Medizin | Beiträge ab Seite 16

Langzeitdaten zeigen, dass Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) bei der Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) das Potenzial für eine funktionelle Heilung aufweist und die Lebensqualität verbessert.

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist selten, verläuft unbehandelt jedoch tödlich. Die Zulassung von Acoramidis ist ein großer Fortschritt bei der Herzkrankheit.

Der Hartmannbund unterstützt die Forderung zahlreicher Krankenversicherungen, den flächendeckenden Start der elektronischen Patientenakte (ePA) zu verschieben.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erweitert die Indikation für Lisocabtagen maraleucel zur Therapie erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (RRFL) nach mindestens 2 vorangegangenen systemischen Therapien.

Forschende haben eine seltene, aber schwerwiegende Nebenwirkung der CAR-T-Zell-Therapie bei Blutkrebs entdeckt und analysiert. Die Ergebnisse der Studie sind von Wissenschaftler:innen der Universitätsmedizin Leipzig, des Fraunhofer-Instituts für Zelltherapie und Immunologie sowie der Uniklinik Köln im Journal Nature Medicine veröffentlicht worden (1).

Mit Azathioprin in einer Dosierung von 10 mg/ml als Suspension zum Einnehmen steht erstmals eine flüssige Darreichungsform des bewährten Immunsuppressivums zur Verfügung (1, 2-4). Die von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassene Formulierung ermöglicht eine exakte, alters- und gewichtsspezifische Dosierung bereits ab dem Säuglingsalter (1).

Der monoklonale Antikörper Marstacimab wurde neu von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Jugendlichen und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A oder Hämophilie B zugelassen. Expert:innen bescheinigen dem innovativen Therapieprinzip einen bedeutenden Fortschritt in der Hämophiliekontrolle und für den Lebensalltag der Patient:innen. Denn der Antikörper sorgt nicht nur für verringerte Blutungsraten, sondern auch für die Reduktion blutungsbedingter Komplikationen, zuvorderst der irreversiblen Gelenkschäden. Zudem bedeutet die subkutane Applikation der Medikation mit einem Fertigpen für die Patient:innen eine erhebliche Erleichterung im Vergleich zur bisherigen intravenösen Ersatztherapie mit den Gerinnungsfaktoren VIII oder IX.

Im Rahmen der 66. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2024 in San Diego wurden aktuelle Ergebnisse der Phase-III-Studie BRUIN CLL-321 zu Pirtobrutinib bei mit Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) vorbehandelten Patient:innen mit chronisch lymphatischer Leukämie (CLL) sowie kleinzelligem lymphozytischem Lymphom (SLL) vorgestellt (2). Die Behandlung mit Pirtobrutinib, dem ersten nicht-kovalenten (reversiblen) BTKi, führte im Vergleich mit einer Vergleichstherapie nach Wahl (Bendamustin-Rituximab oder Idelalisib- Rituximab) des Prüfarztes/der Prüfärztin zu einer signifikanten Verlängerung des progressionsfreien Überlebens (PFS) bei guter Verträglichkeit (2).

Zusammen mit einer internationalen Forschungsgruppe untersuchte das Team um Prof. Andreas Greinacher Patient:innen, die unter wiederkehrenden Blutgerinnseln leiden. Trotz gerinnungshemmender Medikamente entwickelten sie immer wieder Thrombosen, Schlaganfälle oder Herzinfarkte. Die Forschungsgruppe hat nun herausgefunden, dass unkontrolliert gebildete Antikörper ursächlich dafür sind. Die Studienergebnisse und ihre Bedeutung für die Patientenbehandlung wurden nun im New England Journal of Medicine veröffentlicht (1).

Das Leitlinienprogramm Onkologie hat die S3-Leitlinie zur chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) umfassend überarbeitet. Einige Kapitel wurden umstrukturiert. Zudem wurden unter anderem die Inhalte zur Therapie aktualisiert und ein Kapitel zur Behandlung der Richter-Transformation neu aufgenommen. Die S3-Leitlinie entstand unter Federführung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) sowie unter Mitwirkung von 31 weiteren Fachgesellschaften und Organisationen. Finanziert wurde die Leitlinie von der Deutschen Krebshilfe im Rahmen des Leitlinienprogramms Onkologie.

