Dr. rer. nat. Anne Benckendorff

Blutungen können bei Patient:innen mit schwerer Hämophilie A jederzeit auftreten – auch bereits im ersten Lebensjahr. Wie die HAVEN-7-Studie nun gezeigt hat, ist mit dem bispezifischen Antikörper Emicizumab bereits in dieser Altersgruppe eine effektive prophylaktische Behandlung möglich.

Bislang erhalten überwiegend Patient:innen mit einer schweren Hämophilie eine prophylaktische Behandlung. Im Februar 2023 wurde die Zulassung für Emicizumab auf die moderate Hämophilie mit schwerem Blutungsphänotyp erweitert. In der HAVEN 6-Studie mit Patient:innen mit überwiegend moderater Hämophilie kam es unter Prophylaxe mit Emicizumab zu einer Reduktion der Blutungsrate und zu einer effektiven Kontrolle der Blutungen.

Komplement-Inhibitoren befinden sich derzeit für unterschiedliche Erkrankungen in Entwicklung. Nun wurde mit Pegcetacoplan erstmals ein proximaler Komplementinhibitor für die PNH zugelassen. Er setzt am C3-Molekül an und kann bei Patient:innen angewendet werden, die trotz Behandlung mit einem terminalen C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.
 

Aktuell befinden sich 3 neue Ansätze für Non-Faktor-Therapien zur Behandlung der Hämophilie in der Entwicklung: Anstatt wie bislang mit den Faktor XIII- und IX-Präparaten prokoagulatorische Gerinnungsproteine zu substituieren, hemmen sie mit unterschiedlichen Ansätzen verschiedene inhibitorische Gerinnungsproteine. Außerdem stehen sowohl für die Hämophilie A als auch für die Hämophilie B gentherapeutische Optionen in den Startlöchern.