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Thalassämien resultieren aus molekularen Defekten in einzelnen Globingenen, was die Hämoglobinsynthese und Erythrozytenreifung behindert. Beta (β)-Thalassämie mit Störung der β-Globinkette ist weltweit die häufigste hereditäre monogenetische Erkrankung. Das klinische Bild reicht von unauffällig bis Transfusionspflichtigkeit. Die rein symptomatische Behandlung basiert auf Erythrozytentransfusion und Eisenchelatoren, gegebenenfalls ergänzt durch Luspatercept zur Förderung der Erythrozytenreifung. Ein verbessertes Verständnis der molekularen Mechanismen ermöglicht die Entwicklung gentherapeutischer Ansätze mit perspektivisch kurativem Anspruch. Hoffnungsträger ist eine CRISPR/Cas9-gesteuerte Gentherapie zur (Re-)Aktivierung von fetalem Hämoglobin (HbF), um lebenslange Transfusionsnotwendigkeit und Folgeerkrankungen zu umgehen.

Berotralstat ist seit April 2021 als orale Langzeitprophylaxe zur Behandlung der seltenen Erkrankung Hereditäres Angioödem (HAE) in der Europäischen Union zugelassen (1). Die anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von Berotralstat gibt HAE-Patient:innen die Aussicht auf ein weitgehend attackenfreies Leben (2, 3). Anlässlich des Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde, Kopf- und Hals-Chirurgie (DGHNO) 2023 wurden aktuelle Studiendaten vorgestellt, die zeigen, dass die Langzeitprophylaxe mit Berotralstat den Gebrauch von Akutmedikation reduziert und die Lebensqualität der Patient:innen nachweislich verbessert (4, 5).

Auf einem Symposium anlässlich der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung)-Jahrestagung stellten Expert:innen die Bedeutung von Real-World-Daten (RWD) für die Behandlung von Blutgerinnungsstörungen anhand verschiedener Beispiele vor. So führten u.a. Real-World-Daten zur Zulassung des rekombinanten Faktors VIIa (rFVIIa) bei schwerer postpartaler Hämorrhagie (sPPH) und zur Aufnahme der neuen Zulassung in die Leitlinien (1-6). Für Patient:innen mit Hämophilie B bestätigte die Analyse der Daten eines kanadischen Registers eine verbesserte Blutungskontrolle nach der Umstellung der Faktor-IX (FIX)-Prophylaxe auf den langwirksamen rFIX (7, 8). Zur Beurteilung des Therapieerfolgs ist nicht nur die Blutungskontrolle, sondern auch die Gelenkgesundheit wichtig. Mit der Real-World-Studie pathfinderReal bei Patient:innen mit Hämophilie A sollen nun die Auswirkungen der Prophylaxe mit dem langwirksamen rFVIII (9) auf die Gelenkgesundheit evaluiert werden.

Im Gesundheitsausschuss wurde im April 2023 über die Versorgungssituation von Post-COVID- und ME/CFS-Betroffenen diskutiert – das ist wichtig, allerdings fanden die Beratungen unter Ausschluss der wissenschaftlichen Expertise der Allgemeinmedizin statt. Die Deutsche Gesellschaft für Allgemeinmedizin und Familienmedizin (DEGAM) empfiehlt, diese Expertise künftig von Beginn an in solche Debatten und strukturelle Überlegungen einzubeziehen. Gleichzeitig warnt die DEGAM davor, spezialisierte Ambulanzen flächendeckend aufzubauen, die zum jetzigen Zeitpunkt (noch) kein erfolgversprechendes und evidenzbasiertes Therapieangebot machen können.

Kortikosteroide sind als Erstlinien-Therapeutika bei der ITP (Immunthrombozytopenie) nach wie vor unverzichtbar. Allerdings sprechen sich nationale und internationale Therapieleitlinien übereinstimmend dafür aus, Steroide nicht länger als 6 Wochen zu applizieren und frühzeitig auf TPO-RA (Thrombopoetinrezeptor-Agonisten) wie Romiplostim umzusteigen – was bei erwachsenen Patient:innen unmittelbar nach Versagen der Erstlinientherapie möglich ist (1-3). So können ITP-Erkrankte, deren Leidensdruck durch die Grunderkrankung ohnehin hoch ist, vor unnötigen kumulativen Steroid-Toxizitäten geschützt werden. Dass ITP-Patient:innen vom frühen Therapiewechsel profitieren, zeigen Erfahrungen aus der Versorgungsroutine, berichteten Expert:innen im Rahmen der 67. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) Ende Februar 2023 in Frankfurt am Main.

