Zulassung | Beiträge ab Seite 4

Bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < IE/dl) kommt es zu spontanen Blutungen in Gewebe und Gelenke (1). Trotz prophylaktischer Therapie entwickeln diese Patient:innen Gelenkarthropathien (2). Weitere Folgen sind chronische Schmerzen und eingeschränkte Mobilität (1). Hier ist ein medizinischer Durchbruch in der Hämophilie-Therapie gelungen: Am Vivantes Klinikum in Berlin wurde der erste Mensch mit der zugelassenen Gentherapie Valoctocogen roxaparvovec behandelt.

Bundesgesundheitsminister Karl Lauterbach will die Erforschung und Produktion von Arzneimitteln und Medizinprodukten in Deutschland mit einem neuen Gesetz fördern. Dieses solle bis zum Jahresende kommen, sagte der SPD-Politiker der ARD am Rande des Treffens der G20-Gesundheitsminister am Samstag in der indischen Stadt Gandhinagar im Bundesstaat Gujarat. Es solle möglich werden, in Deutschland einfacher Arzneimittelstudien zu machen und Arzneimittel dann schneller zuzulassen.

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) mit sehr niedrigem Risiko ist vor allem durch eine Anämie charakterisiert, die regelmäßige Transfusionen mit Erythrozytenkonzentraten erfordert. Sprechen die Betroffenen in dieser Situation nicht zufriedenstellend auf Erythropoese-stimulierende Agenzien (ESA) an oder sind nicht dafür geeignet, ist bei zusätzlich vorliegenden Ringsideroplasten die Therapie mit dem Erythrozyten-Reifungs-Aktivator Luspatercept verfügbar (1). In der Phase-III-Studie COMMANDS, deren Daten auf der European Hematology Assoiation 2023 präsentiert wurden, hat sich nun erstmals in einem direkten Vergleich mit ESA (z.B. Epoetin alfa) die Überlegenheit der Substanz als Erstlinientherapie gezeigt (2).

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die bedingte Marktzulassung für Talquetamab als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplem Myelom (r/r MM) empfohlen, die mindestens 3 vorangegangene Therapien erhalten haben – darunter einen Immunmodulator, einen Proteasominhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper – und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist.

Aktuelle Änderungen der Mindeststandards im Hilfsmittelverzeichnis des GKV-Spitzenverbandes nehmen Patientenrisiken in Kauf. In zwei gemeinsamen Stellungnahmen begründen die Deutsche Gesellschaft für Orthopädie und Unfallchirurgie (DGOU), die Deutsche Gesellschaft für Orthopädie und Orthopädische Chirurgie (DGOOC), die Interdisziplinäre Gesellschaft für orthopädische / unfallchirurgische und allgemeine Schmerztherapie (IGOST), die Deutsche Gesellschaft für interprofessionelle Hilfsmittelversorgung (DGIHV), die Gesellschaft für Orthopädisch-Traumatologische Sportmedizin (GOTS), das Deutsche Netzwerk Lymphologie e.V. (lymphologicum), die Vereinigung Technische Orthopädie (VTO) der DGOU sowie der Bundesinnungsverband für Orthopädie-Technik (BIV-OT) ihre Kritik an der Fortschreibung des Hilfsmittelverzeichnis in den Produktgruppen PG05 Bandagen und PG17 Kompressionstherapie ausführlich.

Der Bundestag hat am 23. Juni 2023 mit dem ALBVVG (Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz) die einseitige Befreiung der Apotheken von der Präqualifizierung beschlossen. „Wir versorgen Deutschland“ (WvD) fordert in einer Stellungnahme die Politik nun auf, gezielte Maßnahmen zu ergreifen, um eine einheitliche Zulassung auf Basis der PQ-Kriterien für alle Leistungserbringer sicherzustellen.

