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Im Rahmen eines Symposiums am 11./12.07.25 in Mainz waren sich die Referenten einig: Das neue Therapieziel „normalisierte Hämostase“ hat die Faktortherapie der Hämophilie A im letzten Jahr auf eine neue Stufe gehoben. Mit Efanesoctocog alfa lassen sich für bis zu 4 Tage nach Infusion Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40 % erreichen – mit mittleren Talspiegeln von ca. 15 % (10 % bei Kindern) nach 7 Tagen bzw. vor der nächsten Dosis.^1,2,3

50% der transplantierten Patient:innen entwickeln eine chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), die damit die häufigste Spätkomplikation nach allogener Stammzelltransplantation (alloSCT) darstellt. Neben dem Rezidiv der Grund-erkrankung ist sie die wichtigste Ursache für Morbidität und Mortalität (ca. 25%) nach Transplantation. In der Mehrzahl der Fälle manifestiert sich die cGvHD 3 Monate bis 2 Jahre nach alloSCT. In den letzten 2 Jahrzehnten hat die Inzidenz der cGvHD zugenommen, was u.a. dem steigenden Patientenalter und der zunehmenden Anzahl nicht verwandter Spender:innen zugerechnet wird [1].

Ibrutinib kann nun in Kombination mit Chemoimmuntherapie (CIT) bei zuvor unbehandeltem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden – ohne autologe Stammzelltransplantation (ASCT). Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie TRIANGLE.

Seit sieben Jahren steht die CAR-T-Zelltherapie Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) zur Verfügung. Bereits ab der Zweitlinie eröffnet sie Betroffenen, die zuvor keine kurative Perspektive hatten, erstmals eine realistische Chance auf Heilung – selbst im fortgeschrittenen Alter.

Die noch laufende ReVenG-Studie (NCT04895436) [1, 2] ist die erste prospektive multizentrische Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer Re-Therapie mit Venetoclax in Kombination mit Obinutuzumab (Ven+O) bei chronischer lymphatischer Leukämie (CLL). Eingeschlossen werden Patient:innen, die nach mindestens zwölfmonatigem Ansprechen auf eine zeitlich begrenzte Venetoclax-basierte Erstlinientherapie ein Rezidiv zeigten. Im Rahmen des 30. Kongresses der European Hematology Association (EHA) wurden nun erstmals Zwischenergebnisse vorgestellt. Sie zeigen, dass die Patient:innen erneut auf die Ven+O-Therapie ansprechen und die Re-Exposition nicht mit neuen Sicherheitssignalen verbunden ist [2].

Der orale Faktor-B-Inhibitor Iptacopan zeigte in den Phase-III-Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH nach 24 Wochen deutliche Verbesserungen bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Nun liegen die finalen 48-Wochen-Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit vor. Sie zeigen eine anhaltende Kontrolle der Hämolyse und stabile nahezu normale Hämoglobinwerte.

Junge Patient:innen mit fortgeschrittenem Hodgkin-Lymphom können künftig mit besseren Chancen auf eigene Kinder nach der Therapie rechnen. Eine internationale Studie unter Leitung der Deutschen Hodgkin Studiengruppe (GHSG) an der Uniklinik Köln und der Medizinischen Fakultät der Universität zu Köln zeigt: Die neue Chemotherapie BrECADD (Brentuximab vedotin, Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason) schont die Fruchtbarkeit deutlich besser als der bisherige Standard eBEACOPP (Bleomycin, Etoposid, Doxorubicin, Cyclophosphamid, Vincristin, Procarbazin, Prednison) – ohne die Heilungschancen zu verschlechtern.

Die Immuntherapie mit CAR-T-Zellen findet immer neue Anwendungen und wird, neben dem Einsatz in der Hämatologie, inzwischen auch für solide Tumore und verschiedene Autoimmunerkrankungen untersucht. Mit den zunehmenden Indikationen und Patientenzahlen rückt das Thema der Nebenwirkungen dieser innovativen Therapie noch dringlicher in den Fokus. Forschende haben nun eine Strategie vorgeschlagen, um auch neuartigen Nebenwirkungen systematisch und schneller als bisher zu begegnen [1].

