Aktuelles | Beiträge ab Seite 18

„Die Überregulierung ist und bleibt ein Klotz am Bein der standortorientierten Unternehmen in Deutschland“, sagt der Hauptgeschäftsführer des Bundesverbands der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) Dr. Kai Joachimsen anlässlich der Entscheidung des Bundesministeriums für Gesundheit (BMG), das bestehende Preismoratorium sowie die gesetzlichen Herstellerabschläge für Arzneimittel weiterhin aufrechtzuerhalten. „Vor allem die pharmazeutische Industrie trägt hohe Lohn- und Produktionskosten und ist zunehmend von Planungsunsicherheit und zahlreichen finanziellen Zwangsbelastungen betroffen. Dabei sollten wir endlich passende Rahmenbedingungen schaffen, die den Standort Deutschland und seine Unternehmen wieder wettbewerbsfähiger machen.”

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Erweiterung der Zulassung für den Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) Pirtobrutinib empfohlen. Die Indikation soll künftig die Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) einschließen, die zuvor mit einem BTK-Inhibitor behandelt wurden (1). Bisher ist Pirtobrutinib für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom (MCL) nach einer BTKi-Vortherapie zugelassen (2).

In Kliniken, Rettungsstellen und Pflegeheimen der Kommunen und des Bundes müssen sich Kranke und Pflegebedürftige am Donnerstag auf Einschränkungen einstellen. Die Gewerkschaft Verdi ruft die Beschäftigten dieser Institutionen bundesweit zu einemWarnstreiktag auf, um im Tarifstreit mit Bund und Kommunen Druck aufzubauen. Notdienste seien aber möglich, sagte ein Gewerkschaftssprecher. Wo genau wie lange gestreikt wird, sagte er nicht.

Langzeitdaten zeigen, dass Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) bei der Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) das Potenzial für eine funktionelle Heilung aufweist und die Lebensqualität verbessert.

4 Millionen Menschen leiden allein in Deutschland an einer seltenen Krankheit. Doch für nur etwa 200 der weltweit etwa 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen gibt es eine Therapie. „In Deutschland sind Orphan Drugs im EU-Vergleich am schnellsten verfügbar. Damit das auch in Zukunft so bleibt, rufen wir die künftige Bundesregierung am heutigen Tag der Seltenen Erkrankungen auf, Forschung und Entwicklung in dem Bereich zu fördern“, sagt Dr. Kai Joachimsen, Hauptgeschäftsführer beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI).

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erweitert die Indikation für Lisocabtagen maraleucel zur Therapie erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (RRFL) nach mindestens 2 vorangegangenen systemischen Therapien.

Die Änderung der Medizinprodukte-Abgabeverordnung (MPAV) ist heute in Kraft getreten. Aus diesem Anlass weist der Verband der Diagnostica-Industrie (VDGH) auf eine wichtige Erleichterung für Verbraucher:innen hin: Der Rechtsrahmen für die Abgabe diagnostischer Tests zur Eigenanwendung durch Laien („Selbsttests“) wurde erweitert.

Forschende haben eine seltene, aber schwerwiegende Nebenwirkung der CAR-T-Zell-Therapie bei Blutkrebs entdeckt und analysiert. Die Ergebnisse der Studie sind von Wissenschaftler:innen der Universitätsmedizin Leipzig, des Fraunhofer-Instituts für Zelltherapie und Immunologie sowie der Uniklinik Köln im Journal Nature Medicine veröffentlicht worden (1).

Die Testphase der ePA läuft aus Sicht der Kassenärztlichen Vereinigungen nicht rund. Bundesgesundheitsminister Lauterbach soll seine Zeitpläne nun überdenken, fordern sie.

