Patientenpartizipation

Keine Medikationsfehler, stabile Krankheitskontrolle über 2 Jahre, und die meisten Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) empfinden es als Entlastung: Der Antikörper Crovalimab (Crova) richtet sich – wie Eculizumab (Ecu) – gegen den Komplementfaktor C5. Zu den Unterschieden zählt, dass er subkutan verabreicht werden kann. Und das gelang vielen Teilnehmenden auch selbstständig, so das Ergebnis der randomisierten Phase-III-Studie COMMODORE 2, die auf der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 vorgestellt wurde (1).

Mit Iptacopan steht erstmals ein oraler, selektiver Faktor-B-Inhibitor zur Monotherapie bei Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und hämolytischer Anämie zur Verfügung – sowohl für Komplementinhibitor-naive als auch für vortherapierte Erkrankte. Aktuelle Daten der Phase-IIIb-Studie APPULSE-PNH zeigen nun, dass sich der Einsatz der Substanz nach C5-Inhibitor-Vorbehandlung auch dann lohnt, wenn die PNH-Erkrankten keine schwere residuelle Anämie aufweisen und ihre Hämoglobinwerte ≥ 10 g/dl liegen. Der Switch auf Iptacopan ermöglichte es den meisten Betroffenen, stabile Hb-Werte ≥ 12 g/dl zu erreichen – bei gleichzeitig verminderter Fatigue und höherer Zufriedenheit mit der Behandlung. Das berichtete Dr. Austin Kulasekararaj vom King's College Hospital, London, UK, bei der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025 (1).

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloSCT) wird zur Behandlung von hämatologischen Malignomen, insbesondere bei akuter Leukämie, eingesetzt. Doch trotz der Fortschritte dieser Therapie ist eine alloSCT mit enormen psychosozialen Problemen assoziiert. Psychotherapeutische Hilfestellungen könnten dazu beitragen, sich besser mit den durch eine alloSCT hervorgerufenen emotionalen Situationen auseinanderzusetzen.

In Deutschland werden jedes Jahr etwa 3.500 allogene Stammzelltransplantationen durchgeführt. Die Transplantation bietet eine Chance auf Heilung, birgt jedoch auch Risiken. Der umfassend überarbeitete Ratgeber der Deutschen Leukämie- & Lymphom-Hilfe beantwortet die wichtigsten Fragen zum Leben nach einer Stammzelltransplantation.