akute myeloische Leukämie (AML)

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für die Kombination aus Decitabin, Cedazuridin und Venetoclax zur Therapie von Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht in Frage kommt, empfohlen. Im Falle einer Zulassung erweitert sich damit die Indikation der Kombination aus Decitabin und Cedazuridin, die seit September 2023 bereits als Monotherapie für Erwachsene mit neu diagnostizierter AML, für die eine Standard-Induktionschemotherapie (SIC) nicht in Frage kommt, zugelassen ist.

Die pädiatrische akute myeloische Leukämie (AML) bleibt trotz therapeutischer Fortschritte eine klinisch hoch­komplexe Entität. Im Jahr 2025 wurden erstmals spezifische Leitlinien des European LeukemiaNet (ELN) für die pädiatrische AML veröffentlicht, die eine grundlegend neue Risikostratifikation ermöglichen. Parallel etablierte die AML-BFM-Studiengruppe mit der No Evidence of Leukemia/Evidence of Leukemia (NEL/EL)-Klassifikation ein hochpräzises, ausschließlich blastenzahlbasiertes Kriterium für das Therapieansprechen, das die historische Definition der kompletten Remission (CR) ersetzt. Die moderne Risikoabschätzung beruht nun auf der integrativen Bewertung von genetischen Hochrisiko­markern, dem frühen morphologischen Ansprechen (NEL/EL) sowie der Erfassung der minimalen Resterkrankung (MRD). Diese Trias bildet ein neues, biologiebasiertes Fundament zur Therapieindividualisierung. Zielgerichtete Therapien – darunter FLT3-Inhibitoren, Anti-CD33-Antikörper-Wirkstoff-Konjugate, Venetoclax-basierte Kombinationen sowie Menin-Inhibitoren für KMT2A-rearrangierte Leukämien – erweitern das therapeutische Spektrum erheblich. Die allogene Stammzelltransplantation (alloSCT) bleibt ein unverzichtbares Instrument, wird jedoch zunehmend individualisiert und stärker an funktionellen Parametern ausgerichtet. Zusammengenommen markieren Genetik, NEL/EL und MRD den Übergang zu einem modernen, stark biologieorientierten AML-Behandlungskonzept, das künftige Studien und Versorgungsstandards prägen wird.

Der 10. COSTEM-Kongress („Controversies in Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies“), der vom 25.-28. September 2025 in Berlin stattfan, lebte von der Kontroverse: kurze, pointierte Pro-/Contra-Statements, klare Positionen, kontrollierte Reibung in der Diskussion. Genau dieses Format macht COSTEM attraktiv als Arbeitsmeeting für klinische Entscheidungen unter Unsicherheit. Wer in der allogenen Stammzelltransplantation (alloSCT) und in zellulären Therapien täglich Abwägungen treffen muss, bekommt hier neben Daten auch Argumentationslinien, Grenzen der Evidenz und pragmatische Handlungsoptionen von Expert:innen weltweit. Gleichzeitig bietet die internationale Teilnehmerstruktur Gelegenheit zum Austausch über Zentren hinweg.

In einer Studie der Universitätsmedizin Mainz konnten Krebszellen bei akuter myeloischer Leukämie (AML) durch einen neu entdeckten Mechanismus gezielt geschwächt werden. Die Hemmung bestimmter Proteine, die die Genaktivität beeinflussen, löste eine starke Abwehrreaktion der Krebszellen aus. Diese Immunantwort ähnelte der einer Grippe, schwächte die Tumorzellen und konnte deren Zelltod auslösen. Mit immunstimulierenden Botenstoffen konnten die Forschenden diesen Effekt sogar verstärken. Langfristig könnten die Ergebnisse dazu beitragen, eine neue, gezielt entwickelte Kombinationstherapie für AML zu entwickeln. Die Ergebnisse wurden in der Fachzeitschrift Blood veröffentlicht [1].

Zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) befinden sich zahlreiche zielgerichtete Therapien in der klinischen Erprobung, einige haben bereits eine Zulassung für definierte Subgruppen erhalten. Diese Dynamik wirkt sich auch auf die zunehmend biologisch definierte Risikoabschätzung aus. Vier deutsche Autor:innen ordneten die Entwicklungen in einem Reviewartikel ein und legten dar, welche Ansätze ihnen besonders vielversprechend erscheinen, bei den weniger intensiven Strategien etwa Triplett-Regime und rein orale Kombinationen.

