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In Nordrhein-Westfalen soll es nach Angaben des Landesgesundheitsministeriums keine Modellregionen für die kontrollierte Cannabis-Abgabe geben. „Grundsätzlich spricht sich das Gesundheitsministerium gegen die Zulassung von Modellvorhaben aus, gerade auch mit Blick auf die Gefahren cannabisbedingter Hirnschädigungen bei jungen Erwachsenen bis 25 Jahren“, sagte eine Sprecherin des Ministeriums der „Rheinischen Post“. „Außerdem hat der Bund bisher keinerlei Lösung vorgelegt, wie die geplanten Modellregionen mit geltendem Völker- und Europarecht vereinbar sein sollen.“

Die Europäische Kommission hat Ivosidenib als zielgerichtete Therapie in 2 Indikationen zugelassen: in Kombination mit Azacitidin zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat-Dehydrogenase-1 (IDH1) R132-Mutation, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind, sowie als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer (IDH1) R132-Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden sind. Ivosidenib ist der einzige in Europa zugelassene IDH1-Inhibitor und hat den Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen erhalten (Orphan Drug-Status), was die deutliche Verbesserung für Patient:innen gegenüber den jeweilig verfügbaren Therapien bestätigt.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Lisocabtagen maraleucel (Liso-Cel) zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), hochmalignem B-Zell-Lymphom (HGBCL), primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3B (FL3B), die innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss der Erstlinien-Chemoimmuntherapie rezidivierten oder gegenüber dieser Therapie refraktär sind, erteilt. Liso-Cel ist eine gegen das Antigen CD19 (Cluster of Differentiation 19) gerichtete CAR-T-Zelltherapie. Die Zulassung gilt für alle Mitgliedsstaaten der Europäischen Union (EU) sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein.

Bislang erhalten überwiegend Patient:innen mit einer schweren Hämophilie eine prophylaktische Behandlung. Im Februar 2023 wurde die Zulassung für Emicizumab auf die moderate Hämophilie mit schwerem Blutungsphänotyp erweitert. In der HAVEN 6-Studie mit Patient:innen mit überwiegend moderater Hämophilie kam es unter Prophylaxe mit Emicizumab zu einer Reduktion der Blutungsrate und zu einer effektiven Kontrolle der Blutungen.

Im Streit um die Zulassung der Abtreibungspille Mifepriston in den USA hat das Oberste Gericht eine Entscheidung vertagt. Bis Freitag will der Supreme Court weiter über den Fall beraten, teilte Richter Samuel Alito am Mittwoch mit. Damit ist der Zugang zu Mifepriston bis mindestens Freitag gesichert. Das Gericht hatte ursprünglich für diesen Mittwoch eine Entscheidung dazu in Aussicht gestellt.

Der Kampf um das Recht auf Abtreibung in den USA geht in die nächste Runde: Ein Berufungsgericht hat entschieden, dass die Abtreibungspille Mifepriston vorerst weiterhin verwendet werden darf – allerdings mit erheblichen Einschränkungen. Damit ist das Urteil eines Richters im US-Bundesstaat Texas teils blockiert worden. Dieser hatte die Zulassung des Medikaments ausgesetzt. Die neue Entscheidung vom späten Mittwochabend (Ortszeit) sieht vor, dass Mifepriston nicht mehr per Post verschickt werden darf. Sie lässt die Pille auch nur noch bis zur 7. Schwangerschaftswoche zu – zuvor war das Medikament bis zur 10. Woche erlaubt. Die US-Regierung kündigte umgehend an, gegen die Entscheidung vorzugehen.

Arzneimittel sind inzwischen verbreitet in der Umwelt und immer wieder auch im Trinkwasser nachweisbar. Daten zu Risiken gibt es – nur sind sie oft nicht zugänglich, wie Experten bemängeln. Auf EU-Ebene laufen nun Verhandlungen.

Patient:innen sollen medizinisches Cannabis ohne befürchtete neue Hürden verschrieben bekommen können. Das teilte der Gemeinsame Bundesausschuss von Krankenkassen, Ärzten und Krankenhäusern nach einem entsprechenden Beschluss mit. So sollen etwa – anders als von manchen Fachverbänden im Vorfeld befürchtet – künftig nicht nur bestimmte Fachärzte medizinisches Cannabis verordnen dürfen, sondern alle Ärztinnen und Ärzte. Der Ausschuss ist maßgeblich etwa bei der Frage, was Versicherte auf Kosten der Krankenkassen erhalten.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Luspatercept, dem 1. und einzigen Erythrozyten-Reifungs-Aktivator, zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Anämie, die mit nicht-transfusionsabhängiger (non-transfusion dependent; NTD) Beta-Thalassämie verbunden ist, erteilt. In der Europäischen Union ist dies die 3. zugelassene Indikation für Luspatercept. Die Zulassung erlaubt die Anwendung von Luspatercept in allen EU-Mitgliedstaaten sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein.

