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Mit etwa 800 Neudiagnosen pro Jahr in Deutschland ist das kutane T-Zell-Lymphom (CTCL) eine seltene extranodale Non-Hodgkin-Lymphom-Erkrankung (1). Mit jeweilig 60% und 5% sind die Mycosis fungoides (MF) und das Sézary-Syndrom (SS) die häufigsten CTCL-Subtypen (2, 3). Die Bestimmung der Anzahl maligner T-Zellen im Blut ist von hoher Bedeutung für Diagnose, Prognose und Therapieansprechen (4). Zur Behandlung empfiehlt die S2k-Leitlinie „Kutane Lymphome“ in der Zweitlinie den monoklonalen Anti-C-C-Chemokinrezeptor Typ 4 (CCR4)-Antikörper Mogamulizumab für SS und MF ab Stadium IB (1, 5). Mogamulizumab zeigte ein lang-anhaltendes Ansprechen in den Kompartimenten Haut und Blut (6).

Im Folgenden finden Sie einen Überblick über die EU-Neuzulassungen 2023 in der Hämatologie. So gibt es mittlerweile neue Therapieoptionen bei Hämophilie A und B, bei der akuten myeloischen Leukämie, beim Multiplen Myelom, bei großzelligen B-Zell-Lymphomen und auch bei β-Thalassämie

Das Multiple Myelom zählt zu den häufigsten Tumoren im Knochen und Knochenmark. Dauerhaft geheilt werden kann die Krebserkrankung noch nicht. Und selbst wenn die Tumorzellen mit modernen Therapien abgeräumt wurden, bleiben in der Regel Löcher im Knochen, die zu Schmerzen, Frakturen und im schlimmsten Fall zu einer Querschnittslähmung führen können. Am Uniklinikum Würzburg (UKW) wurde nun erstmals wissenschaftlich analysiert, ob und in welchem Maß sich die Knochen während einer standardisierten Induktionstherapie regenerieren.

Die endgültigen Daten zu Ropeginterferon alfa-2b aus der Phase-IIIb-Studie CONTINUATION-PV bei Patient:innen mit Polycythaemia vera (PV) wurden in der renommierten Fachzeitschrift Leukemia veröffentlicht. Die Veröffentlichung zeigt erweiterte Ergebnisse, die auf der Jahrestagung der European Hematology Association vorgestellt wurden. Die Ergebnisse der Langzeitbehandlung in der CONTINUATION-PV-Studie liefern weitere Belege für die krankheitsmodifizierende Wirkung von Ropeginterferon alfa-2b bei PV (1).

Die Europäische Kommission hat die orale Fixdosiskombination aus Decitabin und Cedazuridin als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind, zugelassen. Die Entscheidung der Kommission gilt für die EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen.

Die Myelofibrose ist eine aggressive Erkrankung mit reduzierter Lebenserwartung.¹ Das Gesamtüberleben kann jedoch durch gezielte JAK-Inhibition mit Ruxolitinib^* signifikant verlängert werden – insbesondere bei rechtzeitigem Therapiestart.
^{*Ruxolitinib ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose.}

Trotz der revolutionären Erfolge der Immuntherapien beim Multiplen Myelom müssen viele Patient:innen mit einem Rückfall rechnen. Eine von der Deutschen Krebshilfe finanzierte Studie aus Deutschland, Kanada und USA zeigt nun eine Verbindung zwischen genetischen Mutationen und dem Wirkungsverlust von Immuntherapien bei dieser Form der Knochenmarkkrebserkrankung. Laut Prof. Dr. Herrmann Einsele, Direktor der Med. Klinik und Poliklinik II am Uniklinikum Würzburg, werden diese Beobachtungen einen erheblichen Einfluss auf die weitere Entwicklung der CAR-T-Zell-Therapie beim Multiplen Myelom haben.

Unter der Leitung von PD Dr. Kai Rejeski und Prof. Dr. Marion Subklewe von der Medizinischen Klinik III des LMU Klinikums hat ein internationales Konsortium der European Hematology Association (EHA) und European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) erstmals das Nebenwirkungsspektrum im Blut einheitlich definiert – in der ersten internationalen Leitlinie, die diesen Nebenwirkungen auch einen verbindlichen Namen gibt: Immune Effector Cell-Associated HematoToxicity (ICAHT).

Aus Spenderblut gewonnene Blutprodukte sind bereits heute sehr sicher, eine Übertragung von Krankheitserregern ist in Deutschland ein äußerst seltenes Ereignis. Allerdings bringen neue Erreger, die sich durch den Klimawandel und die Globalisierung verstärkt in Europa ausbreiten, neue Herausforderungen für die Blutproduktesicherheit mit sich. Die Deutsche Gesellschaft für Transfusionsmedizin und Immunhämatologie (DGTI) fördert daher die Untersuchung und Entwicklung neuer Verfahren zur Pathogeninaktivierung.

