patienten mit r/r (D)LBCL

Die Zweitlinientherapie (2L) mit der gegen CD19 gerichteten CAR-T-Zelltherapie Axicabtagen ciloleucel (Axi-Cel) bietet beim rezidivierten/refraktären (diffus) großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r [D]LBCL) konsistente Vorteile auch bei Patientena, die nicht für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSCT) infrage kommen. Dies bestätigt eine gepoolte Analyse der Studien ZUMA-7 und ALYCANTE, die auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2025 in Orlando, USA, vorgestellt wurde [1]. Damit eröffnet Axi-Cel eine Chance auf Heilung für ein breites Patientenkollektiv: Langzeit-Follow-ups der pivotalen Studien ZUMA-1 (3L) und ZUMA-7 (2L) zeigen in der Kurve zum Gesamtüberleben (OS) im Zeitverlauf bei etwa 50% der Patienten ein Plateau [2, 3].
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Multiples Myelom
Isatuximab plus VRd: Wirksamkeit und Wirtschaftlichkeit der 4-Fachkombination
Erstlinientherapie des neu diagnostizierten Multiplen Myeloms

Isatuximab plus VRd: Wirksamkeit und Wirtschaftlichkeit der 4-Fachkombination

Quadruplet-Regime haben sich in der Erstlinie des neu diagnostizierten Multiplen Myeloms (NDMM) etabliert. Mit der Kombination aus Isatuximab (Isa), Bortezomib (V), Lenalidomid (R) und Dexamethason (d; IsaVRd) liegt auf Basis der Phase-III-Studien IMROZ und GMMG-HD7 sowohl für Patient:innen, die für eine autologe Stammzelltransplantation (autoSZT) nicht geeignet bzw. geeignet sind, eine konsistente Evidenz vor [1, 2]. IsaVRd ermöglicht tiefe Remissionen und einen signifikanten Vorteil im progressionsfreien Überleben (PFS). Durch das einheitliche Induktionsschema für beide Patientengruppen bis zur Woche 18 unterstützt das IsaVRd-Regime zudem eine flexible Therapieplanung in Abhängigkeit vom Ansprechen, einschließlich der Option einer autoSZT, berichteten Expert:innen im Rahmen des Deutschen Krebskongresses (DKK)0 [1-3]. Ein weiterer Vorteil: Die Kosten für Isatuximab sind nach der Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG)-Neuverhandlung gesunken [4].
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Non-Hodgkin-Lymphom
EORTC-Update: Neue Real-World-Daten bestätigten Überlebensvorteil unter Mogamulizumab
Mycosis fungoides und Sézary-Syndrom

EORTC-Update: Neue Real-World-Daten bestätigten Überlebensvorteil unter Mogamulizumab

Für die Subtypen des kutanen T-Zell-Lymphoms Mycosis fungoides (MF) und Sézary-Syndrom (SS) ist die Evidenz zum klinisch relevanten Endpunkt Gesamtüberleben (OS) moderner Antikörpertherapien oft begrenzt [1]. Auf dem EORTC-CLTGa-Kongress 2025 wurden neue Real-World-Daten präsentiert, die ein verlängertes OS unter Mogamulizumab im Vergleich zu Brentuximab vedotin (BV) zeigten [2]. Zusammen mit einer weiteren Studie bei SS können diese Ergebnisse eine verbesserte Prognose für Betroffene bedeuten [1].
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Medizin
Zum Welttag der Hämophilie

Acht Jahre bis zur Diagnose: Blutungsstörungen bei Frauen oft spät erkannt

Starke Regelblutungen, häufiges Nasenbluten oder unerklärliche blaue Flecken: Für viele Frauen und Mädchen gehören solche Symptome zum Alltag. Ursache kann eine Hämophilie sein. Diese seltene, jedoch unbehandelt risikoreiche erbliche Blutungsstörung wird bei weiblichen Betroffenen häufig erst bis zu 8 Jahre nach den ersten Symptomen diagnostiziert. Darauf wies die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie e. V. (DGTI) anlässlich des Welttags der Hämophilie am 17. April hin. Das diesjährige Motto lautet: „Diagnosis: First step to care“.
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Medizin

Belumosudil erhält bedingte EU-Zulassung für chronische Graft-versus-Host-Erkrankung

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Belumosudil zur Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg erteilt [1]. Belumosudil wird angewendet, wenn andere Behandlungsoptionen einen begrenzten klinischen Nutzen bieten, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Die bedingte Marktzulassung ist an den Abschluss einer bestätigenden, randomisierten kontrollierten Studie geknüpft. Sie folgt der positiven Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vom 30. Januar 2026.
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Medizin
Universelles Blutplasma für alle Blutgruppen entwickelt

