Aktuelles | Beiträge ab Seite 25

Leukämien24.02.2025

Der Sozialfonds der Deutschen Leukämie-Forschungshilfe

Finanzielle Unterstützung für Familien mit krebskranken Kindern

Jedes Jahr erkranken allein in Deutschland rund 2.200 Kinder und Jugendliche neu an Krebs. Für betroffene Familien verändert sich mit dieser erschütternden Diagnose das Leben schlagartig. Es beginnt eine lange und intensive Zeit mit Arztterminen, Untersuchungen und häufigen Klinikaufenthalten sowie dem Abwarten, Hoffen und Bangen, dass das Kind wieder gesund wird. All dies belastet den Familienalltag. Neben der Herausforderung, ihr erkranktes Kind bestmöglich durch die Therapie zu begleiten, müssen Eltern auch noch Beruf, Haushalt und ggf. die Betreuung der Geschwister unter einen Hut bringen. Nicht immer steht ihnen dabei ein soziales Netzwerk aus Familienangehörigen wie z.B. den Großeltern zur Seite. Zumeist muss ein Elternteil die Arbeit vorübergehend niederlegen, was zu erheblichen finanziellen Einbußen führt. Um diesen Familien zu helfen, hat die Deutsche Leukämie-Forschungshilfe e.V. (DLFH) in den 1990er Jahren den Sozialfonds geschaffen, über den betroffene Familien eine einmalige Soforthilfe erhalten können.

Neue Perspektiven in der Risikostratifizierung der pädiatrischen ALL: Der PI_COG-Score

Die Risikostratifizierung bei pädiatrischer akuter lymphatischer Leukämie (ALL) ist entscheidend für die Optimierung der Therapieintensität. Ein neuer Ansatz der Children’s Oncology Group (COG), der COG-Prognoseindex (PI_COG), verspricht eine präzisere Differenzierung des Rezidivrisikos durch die Verwendung kontinuierlicher Variablen. In einer aktuellen Publikation wurden die Entwicklung und klinische Relevanz dieses innovativen Modells näher beleuchtet.

CME-Fortbildung

Die ALL bei Kindern und jungen Erwachsenen – ein Update zu Diagnostik und Therapie

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) ist die häufigste Krebserkrankung im Kindesalter und stellt trotz beachtlicher Fortschritte in Diagnostik und Therapie eine große Herausforderung dar. Die Überlebensraten haben sich durch neue Behandlungsstrategien in den letzten Jahrzehnten auf über 85% verbessert, doch schwere Komplikationen und Rezidive bleiben die Hauptursachen für Sterblichkeit. Dieser Artikel bietet eine umfassende Übersicht über aktuelle diagnostische Verfahren, Therapieansätze und zukunftsweisende Entwicklungen, in der Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit ALL.

Sichelzellkrankheit24.02.2025

Die Sichelzellkrankheit – ein hämatologisches Chamäleon

Akute Schmerzen sind eine der häufigen Vorstellungsgründe in der Notaufnahme. Der im Folgenden beschriebene Fall einer jungen Patientin mit akuter Schmerzkrise eignet sich gut, um dafür zu sensibilisieren, bei einer Gesamtkonstellation mit auffälligen Laborparametern, klinischen Symptomen und Herkunft aus einem Risikoland an eine Sichelzellkrankheit zu denken. Dabei handelt es sich um eine hereditäre hämolytische Anämie bzw. Hämoglobinopathie, welche vor allem in Subsahara-Afrika, aber auch im östlichen Mittelmeerraum vorkommt.

Kasuistiken24.02.2025

Interaktive Kasuistik

13-Jähriger mit Leukozytose und 32% Blasten im peripheren Blut

Ein 13-jähriger Junge wurde zur weiteren diagnostischen Abklärung aufgrund des Verdachts auf eine onkologische Erkrankung aus einem peripheren Krankenhaus in unsere Abteilung überwiesen. Der Patient berichtete über eine seit etwa 2 Wochen zunehmende Schwellung im linken zervikalen Bereich sowie über seit ungefähr einem Monat bestehende Kopfschmerzen, Husten und Übelkeit. Objektive Begleitsymptome wie Gewichtsverlust, Nachtschweiß oder weitere Anzeichen einer Infektion wurden verneint. In der ersten Laboranalyse zeigte sich eine ausgeprägte Leukozytose mit 30.000/µl sowie ein Blastenanteil von 32% im peripheren Blut.