Akute Myeloische Leukämie (AML) ist ein schwer behandelbarer Blutkrebs. Zu den Behandlungsmöglichkeiten gehören intensive Chemotherapien und die allogene Stammzelltransplantation, die mit Nebenwirkungen verbunden sind. Fortschritte in der zellbasierten Immuntherapie, bei der das Abwehrsystem angeregt wird, Krebszellen zu erkennen und zu bekämpfen, geben Hoffnung auf bessere Heilungschancen. Neue Entwicklungen bei modularen, umschaltbaren chimären Antigenrezeptor (CAR)-T-Zellen könnten eine personalisierte Krebstherapie ermöglichen. Ein Forschungsteam aus Dresden hat nun aussichtsreiche Ergebnisse einer präklinischen Studie im British Journal of Haematology veröffentlicht (1).

Auf Basis der vorliegenden Daten ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für unter 65-Jährige, bei denen eine Hochdosistherapie infrage kommt. Lisocabtagen maraleucel ist unter anderem zugelassen zur Behandlung Erwachsener mit verschiedenen Formen des B-Zell-Lymphoms, nämlich des diffus großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL), des hochmalignen B-Zell-Lymphoms (HGBL), des primär mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphoms (HGBL) und des follikulären Lymphoms Grad 3B (FL3B), die innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss der Erstlinien-Chemoimmuntherapie rezidivieren oder gegenüber dieser Therapie refraktär sind.

In Bayern gibt es insgesamt 6 Universitätskliniken – Augsburg, Erlangen, die LMU und die TU München, Regensburg und Würzburg –, die ihre Studienaktivitäten bisher alle einzeln koordiniert haben. Was die Onkologie angeht, soll das nun anders werden. Dem Bayerischen Zentrum für Krebsforschung (BZKF) ist es gelungen, ein gemeinsames zentrales Studienregister für Bayern zu entwickeln, das seit November 2022 freigeschaltet ist. Ziel ist es, Krebspatient:innen einen besseren Zugang zu innovativen Tumortherapien zu verschaffen. Prof. Dr. Andreas Mackensen, Direktor des BZKF und Direktor der Medizinischen Klinik 5 (Hämatologie und Internistische Onkologie) am Uniklinikum Erlangen, und Prof. Dr. Claus Belka, Direktor der Klinik für Strahlentherapie und Radio-Onkologie am Klinikum der Universität München und Mitglied des BZKF-Direktoriums, engagieren sich im BZKF-Verbund für Spitzenforschung mit Breitenwirkung und stellen in der Podcast-Folge O-Ton Onkologie „Studienregister: Zugang zu innovativen Therapien“ das Studienregister-Projekt vor.

Ob Neoplasien in der metastasierten Situation oder hämatologische Erkrankungen wie Hämoglobinopathien – der internationale Austausch auf onkologisch-hämatologischen Spitzentagungen zu therapeutischen Optionen und molekularbiologischen Verfahren in der klinischen Onkologie und Hämatologie ebnet den Weg zu neuen Behandlungschancen für einzelne Patientengruppen. Im Juni diesen Jahres fanden mit dem ASCO (Annual Meeting der American Society of Clinical Oncology) vom 2. bis 6. Juni 2023 in Chicago (USA) und dem EHA (Kongress der European Hematology Association) vom 8. bis 11. Juni 2023 in Frankfurt 2 der wichtigsten internationalen onkologisch-hämatologischen Kongresse statt.

In der Phase-III-Studie DREAMM-3, in der die Monotherapie mit Belantamab Mafodotin mit einer Therapie aus Pomalidomid plus Dexamethason (Pd) bei erwachsenen Patient:innen mit einem rezidivierten/refraktären Multiplen Myelom (r/r MM) im zweiten Rezidiv oder später verglichen wurde, wurde der primäre Endpunkt, eine Verlängerung des progressionsfreien Überlebens (PFS) nicht erreicht. Die Ergebnisse wurden während des EHA 2023 in Frankfurt vorgestellt und diskutiert.

Der subkutan applizierte, bispezifische CD3xCD20-Antikörper Epcoritamab führt bei Patient:innen mit rezidiviertem/refraktärem Follikulären Lymphom (r/r FL) und hohem Rückfallrisiko in Kombination mit dem etablierten R2-Regime (Lenalidomid/Rituximab) zu hohen Ansprechraten jenseits von 90% –  bei handhabbarem Sicherheitsprofil. Das zeigen die gepoolten Daten zweier Kohorten aus der Phase-II-Studie EPCORE NHL-2, die bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2023 präsentiert wurden (1). Das Ansprechen auf die innovative Kombination war im r/r-Setting sogar besser als das Ansprechen auf die Erstlinientherapie im Vorfeld.