Universelles Blutplasma für alle Blutgruppen entwickelt

Ein Greifswalder Forschungsteam hat ein universell einsetzbares Blutplasma für alle Blutgruppen entwickelt. Perspektivisch werden dadurch Engpässe in der Versorgung mit Blutplasma vermieden, was gerade in der Notfallversorgung von Patient:innen klare Vorteile bringt. Das Paul-Ehrlich-Institut als Bundesoberbehörde für Arzneimittel hat das Verfahren nun zugelassen. Bisher gab es weltweit nur ein weiteres Verfahren dieser Art. Der Unterschied: Die Greifswalder Variante ist schneller und günstiger.
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Medizin
expanda Hämophilie und Hämostase 2026

EHR-CAT-Score und Checkpoint-Inhibitoren: Neue Maßstäbe in der VTE-Prophylaxe bei Krebspatient:innen

Im Rahmen des Online-Seminars „expanda Hämophilie und Hämostase" referierte Prof. Dr. med. Hanno Riess, Ärztlicher Leiter der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Onkologie und Hämatologie der Charité Berlin, über das venöse Thromboembolierisiko bei onkologischen Therapien. In diesem Video erläutert er aktuelle Risikoassessment-Modelle und gibt Empfehlungen zur medikamentösen VTE-Prophylaxe bei ambulanten Krebspatient:innen.
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Entitätsübergreifend
CAR-T-Zell-Therapien rücken immer mehr in den wissenschaftlichen Fokus
EBMT 2026

CAR-T-Zell-Therapien rücken immer mehr in den wissenschaftlichen Fokus

Das Motto der Jahrestagung der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2026 lautete „Advancing the Art of Patient Care“. Damit unterstreicht die Fachgesellschaft einmal mehr die traditionell enge Partnerschaft zwischen ärztlicher Community und betroffenen Patient:innen. Wissenschaftlich richtet die EBMT den Blick weiterhin auf ihre beiden zentralen Säulen – Stammzelltransplantationen und zelluläre Therapien. Letztere, insbesondere CAR‑T‑Zell-Therapien, gewinnen zunehmend an Bedeutung, was sich auch in den hochrangigen Abstracts zu dieser Thematik widerspiegelte.
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Medizin
Proteinhemmung schwächt Leukämiezellen erfolgreich

Proteinhemmung schwächt Leukämiezellen erfolgreich

In einer Studie der Universitätsmedizin Mainz konnten Krebszellen bei akuter myeloischer Leukämie (AML) durch einen neu entdeckten Mechanismus gezielt geschwächt werden. Die Hemmung bestimmter Proteine, die die Genaktivität beeinflussen, löste eine starke Abwehrreaktion der Krebszellen aus. Diese Immunantwort ähnelte der einer Grippe, schwächte die Tumorzellen und konnte deren Zelltod auslösen. Mit immunstimulierenden Botenstoffen konnten die Forschenden diesen Effekt sogar verstärken. Langfristig könnten die Ergebnisse dazu beitragen, eine neue, gezielt entwickelte Kombinationstherapie für AML zu entwickeln. Die Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht [1].
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Im Spotlight
Präzisionsmedizin für die AML – in intensiven und schonenden Regimen

Präzisionsmedizin für die AML – in intensiven und schonenden Regimen

Zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) befinden sich zahlreiche zielgerichtete Therapien in der klinischen Erprobung, einige haben bereits eine Zulassung für definierte Subgruppen erhalten. Diese Dynamik wirkt sich auch auf die zunehmend biologisch definierte Risikoabschätzung aus. Vier deutsche Autor:innen ordneten die Entwicklungen in einem Reviewartikel ein und legten dar, welche Ansätze ihnen besonders vielversprechend erscheinen, bei den weniger intensiven Strategien etwa Triplett-Regime und rein orale Kombinationen.
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Multiples Myelom
Rezidiviertes, refraktäres Multiples Myelom - Teclistamab: Evidenz aus Studien und Real-World-Daten
Rezidiviertes, refraktäres Multiples Myelom

Teclistamab: Evidenz aus Studien und Real-World-Daten

In der Behandlung des rezidivierten und refraktären Multiplen Myeloms (RRMM) schließen bispezifische Antikörper (bsAb) eine therapeutische Lücke. Klinische Studien und wachsende Real-World-Erfahrungen unterstützen die hohe Effektivität der bsAb in der klinischen Praxis. Zugleich rückt die Möglichkeit ambulanter Behandlungskonzepte stärker in den Fokus und eröffnet neue Wege in der Versorgung von Patient:innen.
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Medizin
Mehr Bewusstsein schaffen: Spendenaktion zum Tag der Seltenen Erkrankungen

Mehr Bewusstsein schaffen: Spendenaktion zum Tag der Seltenen Erkrankungen

Seltene Erkrankungen stehen seit über 25 Jahren bei AOP Health als Spezialist für „Orphan Diseases“ im Fokus. Auch in diesem Jahr nutzte das Unternehmen den Tag der Seltenen Erkrankungen, um auf das Schicksal von Menschen mit myeloproliferativen Neoplasien aufmerksam zu machen. Durch eine Spendenaktion zur 10. Ausgabe von „Ask an Expert“ zu Polycythaemia Vera (PV) verband AOP Health Engagement mit sozialer Verantwortung.
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