MiROM (kurz für „mittlere Infrarot-Optoakustische Mikroskopie“) identifiziert Proteine, indem es mittlere Infrarotstrahlung nutzt, um molekulare Vibrationen zu detektieren. Im Gegensatz zur optischen Spektroskopie, die die Lichtabsorption misst, erfasst die Optoakustik Ultraschallwellen, die entstehen, wenn Proteine Infrarotlicht absorbieren. Diese Absorption führt zu einer minimalen, lokalisierten Temperaturerhöhung, die eine vorübergehende Expansion des umgebenden Mediums und die Emission von Ultraschallwellen zur Folge hat. Durch die Analyse dieser Signale in Echtzeit kann MiROM strukturelle Veränderungen in Proteinen, wie etwa Fehlfaltungen, erkennen. Diese Fähigkeit liefert wertvolle Einblicke in die Reaktion von Krebszellen auf Behandlungen.

Bei der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) kommt es durch die Ablagerung von Amyloidfibrillen zu einer fortschreitenden Schädigung des Herzens. Die Häufigkeit der Erkrankung wird meist unterschätzt. Um die Dunkelziffer noch nicht diagnostizierter ATTR-CM-Patient:innen weiter zu mindern und eine kausale Therapie einleiten zu können, ist eine gute interdisziplinäre Zusammenarbeit zwischen Hausärzt:innen und Kardiolog:innen besonders wichtig.

Die Behandlung der akuten venösen Thromboembolie (VTE) erfordert eine wirksame und zugleich sichere Antikoagulation. Neue Versorgungsdaten aus den USA und Europa ergänzen die Ergebnisse der klinischen AMPLIFY-Studie und liefern praxisrelevante Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Apixaban im Vergleich zu anderen oralen Antikoagulanzien.

Seit 2018 erweitert die CAR-T-Zell-Therapie in Deutschland die Behandlungsmöglichkeiten bei hämatoonkologischen Erkrankungen. Bislang erfolgt die Herstellung der personalisierten Zellen meist in US-amerikanischen Laboren – mit hoher logistischer Komplexität, langer Wartezeit und erheblichen Kosten. Mit neuen Reinräumen in Hamburg schafft PROVIREX nun zusätzliche Produktionskapazitäten vor Ort. Patient:innen profitieren so von einer schnelleren Verfügbarkeit der Zellen und können diese ohne transportbedingte Kryokonservierung direkt erhalten. Das kann sowohl Zeit sparen als auch die Zellqualität verbessern. Auch die Kosten sinken durch kürzere Transportwege.

Auf dem 33. Kongress der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) wurden neue Daten zu Emicizumab vorgestellt. Der langjährig erprobte bispezifische Antikörper zur Blutungsprophylaxe bei Patient:innen mit Hämophilie A wird subkutan verabreicht und kann in der Erhaltungsdosis wöchentlich, alle 2 oder alle 4 Wochen appliziert werden [1]. Das kann die Therapielast im Alltag erheblich reduzieren.

Am 1. Juli 2025 wurde an der Medizinischen Hochschule Hannover der erste Hämophilie-B-Patient in Deutschland mit der Gentherapie Etranacogen dezaparvovec behandelt. Die einmalige Infusion ist für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B zugelassen, sofern keine Hemmkörper gegen Faktor IX vorliegen. Es handelt sich um die erste in Europa zugelassene Gentherapie, die auf eine langfristige Expression des Gerinnungsfaktors IX abzielt [1].

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme abgegeben, in der er die Zulassung von Isatuximab in Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason (VRd) für die Induktionstherapie erwachsener Patient:innen mit neu diagnostiziertem Multiplem Myelom (NDMM) empfiehlt, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind. Eine endgültige Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.