Neue kindgerechte Darreichungsform von Azathioprin

Neue kindgerechte Darreichungsform von Azathioprin

Mit Azathioprin in einer Dosierung von 10 mg/ml als Suspension zum Einnehmen steht erstmals eine flüssige Darreichungsform des bewährten Immunsuppressivums zur Verfügung (1, 2-4). Die von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene Formulierung ermöglicht eine exakte, alters- und gewichtsspezifische Dosierung bereits ab dem Säuglingsalter (1).

CLL, Nilotinib Accord Hartkapseln

Nilotinib: Neue Generika-Option bei Ph+ CML verfügbar

Für die Behandlung der Philadelphia-Chromosom-positiven chronischen myeloischen Leukämie (Ph+ CML) steht eine neue generische Alternative zur Verfügung (1). Das Präparat gehört zu den vier preisgünstigsten Nilotinib-Produkten und kann Einsparungen von bis zu 29% ermöglichen.

Der Antikörper Marstacimab bringt Fortschritte in der Therapie der Hämophilie A und B

Antikörper Marstacimab bringt Fortschritte in der Therapie der Hämophilie A und B

Der monoklonale Antikörper Marstacimab wurde neu von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A oder Hämophilie B zugelassen. Expert:innen bescheinigen dem innovativen Therapieprinzip einen bedeutenden Fortschritt in der Hämophiliekontrolle und für den Lebensalltag der Patient:innen. Denn der Antikörper sorgt nicht nur für verringerte Blutungsraten, sondern auch für die Reduktion blutungsbedingter Komplikationen, zuvorderst der irreversiblen Gelenkschäden. Zudem bedeutet die subkutane Applikation der Medikation mit einem Fertigpen für die Patient:innen eine erhebliche Erleichterung im Vergleich zur bisherigen intravenösen Ersatztherapie mit den Gerinnungsfaktoren VIII oder IX.

Multiples Myelom

Multiples Myelom, HDP-101

rrMM: HDP-101 zeigt gute Verträglichkeit – Kohorte 7 gestartet

In einer Phase I/IIa-Dosis-Eskalationsstudie hat sich das Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) HDP-101 zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms (rrMM) in Kohorte 6 als gut verträglich erwiesen und zeigte keine Anzeichen von dosislimitierenden Toxizitäten. Die Studie wird mit der 7. Kohorte fortgesetzt.

Signifikanter PFS-Vorteil mit Pirtobrutinib bei mit kovalenten BTKi vorbehandelten Patient:innen mit CLL

ASH 2024: Signifikanter PFS-Vorteil mit Pirtobrutinib bei mit kovalenten BTKi vorbehandelten Patient:innen mit CLL

Im Rahmen der 66. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2024 in San Diego wurden aktuelle Ergebnisse der Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 zu Pirtobrutinib bei mit Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) vorbehandelten Patient:innen mit chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) sowie kleinzelligem lymphozytischem Lymphom (SLL) vorgestellt (2). Die Behandlung mit Pirtobrutinib, dem ersten nicht-kovalenten (reversiblen) BTKi, führte im Vergleich mit einer Vergleichstherapie nach Wahl (Bendamustin-Rituximab oder Idelalisib- Rituximab) des Prüfarztes/der Prüfärztin zu einer signifikanten Verlängerung des progressionsfreien Überlebens (PFS) bei guter Verträglichkeit (2).

Monoklonale Gammopathie als Auslöser für wiederkehrende Blutgerinnsel

Monoklonale Gammopathie als Auslöser für wiederkehrende Blutgerinnsel identifiziert

Zusammen mit einer internationalen Forschungsgruppe untersuchte das Team um Prof. Andreas Greinacher Patient:innen, die unter wiederkehrenden Blutgerinnseln leiden. Trotz gerinnungshemmender Medikamente entwickelten sie immer wieder Thrombosen, Schlaganfälle oder Herzinfarkte. Die Forschungsgruppe hat nun herausgefunden, dass unkontrolliert gebildete Antikörper ursächlich dafür sind. Die Studienergebnisse und ihre Bedeutung für die Patientenbehandlung wurden nun im New England Journal of Medicine veröffentlicht (1).

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S3-Leitlinie zur chronischen lymphatischen Leukämie umfassend aktualisiert

Das Leitlinienprogramm Onkologie hat die S3-Leitlinie zur chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) umfassend überarbeitet. Einige Kapitel wurden umstrukturiert. Zudem wurden unter anderem die Inhalte zur Therapie aktualisiert und ein Kapitel zur Behandlung der Richter-Transformation neu aufgenommen. Die S3-Leitlinie entstand unter Federführung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) sowie unter Mitwirkung von 31 weiteren Fachgesellschaften und Organisationen. Finanziert wurde die Leitlinie von der Deutschen Krebshilfe im Rahmen des Leitlinienprogramms Onkologie.