Bei der Gesundheitsversorgung in den Praxen kommen Ärztinnen und Psychotherapeutinnen auf einen zusehends größeren Anteil. Zusammengenommen sind sie erstmals knapp in der Mehrzahl im Vergleich zu ihren männlichen Kollegen, wie eine neue Auswertung der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV) mit Stand Ende vergangenen Jahres ergab. Der Frauenanteil überschritt die 50%-Marke und liegt nun bei 50,7%. Dabei stieg er bei Psychotherapeutinnen weiter auf 76,8% und bei Ärztinnen auf 45,2%.

Die Cannabis-Legalisierungspläne der Ampel verstoßen laut einem neuen Gutachten gegen geltendes Recht. „Die von der Bundesregierung geplante Cannabis-Legalisierung widerspricht völker- und europarechtlichen Vorgaben“, heißt es in der 53-seitigen wissenschaftlichen Ausarbeitung. Autor Bernhard Wegener, Inhaber des Lehrstuhls für Öffentliches Recht und Europarecht an der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen, hatte das Gutachten im Auftrag von Bayerns Gesundheitsminister Klaus Holetschek (CSU) erstellt.

Die Europäische Kommission überarbeitet derzeit die EU-Arzneimittelgesetzgebung und nimmt dabei auch Arzneimittel für Seltene Leiden (Orphan Drugs) in den Fokus. Dabei darf es keine Einschnitte im Anreizsystem zur Entwicklung von Orphan Drugs geben, fordert der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen. Aktuell gibt es für rund 8.000 bekannte Seltene Erkrankungen circa 200 Arzneimittel. Der Forschungsbedarf bleibt hoch.

Marginalzonenlymphome (MZL) gehören zur Familie der indolenten B-Zell-Lymphome und machen etwa 8-12% aller Non-Hodgkin-Lymphome (NHL) aus. Mit einer geschätzten Inzidenzrate von 20-30/1 Million/Jahr sind MZL sehr selten. Das mediane Alter bei Diagnose liegt bei ca. 65 Jahren. Speziell für MZL-Patient:innen waren bis Oktober 2022 in Deutschland keine Arzneimittel zugelassen. Das hat sich seit dem 28.10.2022 geändert: An diesem Tag wurde der Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor Zanubrutinib zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit MZL zugelassen, was einen bedeutenden Meilenstein für die Betroffenen darstellt.

 

CAR-T-Zell-Therapien zur Behandlung maligner hämatologischer Erkrankungen sind inzwischen ein wichtiger Teil des klinischen Behandlungsspektrums. Bei diesen zielgerichteten Immuntherapien werden spezifische chimäre Antigenrezeptoren (CAR) in die Immunzellen der Patient:innen eingebaut, um die Erkennung und Vernichtung von Krebszellen im Körper zu ermöglichen. Derzeit u.a. bei rezidivierten oder refraktären Leukämien und Lymphomen zugelassen, werden sie meist erst in späten Stadien eingesetzt. Ihre Bedeutung im Therapiealgorithmus nimmt jedoch zu, bei aggressiven B-Zell-Lymphomen bereits ab der Zweitlinie (1). Das Zeitalter der Zell-Therapien hat erst begonnen – davon ist Dr. Anne Kerber, die bei Bristol Myers Squibb die weltweite Entwicklung in diesem Bereich leitet, überzeugt.

Im Dezember 2022 hat die Europäische Kommission Loncastuximab-Tesirin zugelassen (1). Das CD19-Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC) wird voraussichtlich ab Mai 2023 zur Verfügung stehen und eröffnet eine neue Chance für intensiv vorbehandelte Patient:innen mit diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL).

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat den Antrag auf Zulassung von Exa-cel (Exagamglogene autotemcel) für die Behandlung der Sichelzellerkrankung (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) validiert. Der Antrag stützt sich auf 2 globale Phase-III-Studien, in denen Exa-cel als mögliche Einmaltherapie für Menschen mit SCD oder TDT untersucht wurde. Für die Behandlung von SCD und TDT war Exa-cel von der Europäischen Kommission als Arzneimittel für seltene Erkrankungen eingestuft worden und hatte den Priority Medicine (PRIME) Status durch die EMA erhalten. Vertex hat zudem mit der Einreichung der Biologics License Application (BLA) bei der US-Arzneimittelbehörde FDA begonnen und plant, die BLA bis zum Ende des 1. Quartals abzuschließen.

Nach einer Zulassungserweiterung kann der orale Thrombopoietin-Rezeptoragonist (TPO-RA) Eltrombopag bei Erwachsenen mit primärer ITP nun unmittelbar nach Steroidversagen eingesetzt werden. Was bedeutet das für die Praxis?

Am 21. Dezember 2022 hat die Europäische Kommission eine bedingte Zulassung für Loncastuximab-Tesirin erteilt (1). Diese erstreckt sich auf die Behandlung des rezidivierenden oder refraktären diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms (r/r DLBCL) und folgt auf eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) im September (2).

Die Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) ist eine seltene chronische, autoimmunhämolytische Anämie (AIHA) mit potenziell schwerwiegenden akuten und chronischen Folgen. Sie ist charakterisiert durch ein erhöhtes Thromboembolie-Risiko und kann eine erhöhte Mortalität zur Folge haben (1). Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) hat im September 2022 eine positive Stellungnahme für Sutimlimab abgegeben, mit der Empfehlung, den Antikörper in der Europäischen Union (EU) zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit CAD zuzulassen.