Lebensqualität | Beiträge ab Seite 5

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, durch eine oder mehrere erworbene Mutationen hervorgerufene hämatologische Erkrankung aus der Gruppe der Knochenmarkversagen-Erkrankungen („bone marrow failure syndromes“, BMFS, Abb. 1). Unbehandelt sind die Hauptmerkmale bei hämolytischer PNH intravasale Hämolyse, Thrombophilie, Zytopenie und schleichende Fatigue. Thromboembolische Ereignisse waren historisch für eine deutlich verringerte Überlebenszeit von PNH-Patient:innen verantwortlich (1). Die Zytopenien reichen von subklinischen Formen bis zur Panzytopenie. Das variable klinische Erscheinungsbild der Krankheit erschwert – insbesondere bei fehlender oder missinterpretierter Hämoglobinurie – manchmal eine adäquate Diagnostik. Als Teil der BMFS kann die PNH vordergründig als primär hämolytische PNH (um die es im Folgenden vor allem gehen soll) oder als „Begleiterscheinung“ anderer BMFS wie Aplastischer Anämie (AA) oder myelodysplastischer Syndrome (MDS) auftreten.

Die myelodysplastischen Syndrome (MDS) umfassen eine Gruppe klonaler Stammzellerkrankungen, die gekennzeichnet sind durch Ausreifungsstörungen (Dysplasien) der Hämatopoese mit einer oder mehreren peripheren Zytopenie(n). Bei den meist älteren Patient:innen führen eine symptomatische Anämie, Blutungen oder Infektionen zur Diagnose. MDS zeigen klinisch und pathologisch Gemeinsamkeiten mit der akuten myeloischen Leukämie (AML). Primäres Unterscheidungsmerkmal bei der Diagnosestellung ist der niedrigere Blastenanteil im Knochenmark und im peripheren Blut (< 20%). Je nach Konstellation kann es im Verlauf häufig zum Übergang in eine AML kommen. Zytogenetische und molekulargenetische Aberrationen können bei den meisten MDS-Patient:innen nachgewiesen werden und fließen wie der Blastenanteil im Knochenmark und periphere Zytopenien in die Klassifikation nach WHO (World Health Organization) ein. Die hierauf auch basierende Risikoeinteilung als Niedrig- oder Hochrisiko-MDS ermöglicht eine Abschätzung der Prognose und ist somit von herausragender Wichtigkeit, da es ein weites Spektrum an Therapieintensität gibt (1).

Im September 2021 jährt sich bereits zum zehnten Mal der World Blood Cancer Awareness Month, der im Zeichen hämato-onkologischer Erkrankungen steht. Durch diesen jährlich wiederkehrenden Aktionsmonat soll in der Bevölkerung das Bewusstsein für hämato-onkologische Erkrankungen geweckt werden. Besondere Aufmerksamkeit verdient das Multiple Myelom als zweithäufigste Blutkrebserkrankung in Deutschland. Denn es wird teils nur zufällig entdeckt, da die Symptomatik entweder unspezifisch ist oder gänzlich fehlt. Zudem ist die Prognose aufgrund der hohen Rezidivrate nach wie vor eher ungünstig, auch wenn sie sich durch die Entwicklung neuer Wirkstoffe und Wirkstoffkombinationen stetig verbessert.

Seit der Zulassung von Mogamulizumab vor etwa 1 Jahr steht erstmals eine zielgerichtete Antikörpertherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit Mycosis fungoides und dem Sézary-Syndrom zur Verfügung, die mindestens eine vorherige systemische Therapie erhalten haben. Die Charakteristika dieser beiden Subtypen der kutanen T-Zell-Lymphome, neue Erkenntnisse aus der MAVORIC-Studie, erste Erfahrungen aus der Praxis sowie multimodale Behandlungsansätze wurden bei einer digitalen Pressekonferenz vorgestellt.

