Thalassämie | Beiträge ab Seite 2

Überblick06.12.2024

Thalassämie: Ursachen, Diagnose und aktuelle Therapie

Thalassämie ist eine genetisch bedingte Störung der Hämoglobin-Bildung, die schwerwiegende Anämie verursacht. Ein umfassendes Verständnis von Diagnose und Therapie ist essenziell für die Behandlung.

Gentherapien: Erfolge bei der Therapie genetischer Erkrankungen

bluebird bios Gentherapien zeigen Erfolge bei der Behandlung von 3 seltenen genetischen Erkrankungen, der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT), der Sichelzellkrankheit (SCD) sowie der zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD). Dies belegen neueste Studiendaten, die u.a. beim virtuellen Jahreskongress der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) vorgestellt wurden. Ziel der Forschungsarbeit ist es, Patienten mit potenziell lebensbedrohlichen Erkrankungen und begrenzten Therapieoptionen neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.

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