Um die Kommunikation zwischen Ärzt:innen und Krebs-Patient:innen zu verbessern, haben Forschende des Nationalen Centrums für Tumorerkrankungen (NCT/UCC) Dresden und der Fakultät Psychologie der Technischen Universität Dresden visuelle Hilfen zum Verständnis von Behandlungsplänen für Krebstherapien entwickelt.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin.

Personalisierte Medizin zielt darauf ab, die Behandlungen auf einzelne Patient:innen maßzuschneidern. Bisher geschieht das anhand einer geringen Anzahl an Parametern, mit denen der Krankheitsverlauf vorhergesagt werden soll. Um aber die komplexen Zusammenhänge bei Krankheiten wie Krebs zu verstehen, reichen diese wenigen Werte oft nicht aus. Forschende haben nun für dieses Problem einen neuen Lösungsansatz entwickelt.

Durch die Zulassungserweiterung von Turoctocog alfa pegol zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patient:innen aller Altersgruppen mit Hämophilie A (1), haben jetzt auch von dieser Blutgerinnungsstörung betroffene Kinder unter 12 Jahren die Möglichkeit einer effektiven Prophylaxe – und das von Anfang an. Studien bestätigten die Wirksamkeit und Sicherheit des rekombinanten Faktor VIII (rVIII) mit verlängerter Halbwertszeit (1) sowohl bei vorbehandelten als auch bei zuvor nicht behandelten Kindern mit Hämophilie A (2, 3). Zudem ist Turoctocog alfa pegol das einzige FVIII-Produkt, das bis 40 °C stabil ist (1, 4-8).

Im Rahmen des 7. Europäischen CAR-T-Zell-Meetings in Straßburg, Frankreich, wurden die neuesten Entwicklungen zur Behandlung des großzelligen B-Zell-Lymphoms (LBCL) und des rezidivierten/refraktären Multiplen Myeloms (rrMM) im Frühstadium vorgestellt. Die Studiendaten sind vielversprechend.

Pro Jahr erkranken in Deutschland etwa 16.500 junge Menschen zwischen 18 und 39 Jahren an Krebs. Eine Krebsdiagnose bedeutet für diese Patient:innen einen gravierenden Einschnitt in die gesamte Lebens- und Zukunftsplanung. Anlässlich des Weltkrebstages möchte die Deutsche Stiftung für junge Erwachsene mit Krebs auf die vielfältigen Problemlagen aufmerksam machen. Denn: Die Betroffenen sind über die originär medizinischen Aspekte hinaus beispielsweise mit sozialrechtlichen Problemen konfrontiert. Der dringende Appell an die politischen Akteure ist, sich der Probleme bewusst zu werden und sich für den Abbau von Diskriminierung einzusetzen, zum Beispiel mit Blick auf den Themenkomplex „Recht auf Vergessenwerden“.

Wie der Hersteller bekannnt gab, hat die Europäische Kommission eine Zulassungserweiterung von Blinatumomab genehmigt: Ab sofort kann der monoklonale Antikörper als Monotherapie auch zur Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) im Rahmen der Konsolidierungstherapie angewendet werden (1, 2).

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung der CD19-gerichteten chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zelltherapie Lisocabtagene Maraleucel (Liso-cel) für die Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) follikulärem Lymphom (FL) ab der Drittlinie empfohlen.

Fortgeschrittene Mantelzell-Lymphome (MCL) sind nicht mehr heilbar, die Therapie soll Langzeitremissionen und die Verlängerung des Überlebens erreichen. Für Erkrankte mit rezidiviertem oder refraktärem MCL (r/r MCL) steht nach Vortherapie mit einem Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor (BTKi) seit kurzem eine innovative Option zur Verfügung: Der nicht-kovalente BTKi Pirtobrutinib kann bei ihnen Resistenzen überwinden und wieder zu einem Therapieansprechen führen.