Prof. Dr. med. Katja Weisel

Das Multiple Myelom (MM) ist mit einer geschätzten, altersstandardisierten Inzidenz von 6,9 Neuerkrankungen auf 100.000 Einwohner in 2024 die zweithäufigste hämatologische Neoplasie [1]. Aus der Vorstufe einer monoklonalen Gammopathie unklarer Signifikanz (MGUS) entsteht über ein asymptomatisches Smoldering Multiples Myelom (SMM) eine symptomatische Erkrankung. In einer beispiellosen Entwicklung der medikamentösen Therapieoptionen mit mehr als 10 Neuzulassungen in den vergangenen 5 Jahren hat sich die Behandlung in der Erstlinie und im Rezidiv in den vergangenen Jahren nochmals substanziell verändert. Die European Hematology Association (EHA) hat gemeinsam mit dem European Myeloma Network (EMN) 2025 eine aktualisierte Leitlinie zur Diagnostik und Therapie des MM herausgegeben, in der die rasanten Entwicklungen insbesondere neuer immuntherapeutischer Strategien und deren Integration in frühere Therapielinien berücksichtigt wird [2]. Zuvor war 2021 die letzte Vorgängerversion der Leitlinie erschienen [3].

Diese Ausgabe von JOURNAL HÄMATOLOGIE legt den Schwerpunkt auf Leukämien und das Multiple Myelom (MM), nimmt aber auch die Hämophagozytische Lymphohistiozytose und die thrombotisch thrombozytopenische Purpura in den Fokus.

Innovative immuntherapeutische Ansätze machten auch beim diesjährigen EHA-Kongress die Highlights beim Multiplen Myelom (MM) aus. Besonders auffällig war der Trend zur Kombination bzw. Weiterentwicklung bispezifischer T-Zell-Engager – entweder durch duale Antikörperkombinationen oder neuartige trispezifische Moleküle. Parallel dazu präsentierten akademisch initiierte Studien überzeugende Ergebnisse zu hochwirksamen Quadruplet-Therapien im Transplant-Setting in der Erstlinie. Außerdem wurden die mit Spannung erwarteten Langzeitdaten der CARTITUDE-1-Studie präsentiert. Nachfolgend werden ausgewählte Abstracts vorgestellt, die diese Entwicklungen exemplarisch abbilden.

Das Smoldering Multiple Myelom (SMM) ist eine asymptomatische Plasmazellerkrankung mit einem hohen Progressionsrisiko zum symptomatischen Multiplen Myelom (MM). Die Risikostratifizierung erfolgt heute anhand erweiterter Modelle, die durch die dynamische Erfassung von Laborparametern eine differenzierte Einschätzung des Progressionspotenzials und eine bessere Vorhersage ermöglichen. Derzeit gibt es zwar keine zugelassenen Therapiemöglichkeiten, in klinischen Studien werden jedoch 2 potenzielle Ansätze untersucht: eine präventive Strategie zur Verzögerung der Progression und ein kurativer Ansatz zur vollständigen Eradikation des neoplastischen Klons. Eine definitive Therapieempfehlung existiert bislang nicht.

Auch auf dem hybriden ASH-Kongress 2021 beeindruckten die erzielten Fortschritte in der Therapie des Multiplen Myeloms (MM) wieder. Insbesondere die Daten der CARTITUDE-Studie sowie die zu den bispezifischen Antikörpern im Rezidiv ließen aufhorchen. Aber auch in der ersten Therapielinie fanden sich spannende Daten, auch die der deutschen GMMG-HD-7-Studie.

Beim Smoldering Multiplen Myelom (SMM) – dem schwelenden Multiplen Myelom – handelt es sich um eine asymptomatische proliferative Plasmazellerkrankung, welche im Vergleich zur Monoklonalen Gammopathie unklarer Signifikanz (MGUS) mit einem deutlich erhöhten Risiko eines Übergangs in ein symptomatisches bzw. therapiebedürftiges Multiples Myelom (MM) verbunden ist. Basierend auf der erst kürzlich eingeführten 2/20/20-Regel erfolgt die Unterteilung in 3 Progressrisikogruppen unter Berücksichtigung des M-Proteins im Serum, des Plasmazellanteils im Knochenmark und der Ratio aus involvierter und nicht-involvierter freier Leichtkette im Serum. Zugelassene Therapiemöglichkeiten für das SMM bestehen zum aktuellen Zeitpunkt nicht. Im Falle einer Hochrisikokonstellation empfiehlt sich eine Behandlung im Rahmen von klinischen Studien.