Gentherapie

Erste Gentherapie bei Hämophilie B in Deutschland gestartet

Am 1. Juli 2025 wurde an der Medizinischen Hochschule Hannover der erste Hämophilie-B-Patient in Deutschland mit der Gentherapie Etranacogen dezaparvovec behandelt. Die einmalige Infusion ist für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B zugelassen, sofern keine Hemmkörper gegen Faktor IX vorliegen. Es handelt sich um die erste in Europa zugelassene Gentherapie, die auf eine langfristige Expression des Gerinnungsfaktors IX abzielt [1].

Gesundheitspolitik

Pharma Deutschland fordert bessere Rahmenbedingungen für biotechnologische Innovationen

Die biomedizinische Forschung bringt bahnbrechende Therapien wie Gentherapien, Tumorvakzine und Antikörper-Wirkstoff-Kombinationen hervor. Diese Innovationen ermöglichen es, genetische Krankheitsursachen zu korrigieren, das Immunsystem gegen Tumore zu mobilisieren und Krebszellen gezielt anzugreifen – ein Wendepunkt in der personalisierten Medizin. Um das volle Potenzial dieser Innovationen auszuschöpfen, fordert Pharma Deutschland dringend bessere Rahmenbedingungen für Forschung und klinische Studien in Deutschland.

Gesundheitspolitik

Orphan Drugs: Erstattungs- und Versorgungsherausforderungen

Seit 2011 wird die Nutzungsbewertung von Arzneimitteln, die sich an die Zulassung anschließt, in Deutschland durch das Arzneimittelneuordnungsgesetz, kurz AMNOG geregelt. Diese Nutzungsbewertung hat einen großen Einfluss auf den Preis, der durch die gesetzlichen Krankenkassen für ein neues Arzneimittel bezahlt wird, da sie als Grundlage für Verhandlungen mit dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen dient. 28% dieser neuzugelassenen Arzneimittel sind Orphan Drugs. Sie ermöglichen die Behandlung seltener Erkrankungen und bieten somit, häufig zum ersten Mal, die Möglichkeit zu einer zielgerechten Behandlung. Für die Betroffenen bedeutet das in vielen Fällen eine Chance auf Heilung oder zumindest dauerhafte Linderung. Jedoch stellen die hohen Preise dieser Therapien das Gesundheitssystem vor große Herausforderungen.

Gesundheitspolitik

AMNOG-Report 2022: Preisexplosion bei Arzneimitteln geht weiter

Die Preisexplosion bei Arzneimitteln geht unvermindert weiter: Die Kosten für neu zugelassene Orphan Drugs – also Therapien für seltene Krankheiten – haben sich seit 2011 verfünffacht und liegen im Jahr 2020 im Durchschnitt bei 540.000 Euro pro Jahr und Patient. Das geht aus dem aktuellen AMNOG-Report 2022 der DAK-Gesundheit hervor. Der Vorstandschef der DAK-Gesundheit Andreas Storm begrüßt die Verfügbarkeit neuer Therapieformen, kritisiert jedoch die Preisfindung insbesondere bei Orphan Drugs. Um „Mondpreisen“ künftig effektiv entgegenzuwirken, sollten Orphan Drugs bei Markteintritt vollumfänglich der Nutzenbewertung unterzogen werden. Damit unterstützt die DAK-Gesundheit die jüngsten Forderungen des IQWiG.