Die Deutschen rauchen zu viel: 35% der Bundesbürger greifen aktuell zum Tabak und verursachen durch Folgekrankheiten mittelfristig steigende Kosten im Gesundheitssystem. Dabei haben 70% aller Rauchenden den Wunsch aufzuhören. Die meisten schaffen es nicht, weil passende Unterstützungsangebote zur Rauchentwöhnung fehlen – aus Kostengründen. Das will die Deutschen Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin (DGP) ändern und macht der Gesundheitspolitik in einem Positionspapier jetzt Vorschläge zur Finanzierung passender Programme, die während eines Krankenhausaufenthaltes beginnen und dann ambulant weitergeführt werden.

Dr. Jung Yul Park ist neuer Vorstandsvorsitzender des Weltärztebundes (World Medical Association, WMA). Der Südkoreaner wurde auf der WMA-Vorstandssitzung in Nairobi gewählt. Es gab keinen Gegenkandidaten. Sein Vorgänger, Prof. Dr. Frank Ulrich Montgomery, war nicht mehr zur Wahl angetreten. Neuer Stellvertretender Vorstandssitzender ist Dr. Tohru Kakuta vom japanischen Ärzteverband. Zum neuen Schatzmeister des Weltärztebundes wurde Rudolf Henke gewählt. Der Facharzt für Innere Medizin setzte sich in geheimer Wahl gegen Dr. Philippe Cathala von der französischen Ärztekammer durch. Henke ist Vorstandsmitglied der Bundesärztekammer (BÄK) und Präsident der Ärztekammer Nordrhein.

Bei seltenen hämatologischen Erkrankungen ist das therapeutische Repertoire oft recht begrenzt. Umso mehr kommt es darauf an, neue Möglichkeiten - etwa bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) und der Immunthrombozytopenie (ITP) - für die Patient:innen individuell auszuschöpfen. So fand die 67. Jahrestagung der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung e.V.) unter dem Motto „the patient as a benchmark” statt. Welchen Stellenwert haben dabei das Arzt-Patientengespräch, innovative Coaching-Programme und neue patient:innenfreundliche Therapieoptionen? Dies diskutierten Expert:innen anhand der aktuellen Datenlage und herausfordernden Patient:innenfällen aus ihrem Praxisalltag im Rahmen des Sobi-Symposiums „Partizipative Entscheidungsfindung bei ITP & PNH“.

„Orchestrating Haemophilia“ überschrieb der Titel des Symposiums alle Beiträge zu aktuellen Aspekten der Hämophilie-Therapie. Neben einem optimalen Blutungsschutz stehen für Hämophilie-Patient:innen Gelenkschutz und eine Vermeidung oder Reduktion von Schmerzen im Fokus. Für Behandelnde und Therapeut:innen sind multidisziplinäre und multimodale Ansätze der Schlüssel zum Erfolg. Unter Vorsitz von Prof. Dr. Bettina Kemkes-Matthes, Gießen, referierten Dr. Katharina Holstein, Hamburg, Dr.  Johannes Horlemann, Kevelaer, und Prof. Dr. Dr. Thomas Hilberg, Wuppertal, zum Thema „Schmerz bei Hämophilie“. PD Dr. Dr. Christoph Königs, Frankfurt, stellte Real-World-Daten zu rFVIIIFc (rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII-Fc) vor und abschließend zeigte PD Dr. Robert Klamroth, Berlin, neue Perspektiven in der Hämophilie A (HA)-Therapie auf.

Kortikosteroide sind als Erstlinien-Therapeutika bei der ITP (Immunthrombozytopenie) nach wie vor unverzichtbar. Allerdings sprechen sich nationale und internationale Therapieleitlinien übereinstimmend dafür aus, Steroide nicht länger als 6 Wochen zu applizieren und frühzeitig auf TPO-RA (Thrombopoetinrezeptor-Agonisten) wie Romiplostim umzusteigen – was bei erwachsenen Patient:innen unmittelbar nach Versagen der Erstlinientherapie möglich ist (1-3). So können ITP-Erkrankte, deren Leidensdruck durch die Grunderkrankung ohnehin hoch ist, vor unnötigen kumulativen Steroid-Toxizitäten geschützt werden. Dass ITP-Patient:innen vom frühen Therapiewechsel profitieren, zeigen Erfahrungen aus der Versorgungsroutine, berichteten Expert:innen im Rahmen der 67. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung (GTH) Ende Februar 2023 in Frankfurt am Main.

Nach einer Zulassungserweiterung kann der orale Thrombopoietin-Rezeptoragonist (TPO-RA) Eltrombopag bei Erwachsenen mit primärer ITP nun unmittelbar nach Steroidversagen eingesetzt werden. Was bedeutet das für die Praxis?

Die Deutsche Krankenhausgesellschaft (DKG) setzt das Thema Klimaschutz im Krankenhaus auf die Agenda für die kommenden Jahre und appelliert an Bund und Länder, Kliniken in die Bemühungen, Treibhausgasneutralität zu erreichen, stärker einzubeziehen. Ein Gutachten zeigt das große Potenzial der Kliniken, Treibhausgase einzusparen, beispielsweise durch klimagerechte Modernisierung.

