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Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfiehlt den B-Zell-Reifungsantigen (BCMA)-CD3-gerichteten bispezifischen Antikörper Elranatamab für die Behandlung des rezidivierten und refraktären Multiplen Myeloms (RRMM). Elranatamab ist eine zielgerichtete Immuntherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit RRMM nach mindestens 3 bereits erhaltener Therapien einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, bei denen es unter der letzten Therapie zu einer Progression kam. Die für die zentrale Arzneimittelzulassung in der Europäischen Union (EU) zuständige Europäische Kommission prüft nun die positive CHMP-Empfehlung für eine Zulassung von Elranatamab. Im Falle der Zulassung gilt diese Entscheidung für alle 27 EU-Mitgliedsstaaten sowie für Island, Liechtenstein und Norwegen.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die rekombinante Erwinia-Asparaginase oder Crisantaspase (JZP458) erteilt. Das Enzym ist Komponente einer Kombinationschemotherapie zur Therapie der akuten lymphatischen Leukämie (ALL) und des lymphoblastischen Lymphoms (LBL) bei Erwachsenen und pädiatrischen Patient:innen ab einem Monat, die eine Überempfindlichkeit oder stille Inaktivierung gegenüber Asparaginase aus E. coli entwickelt haben. JZP458 wird mit einer rekombinanten Technologie der nächsten Generation aus Erwinia gewonnen und weist ein Sicherheitsprofil auf, das dem anderer Asparaginase-Präparate entspricht (1-5).

Im Folgenden finden Sie einen Überblick über die EU-Neuzulassungen 2023 in der Hämatologie. So gibt es mittlerweile neue Therapieoptionen bei Hämophilie A und B, bei der akuten myeloischen Leukämie, beim Multiplen Myelom, bei großzelligen B-Zell-Lymphomen und auch bei β-Thalassämie

Die Europäische Kommission hat die orale Fixdosiskombination aus Decitabin und Cedazuridin als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind, zugelassen. Die Entscheidung der Kommission gilt für die EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen.

Nach einer enormen RSV (Respiratorisches Synzytial-Virus)-Welle bei Babys und Kleinkindern im vorigen Herbst und Winter rechnen Fachleute nun eher wieder mit einer Normalisierung der Fallzahlen. Die Erkrankungszahlen dürften sich in der bevorstehenden kühlen Jahreszeit wieder „in normalen Höhen“ bewegen, sagte Folke Brinkmann, Leitung der Sektion Pädiatrische Pneumologie an der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein. Nachgeholte Infektionen bei Ein- bis Zweijährigen, die in der Corona-Pandemie nicht mit RSV in Kontakt gekommen waren, seien voraussichtlich nicht mehr ganz so ausgeprägt zu sehen.
 

In den juristischen Streit um die Abtreibungspille Mifepriston in den USA hat sich ein Vertreiber des Medikaments eingeschaltet. Das Unternehmen Danco Laboratories forderte den Obersten Gerichtshof des Landes am Freitag dazu auf, sich inhaltlich mit dem Fall zu befassen und drohende Zugangsbeschränkungen aufzuheben. Das geht aus einem entsprechenden Gerichtsdokument hervor. Darin heißt es, der Fall sei für Mädchen und Frauen, Gesundheitseinrichtungen und die Bundesstaaten von enormer Bedeutung.

Der an aktuelle Corona-Varianten angepasste Impfstoff von BioNTech soll ab der Woche vom 18. September erstmals in den Praxen zu bekommen sein. Das bestätigte das Bundesgesundheitsministerium auf Anfrage am Mittwoch. Bestellungen dafür können Praxen nach Angaben der Kassenärztlichen Bundesvereinigung bis kommenden Dienstag bei Apotheken einreichen. Dabei bedeute es erheblichen organisatorischen Mehraufwand, dass der Impfstoff nach wie vor nicht in Einzeldosen ausgeliefert werde, sondern in Fläschchen mit 6 Dosen. Es handelt sich um ein auf die Omikron-Sublinie XBB.1.5 angepasstes Präparat, das besser vor aktuell kursierenden Varianten schützen soll.

Bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < IE/dl) kommt es zu spontanen Blutungen in Gewebe und Gelenke (1). Trotz prophylaktischer Therapie entwickeln diese Patient:innen Gelenkarthropathien (2). Weitere Folgen sind chronische Schmerzen und eingeschränkte Mobilität (1). Hier ist ein medizinischer Durchbruch in der Hämophilie-Therapie gelungen: Am Vivantes Klinikum in Berlin wurde der erste Mensch mit der zugelassenen Gentherapie Valoctocogen roxaparvovec behandelt.

Bundesgesundheitsminister Karl Lauterbach will die Erforschung und Produktion von Arzneimitteln und Medizinprodukten in Deutschland mit einem neuen Gesetz fördern. Dieses solle bis zum Jahresende kommen, sagte der SPD-Politiker der ARD am Rande des Treffens der G20-Gesundheitsminister am Samstag in der indischen Stadt Gandhinagar im Bundesstaat Gujarat. Es solle möglich werden, in Deutschland einfacher Arzneimittelstudien zu machen und Arzneimittel dann schneller zuzulassen.

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) mit sehr niedrigem Risiko ist vor allem durch eine Anämie charakterisiert, die regelmäßige Transfusionen mit Erythrozytenkonzentraten erfordert. Sprechen die Betroffenen in dieser Situation nicht zufriedenstellend auf Erythropoese-stimulierende Agenzien (ESA) an oder sind nicht dafür geeignet, ist bei zusätzlich vorliegenden Ringsideroplasten die Therapie mit dem Erythrozyten-Reifungs-Aktivator Luspatercept verfügbar (1). In der Phase-III-Studie COMMANDS, deren Daten auf der European Hematology Assoiation 2023 präsentiert wurden, hat sich nun erstmals in einem direkten Vergleich mit ESA (z.B. Epoetin alfa) die Überlegenheit der Substanz als Erstlinientherapie gezeigt (2).

