Sichelzellkrankheit | Beiträge ab Seite 2

Überblick11.07.2025

Sichelzellanämie

Sichelzellanämie

Die Sichelzellkrankheit (englisch: Sickle Cell Disease, SCD) oder Sichelzellanämie umfasst eine Gruppe von erblichen Erkrankungen, bei der die Betroffenen ein abnormales Hämoglobin bilden (HbS). Dadurch kommt es unter Sauerstoffmangel zur Bildung von Fibrillen und zur Verstopfung von Blutgefäßen. Die Erkrankung ist vor allem im Subsahararaum endemisch, hat sich jedoch in den letzten Jahrzehnten durch Migration weltweit ausgebreitet. In Deutschland leben ca. 3.000 bis 5.000 Menschen mit Sichelzellkrankheiten.

Sichelzellkrankheit

Vasookklusive Krisen bei der Sichelzellkrankheit: Trend zu geringerem Opioid-Einsatz unter Crizanlizumab

Der Anti-P-Selektin-Antikörper Crizanlizumab* ist seit Oktober 2020 zur Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen (VOCs, vaso-occlusive crisis) bei Patienten ab 16 Jahren mit Sichelzellkrankheit (SCD, sickle cell disease) zugelassen. Er wird als Zusatztherapie zu Hydroxyurea/Hydroxycarbamid (HU/HC) oder als Monotherapie bei Patienten eingesetzt, für die HU/HC unzureichend oder nicht geeignet ist (1). Zulassungsrelevant war die Phase-II-Studie SUSTAIN, die unter Crizanlizumab eine relevante Verminderung von VOCs gegenüber Placebo gezeigt hatte (2). Eine aktuelle Post-hoc-Analyse** der Studie, die bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2020 präsentiert wurde, legt nun nahe, dass unter dem Einfluss des Anti-P-Selektin-Antikörpers auch der Opioid-Verbrauch zum Management der schmerzhaften VOCs zurückgeht (3).

Sichelzellkrankheit

Sichelzellkrankheit: Verbesserung der Lebensqualität ist wichtigstes Therapieziel aus Sicht der Patienten

Bei einem Satelliten-Symposium von Novartis im Rahmen der virtuellen Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2020 stellten Experten die Ergebnisse des „International Sickle Cell World Assessment Surveys“ (SWAY) vor, der größten jemals durchgeführten globalen Umfrage zur Sichelzellkrankheit (SCD). Die aktuellen Daten unterstreichen den negativen Einfluss der Erkrankung auf alle Bereiche des täglichen Lebens und werfen ein Licht auf die Behandlungsoptionen der Patienten, die sich seit Jahrzehnten kaum verbessert haben. Die Patienten gaben an, dass das Erreichen einer besseren Lebensqualität für sie oberste Priorität habe.

Sichelzellkrankheit

Sichelzellanämie: Reduktion schmerzhafter vaso-okklusiver Krisen verringert Organschädigungen und verbessert Lebensqualität

Bei Patienten mit Sichelzellanämie (SCD) führt die Überexpression von Adhäsionsmolekülen wie P-Selectin zur Bindung der sichelzellförmigen Erythrozyten an Endothelzellen. Dadurch kommt es zu einer hämolytischen Anämie und vaso-okklusiven Krisen (VOC), die mit schweren akuten und chronischen Schmerzen einhergehen. Chronische Vaskulitiden und Hämolyse sowie ischämische Schädigungen aufgrund von Gefäßverschlüssen führen zu verschiedenen krankheitsassoziierten Symptomen in unterschiedlichen Organsystemen. Folge davon ist eine massiv reduzierte Lebensqualität der Patienten – bei signifikanter Morbidität.