Die Deutsche Leukämie- & Lymphom-Hilfe hat den Patientenratgeber „Akute Myeloische Leukämie (AML)“ aktualisiert. Die Broschüre soll Patient:innen und ihren Angehörigen dabei helfen, das Krankheitsbild der AML und die verfügbaren Therapien besser zu verstehen, um im Austausch mit ihren Ärzt:innen gezielt nachfragen zu können. Auch soll sie Mut machen, denn die Behandlungschancen sind heute besser als noch vor einigen Jahren.

Forschende vom Deutschen Konsortium für Translationale Krebsforschung am DKFZ-Partnerstandort Tübingen haben mit Förderung der Wilhelm Sander-Stiftung ein Immunzytokin entwickelt. Das modifizierte Immunzytokin (MIC-Molekül) aktiviert gezielt Immunzellen gegen Leukämiezellen und kann die schwerwiegenden Nebenwirkungen vermeiden, die bisher verfügbare Immunzytokine auslösen. In Labor- und Tiermodellen zeigten die MIC-Moleküle eine starke und vor allem gezielte Immunaktivierung gegen die Leukämie – ein vielversprechender Schritt in Richtung klinische Anwendung.

Junge Erwachsene, die eine Krebserkrankung überleben (young adult cancer survivors, YACS), können mit vielfältigen physischen, psychischen und sozialen Langzeitfolgen konfrontiert werden. Da spezifische Leitlinien zur Langzeitnachsorge für YACS oft fehlen, werden meist Empfehlungen aus der Kinderonkologie übernommen. Zu den häufigsten somatischen Spätfolgen zählen Sekundärneoplasien, endokrine Störungen, kardiovaskuläre, renale und Knochen­erkrankungen sowie Fertilitätsstörungen. Nur durch eine strukturierte, individuell angepasste, interdisziplinäre und lebenslange Nachsorge können Langzeitfolgen frühzeitig erkannt und behandelt werden. Besondere Bedeutung kommt der Beratung zu Lebensstil, Impfungen und Vorsorgeuntersuchungen zu. In Deutschland existieren bereits einige spezialisierte Nachsorgeangebote. Der weitere Ausbau zu einer flächendeckenden Versorgung ist nicht nur für YACS essenziell, sondern langfristig ressourcen- und kostensparend.

Als Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) wird meist eine intensive Chemotherapie durchgeführt, um das Blutbild zu normalisieren und die erkrankten Zellen aus dem Knochenmark zu entfernen. Dies ist jedoch wegen der Nebenwirkungen nicht für geschwächte Patient:innen geeignet. Eine zielgerichtetere Therapie könnte dafür sorgen, Prognosen für Patient:innen zu verbessern und Nebenwirkungen einzudämmen. In ihrer aktuellen Publikation in Science Translational Medicine stellen Sayantanee Dutta, Philipp Jost, Michael Dengler und ihr Team einen innovativen und vielversprechenden Therapieansatz vor, der eine präzise und selektive Behandlung der AML in der Zukunft ermöglichen könnte.

Ein Rückfall der Erkrankung stellt für Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (alloSCT) eine große Herausforderung dar. Während des diesjährigen ASH-Kongress wurde eine Analyse der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) vorgestellt, in der die Ergebnisse nach einer alloSCT von einem haploidentischen Spender (HAPLO), einem passenden Geschwister-Spender (MSD) oder einem 10/10 HLA-kompatiblen unverwandten Spender (MUD) verglichen worden waren [1].

Die Behandlung von Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) mit TP53-Mutationen ist bekanntermaßen schwierig, da häufig Resistenzen gegen konventionelle Chemotherapien auftreten und die Prognose dadurch eher schlecht ausfällt. Der potenzielle Nutzen einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HCT) für Patient:innen mit aktiver Erkrankung ist nach wie vor unzureichend geklärt. Während des diesjährigen ASH-Kongresses wurde diesbezüglich eine Analyse von AML-Patient:innen aus dem EBMT-Register vorgestellt (1).

Die Krankenhausreform bildet mit den Leistungsgruppen innovative Therapien und komplexe Krebserkrankungen in der Hämatologie und Onkologie nicht ausreichend ab und gefährdet die interdisziplinäre Zusammenarbeit, kritisiert die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e.V. (DGHO). Die Fachgesellschaft befürchtet dadurch mögliche Rückschritte bei der Versorgung von Patient:innen mit komplexen Krebserkrankungen.

