Leoni Burggraf

Eine reine Blutungsprophylaxe bei Betroffenen mit Hämophilie A war gestern. Inzwischen findet ein Paradigmenwechsel hin zu einer verbesserten Lebensqualität statt. Die subkutane Applikation des bispezifischen Antikörpers Emicizumab verbindet einen konstanten Blutungsschutz mit langen Dosisintervallen. Dies zahlt auf die Lebensqualität der Erkrankten ein, wie aktuelle Real-World-Daten bestätigen.

In einem effektiven Behandlungsmanagement der Hämophilie ist die Verhinderung von Blutungen lediglich der erste Schritt. Ebenso wichtig ist die Gesunderhaltung der Gelenke, Vermeidung von Gelenkveränderungen sowie Schmerzen, sodass eine Teilhabe gesichert ist. Als erster Vertreter einer neuen FVIII-Klasse steht mit Efanesoctocog alfa eine Therapieoption mit verlängerter Halbwertszeit zur Verfügung, die signifikant auf die Lebensqualität der Betroffenen einzahlt.

Innovationen im Bereich der Hämophilie erzielen eine hohe Wirksamkeit und Verträglichkeit, aber auch eine deutliche Reduktion der Therapiebelastung. Concizumab punktet darüber hinaus mit einer subkutanen Applikation sowie einer verbesserten Lebensqualität – bei Betroffenen mit Hämophilie A und B unabhängig von ihrem Hemmkörperstatus.

Die Lebenserwartung von Patient:innen mit chronisch myeloischer Leukämie hat sich dank der Einführung von Tyrosinkinaseinhibitoren (TKI) deutlich verbessert. Einziger Wermutstropfen war bisher die Verträglichkeit. Dies hat sich mit dem ersten Vertreter der STAMP-Inhibitoren nun geändert.

Bei Patient:innen mit Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) besteht hoher Therapiebedarf. Denn die Betroffenen ­leiden häufig unter einer Anämie, die u.a. mit einer erhöhten Mortalität assoziiert ist. In diesen Fällen werden in der Regel Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten durchgeführt, die jedoch mit einer Vielzahl an Risiken einhergehen und sehr belastend sein können. Die hohe Transfusionslast kann durch den Einsatz eines Erythrozyten-Reifungs-Aktivators signifikant reduziert werden, wie Ergebnisse der Phase-III-Zulassungsstudie MEDALIST belegen.