In der neuen S3 Leitlinie Komplementärmedizin in der Behandlung von onkologischen Patienten und Patientinnen wird der Homöopathie von der AWMF, der Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften, ein Evidenz-Level 2b bescheinigt. Erarbeitet wurden die 155 Empfehlungen und Statements unter Federführung der Deutsche Krebsgesellschaft (DKG), der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie, der Deutschen Gesellschaft für Gynäkologie und Geburtshilfe und der Deutschen Gesellschaft für Radioonkologie. „In der Leitlinie werden die wichtigsten zur komplementären und alternativen Medizin zählenden Methoden, Verfahren und Substanzen, die von Patient und Patientinnen genutzt werden bzw. ihnen angeboten werden, nach den Kriterien der evidenzbasierten Medizin bewertet“, erklärt die Deutsche Krebsgesellschaft. Unterteilt ist die evidenzbasierte Leitlinie in 4 thematische Blöcke: 1. Medizinische Systeme, 2. Mind-Body-Verfahren, 3. Manipulative Körpertherapien, 4. Biologische Therapien. In den Block der medizinischen Systeme wurden aufgenommen: Akupunktur, Akupressur, anthroposophische Medizin, Homöopathie und die klassi­schen Naturheilverfahren.

Im Allgemeinen verläuft die chronische lymphatische Leukämie (CLL) indolent. Aus diesem Grund stehen die Lebensqualität des Patienten und die Verträglichkeit der Therapie, die über viele Jahre durchgeführt werden muss, im Vordergrund. Auf dem ASCO- sowie dem EHA-Kongress 2021 wurden Daten der Phase-III-Studie ELEVATE RR gezeigt, die einen Head-to-head-Vergleich zweier Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitoren (BTKi) unternahm.

Bei der Planung und Festlegung der Therapiestrategie bei Gliomen liegt ein besonderer Schwerpunkt auf der bildgebenden Diagnostik, der klinischen Untersuchung sowie den patient:innenspezifischen Faktoren. Der folgende Beitrag geht auf die perioperative Diagnostik sowie chirurgische Therapieoptionen ein. Ein weiterer Fokus liegt auf der Operation von Hirnmetastasen als den häufigsten intrakraniellen Tumoren sowie auf der chirurgischen Therapie von Schädelbasistumoren.

Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger (NTD) β-Thalassämie entwickeln eine  chronische Anämie und andere schwerwiegende Komplikationen, die das Überleben und die Lebensqualität (QoL) beeinträchtigen. Die BEYOND-Studie (NCT03342404) ist eine doppelblinde, randomisierte, multizentrische Phase-II-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept im Vergleich zu Placebo bei Erwachsenen mit NTD β-Thalassämie (1). β-Thalassämie ist eine durch eine ineffektive Erythropoese und eine gestörte Reifung der roten Blutkörperchen gekennzeichnete hereditäre Hämoglobinopathie.

In dieser Ausgabe unseres Journals wollen wir Ihnen die folgenden Studien vorstellen: TRANSFORM-1: Primäre und sekundäre Myelofibrose & TRANSFORM-2: Vorbehandelte primäre und sekundäre Myelofibrose.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist zwar eine seltene Autoimmunerkrankung, beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten aber erheblich. Bei Versagen der Erstlinientherapie mit Kortikosteroiden sollte frühzeitig mit der Zweitlinientherapie begonnen werden. Als etablierte Behandlungsoption stehen hier Thrombopoetin (TPO)-Rezeptor­agonisten (RA) wie Eltrombopag (Revolade^®) und Romiplostim (Nplate^®) zur Verfügung.

Heute steht nicht nur ein einziges Medikament zur Behandlung der chronischen myeloischen Leukämie (CML) zur Verfügung, sondern es sind insgesamt 5 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) wie Ponatinib zugelassen. Hinzu kommen andere Optionen wie die allogene Stammzelltransplantation. „Wir haben für die CML tatsächlich eine Therapie­landschaft“, betonte Prof. Dr. Andreas Hochhaus, Jena. In diesem Kontext erläuterte er die Stellung von Ponatinib bei dieser Indikation.