Zielgerichtete Therapien erhöhen auch bei seltenen und schwierig zu behandelnden onkologischen Erkrankungen Chancen für eine verbesserte Prognose. Ein wichtiger Fortschritt wurde mit der Zulassung von Ivosidenib für die Behandlung von Patient:innen mit einer IDH1-Mutation bei metastasiertem Gallenwegskarzinom (Cholangiokarzinom; CCA) sowie bei der Akuten Myeloischen Leukämie (AML) erreicht. In beiden Indikationen liegen überzeugende Daten aus Phase-III-Studien vor (3, 6, 9). Expert:innen zeigten sich anlässlich der Launch-Pressekonferenz am 22. Juni 2023 erfreut über die neue Therapieoption und forderten eine frühzeitige molekulare Diagnostik. Ivosidenib ist seit dem 15. Juli in Deutschland verfügbar.

Glofitamab ist ab sofort für erwachsene Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ab dem zweiten Rezidiv verfügbar (1). Der erste bispezifische Antikörper zur Behandlung des r/r DLBCL zeigte in der Phase-I/II-Zulassungsstudie NP30179 bei intensiv vorbehandelten Patient:innen ein schnelles, hohes und langfristiges Ansprechen (2). Die zeitlich begrenzte Therapie mit Glofitamab zeigte selbst bei stark vorbehandelten refraktären Patient:innen, ein gutes und konsistentes Sicherheitsprofil (2).

Streit um Gentechnik: Befürworter und Gegner der Methoden kämpfen seit Jahren um die Deutungshoheit. Während etwa Grüne, SPD und Umweltorganisationen vor Lockerungen warnen, wollen beispielsweise Wissenschaftler und FDP mehr Freiheiten. Gentechnisch veränderte Lebensmittel – bei diesem Gedanken ist vielen Menschen in Deutschland unwohl. Nun hat die EU-Kommission vorgeschlagen, Regeln dazu zu lockern. Dies könnte dazu führen, dass bestimmte gentechnisch veränderte Lebensmittel auch ohne spezielle Prüfung und ohne Kennzeichnung den Weg auf den Markt finden. Hier ein Überblick:

Versicherte haben bei einer regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheit keinen Anspruch auf die Versorgung mit einem Arzneimittel, das die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Behandlung dieser Erkrankung nicht zugelassen hat. Das hat das Bundessozialgericht (BSG) in Kassel entschieden.

Bislang fehlten Langzeit-Vergleichsdaten zu Ruxolitinib bei PV nach Hydroxyurea-Versagen, da die Zulassungsstudie einen Crossover vom Kontrollarm erlaubte.¹ Diese Lücke schließt nun die Studie MAJIC-PV.² Das sind die zentralen Ergebnisse.

Für erwachsene Patient:innen mit Hämophilie B steht mit Etranacogen dezaparvovec ab 1. Mai 2023 ein gentherapeutischer und damit kausaler Behandlungsansatz zur Verfügung. In der Zulassungsstudie der Phase III führte das Produkt zu einer deutlichen Reduktion jährlicher Blutungen und einem Anstieg der Faktor-IX-(FIX) Aktivität.

Thalassämien resultieren aus molekularen Defekten in einzelnen Globingenen, was die Hämoglobinsynthese und Erythrozytenreifung behindert. Beta (β)-Thalassämie mit Störung der β-Globinkette ist weltweit die häufigste hereditäre monogenetische Erkrankung. Das klinische Bild reicht von unauffällig bis Transfusionspflichtigkeit. Die rein symptomatische Behandlung basiert auf Erythrozytentransfusion und Eisenchelatoren, gegebenenfalls ergänzt durch Luspatercept zur Förderung der Erythrozytenreifung. Ein verbessertes Verständnis der molekularen Mechanismen ermöglicht die Entwicklung gentherapeutischer Ansätze mit perspektivisch kurativem Anspruch. Hoffnungsträger ist eine CRISPR/Cas9-gesteuerte Gentherapie zur (Re-)Aktivierung von fetalem Hämoglobin (HbF), um lebenslange Transfusionsnotwendigkeit und Folgeerkrankungen zu umgehen.

