Journal Hämatologie

CRISPR/Cas9-Geneditierung

Anämien
CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie Exa-cel zeigt anhaltenden klinischen Nutzen bei Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit
Beta-Thalassämie/Sichelzellkrankheit

CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie Exa-cel zeigt anhaltenden klinischen Nutzen

Bei der Behandlung von Betroffenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bzw. schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) zeigen Follow-up-Daten zur CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) einen transformativen, dauerhaften klinischen Nutzen. Ein Update der Zulassungsdaten belegt als längste Nachbe­obachtungszeit bei SCD-Betroffenen mehr als 5,5 Jahre, bei TDT-Betroffenen mehr als 6 Jahre.
Lesen Sie mehr 
Medizin
Abwehrzellen aufrüsten: Neue CRISPR-Methode stärkt CAR-T-Zellen im Kampf gegen Krebs

Abwehrzellen aufrüsten: Neue CRISPR-Methode stärkt CAR-T-Zellen im Kampf gegen Krebs

CAR-T-Zellen haben die Behandlung bestimmter Blutkrebserkrankungen revolutioniert – doch allzu oft reicht ihre Wirkung nicht aus. Ein Forschungsteam am CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften und an der Medizinischen Universität Wien hat nun eine neue Strategie entwickelt, um CAR-T-Zellen gezielt zu verbessern: Durch den Einsatz der „Genschere“ CRISPR gelang die Entdeckung unerwarteter genetischer Veränderungen, die CAR-T-Zellen zu deutlich wirksameren Krebstherapeutika machen [1].
Lesen Sie mehr