Kurz nach Veröffentlichung der Onkopedia-Leitlinie 2023 erhielt Quizartinib die Zulassung in der Europäischen Union für die Erstlinientherapie der akuten myeloischen Leukämie (AML) mit FLT3-ITD-Mutation [1]. Der Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) der zweiten Generation ist in Kombination mit einer Standard-Cytarabin- und Anthrazyklin-Induktionschemotherapie und einer Standard-Cytarabin-Konsolidierungschemotherapie, gefolgt von einer Erhaltungstherapie als Monotherapie bei erwachsenen Patient:innen mit neu diagnostizierter AML, die FLT3-ITD-positiv ist, indiziert [1]. Nun wurde der TKI in den Therapiealgorithmus der Onkopedia-Leitlinie aufgenommen [2].

Bei der Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) sind Alter und zytogenetische Veränderungen entscheidende Faktoren, erklärte Prof. Haifa Kathrin Al-Ali (Halle) bei einer Fachpressekonferenz bei der DGHO-Jahrestagung 2025. Besonders bei älteren oder körperlich schwächeren Patient:innen, die keine intensive Induktion erhalten können, müsse die Therapie individuell auf Basis von Krankheitsmerkmalen und Nutzen-Risiko-Abwägungen gewählt werden. Die orale Kombination aus Decitabin und Cedazuridin erweitere nicht nur die Therapieoptionen bei der AML, sondern gestalte diese auch patientenfreundlicher – durch weniger Praxis- und Klinikbesuche und mehr Zeit im sozialen Umfeld.

Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer NPM1-mutierter (NPM1-m) akuter myeloischer Leukämie (AML) haben eine besonders schlechte Prognose mit progressiv schlechteren Ansprech- und Überlebensraten bei jeder weiteren Therapielinie. Besonders Venetoclax-exponierte Patient:innen haben nur sehr wenige verbleibende Therapieoptionen und erhalten häufig ineffektive niedrigintensive Chemotherapien mit schlechter Remissionsrate. Die KOMET-001-Studie untersucht den Menin-Inhibitor Ziftomenib als neue Behandlungsoption für diese schwer zu behandelnde Patient:innengruppe.

Das genetische Krankheitsrisiko, nicht der Remissionsstatus, bestimmt die Gesamtüberlebensrate von Patient:innen mit Hochrisiko akuter myeloischer Leukämie (AML) nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT). Darüber hinaus bringt eine Remissionsinduktion mit einer Standard-Salvage-Chemotherapie vor der allo-HSCT keinen Nutzen. Dies sind die Ergebnisse eines kürzlich veröffentlichten Langzeit-Follow-ups der ASAP-Studie, die an renommierten Universitäten und Kliniken in ganz Deutschland durchgeführt wurde [1, 2].

Die Durchführung allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantationen (alloSCT) war während der COVID-19-Pandemie mit erheblichen logistischen und klinischen Herausforderungen verbunden. Um die rechtzeitige Verfügbarkeit der Spenderzellen am geplanten Transplantationstag und -ort sicherzustellen, empfahlen internationale Fachgesellschaften während der Pandemie – trotz begrenzter Evidenz zur klinischen Auswirkung – die Kryokonservierung des Transplantats vor Beginn der Konditionierung. Eine registerbasierte Multicenterstudie der italienischen Gruppe für Knochenmarktransplantation (GITMO) ging nun der Frage nach, welche klinischen Konsequenzen diese Praxis hatte.

Menschen mit Blutkrebserkrankungen haben durch die Krankheit selbst und die Therapie ein geschwächtes Immunsystem, was zu einer erhöhten Infektanfälligkeit führt. In einer überarbeiteten Leitlinie fassen Expert:innen die Erkenntnisse der vergangenen zehn Jahre über alle Viren zusammen, die Atemwegsinfekte verursachen: Wie gefährlich sind sie im Einzelnen? Wie werden sie diagnostiziert? Sind Hygienemaßnahmen erforderlich? Welche Therapie- und Impfstrategien gibt es?

Eine französische Phase-II-Studie untersuchte die orale Kombination aus Decitabin und Cedazuridin (ASTX727) als Erhaltungstherapie nach allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) bei Patient:innen mit akuter myeloischer Leukämie (AML) oder myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit sehr hohem Rückfallrisiko. Die krankheitsfreie Überlebensrate nach einem Jahr betrug 70,4% bei den ersten 28 behandelten Teilnehmenden. Die häufigsten schweren Nebenwirkungen waren hämatologischer Natur, wobei 74% der Erkrankten von Grad-3-Toxizitäten betroffen waren. Die Studie zeigt das Potenzial der oralen Therapie zur Rückfallprävention nach Transplantation.