Jedes Jahr erkranken allein in Deutschland rund 2.200 Kinder und Jugendliche neu an Krebs. Für betroffene Familien verändert sich mit dieser erschütternden Diagnose das Leben schlagartig. Es beginnt eine lange und intensive Zeit mit Arztterminen, Untersuchungen und häufigen Klinikaufenthalten sowie dem Abwarten, Hoffen und Bangen, dass das Kind wieder gesund wird. All dies belastet den Familienalltag. Neben der Herausforderung, ihr erkranktes Kind bestmöglich durch die Therapie zu begleiten, müssen Eltern auch noch Beruf, Haushalt und ggf. die Betreuung der Geschwister unter einen Hut bringen. Nicht immer steht ihnen dabei ein soziales Netzwerk aus Familienangehörigen wie z.B. den Großeltern zur Seite. Zumeist muss ein Elternteil die Arbeit vorübergehend niederlegen, was zu erheblichen finanziellen Einbußen führt. Um diesen Familien zu helfen, hat die Deutsche Leukämie-Forschungshilfe e.V. (DLFH) in den 1990er Jahren den Sozialfonds geschaffen, über den betroffene Familien eine einmalige Soforthilfe erhalten können.

Die Risikostratifizierung bei pädiatrischer akuter lymphatischer Leukämie (ALL) ist entscheidend für die Optimierung der Therapieintensität. Ein neuer Ansatz der Children’s Oncology Group (COG), der COG-Prognoseindex (PI_COG), verspricht eine präzisere Differenzierung des Rezidivrisikos durch die Verwendung kontinuierlicher Variablen. In einer aktuellen Publikation wurden die Entwicklung und klinische Relevanz dieses innovativen Modells näher beleuchtet.

Die akute lymphatische Leukämie (ALL) ist die häufigste Krebserkrankung im Kindesalter und stellt trotz beachtlicher Fortschritte in Diagnostik und Therapie eine große Herausforderung dar. Die Überlebensraten haben sich durch neue Behandlungsstrategien in den letzten Jahrzehnten auf über 85% verbessert, doch schwere Komplikationen und Rezidive bleiben die Hauptursachen für Sterblichkeit. Dieser Artikel bietet eine umfassende Übersicht über aktuelle diagnostische Verfahren, Therapieansätze und zukunftsweisende Entwicklungen, in der Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit ALL.

Akute Schmerzen sind eine der häufigen Vorstellungsgründe in der Notaufnahme. Der im Folgenden beschriebene Fall einer jungen Patientin mit akuter Schmerzkrise eignet sich gut, um dafür zu sensibilisieren, bei einer Gesamtkonstellation mit auffälligen Laborparametern, klinischen Symptomen und Herkunft aus einem Risikoland an eine Sichelzellkrankheit zu denken. Dabei handelt es sich um eine hereditäre hämolytische Anämie bzw. Hämoglobinopathie, welche vor allem in Subsahara-Afrika, aber auch im östlichen Mittelmeerraum vorkommt.

Ein 13-jähriger Junge wurde zur weiteren diagnostischen Abklärung aufgrund des Verdachts auf eine onkologische Erkrankung aus einem peripheren Krankenhaus in unsere Abteilung überwiesen. Der Patient berichtete über eine seit etwa 2 Wochen zunehmende Schwellung im linken zervikalen Bereich sowie über seit ungefähr einem Monat bestehende Kopfschmerzen, Husten und Übelkeit. Objektive Begleitsymptome wie Gewichtsverlust, Nachtschweiß oder weitere Anzeichen einer Infektion wurden verneint. In der ersten Laboranalyse zeigte sich eine ausgeprägte Leukozytose mit 30.000/µl sowie ein Blastenanteil von 32% im peripheren Blut.

Mit Azathioprin in einer Dosierung von 10 mg/ml als Suspension zum Einnehmen steht erstmals eine flüssige Darreichungsform des bewährten Immunsuppressivums zur Verfügung (1, 2-4). Die von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene Formulierung ermöglicht eine exakte, alters- und gewichtsspezifische Dosierung bereits ab dem Säuglingsalter (1).