Patienten, die an der seltenen Autoimmunerkrankung Immunthrombozytopenie (ITP) leiden, sind häufig einem hohen Leidensdruck ausgesetzt. Blutungssymptome, Thrombozytopenie, aber auch Fatigue und emotionale Belas­tungen bis hin zur Depression schränken die Lebensqualität der Patienten stark ein (1). Eine aktuelle Analyse der weltweit durchgeführten Querschnittsbefragung I-WISh bei ITP-Patienten und behandelnden Ärzten, die bei der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) 2020 vorgestellt wurde, machte deutlich, wie stark die Erkrankung das emotionale Wohlbefinden der Patienten in Mitleidenschaft zieht (2). Weitere beim ASH-Meeting präsentierte Beiträge zur I-WISh-Studie untermauerten erneut den negativen Einfluss des Symptoms Fatigue (3) und machten klar, dass sich ITP-Patienten um die Nebenwirkungen einer Kortikosteroid-Therapie sorgen (4).

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Blutungssymptome sind Petechien und Schleimhautblutungen, aber auch Erschöpfungssymptome sind häufig. Bei einem Satelliten-Symposium von Novartis im Rahmen der virtuellen Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2020 betonten Experten den negativen Einfluss der Erkrankung, aber auch bestimmter ITP-Therapien auf die Lebensqualität der Patienten. Sie rieten in diesem Kontext dazu, nicht nur aktualisierte Leitlinien zum Behandlungsmanagement zu beachten, sondern auch die Patienten an Therapieentscheidungen zu beteiligen.

Im Rahmen der MPN Patiententage informierte Prof. Dr. med. Philipp le Coutre von der Charité Berlin am 18. August in einem Online-Webinar zu Symptomen und Therapiemöglichkeiten der seltenen Erkrankungen Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF). Die MPN Patiententage finden mehrmals im Jahr an verschiedenen Standorten statt, um Betroffene und Angehörige über Myeloproliferative Neoplasien (MPN) aufzuklären – seltene Erkrankungen des Knochenmarks, die durch Störungen der Blutbildung gekennzeichnet sind.

Das Multiple Myelom (MM) ist nach wie vor eine Erkrankung mit einem sehr hohen medical need. Zwar hat sich das Gesamtüberleben(OS) durch neue Therapieoptionen insgesamt signifikant verbessert, doch nach wie vor besteht keine Heilungschance – auf kurze Remissionsphasen folgen unweigerlich Rezidive. Um so bedeutsamer ist die Verbesserung der Lebensqualität während der Therapie. Eine Möglichkeit ist die subkutane statt intravenöse Gabe von Daratumumab (Darzalex®), wie Prof. Dr. med. Hartmut Goldschmidt, Heidelberg, auf einer Pressekonferenz erläuterte.

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Blutungssymptome sind Petechien und Schleimhautblutungen, aber auch Erschöpfungssymptome sind häufig. Bei einem Satelliten-Symposium von Novartis im Rahmen der virtuellen Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) 2020 betonten Experten den negativen Einfluss der Erkrankung, aber auch bestimmter ITP-Therapien auf die Lebensqualität der Patienten. Sie rieten in diesem Kontext dazu, nicht nur aktualisierte Leitlinien zum Behandlungsmanagement zu beachten, sondern auch die Patienten an Therapieentscheidungen zu beteiligen.

Die Diagnostik und Behandlung von Eisenmangel und Eisenmangelanämie müssen in Deutschland mehr Aufmerksamkeit erfahren und die Empfehlungen der nationalen und internationalen Leitlinien umgesetzt werden, lautetet die einhellige Meinung der Onkologen bei einem Expertengespräch im Rahmen des Deutschen Krebskongresses 2020. Wichtigster Parameter für die Überwachung des Eisenstoffwechsels ist die Transferrinsättigung, eine effiziente Therapiemaßnahme bei Krebspatienten mit Eisenmangel ist die i.v. Eisensubstitution mit Eisencarboxymaltose (ferinject^&reg;).

Der frühe Einsatz von Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RA) wie Eltrombopag (Revolade^®) in der Zweitlinientherapie kann sich neben einer guten Wirksamkeit auch positiv auf die Lebensqualität auswirken (1, 2). Die initiale Behandlung mit Kortikosteroiden sollte bei belastenden Nebenwirkungen zeitlich begrenzt sein (3). Psychische Begleiterkrankungen wie Depressionen bei chronischen Krankheiten wie ITP* sind häufig und können einen negativen Einfluss auf den Verlauf der Grunderkrankung nehmen (4).