Multiple myeloma. Doctor shows medical term on a sign/board

Interaktive Kasuistik

Patient mit Hochrisiko-schwelendem Multiplen Myelom

Ein 67-jähriger Patient wurde im Rahmen einer Routineuntersuchung mit einem Hochrisiko- Smoldering Multiplen Myelom, basierend auf der IMWG 2/20/20-Klassifikation, diagnostiziert.

Visuelle Hilfen erhöhen die Entscheidungskompetenz bei komplexen Krebstherapien

Um die Kommunikation zwischen Ärzt:innen und Krebs-Patient:innen zu verbessern, haben Forschende des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT/UCC) Dresden und der Fakultät Psychologie der Technischen Universität Dresden visuelle Hilfen zum Verständnis von Behandlungsplänen für Krebstherapien entwickelt.

Zulassung von Acoramidis zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin.

Gesundheitspolitik

Kassen skeptisch bei Verbesserung für Patient:innen

Patientenvertreter und Krankenkassen äußern sich skeptisch, dass beschlossene Anreize und Erleichterungen für Hausarztpraxen in der Versorgung vor Ort Wirkung zeigen. „Mit dem Gesetz wird die Vergütung der Ärztinnen und Ärzte auf jeden Fall verbessert“, sagte die stellvertretende Chefin des Spitzenverbands der gesetzlichen Krankenversicherungen, Stefanie Stoff-Ahnis, der Deutschen Presse-Agentur. „Doch ob sich auch für die Patientinnen und Patienten etwas verbessert, steht in den Sternen.“

Gesundheitspolitik

Legalisierung von Abtreibungen vorerst gescheitert

Ein Gesetzesvorhaben zur Legalisierung von Schwangerschaftsabbrüchen in den ersten 12 Wochen ist vorerst gescheitert. Der Rechtsausschuss des Bundestags entschied, keine Abstimmung über den entsprechenden Gesetzentwurf im Bundestag zu ermöglichen. Dafür wäre eine Sondersitzung des Ausschusses nötig gewesen - für die es, unter anderem durch den Widerstand von Union und FDP, keine Mehrheit gab. Bis zum Abend hatte der Ausschuss überdie umstrittene Materie debattiert.

Entitätsübergreifend

ATTR-Amyloidose, interdisziplinäre Versorgung, Ärzte

ATTR-Amyloidose: Früherkennung und interdisziplinäre Versorgung entscheidend für Therapieerfolg

Die hereditäre Transthyretin-Amyloidose (ATTRv-Amyloidose) ist eine seltene, aber oft unterdiagnostizierte Erkrankung mit kardiologischen und neurologischen Manifestationen. Da die Symptomatik häufig gemischt auftritt, ist eine interdisziplinäre Diagnostik entscheidend. Neue Screening-Methoden können helfen, die Erkrankung frühzeitig zu erkennen und gezielte Therapien einzuleiten. Eine frühe Diagnose und spezialisierte Behandlungszentren tragen maßgeblich zur Prognoseverbesserung bei.

Künstliche Intelligenz verbessert personalisierte Krebsbehandlung

Personalisierte Medizin zielt darauf ab, die Behandlungen auf einzelne Patient:innen maßzuschneidern. Bisher geschieht das anhand einer geringen Anzahl an Parametern, mit denen der Krankheitsverlauf vorhergesagt werden soll. Um aber die komplexen Zusammenhänge bei Krankheiten wie Krebs zu verstehen, reichen diese wenigen Werte oft nicht aus. Forschende haben nun für dieses Problem einen neuen Lösungsansatz entwickelt.

Entitätsübergreifend

Angehörige als wichtige Informationsquelle – wie können Ärzt:innen diese optimal nutzen?

Das familiäre Umfeld eines Patienten/einer Patientin verfügt über Informationen zum Gesundheitszustand, die den Ärzt:innen häufig verborgen bleiben. Diese Informationen könnten jedoch für eine umfassende Beurteilung des Krankheitsverlaufs, des Therapieerfolgs und für die weiteren Behandlungsschritte entscheidend sein. Wie können Ärzt:innen an diese wichtigen Informationen gelangen? Am Beispiel von myeloproliferativen Neoplasien (MPN) wurde der Frage nachgegangen, wie sich Angehörige zu einer aktiven Teilnahme an den Arztgesprächen motivieren lassen. Dafür wurden Angehörige von Patient:innen mit Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF) befragt und die Ergebnisse mit dem Ziel ausgewertet, die Erfahrungen und Anliegen der Angehörigen in diesem Kontext besser zu verstehen.

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