CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie Exa-cel zeigt anhaltenden klinischen Nutzen
Daniel Neubacher Dipl.-BiologeBei der Behandlung von Betroffenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bzw. schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) zeigen Follow-up-Daten zur CRISPR/Cas9-Geneditierungstherapie mit Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) einen transformativen, dauerhaften klinischen Nutzen. Ein Update der Zulassungsdaten belegt als längste Nachbeobachtungszeit bei SCD-Betroffenen mehr als 5,5 Jahre, bei TDT-Betroffenen mehr als 6 Jahre.
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