Menin-Inhibition

Neue Ansprech- und Risikokriterien in der pädiatrischen AML: Aktuelle Empfehlungen und klinische Implikationen

Die pädiatrische akute myeloische Leukämie (AML) bleibt trotz therapeutischer Fortschritte eine klinisch hochkomplexe Entität. Im Jahr 2025 wurden erstmals spezifische Leitlinien des European LeukemiaNet (ELN) für die pädiatrische AML veröffentlicht, die eine grundlegend neue Risikostratifikation ermöglichen. Parallel etablierte die AML-BFM-Studiengruppe mit der No Evidence of Leukemia/Evidence of Leukemia (NEL/EL)-Klassifikation ein hochpräzises, ausschließlich blastenzahlbasiertes Kriterium für das Therapieansprechen, das die historische Definition der kompletten Remission (CR) ersetzt. Die moderne Risikoabschätzung beruht nun auf der integrativen Bewertung von genetischen Hochrisikomarkern, dem frühen morphologischen Ansprechen (NEL/EL) sowie der Erfassung der minimalen Resterkrankung (MRD). Diese Trias bildet ein neues, biologiebasiertes Fundament zur Therapieindividualisierung. Zielgerichtete Therapien – darunter FLT3-Inhibitoren, Anti-CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugate, Venetoclax-basierte Kombinationen sowie Menin-Inhibitoren für KMT2A-rearrangierte Leukämien – erweitern das therapeutische Spektrum erheblich. Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) bleibt ein unverzichtbares Instrument, wird jedoch zunehmend individualisiert und stärker an funktionellen Parametern ausgerichtet. Zusammengenommen markieren Genetik, NEL/EL und MRD den Übergang zu einem modernen, stark biologieorientierten AML-Behandlungskonzept, das künftige Studien und Versorgungsstandards prägen wird.

Präzisionsmedizin für die AML – in intensiven und schonenden Regimen

Präzisionsmedizin für die AML – in intensiven und schonenden Regimen

Zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) befinden sich zahlreiche zielgerichtete Therapien in der klinischen Erprobung, einige haben bereits eine Zulassung für definierte Subgruppen erhalten. Diese Dynamik wirkt sich auch auf die zunehmend biologisch definierte Risikoabschätzung aus. Vier deutsche Autor:innen ordneten die Entwicklungen in einem Reviewartikel ein und legten dar, welche Ansätze ihnen besonders vielversprechend erscheinen, bei den weniger intensiven Strategien etwa Triplett-Regime und rein orale Kombinationen.

Menin-Inhibitor wirksam bei NPM1-mutierter AML

Menin-Inhibitor wirksam bei NPM1-mutierter AML

Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer NPM1-mutierter (NPM1-m) akuter myeloischer Leukämie (AML) haben eine besonders schlechte Prognose mit progressiv schlechteren Ansprech- und Überlebensraten bei jeder weiteren Therapielinie. Besonders Venetoclax-exponierte Patient:innen haben nur sehr wenige verbleibende Therapieoptionen und erhalten häufig ineffektive niedrigintensive Chemotherapien mit schlechter Remissionsrate. Die KOMET-001-Studie untersucht den Menin-Inhibitor Ziftomenib als neue Behandlungsoption für diese schwer zu behandelnde Patient:innengruppe.

MDS, AML, MPN – Highlights vom EHA 2025

In dieser Folge des JOURNAL ONKOLOGIE Podcasts spricht Antje Blum, Chefredakteurin des JOURNAL ONKOLOGIE und des JOURNAL HÄMATOLOGIE, mit Prof. Dr. Haifa Kathrin Al-Ali, Direktorin des Krukenberg Krebszentrums in Halle, über Highlights vom EHA 2025: Im Fokus stehen neue Entwicklungen bei myelodysplastischen Syndromen (MDS), myeloproliferativen Neoplasien (MPN) sowie der akuten myeloischen Leukämie (AML). Prof. Al-Ali ordnet aktuelle Studienergebnisse ein und diskutiert potenzielle Paradigmenwechsel für die Praxis. Hören Sie rein!