Benigne Erkrankungen | Beiträge ab Seite 5

In einer laufenden prospektiven Phase-II-Studie induzierte eine Monotherapie mit dem gegen das B-Zellreifungsantigen (BCMA) gerichteten Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Belantamab Mafodotin bei stark vortherapierten Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) Leichtketten (AL)-Amyloidose ein schnelles und klinisch relevantes Ansprechen ohne unerwartete Toxizität. Dies zeigten gepoolte Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten einer Phase-II-Studie des European Leukemia Networks (ELN), die bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2023 vorgestellt wurden (1).

In einer laufenden prospektiven Phase-II-Studie induzierte eine Monotherapie mit Belantamab Mafodotin (Belamaf) bei stark vortherapierten Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) Leichtketten(AL)-Amyloidose ein schnelles und klinisch relevantes Ansprechen bei gutem Sicherheitsprofil, wie beim EHA 2022 vorgestellte Daten zeigen (1).

Die Amyloidose ist eine Multisystemerkrankung, der die Ablagerung fehlgefalteter Proteine in Form unlöslicher Amyloidfibrillen im Gewebe mit nachfolgender Dysfunktion der betroffenen Organe zugrunde liegt. Die „häufigste“ Variante – Amyloidosen zählen zu den seltenen Erkrankungen – stellt die sog. Leichtketten (AL)-Amyloidose dar, gefolgt von der (vermutlich stark unterdiagnostizierten) Transthyretin (ATTR)-Amyloidose. Die Prävalenz der AL-Amyloidose wird auf 40-58/Mio. Personenjahre geschätzt, die Inzidenz auf 8,9-12,7/Mio. Personenjahre. Exakte Zahlen für Deutschland existieren jedoch nicht. Die AL-Amyloidose wird aufgrund fehlender spezifischer Frühzeichen regelhaft mit deutlicher Verzögerung diagnostiziert und ist charakterisiert durch einen rasch progredienten, unbehandelt tödlichen Verlauf.