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die bedingte Marktzulassung für Talquetamab als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit rezidiviertem und refraktärem Multiplem Myelom (r/r MM) empfohlen, die mindestens 3 vorangegangene Therapien erhalten haben – darunter einen Immunmodulator, einen Proteasominhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper – und bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten ist.

Aktuelle Änderungen der Mindeststandards im Hilfsmittelverzeichnis des GKV-Spitzenverbandes nehmen Patientenrisiken in Kauf. In zwei gemeinsamen Stellungnahmen begründen die Deutsche Gesellschaft für Orthopädie und Unfallchirurgie (DGOU), die Deutsche Gesellschaft für Orthopädie und Orthopädische Chirurgie (DGOOC), die Interdisziplinäre Gesellschaft für orthopädische / unfallchirurgische und allgemeine Schmerztherapie (IGOST), die Deutsche Gesellschaft für interprofessionelle Hilfsmittelversorgung (DGIHV), die Gesellschaft für Orthopädisch-Traumatologische Sportmedizin (GOTS), das Deutsche Netzwerk Lymphologie e.V. (lymphologicum), die Vereinigung Technische Orthopädie (VTO) der DGOU sowie der Bundesinnungsverband für Orthopädie-Technik (BIV-OT) ihre Kritik an der Fortschreibung des Hilfsmittelverzeichnis in den Produktgruppen PG05 Bandagen und PG17 Kompressionstherapie ausführlich.

Der Bundestag hat am 23. Juni 2023 mit dem ALBVVG (Arzneimittel-Lieferengpassbekämpfungs- und Versorgungsverbesserungsgesetz) die einseitige Befreiung der Apotheken von der Präqualifizierung beschlossen. „Wir versorgen Deutschland“ (WvD) fordert in einer Stellungnahme die Politik nun auf, gezielte Maßnahmen zu ergreifen, um eine einheitliche Zulassung auf Basis der PQ-Kriterien für alle Leistungserbringer sicherzustellen.

Zielgerichtete Therapien erhöhen auch bei seltenen und schwierig zu behandelnden onkologischen Erkrankungen Chancen für eine verbesserte Prognose. Ein wichtiger Fortschritt wurde mit der Zulassung von Ivosidenib für die Behandlung von Patient:innen mit einer IDH1-Mutation bei metastasiertem Gallenwegskarzinom (Cholangiokarzinom; CCA) sowie bei der Akuten Myeloischen Leukämie (AML) erreicht. In beiden Indikationen liegen überzeugende Daten aus Phase-III-Studien vor (3, 6, 9). Expert:innen zeigten sich anlässlich der Launch-Pressekonferenz am 22. Juni 2023 erfreut über die neue Therapieoption und forderten eine frühzeitige molekulare Diagnostik. Ivosidenib ist seit dem 15. Juli in Deutschland verfügbar.

Glofitamab ist ab sofort für erwachsene Patient:innen mit rezidiviertem oder refraktärem diffusen großzelligen B-Zell-Lymphom (r/r DLBCL) ab dem zweiten Rezidiv verfügbar (1). Der erste bispezifische Antikörper zur Behandlung des r/r DLBCL zeigte in der Phase-I/II-Zulassungsstudie NP30179 bei intensiv vorbehandelten Patient:innen ein schnelles, hohes und langfristiges Ansprechen (2). Die zeitlich begrenzte Therapie mit Glofitamab zeigte selbst bei stark vorbehandelten refraktären Patient:innen, ein gutes und konsistentes Sicherheitsprofil (2).

Streit um Gentechnik: Befürworter und Gegner der Methoden kämpfen seit Jahren um die Deutungshoheit. Während etwa Grüne, SPD und Umweltorganisationen vor Lockerungen warnen, wollen beispielsweise Wissenschaftler und FDP mehr Freiheiten. Gentechnisch veränderte Lebensmittel – bei diesem Gedanken ist vielen Menschen in Deutschland unwohl. Nun hat die EU-Kommission vorgeschlagen, Regeln dazu zu lockern. Dies könnte dazu führen, dass bestimmte gentechnisch veränderte Lebensmittel auch ohne spezielle Prüfung und ohne Kennzeichnung den Weg auf den Markt finden. Hier ein Überblick:

Versicherte haben bei einer regelmäßig tödlich verlaufenden Krankheit keinen Anspruch auf die Versorgung mit einem Arzneimittel, das die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Behandlung dieser Erkrankung nicht zugelassen hat. Das hat das Bundessozialgericht (BSG) in Kassel entschieden.

Bislang fehlten Langzeit-Vergleichsdaten zu Ruxolitinib bei PV nach Hydroxyurea-Versagen, da die Zulassungsstudie einen Crossover vom Kontrollarm erlaubte.¹ Diese Lücke schließt nun die Studie MAJIC-PV.² Das sind die zentralen Ergebnisse.

Für erwachsene Patient:innen mit Hämophilie B steht mit Etranacogen dezaparvovec ab 1. Mai 2023 ein gentherapeutischer und damit kausaler Behandlungsansatz zur Verfügung. In der Zulassungsstudie der Phase III führte das Produkt zu einer deutlichen Reduktion jährlicher Blutungen und einem Anstieg der Faktor-IX-(FIX) Aktivität.