Polycythaemia vera

Prof. Dr. Haifa Kathrin Al-Ali, Direktorin des Krukenberg Krebszentrums in Halle, spricht in einer Folge des JOURNAL ONKOLOGIE Podcasts mit Chefredakteurin Antje Blum über einige Highlights der Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2025: Im Fokus des Gesprächs standen v.a. neue Entwicklungen bei myelodysplastischen und myeloproliferativen Neoplasien (MDS, MPN).

Neue Perspektiven in der Therapie chronischer myeloproliferativer Neoplasien: Peginterferon alfa-2a erhält eine Zulassungserweiterung als Monotherapie für Essentielle Thrombozythämie (ET) sowie Polycythaemia vera (PV) und zeigt Potenzial für eine langfristige Krankheitskontrolle [1, 2].

Forschende der Universitätsmedizin Mainz haben einen bisher unbekannten Mechanismus aufgedeckt, über den Histon-Deacetylase (HDAC)-Hemmer bei Myeloproliferativen Neoplasien (MPN) Tumorzellen zerstören. Sie fanden heraus, dass die Medikamente bösartige Blutzellen mit einer bestimmten genetischen Veränderung abtöten. Die jetzt in der Fachzeitschrift Signal Transduction and Targeted Therapy publizierten Erkenntnisse eröffnen die Möglichkeit für die Entwicklung verbesserter MPN-Therapien.

Der ergänzende Einsatz des Hepcidin-Mimeticums Rusfertid bei Erkrankten mit Polycythaemia vera (PV), die unter einer Standardbehandlung mit Phlebotomien und gegebenenfalls zytoreduktiver Behandlung keine ausreichende Kontrolle des Hämatokrits (< 45%) erreichen, verminderte den Anteil der Phlebotomieabhängigkeit und senkte den Hämatokritwert der Betroffenen signifikant. Zusätzlich wurde die Symptomatik der Erkrankten relevant vermindert, einschließlich des belastenden Einzelsymptoms Fatigue. Das war das Ergebnis der Phase-III-Studie VERIFY die bei der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2025 als Late Breaking Abstract in der Plenary Session des Kongresses vorgestellt wurde. Die Studiendaten gelten als praxisverändernd; die Zulassung von Rusfertid wird beantragt.

Aufgrund unspezifischer Symptome wie Müdigkeit, Juckreiz oder Kopfdruck bleibt die Polycythaemia vera (PV) im Anfangsstadium oft unerkannt. Der Weg zur Diagnose ist für die Betroffenen lange und belastend. Die Diagnose selbst ist ein Schock für die Betroffenen. Jedes Jahr erkranken in Europa zwischen 0,4 und 2,8 von 100.000 Einwohner an dieser seltenen, malignen Bluterkrankung. Das Therapiemanagement der PV ist von zahlreichen Faktoren abhängig. Erschwerend hinzu kommt, dass etwa 30% der Betroffenen im Verlauf der Erkrankung eine Progression in Richtung Fibrose oder akuter Leukämie erleben können. Gibt es spezifische Symptome, die auf das Vorliegen einer Polycythaemia vera hindeuten? Wie stehen die Heilungschancen für Betroffene heute? Und welche innovativen Therapien werden gerade erforscht? Prof. Dr. med. Florian Heidel, Direktor der Klinik für Hämatologie, Hämostaseologie, Onkologie und Stammzelltransplantation der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) und Dr. med. vet. Astrid Heinl klären diese und weitere Fragen in der neuesten Folge von O-Ton Onkologie.