In Nordrhein-Westfalen soll es nach Angaben des Landesgesundheitsministeriums keine Modellregionen für die kontrollierte Cannabis-Abgabe geben. „Grundsätzlich spricht sich das Gesundheitsministerium gegen die Zulassung von Modellvorhaben aus, gerade auch mit Blick auf die Gefahren cannabisbedingter Hirnschädigungen bei jungen Erwachsenen bis 25 Jahren“, sagte eine Sprecherin des Ministeriums der „Rheinischen Post“. „Außerdem hat der Bund bisher keinerlei Lösung vorgelegt, wie die geplanten Modellregionen mit geltendem Völker- und Europarecht vereinbar sein sollen.“

Die Europäische Kommission hat Ivosidenib als zielgerichtete Therapie in 2 Indikationen zugelassen: in Kombination mit Azacitidin zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer Isocitrat-Dehydrogenase-1 (IDH1) R132-Mutation, die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind, sowie als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer (IDH1) R132-Mutation, die zuvor bereits mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt worden sind. Ivosidenib ist der einzige in Europa zugelassene IDH1-Inhibitor und hat den Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen erhalten (Orphan Drug-Status), was die deutliche Verbesserung für Patient:innen gegenüber den jeweilig verfügbaren Therapien bestätigt.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Lisocabtagen maraleucel (Liso-Cel) zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), hochmalignem B-Zell-Lymphom (HGBCL), primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3B (FL3B), die innerhalb von 12 Monaten nach Abschluss der Erstlinien-Chemoimmuntherapie rezidivierten oder gegenüber dieser Therapie refraktär sind, erteilt. Liso-Cel ist eine gegen das Antigen CD19 (Cluster of Differentiation 19) gerichtete CAR-T-Zelltherapie. Die Zulassung gilt für alle Mitgliedsstaaten der Europäischen Union (EU) sowie für Island, Norwegen und Liechtenstein.

Bislang erhalten überwiegend Patient:innen mit einer schweren Hämophilie eine prophylaktische Behandlung. Im Februar 2023 wurde die Zulassung für Emicizumab auf die moderate Hämophilie mit schwerem Blutungsphänotyp erweitert. In der HAVEN 6-Studie mit Patient:innen mit überwiegend moderater Hämophilie kam es unter Prophylaxe mit Emicizumab zu einer Reduktion der Blutungsrate und zu einer effektiven Kontrolle der Blutungen.

Im Streit um die Zulassung der Abtreibungspille Mifepriston in den USA hat das Oberste Gericht eine Entscheidung vertagt. Bis Freitag will der Supreme Court weiter über den Fall beraten, teilte Richter Samuel Alito am Mittwoch mit. Damit ist der Zugang zu Mifepriston bis mindestens Freitag gesichert. Das Gericht hatte ursprünglich für diesen Mittwoch eine Entscheidung dazu in Aussicht gestellt.

Der Kampf um das Recht auf Abtreibung in den USA geht in die nächste Runde: Ein Berufungsgericht hat entschieden, dass die Abtreibungspille Mifepriston vorerst weiterhin verwendet werden darf – allerdings mit erheblichen Einschränkungen. Damit ist das Urteil eines Richters im US-Bundesstaat Texas teils blockiert worden. Dieser hatte die Zulassung des Medikaments ausgesetzt. Die neue Entscheidung vom späten Mittwochabend (Ortszeit) sieht vor, dass Mifepriston nicht mehr per Post verschickt werden darf. Sie lässt die Pille auch nur noch bis zur 7. Schwangerschaftswoche zu – zuvor war das Medikament bis zur 10. Woche erlaubt. Die US-Regierung kündigte umgehend an, gegen die Entscheidung vorzugehen.