Personalmangel, Energiekrise, Inflation – die Lage in Kliniken und Krankenhäusern in Deutschland spitzt sich zu. Darauf weist in diesen Tagen auch die Deutsche Krankenhausgesellschaft mit Nachdruck hin. Damit stellt sich die Frage, inwieweit eine ausreichende stationäre Versorgung von Patientinnen und Patienten noch sichergestellt werden kann, insbesondere im Bereich besonders vulnerabler Gruppen, wie der stationären Versorgung schwer psychisch Erkrankter.

Bundesgesundheitsminister Karl Lauterbach (SPD) will im Zuge der von ihm geplanten Krankenhausreform auch Verbesserungen für die Versorgung von unter den Spätfolgen einer Corona-Infektion leidenden Menschen auf den Weg bringen. Durch die Reform solle etwa der Aufbau von Long COVID-Spezialambulanzen gefördert werden, sagte Lauterbach in einer Videobotschaft während eines Long-COVID-Kongresses in Jena. Diese Ambulanzen würden speziell für die Versorgung komplexer Fälle benötigt. „Dafür haben wir noch nicht ausreichend die Strukturen.“

Uneinheitliche Datenstandards, Datenfehler sowie intransparente Wege der Datenaufbereitung und -darstellung sind wesentliche Stolpersteine in den Gesundheits- und Lebenswissenschaften. Um Handlungsfelder für einen systematischeren und transparenteren Umgang mit Datenqualität zu definieren, kamen vom 17.-18. November 2022 rund 140 Expertinnen und Experten aus Fachgesellschaften, Dateninitiativen und Verbänden zum ersten gemeinsamen hybriden Workshop in Deutschland zu diesem Thema in Berlin zusammen.

Die Einführung  der NOAKs hat die Therapie der Krebs-assoziierten Thrombose wesentlich vereinfacht. Apixaban zeigte sich in der CARAVAGGIO-Studie im Vergleich mit dem LMWH Dalteparin nicht unterlegen bzgl. der Rezidivrate ohne Anstieg des Blutungsrisikos.

Die Behandlung alter Patient:innen mit Krebserkrankungen ist ein wesentlicher Teil der onkologischen Versorgung. In Deutschland liegt das Neuerkrankungsalter für Krebserkrankungen bei 70 Jahren, ca. 20% der Patient:innen sind zum Diagnosezeitpunkt 80 Jahre und älter. Onkologische Behandlungskonzepte müssen auf diese Patient:innengruppe ausgerichtet sein. Aktuelle Studien zeigen den Stellenwert eines auf die spezielle Situation alter Patient:innen ausgerichteten Vorgehens, basierend auf einem Geriatrischen Assessment und den daraus abgeleiteten Interventionen. Damit lässt sich eine Verbesserung der Versorgung, weniger Über- und Untertherapie und bessere Lebensqualität erreichen. Auch wenn hämatologische Erkrankungen nur ca. 10% aller malignen Erkrankungen ausmachen und – abgesehen von Patient:innen mit malignen Lymphomen in der GAP70+ Studie – nicht in o.g. Studien eingeschlossen wurden, wird für diese Patient:innen in gleicher Weise die Integration eines Geriatrischen Assessments in die Behandlung empfohlen.

Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) ist eine potenziell kurative Therapie von akuten Leukämien und weiteren malignen und nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen. Eine häufige und oft schwerwiegende Komplikation nach alloSCT ist die Graft-versus-Host Erkrankung (GvHD), die durch eine Immunreaktion von Spender-Immunzellen gegen Empfängergewebe hervorgerufen wird. Die Inzidenz von GvHD über alle Schweregrade wird auf etwa 30-70% nach alloSCT geschätzt (1-4). Das Auftreten von GvHD trägt maßgeblich zur Mortalität (5, 6), Morbidität und Einschränkung der Lebensqualität von Patient:innen nach alloSCT bei (7, 8).

Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) ist eine potenziell kurative Therapie von akuten Leukämien und weiteren malignen und nicht-malignen hämatologischen Erkrankungen. Eine häufige und oft schwerwiegende Komplikation nach alloSCT ist die Graft-versus-Host Erkrankung (GvHD), die durch eine Immunreaktion von Spender-Immunzellen gegen Empfängergewebe hervorgerufen wird. Die Inzidenz von GvHD über alle Schweregrade wird auf etwa 30-70% nach alloSCT geschätzt (1-4). Das Auftreten von GvHD trägt maßgeblich zur Mortalität (5, 6), Morbidität und Einschränkung der Lebensqualität von Patient:innen nach alloSCT bei (7, 8).